Компания Sapience Therapeutics получила статус орфанного препарата FDA для ST316, первого в своем классе антагониста β-катенина, для лечения семейного аденоматозного полипоза (FAP)

Следите за Drugslib на

ТЭРРИТАУН, штат Нью-Йорк, 19 декабря 2024 г. – Sapience Therapeutics, Inc., биотехнологическая компания клинической стадии, занимающаяся открытием и разработкой пептидных терапевтических средств для борьбы с онкогенной и иммунной дисрегуляцией, вызывающей рак, объявила сегодня, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США Управление по лекарственным средствам (FDA) присвоило ST316 статус орфанного препарата (ODD) для лечения семейного аденоматозного полипоза. (FAP).

FAP — это предраковое редкое генетическое заболевание, которое вызывает образование от сотен до тысяч полипов по всей толстой кишке, обычно начиная с подросткового возраста. При отсутствии одобренных методов лечения САП и без хирургического вмешательства он неизменно приведет к развитию колоректального рака (КРР) к 40 годам. Развитие САП считается инициирующим событием в развитии КРР, который, как ожидается, будет диагностирован в В следующем году в США будет 150 000 пациентов.

ST316 — первый в своем классе антагонист β-катенина и его коактиватора BCL9, который в настоящее время проходит вторую фазу исследования по лечению колоректального рака. ST316 предназначен для избирательного отключения сигнального пути Wnt/β-катенин, который является ключевым фактором FAP и более чем 80% CRC, что подчеркивает важность этого пути для терапевтического вмешательства.

“Мы очень рады тому, что FDA присвоило ST316 статус орфанного препарата для лечения FAP. Эта награда является важной вехой в регулировании, которая продвигает наш подход к выявлению генетических изменений в сигнальном пути Wnt/β-катенин, которые являются движущими силами как предраковых, так и злокачественных заболеваний», — прокомментировал доктор Аби Вайнштейн-Харас, главный медицинский директор Sapience. . «Кроме хирургического вмешательства с высокой заболеваемостью и интенсивного колоноскопического наблюдения, у пациентов с САП нет доступных вариантов лечения, которые могли бы предотвратить прогрессирование их заболевания в КРР, вторую по значимости причину смертности от рака в Соединенных Штатах. Мы с нетерпением ожидаем продолжения усердной работы по продвижению развития ST316 как у пациентов с FAP, так и у пациентов с CRC».

Значение орфанного препарата присваивается лекарствам или биологическим продуктам для лечения редких заболеваний или состояний, от которых страдают менее 200 000 человек в США. Стимулы, связанные с этим статусом, включают право на получение федеральных грантов, налоговые льготы на исследования и разработки, отказ от уплаты регистрационных сборов и потенциальную семилетнюю эксклюзивность маркетинга.

О ST316

ST316 — первый в своем классе антагонист взаимодействия между β-катенином и его коактиватором BCL9, комплексом, ответственным за управление экспрессия онкогена и иммунная эксклюзия при множественном раке, где наблюдается аберрантная передача сигналов пути Wnt/β-катенин. Воздействие ST316 на раковые клетки предотвращает управляемую BCL9 ядерную локализацию β-катенина и ингибирует образование энхансосомного белкового комплекса Wnt. Нарушение этого взаимодействия избирательно подавляет транскрипцию онкогенных генов-мишеней Wnt, регулирующих пролиферацию, миграцию, инвазию и метастатический потенциал опухолевых клеток, а также генов, регулирующих иммуносупрессию опухолевого микроокружения. ST316 создает проиммунное микроокружение опухоли, и в доклинических моделях было показано, что он синергичен с ингибированием контрольных точек. Благодаря своей селективности и последующей модуляции пути Wnt/β-катенин, ST316 предоставляет возможность безопасно и эффективно воздействовать на патологии, вызванные Wnt/β-катенином, без токсичности, ранее наблюдавшейся при использовании других агентов пути Wnt.

ST316-101 (NCT05848739) — это первое открытое исследование фазы 1-2 с участием людей с повышением и расширением дозы, предназначенное для определения безопасности, переносимости, ФК, ПД и ранней эффективности ST316. В рамках фазы 1 исследования, посвященного повышению дозы, были протестированы различные уровни доз ST316 у пациентов с некоторыми распространенными солидными опухолями, которые, как известно, содержат аномалии сигнального пути Wnt/β-катенин, включая CRC. ST316 в настоящее время тестируется во второй фазе исследования на пациентах с КРР в сочетании с соответствующими стандартами лечения и несколькими линиями лечения. FDA США присвоило ST316 статус орфанного препарата для лечения семейного аденоматозного полипоза (FAP).

О Sapience Therapeutics

Sapience Therapeutics, Inc. — это частная биотехнологическая компания, работающая на клинической стадии и занимающаяся поиском и разработкой пептидных терапевтических средств для решения проблем онкогенные и иммунные нарушения регуляции, которые приводят к раку. Благодаря собственным исследовательским возможностям компания Sapience создала ряд терапевтических кандидатов под названием SPEARs™ (стабилизированные пептиды, созданные против регуляции), которые нарушают внутриклеточные белок-белковые взаимодействия, позволяя воздействовать на факторы транскрипции, которые традиционно считались не поддающимися лечению. Sapience также может направлять груз к мишеням на клеточной поверхности с помощью нового класса молекул под названием SPARCs™ (стабилизированные пептиды против рецепторов рака), что позволяет доставлять полезные нагрузки, такие как α-частицы, к раковым клеткам. Компания Sapience продвигает свои ведущие программы — ST316, первый в своем классе антагонист β-катенина, и люцисебтид (ранее известный как ST101), первый в своем классе антагонист C/EBPβ, через клинические испытания фазы 2.

Для получения дополнительной информации о Sapience Therapeutics посетите https://sapiencetherapeutics.com/ и свяжитесь с нами в LinkedIn.

Источник: Sapience Therapeutics, Inc.

Опубликовано : 2024-12-20 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова