Sapience Therapeutics recebe designação de medicamento órfão da FDA para ST316, um antagonista de β-catenina de primeira classe, para o tratamento de polipose adenomatosa familiar (PAF)

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TARRYTOWN, N.Y., 19 de dezembro de 2024 – Sapience Therapeutics, Inc., uma empresa de biotecnologia em estágio clínico focada na descoberta e desenvolvimento de terapias peptídicas para tratar a desregulação oncogênica e imunológica que leva ao câncer, anunciou hoje que a Food and A Drug Administration (FDA) concedeu a Designação de Medicamento Órfão (ODD) ao ST316 para o tratamento da polipose adenomatosa familiar (FAP).

A PAF é uma condição genética pré-maligna rara que causa a formação de centenas a milhares de pólipos em todo o cólon, geralmente começando na adolescência. Sem terapias aprovadas para a PAF, sem intervenção cirúrgica conduzirá invariavelmente ao desenvolvimento de cancro colorrectal (CCR) aos 40 anos de idade. O desenvolvimento da PAF é considerado um evento inicial no desenvolvimento do CCR, que se espera que seja diagnosticado em 150.000 pacientes nos Estados Unidos no próximo ano.

ST316 é um antagonista de primeira classe da β-catenina e seu coativador, BCL9, atualmente em um estudo de Fase 2 para o tratamento do CCR. O ST316 foi projetado para desativar seletivamente a via de sinalização Wnt/β-catenina, que é um fator-chave da PAF e de mais de 80% dos CCRs, ressaltando a importância dessa via para a intervenção terapêutica.

“Nós estamos entusiasmados com o fato de a FDA ter concedido a designação de medicamento órfão ao ST316 para o tratamento da PAF. Este prêmio é um marco regulatório importante que avança nossa abordagem para direcionar alterações genéticas na via de sinalização Wnt/β-catenina, que são impulsionadoras de doenças pré-malignas e malignas”, comentou o Dr. Abi Vainstein-Haras, Diretor Médico da Sapience. . “Além da cirurgia de elevada morbilidade e da vigilância intensiva da colonoscopia, os pacientes com PAF não têm opções de tratamento disponíveis para evitar que a sua doença progrida para CCR, a segunda principal causa de morte por cancro nos Estados Unidos. Esperamos continuar a trabalhar diligentemente para avançar no desenvolvimento do ST316 nas populações de pacientes com PAF e CCR.”

A designação de medicamento órfão é concedida a medicamentos ou produtos biológicos para o tratamento de doenças ou condições raras que afetam menos de 200.000 pessoas nos Estados Unidos. Os incentivos que acompanham a designação incluem elegibilidade para subsídios federais, créditos fiscais de pesquisa e desenvolvimento, isenção de taxas de registro e potencial para sete anos de exclusividade de marketing.

Sobre ST316

ST316 é um antagonista de primeira classe da interação entre a β-catenina e seu coativador, BCL9, um complexo responsável por impulsionar a expressão do oncogene e exclusão imunológica em vários tipos de câncer onde é observada sinalização aberrante da via Wnt/β-catenina. A exposição ao ST316 em células cancerígenas previne a localização nuclear da β-catenina conduzida por BCL9 e inibe a formação do complexo proteico realçador Wnt. A interrupção desta interação suprime seletivamente a transcrição de genes alvo Wnt oncogênicos que regulam a proliferação, migração, invasão e o potencial metastático de células tumorais, bem como genes que regulam a imunossupressão do microambiente tumoral. ST316 cria um microambiente tumoral pró-imune e em modelos pré-clínicos mostrou ser sinérgico com a inibição do ponto de verificação. Devido à sua seletividade e modulação a jusante da via Wnt/β-catenina, o ST316 apresenta uma oportunidade de atingir com segurança e eficácia patologias causadas por Wnt/β-catenina sem as toxicidades observadas anteriormente com outros agentes da via Wnt.

ST316-101 (NCT05848739) é o primeiro estudo em humanos, aberto, de Fase 1-2 de escalonamento e expansão de dose, projetado para determinar a segurança, tolerabilidade, PK, PD e eficácia precoce do ST316. A parte do estudo de escalonamento de dose de Fase 1 testou vários níveis de dose de ST316 em pacientes com tumores sólidos avançados selecionados que são conhecidos por abrigar anormalidades da via de sinalização Wnt/β-catenina, incluindo CRC. O ST316 está atualmente sendo testado na Fase 2 do estudo em pacientes com CCR, em combinação com padrões de tratamento relevantes e em múltiplas linhas de tratamento. O FDA dos EUA concedeu a designação de medicamento órfão ao ST316 para o tratamento da polipose adenomatosa familiar (PAF).

Sobre a Sapience Therapeutics

A Sapience Therapeutics, Inc. é uma empresa privada de biotecnologia de estágio clínico focada na descoberta e desenvolvimento de terapias peptídicas para tratar desregulação oncogênica e imunológica que leva ao câncer. Com capacidades de descoberta internas, a Sapience construiu um pipeline de candidatos terapêuticos chamados SPEARs™ (Stabilized Peptides Engineered Against Regulation) que interrompem as interações intracelulares proteína-proteína, permitindo o direcionamento de fatores de transcrição que tradicionalmente têm sido considerados indrogáveis. A Sapience também pode direcionar carga para alvos de superfície celular com sua nova classe de moléculas chamada SPARCs™ (Stabilized Peptides Against Receptors on Cancer), permitindo a entrega de cargas úteis, como partículas α, às células cancerígenas. A Sapience está avançando em seus programas líderes, ST316, um antagonista de primeira classe da β-catenina, e lucicebtide (anteriormente conhecido como ST101), um antagonista de primeira classe de C/EBPβ, por meio de ensaios clínicos de Fase 2.

Para obter mais informações sobre a Sapience Therapeutics, visite https://sapiencetherapeutics.com/ e interaja conosco no LinkedIn.

Fonte: Sapience Therapeutics, Inc.

Postou : 2024-12-20 12:00

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