Sapience Therapeutics primește desemnarea FDA de medicament orfan pentru ST316, un antagonist de β-catenină de primă clasă, pentru tratamentul polipozei adenomatoase familiale (FAP)
TARRYTOWN, N.Y., 19 decembrie 2024 – Sapience Therapeutics, Inc., o companie de biotehnologie în stadiu clinic, concentrată pe descoperirea și dezvoltarea terapiei cu peptide pentru a aborda dereglarea oncogenă și imunitară care provoacă cancerul, a anunțat astăzi că U.S. Food and Administrația de medicamente (FDA) a acordat desemnarea medicamentului orfan (ODD) ST316 pentru tratamentul polipozei adenomatoase familiale (FAP).
FAP este o afecțiune genetică rară pre-malignă care provoacă formarea a sute până la mii de polipi în tot colonul, începând de obicei în adolescență. Fără terapii aprobate pentru FAP, fără intervenție chirurgicală, aceasta va duce invariabil la dezvoltarea cancerului colorectal (CRC) până la vârsta de 40 de ani. Dezvoltarea FAP este considerată un eveniment de inițiere în dezvoltarea CCR, care este de așteptat să fie diagnosticat în 150.000 de pacienți în Statele Unite anul viitor.
ST316 este un antagonist de prim rang al β-cateninei și al co-activatorului său, BCL9, aflat în prezent într-un studiu de fază 2 pentru tratamentul CRC. ST316 este proiectat pentru a opri selectiv calea de semnalizare Wnt/β-catenina, care este un factor cheie al FAP și mai mult de 80% din CRC, subliniind importanța acestei căi pentru intervenția terapeutică.
„Noi. sunt încântați că FDA a acordat desemnarea medicamentului orfan ST316 pentru tratamentul FAP. Acest premiu este o piatră de hotar importantă de reglementare care avansează abordarea noastră de a viza modificările genetice în calea de semnalizare a Wnt/β-cateninei, care sunt motoarele atât ale bolilor pre-maligne, cât și ale bolii maligne”, a comentat dr. Abi Vainstein-Haras, directorul medical al Sapience. . „În afară de intervenția chirurgicală cu morbiditate ridicată și supravegherea intensivă prin colonoscopie, pacienții cu FAP nu au opțiuni de tratament disponibile pentru a preveni progresarea bolii lor la CCR, a doua cauză de deces prin cancer în Statele Unite. Așteptăm cu nerăbdare să continuăm să lucrăm cu sârguință pentru a avansa dezvoltarea ST316 atât în populațiile de pacienți cu FAP, cât și pentru CRC.”
Desemnarea medicament orfan se acordă medicamentelor sau produselor biologice pentru tratamentul bolilor sau afecțiunilor rare care afectează mai puțin de 200.000 de persoane din Statele Unite. Stimulentele care vin odată cu desemnarea includ eligibilitatea pentru granturi federale, credite fiscale pentru cercetare și dezvoltare, renunțarea la taxele de depunere și potențialul pentru șapte ani de exclusivitate de marketing.
Despre ST316.
ST316 este un antagonist de prim rang al interacțiunii dintre β-catenina și co-activatorul său, BCL9, un complex responsabil de conducere expresia oncogenei și excluderea imună în cancerele multiple în care se observă semnalizarea aberantă a căii Wnt/β-cateninei. Expunerea la ST316 în celulele canceroase previne localizarea nucleară determinată de BCL9 a β-cateninei și inhibă formarea complexului proteic de enhanceosome Wnt. Întreruperea acestei interacțiuni suprimă selectiv transcrierea genelor țintă Wnt oncogene care reglează proliferarea, migrarea, invazia și potențialul metastatic al celulelor tumorale, precum și genele care reglează imunodeprimarea micromediului tumoral. ST316 creează un micromediu tumoral pro-imun și, în modelele preclinice, s-a dovedit a fi sinergic cu inhibarea punctului de control. Datorită selectivității și modulării în aval a căii Wnt/β-cateninei, ST316 prezintă o oportunitate de a viza în mod sigur și eficient patologiile determinate de Wnt/β-catenina, fără toxicitățile observate anterior cu alți agenți Wnt.
ST316-101 (NCT05848739) este primul studiu deschis la om, de fază 1-2, de extindere a dozei, conceput pentru a determina siguranța, tolerabilitatea, PK, PD și eficacitatea timpurie a ST316. Faza 1 de escaladare a dozei din studiu a testat diferite niveluri de doză de ST316 la pacienți cu tumori solide avansate selectate despre care se știe că adăpostesc anomalii ale căii de semnalizare Wnt/β-cateninei, inclusiv CRC. ST316 este în prezent testat în faza 2 a studiului la pacienții cu CRC în combinație cu standarde relevante de îngrijire și în mai multe linii de tratament. FDA din SUA a acordat ST316 denumirea de medicament orfan pentru tratamentul polipozei adenomatoase familiale (FAP).
Despre Sapience Therapeutics
Sapience Therapeutics, Inc. este o companie privată de biotehnologie, în stadiu clinic, axată pe descoperirea și dezvoltarea terapiei cu peptide pentru a aborda dereglarea oncogenă și imună care conduce la cancer. Cu capabilități interne de descoperire, Sapience a construit o serie de candidați terapeutici numite SPEARs™ (Stabilized Peptides Engineered Against Regulation) care perturbă interacțiunile proteină-proteină intracelulară, permițând țintirea factorilor de transcripție care au fost considerați în mod tradițional nedrogabili. Sapience poate, de asemenea, să direcționeze încărcătura către țintele de suprafață celulară cu noua lor clasă de molecule numită SPARCs™ (Stabilized Peptides Against Receptors on Cancer), permițând livrarea sarcinilor utile, cum ar fi particulele α, către celulele canceroase. Sapience își avansează programele principale, ST316, un antagonist de prim rang al β-cateninei și lucicebtidă (cunoscută anterior ca ST101), un antagonist de prim rang al C/EBPβ, prin studiile clinice de fază 2.
Pentru mai multe informații despre Sapience Therapeutics, vă rugăm să vizitați https://sapiencetherapeutics.com/ și să interacționați cu noi pe LinkedIn.
Sursa: Sapience Therapeutics, Inc.
Postat : 2024-12-20 12:00
Citeşte mai mult
- CDC raportează mutații potențial supărătoare ale gripei aviare găsite la un pacient din Louisiana
- FDA aprobă Alhemo (concizumab-mtci) pentru a preveni sau a reduce episoadele de sângerare la persoanele cu hemofilie A sau B cu inhibitori
- Hrana Northwest Naturals pentru animale de companie este legată de gripa aviară la pisici, amintește
- FDA spune că deficitul de GLP-1 Tirzepatide (Mounjaro, Zepbound) s-a încheiat
- Antrenamentul abilităților de a face față durerii este benefic în timpul hemodializei de întreținere
- FDA aprobă regimul de dozare simplificat pentru acetadot (N-acetilcisteină pentru injecție)
Declinare de responsabilitate
S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.
Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.
Cuvinte cheie populare
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions