Sapience Therapeutics, Ailesel Adenomatöz Polipozisin (FAP) Tedavisinde Sınıfının İlki β-katenin Antagonisti olan ST316 için FDA Yetim İlaç Tanımını Aldı

Drugslib'i takip edin

TARRYTOWN, N.Y., 19 Aralık 2024 – Kansere yol açan onkogenik ve bağışıklık düzensizliklerini gidermek için peptit terapötiklerinin keşfedilmesine ve geliştirilmesine odaklanan klinik aşamada bir biyoteknoloji şirketi olan Sapience Therapeutics, Inc., bugün ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin İlaç İdaresi (FDA), ailesel adenomatoz polipozis tedavisi için ST316'ya Yetim İlaç Tanımını (ODD) verdi (FAP).

FAP, genellikle ergenlik döneminde başlayan, kolon boyunca yüzlerce ila binlerce polip oluşumuna neden olan, malignite öncesi nadir bir genetik durumdur. FAP için onaylanmış bir tedavi bulunmadığından ve cerrahi müdahale yapılmazsa, 40 yaşına gelindiğinde her zaman kolorektal kanserin (CRC) gelişmesine yol açacaktır. FAP'ın gelişimi, CRC'nin gelişiminde bir başlangıç ​​olayı olarak kabul edilir ve bunun 2015'te teşhis edilmesi beklenir. Gelecek yıl ABD'de 150.000 hasta.

ST316, β-katenin ve onun ortak aktivatörü BCL9'un sınıfında ilk antagonistidir ve şu anda KRK tedavisine yönelik Faz 2 çalışmasında yer almaktadır. ST316, FAP'ın ve CRC'lerin %80'inden fazlasının temel itici gücü olan Wnt/β-katenin sinyal yolunu seçici olarak kapatmak üzere tasarlanmıştır; bu da terapötik müdahale için bu yolun öneminin altını çizer.

“Biz FDA'nın FAP tedavisi için ST316'ya Yetim İlaç Tanımı vermesinden büyük heyecan duyuyoruz. Bu ödül, hem habis öncesi hem de habis hastalıkların itici gücü olan Wnt/β-katenin sinyal yolundaki genetik değişiklikleri hedefleme yaklaşımımızı geliştiren önemli bir düzenleyici kilometre taşıdır,” yorumunu yaptı Sapience'ın Baş Tıbbi Sorumlusu Dr. Abi Vainstein-Haras . "Yüksek morbiditeli cerrahi ve yoğun kolonoskopi gözetimi dışında, FAP hastalarının hastalıklarının Amerika Birleşik Devletleri'nde kanserden ölümlerin ikinci nedeni olan KRK'ye ilerlemesini önleyecek herhangi bir tedavi seçeneği yoktur. Hem FAP hem de CRC hasta popülasyonlarında ST316 gelişimini ilerletmek için özenle çalışmaya devam etmeyi sabırsızlıkla bekliyoruz."

Yetim İlaç Tanımı, Amerika Birleşik Devletleri'nde 200.000'den az kişiyi etkileyen nadir hastalıkların veya durumların tedavisine yönelik ilaçlara veya biyolojik ürünlere verilir. Bu atamayla birlikte gelen teşvikler arasında federal hibelere uygunluk, araştırma ve geliştirme vergisi kredileri, dosyalama ücretlerinden muafiyet ve yedi yıllık pazarlama ayrıcalığı potansiyeli yer alıyor.

ST316 hakkında

ST316, β-katenin ile onkogen ekspresyonunu ve bağışıklık sistemini yönlendirmekten sorumlu bir kompleks olan ko-aktivatörü BCL9 arasındaki etkileşimin sınıfında ilk antagonistidir. anormal Wnt/β-katenin yolu sinyalinin gözlemlendiği çoklu kanserlerde dışlama. Kanser hücrelerinde ST316'ya maruz kalma, β-katenin'in BCL9 kaynaklı nükleer lokalizasyonunu önler ve Wnt güçlendirici protein kompleksinin oluşumunu engeller. Bu etkileşimin bozulması, tümör hücrelerinin çoğalmasını, göçünü, istilasını ve metastatik potansiyelini düzenleyen onkogenik Wnt hedef genlerinin transkripsiyonunu ve ayrıca tümör mikro ortamının immünosüpresyonunu düzenleyen genlerin transkripsiyonunu seçici olarak baskılar. ST316, bağışıklık öncesi bir tümör mikro ortamı yaratır ve klinik öncesi modellerde kontrol noktası inhibisyonu ile sinerjistik olduğu gösterilmiştir. Wnt/β-katenin yolunun seçiciliği ve aşağı yönlü modülasyonu nedeniyle ST316, daha önce diğer Wnt yolu ajanlarında görülen toksisiteler olmadan Wnt/β-katenin kaynaklı patolojileri güvenli ve etkili bir şekilde hedefleme fırsatı sunar.

ST316-101 (NCT05848739), ST316'nın güvenliğini, tolere edilebilirliğini, PK'sini, PD'sini ve erken etkinliğini belirlemek için tasarlanmış, insanda ilk, açık etiketli, Faz 1-2 doz yükseltme ve genişletme çalışmasıdır. Çalışmanın Faz 1 doz yükseltme bölümünde, CRC de dahil olmak üzere Wnt/β-katenin sinyal yolunda anormallikler barındırdığı bilinen seçilmiş ilerlemiş katı tümörleri olan hastalarda ST316'nın çeşitli doz seviyeleri test edildi. ST316 şu anda çalışmanın Faz 2 kısmında KRK hastalarında ilgili bakım standartları ve birden fazla tedavi hattında test edilmektedir. ABD FDA, ailesel adenomatöz polipozisin (FAP) tedavisi için ST316'ya Yetim İlaç Tanımı vermiştir.

Sapience Therapeutics Hakkında

Sapience Therapeutics, Inc., peptit terapötiklerini keşfetmeye ve geliştirmeye odaklanmış, özel sektöre ait, klinik aşamada bir biyoteknoloji şirketidir. Kansere yol açan onkojenik ve bağışıklık düzensizliği. Sapience, şirket içi keşif yetenekleriyle, hücre içi protein-protein etkileşimlerini bozan ve geleneksel olarak etkisiz olduğu düşünülen transkripsiyon faktörlerinin hedeflenmesini sağlayan SPEARs™ (Düzenlemeye Karşı Tasarlanmış Stabilize Peptitler) adı verilen terapötik adaylardan oluşan bir hat oluşturdu. Sapience ayrıca SPARCs™ (Kanserdeki Reseptörlere Karşı Stabilize Peptitler) adı verilen yeni molekül sınıfıyla kargoyu hücre yüzeyi hedeflerine yönlendirebilir ve böylece α parçacıkları gibi yüklerin kanser hücrelerine iletilmesini sağlar. Sapience, sınıfında ilk β-katenin antagonisti olan ST316 ve C/EBPβ'nın sınıfında ilk antagonisti olan lucicebtide (eski adıyla ST101) öncü programlarını Faz 2 klinik deneyleri aracılığıyla geliştiriyor.

Sapience Therapeutics hakkında daha fazla bilgi için lütfen https://sapiencetherapeutics.com/ adresini ziyaret edin ve bizimle LinkedIn üzerinden iletişime geçin.

Kaynak: Sapience Therapeutics, Inc.

Gönderildi : 2024-12-20 12:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler