تعلن شركة Sarepta Therapeutics عن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الموسعة على عقار Elevidys لمرضى الحثل العضلي الدوشيني الذين تتراوح أعمارهم بين 4 سنوات فما فوق

اتبع Drugslib على

كامبريدج، ماساتشوستس--(بزنيس واير/"ايتوس واير")- يونيو. 20 كانون الثاني (يناير) 2024 - أعلنت شركة Sarepta Therapeutics، Inc. (NASDAQ: SRPT)، الشركة الرائدة في مجال الطب الوراثي الدقيق للأمراض النادرة، اليوم عن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على التوسع ليشمل العلامة التجارية. إشارة إلى Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) لتشمل الأفراد الذين يعانون من الحثل العضلي الدوشيني (DMD) مع طفرة مؤكدة في جين DMD والذين لا يقل عمرهم عن 4 سنوات. وتأكيدًا للفوائد الوظيفية، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) الموافقة التقليدية للمرضى المتنقلين. منحت إدارة الغذاء والدواء موافقة سريعة للمرضى غير المتنقلين. قد يكون استمرار الموافقة على مرضى دوشين غير المتنقلين مشروطًا بالتحقق من الفائدة السريرية في تجربة تأكيدية. يُمنع استخدام Elevidys في المرضى الذين يعانون من أي حذف في exon 8 و/أو exon 9 في جين DMD.

"تمثل سنوات عديدة من البحث المتفاني والتطوير والاستثمار والطاقة الإبداعية، وتوسيع علامة Elevidys لتشمل يعد علاج مرضى دوشين الذين تتراوح أعمارهم بين 4 سنوات فما فوق، بغض النظر عن حالتهم المتنقلة، لحظة حاسمة بالنسبة لمجتمع دوشين. وقال دوج إنجرام، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة Sarepta: “يعد اليوم أيضًا مناسبة فاصلة للوعد بالعلاج الجيني وانتصار العلم. "في هذه اللحظة المحورية، أريد أن أتقدم بالشكر الجزيل إلى الدكاترة. جيري مندل ولويز رودينو-كلاباك على سعيهما الدؤوب لمدة 20 عامًا للحصول على العلاج الجيني لعلاج هذا المرض القاسي الذي يسرق الحياة، إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لاتباعهما الأدلة العلمية لتسريع تقديم العلاج لمرض نادر يهدد الحياة. وإلى المرضى المنتظرين، وإلى العديد من الباحثين السريريين وعائلات دوشين الشجاعة التي شاركت في الدراسات المتعددة التي أدت إلى هذا اليوم المهم.

"يمثل توسيع علامة Elevidys اليوم تتويجًا لجهودي التي استمرت 50 عامًا في علاج مرضى Duchenne، وبالتعاون مع زميلتي الدكتورة لويز رودينو-كلاباك، جهد دام حوالي 20 عامًا لتحسين وتطوير الجين قال جيري ميندل، دكتوراه في الطب، والمخترع المشارك لـ Elevidys وكبير مستشاري الشؤون الطبية في Sarepta: "العلاج الذي يمكن توصيله بأمان وفعالية إلى العضلات". "كانت الموافقة المبدئية على عقار "إليفيديس" علامة بارزة، والمؤشر الموسع يعني أن الأطباء أصبح لديهم الآن خيار علاج للغالبية العظمى من الأولاد والشباب الذين يعيشون مع دوشين. يتحدث هذا التوسع عن نجاح العلم والأدلة والتحسينات في مسار المرض الذي شهدناه حتى الآن عبر الدراسات. تقديم نتائج تجربة عشوائية محكومة للتحقق من الفائدة السريرية لـ Elevidys وتأكيدها في المرضى الذين يعانون من الحثل العضلي الدوشيني وغير القادرين على الحركة. إن ENVISION (دراسة SRP-9001-303)، هي دراسة عالمية وعشوائية ومزدوجة التعمية ومضبوطة بالعلاج الوهمي للمرحلة الثالثة من Elevodys لدى الأفراد غير المتنقلين وكبار السن الذين يعانون من Duchenne، وهي قيد التنفيذ وتهدف إلى أن تكون بمثابة متطلبات ما بعد التسويق.< / ع>

كجزء من اتفاقية التعاون الموقعة في عام 2019، تعمل Sarepta مع شركة Roche لتحويل مستقبل مجتمع Duchenne، وتمكين المصابين بالمرض من الحفاظ على وظيفة عضلاتهم وحمايتها. تتولى "ساريبتا" مسؤولية الموافقة التنظيمية على "Elevidys" وتسويقها تجاريًا في الولايات المتحدة، بالإضافة إلى التصنيع. تتولى شركة Roche مسؤولية الموافقات التنظيمية وتقديم Elevidys للمرضى في بقية أنحاء العالم.

يمكن للمرضى والأطباء الوصول إلى مزيد من المعلومات حول Elevidys على www.SareptAssist.com أو عن طريق الاتصال بالرقم 1-888-727-3782 .

نبذة عن Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)

Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) عبارة عن جرعة واحدة من علاج نقل الجينات المعتمد على الفيروس الغدي المرتبط (AAV). للتسريب في الوريد المصمم لمعالجة السبب الوراثي الكامن وراء الحثل العضلي الدوشيني - الطفرات أو التغيرات في جين DMD التي تؤدي إلى نقص بروتين الديستروفين - من خلال توصيل الجين المحور الذي يرمز إلى الإنتاج المستهدف لـ Elevidys micro-dystrophin في الهيكل العظمي العضلات.

يُوصف Elevidys لعلاج الحثل العضلي الدوشيني (DMD) لدى الأفراد بعمر 4 سنوات على الأقل.

  • للمرضى المتنقلين والذين لديهم طفرة مؤكدة في جين DMD.
  • بالنسبة للمرضى غير القادرين على الحركة ولديهم طفرة مؤكدة في جين DMD.

    • تمت الموافقة على إشارة DMD في المرضى غير القادرين على الحركة بموجب موافقة سريعة بناءً على التعبير عن الديستروفين الدقيق من Elevidys (المشار إليه فيما يلي باسم "الدستروفين الصغير") في العضلات الهيكلية. قد يكون استمرار الموافقة على هذا المؤشر مشروطًا بالتحقق ووصف الفائدة السريرية في تجربة تأكيدية.

    معلومات هامة تتعلق بالسلامة

    موانع الاستعمال:

    يمنع استخدام عقار Elevidys في المرضى الذين يعانون من أي حذف في إكسون 8 و/أو إكسون 9 في جين DMD.

    تحذيرات واحتياطات:

    التفاعلات المرتبطة بالتسريب:

  • تحدث التفاعلات المرتبطة بالتسريب، بما في ذلك تفاعلات فرط الحساسية والحساسية المفرطة، أثناء أو حتى عدة ساعات بعد ذلك. إدارة إليفيديس. مراقبة المرضى عن كثب أثناء تناول الدواء ولمدة 3 ساعات على الأقل بعد انتهاء التسريب. في حالة ظهور أعراض التفاعلات المرتبطة بالتسريب، قم بإبطاء أو إيقاف التسريب وإعطاء العلاج المناسب. بمجرد اختفاء الأعراض، يمكن إعادة بدء التسريب بمعدل أقل.
  • ينبغي إعطاء Elevidys في بيئة يتوفر فيها علاج التفاعلات المرتبطة بالتسريب على الفور.
  • التوقف عن التسريب لعلاج الحساسية المفرطة .

    • إصابة خطيرة خطيرة في الكبد:

  • لوحظت إصابة خطيرة خطيرة في الكبد عند استخدام عقار Elevidys، و قد يؤدي تناول الدواء إلى ارتفاع إنزيمات الكبد (مثل GGT، GLDH، ALT، AST) أو البيليروبين الكلي، والذي يتم رؤيته عادةً خلال 8 أسابيع.
  • المرضى الذين يعانون من ضعف الكبد الموجود مسبقًا، أو حالة الكبد المزمنة، أو مرض الكبد الحاد (على سبيل المثال، العدوى الفيروسية الكبدية الحادة) قد يكونون أكثر عرضة لخطر إصابة الكبد الحادة والخطيرة. تأجيل تناول دواء Elevidys في المرضى الذين يعانون من مرض الكبد الحاد حتى يتم حله أو السيطرة عليه.
  • قبل تناول عقار Elevidys، قم بإجراء اختبار إنزيم الكبد ومراقبة وظائف الكبد (الفحص السريري، GGT، والبيليروبين الكلي) أسبوعيًا لمدة الثلاثة أشهر الأولى بعد ضخ إليفيديس. استمر في المراقبة إذا تمت الإشارة إليه سريريًا، حتى تكون النتائج غير ملحوظة (الفحص السريري الطبيعي، GGT، ومستويات البيليروبين الإجمالية تعود إلى مستويات خط الأساس تقريبًا).
  • يوصى بالعلاج بالكورتيكوستيرويدات الجهازية للمرضى قبل وبعد ضخ Elevidys. ضبط نظام الكورتيكوستيرويد عند الإشارة إليه. في حالة الاشتباه في إصابة الكبد الحادة والخطيرة، يوصى باستشارة أخصائي.

    • التهاب العضل المتواسط المناعي:

  • في التجارب السريرية، تمت ملاحظة التهاب العضل المتواسط المناعي بعد شهر تقريبًا من حقن Elevidys في المرضى الذين يعانون من طفرات الحذف التي تنطوي على إكسون 8 و/أو إكسون 9 في الجين DMD . وقد لوحظت أعراض ضعف العضلات الشديد، بما في ذلك عسر البلع، وضيق التنفس، ونقص الصوت.
  • تتوفر بيانات محدودة لعلاج Elevidys في المرضى الذين يعانون من طفرات في جين DMD في الإكسونات من 1 إلى 17 و/أو الإكسونات من 59 إلى 71. قد يكون المرضى الذين يعانون من عمليات الحذف في هذه المناطق معرضين لخطر الإصابة بتفاعل التهاب العضل المناعي الشديد.
  • انصح المرضى بالاتصال بالطبيب على الفور إذا عانوا من أي زيادة غير مبررة في آلام العضلات أو الألم أو الضعف، بما في ذلك عسر البلع، وضيق التنفس، أو نقص الصوت، لأن هذه قد تكون أعراض التهاب العضلات. فكر في علاج إضافي لتعديل المناعة (مثبطات المناعة [مثل مثبط الكالسينيورين] بالإضافة إلى الكورتيكوستيرويدات) بناءً على العرض السريري للمريض والتاريخ الطبي في حالة حدوث هذه الأعراض.

    • التهاب عضلة القلب :

  • لوحظ التهاب عضلة القلب الخطير والحاد وارتفاعات التروبونين-I بعد ضخ عقار إليفيدي في التجارب السريرية.
  • إذا كان المريض يعاني من التهاب عضلة القلب، فإن المصابين به من قبل قد يكون ضعف الكسر القذفي للبطين الأيسر (LVEF) أكثر عرضة لخطر النتائج الضارة. قم بمراقبة التروبونين-I قبل ضخ Elevidys وأسبوعيًا للشهر الأول بعد التسريب واستمر في المراقبة إذا تمت الإشارة إليه سريريًا. قد يكون هناك ما يبرر المزيد من المراقبة المتكررة في حالة وجود أعراض قلبية، مثل ألم في الصدر أو ضيق في التنفس.
  • انصح المرضى بالاتصال بالطبيب على الفور إذا كانوا يعانون من أعراض قلبية.

    • المناعة الموجودة مسبقًا ضد AAVrh74:

  • في العلاجات الجينية القائمة على ناقلات AAV، قد تعيق الأجسام المضادة لـ AAV الموجودة مسبقًا تعبير الجينات المحورة عند العلاج المطلوب المستويات. بعد العلاج بـ Elevidys، طور جميع المرضى أجسامًا مضادة لـ AAVrh74.
  • قم بإجراء اختبار أساسي لوجود الأجسام المضادة الكلية الملزمة لـ AAVrh74 قبل تناول Elevidys.
  • لا يوصى بإعطاء Elevidys في حالات المرضى الذين لديهم ارتفاع في إجمالي عيار الأجسام المضادة لـ AAVrh74 أكبر من أو يساوي 1:400.

    • التفاعلات العكسية:

  • كانت التفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا (نسبة حدوثها ≥5%) التي تم الإبلاغ عنها في الدراسات السريرية هي القيء والغثيان وإصابة الكبد والحمى ونقص الصفيحات.

    • قم بالإبلاغ عن الآثار الجانبية السلبية للأدوية الموصوفة إلى إدارة الغذاء والدواء. قم بزيارة www.fda.gov/medwatch أو اتصل بالرقم 1-800-FDA-1088. يمكنك أيضًا الإبلاغ عن الآثار الجانبية إلى Sarepta Therapeutics على الرقم ‎1-888-SAREPTA (1-888-727-3782).

    لمزيد من المعلومات، يرجى الاطلاع على معلومات الوصفة.

    حول شركة Sarepta Therapeutics

    ساريبتا في مهمة عاجلة: هندسة الطب الوراثي الدقيق للأمراض النادرة التي تدمر الأرواح وتختصر المستقبل. نحن نشغل مناصب قيادية في علاج الحثل العضلي الدوشيني (DMD) والحثل العضلي لحزام الأطراف (LGMDs)، ولدينا حاليًا أكثر من 40 برنامجًا في مراحل مختلفة من التطوير. يتم تشغيل خط الإنتاج الضخم الخاص بنا بواسطة محرك الطب الوراثي الدقيق متعدد المنصات الخاص بنا في العلاج الجيني والحمض النووي الريبي (RNA) وتحرير الجينات. لمزيد من المعلومات، يرجى زيارة www.sarepta.com أو متابعتنا على LinkedIn وX (Twitter سابقًا) وInstagram وFacebook.

    نشر المعلومات عبر الإنترنت

    نقوم بشكل روتيني بنشر المعلومات التي قد تكون مهمة للمستثمرين في قسم "للمستثمرين" بموقعنا على الويب www.sarepta.com. نحن نشجع المستثمرين والمستثمرين المحتملين على استشارة موقعنا بانتظام للحصول على معلومات مهمة عنا.

    بيانات تطلعية

    يحتوي هذا البيان الصحفي على "بيانات تطلعية". وأي بيانات لا تمثل حقائق تاريخية يمكن اعتبارها بيانات تطلعية. إن كلمات مثل "يعتقد" و"يتوقع" و"يخطط" و"يتوقع" و"سوف" و"قد" و"ينوي" و"يستعد" و"ينظر" و"يحتمل" و"ممكن" وما شابه ذلك من العبارات هي تهدف إلى تحديد البيانات التطلعية. تتضمن هذه البيانات التطلعية، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بعملياتنا المستقبلية وخطط أعمالنا وأولوياتنا وبرامج البحث والتطوير؛ الفوائد والمخاطر المحتملة لـElevidys؛ وقد يكون استمرار الموافقة على مرضى دوشين غير المتنقلين مشروطًا بالتحقق من الفائدة السريرية في تجربة تأكيدية.

    قد تختلف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك المذكورة أو المضمنة في هذه البيانات التطلعية نتيجة لهذه المخاطر والشكوك. تشمل عوامل الخطر المعروفة ما يلي: استمرار الموافقة على المرضى غير المتنقلين قد يكون مشروطًا بالتحقق من الفائدة السريرية؛ قد لا نكون قادرين على الامتثال لجميع طلبات إدارة الغذاء والدواء في الوقت المناسب أو على الإطلاق؛ التأثير المحتمل للوائح والقرارات التنظيمية الصادرة عن إدارة الغذاء والدواء والهيئات التنظيمية الأخرى على أعمالنا، بالإضافة إلى تطوير منتجاتنا المرشحة والتزاماتنا المالية والتعاقدية؛ إن اعتمادنا على بعض الشركات المصنعة لإنتاج منتجاتنا ومرشحي المنتجات، بما في ذلك أي عدم قدرة من جانبنا على توقع الطلب على المنتج بدقة وتأمين القدرة التصنيعية في الوقت المناسب لتلبية الطلب على المنتج، قد يضعف توافر المنتج لدعم البرامج المختلفة بنجاح؛ قد لا تكون بياناتنا كافية للحصول على الموافقة التنظيمية؛ قد لا تكون نتائج الأبحاث المستقبلية متسقة مع النتائج الإيجابية السابقة أو قد تفشل في تلبية متطلبات الموافقة التنظيمية لسلامة وفعالية المنتجات المرشحة؛ قد يتأخر أو يُمنع بدء تجاربنا السريرية وإكمالها وإعلان النتائج لعدد من الأسباب، بما في ذلك، من بين أمور أخرى، رفض الهيئات التنظيمية الإذن بمواصلة تجاربنا السريرية، أو تعليق التجربة السريرية والتحديات في تحديد المرضى وتوظيفهم وتسجيلهم والاحتفاظ بهم للمشاركة في التجارب السريرية وعدم كفاية كمية أو جودة الإمدادات من المنتج المرشح أو المواد الأخرى اللازمة لإجراء التجارب السريرية؛ قد تؤدي المنهجيات والافتراضات والتطبيقات المختلفة التي نستخدمها لتقييم معايير معينة للسلامة أو الفعالية إلى نتائج إحصائية مختلفة، وحتى إذا كنا نعتقد أن البيانات التي تم جمعها من التجارب السريرية لمرشحي منتجاتنا إيجابية، فقد لا تكون هذه البيانات كافية لدعم الموافقة من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) أو غيرها من السلطات التنظيمية العالمية؛ قد لا نكون قادرين على تنفيذ خطط أعمالنا لأسباب مختلفة، قد يكون الكثير منها خارج عن سيطرتنا، بما في ذلك القيود المحتملة على الموارد المالية للشركة وغيرها من الموارد، وقيود التصنيع التي قد لا يمكن توقعها أو حلها في الوقت المناسب، القرارات التنظيمية أو قرارات المحاكم أو الوكالات، مثل القرارات الصادرة عن مكتب براءات الاختراع والعلامات التجارية بالولايات المتحدة فيما يتعلق ببراءات الاختراع التي تغطي منتجاتنا المرشحة؛ وتلك المخاطر التي تم تحديدها تحت عنوان "عوامل المخاطرة" في تقريرنا السنوي الأخير وفقًا للنموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2023، والنموذج 10-Q المقدم لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات (SEC) بالإضافة إلى المخاطر الأخرى ملفات SEC التي قدمتها الشركة، والتي نشجعك على مراجعتها.

    يمكن لأي من المخاطر المذكورة أعلاه أن تؤثر ماديًا وسلبيًا على أعمال الشركة ونتائج العمليات وسعر تداول أسهم Sarepta العادية. للحصول على وصف تفصيلي للمخاطر والشكوك التي تواجهها Sarepta، ننصحك بمراجعة ملفات SEC المقدمة من Sarepta. نحن نحذر المستثمرين من عدم الاعتماد بشكل كبير على البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي. لا تتعهد Sarepta بأي التزام بتحديث بياناتها التطلعية علنًا بناءً على أحداث أو ظروف بعد تاريخه، باستثناء ما يقتضيه القانون.

    المصدر: Sarepta Therapeutics, Inc.

    نشر : 2024-06-21 07:15

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    الكلمات الرئيسية الشعبية