Компанія Sapience Therapeutics отримала статус орфанного препарату FDA для ST316, першого в своєму класі антагоніста β-катеніну, для лікування сімейного аденоматозного поліпозу (FAP)

Підпишіться на Drugslib

ТАРРИТАУН, штат Нью-Йорк, 19 грудня 2024 р. – Sapience Therapeutics, Inc., біотехнологічна компанія клінічної стадії, яка зосереджена на відкритті та розробці пептидних терапевтичних засобів для лікування онкогенної та імунної дисрегуляції, які спричиняють рак, оголосила сьогодні, що харчові та харчові продукти США Управління з лікарських засобів (FDA) надало статус лікарського засобу-сироти (ODD). ST316 для лікування сімейного аденоматозного поліпозу (FAP).

FAP — це передраковий рідкісний генетичний стан, який спричиняє утворення від сотень до тисяч поліпів по всій товстій кишці, зазвичай починаючи з підліткового віку. За відсутності схвалених методів лікування ФАП без хірургічного втручання це незмінно призведе до розвитку колоректального раку (КРР) у віці до 40 років. Розвиток ФАП вважається початковою подією у розвитку РРК, який, як очікується, буде діагностовано в 150 000 пацієнтів у Сполучених Штатах наступного року.

ST316 є першим у своєму класі антагоністом β-катеніну та його коактиватора, BCL9, який зараз проходить фазу 2 дослідження для лікування КРР. ST316 призначений для вибіркового припинення сигнального шляху Wnt/β-катеніну, який є ключовою рушійною силою FAP і понад 80% CRC, що підкреслює важливість цього шляху для терапевтичного втручання.

«Ми дуже раді, що FDA надало ST316 статус лікарського засобу-сироти для лікування FAP. Ця нагорода є важливою нормативною віхою, яка покращує наш підхід до націлювання на генетичні зміни в сигнальному шляху Wnt/β-катеніну, які є рушійними силами як передракових, так і злоякісних захворювань», — прокоментував доктор Ебі Вайнштейн-Харас, головний медичний директор Sapience. . «Крім хірургічного втручання з високою захворюваністю та інтенсивного колоноскопічного спостереження, пацієнти з FAP не мають доступних варіантів лікування, щоб запобігти прогресуванню захворювання до КРР, другої за значимістю причини смерті від раку в Сполучених Штатах. Ми з нетерпінням чекаємо на продовження сумлінної роботи над розвитком ST316 як у популяціях пацієнтів із FAP, так і в CRC».

Значення «Ліки-сироти» надається препаратам або біологічним продуктам для лікування рідкісних захворювань або станів, які вражають менше ніж 200 000 людей у ​​Сполучених Штатах. Стимули, які приходять із призначенням, включають право на отримання федеральних грантів, податкові пільги на дослідження та розробки, відмова від збору за подання документів і потенціал ексклюзивності маркетингу протягом семи років.

Про ST316

ST316 є першим у своєму класі антагоністом взаємодії між β-катеніном та його коактиватором, BCL9, комплекс, відповідальний за стимулювання експресії онкогенів та імунного виключення при багатьох видах раку, де спостерігається аномальна передача сигналів Wnt/β-катеніну. Вплив ST316 на ракові клітини запобігає ядерній локалізації β-катеніну, викликаній BCL9, і пригнічує утворення білкового комплексу енхансоносоми Wnt. Порушення цієї взаємодії вибірково пригнічує транскрипцію онкогенних генів-мішеней Wnt, які регулюють проліферацію, міграцію, інвазію та метастатичний потенціал пухлинних клітин, а також генів, які регулюють імуносупресію пухлинного мікрооточення. ST316 створює проімунне пухлинне мікрооточення, і на доклінічних моделях було показано, що він синергічний з інгібуванням контрольної точки. Завдяки своїй селективності та модуляції нижньої течії шляху Wnt/β-катеніну, ST316 дає можливість безпечно та ефективно націлюватися на патології, викликані Wnt/β-катеніном, без токсичності, яка раніше спостерігалася з іншими агентами шляху Wnt.

ST316-101 (NCT05848739) — це перше відкрите дослідження на людині фази 1-2 із збільшенням дози та розширенням, призначене для визначення безпеки, переносимості, ФК, ФД та ранньої ефективності ST316. У фазі 1 підвищення дози дослідження перевіряли різні рівні дози ST316 у пацієнтів із вибраними розвиненими солідними пухлинами, які, як відомо, містять аномалії сигнального шляху Wnt/β-катеніну, включаючи КРР. Наразі ST316 тестується у фазі 2 дослідження у пацієнтів з КРР у поєднанні з відповідними стандартами лікування та кількома лініями лікування. Управління з контролю за харчовими продуктами США (FDA) надало ST316 статус лікарського засобу-сироти для лікування сімейного аденоматозного поліпозу (FAP).

Про Sapience Therapeutics. онкогенна та імунна дисрегуляція, що спричиняє рак. Завдяки власним можливостям відкриття Sapience створила низку терапевтичних кандидатів під назвою SPEAR™ (Stabilized Peptides Engineered Against Регулювання), які порушують внутрішньоклітинні взаємодії білок-білок, уможливлюючи націлювання на фактори транскрипції, які традиційно вважалися непридатними для лікування. Sapience також може спрямовувати вантаж до мішеней на поверхні клітин за допомогою свого нового класу молекул під назвою SPARCs™ (стабілізовані пептиди проти рецепторів раку), що дозволяє доставляти корисні навантаження, такі як α-частинки, до ракових клітин. Sapience просуває свої головні програми, ST316, перший у своєму класі антагоніст β-катеніну, і люцицебтид (раніше відомий як ST101), перший у своєму класі антагоніст C/EBPβ, через фазу 2 клінічних випробувань.

Для отримання додаткової інформації про Sapience Therapeutics відвідайте https://sapiencetherapeutics.com/ і зв’яжіться з нами на LinkedIn.

Джерело: Sapience Therapeutics, Inc.

Опубліковано : 2024-12-20 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова