Sarepta Therapeutics oznamuje rozšířené schválení FDA pro Elevidys pro pacienty s Duchennovou svalovou dystrofií ve věku 4 a více let

Sledujte Drugslib

CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)--Červ. 20, 2024 – Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), lídr v oblasti přesné genetické medicíny pro vzácná onemocnění, dnes oznámila, že americký úřad pro potraviny a léčiva (FDA) schválil rozšíření na značené indikace pro Elevidys (delandistrogen moxeparvovec-rokl) k zahrnutí jedinců s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) s potvrzenou mutací v genu DMD, kteří jsou ve věku alespoň 4 let. FDA potvrdil funkční přínos a udělil tradiční schválení pro ambulantní pacienty. FDA udělil zrychlené schválení pro nechodící pacienty. Pokračování schválení pro neambulantní pacienty s DMD může být podmíněno ověřením klinického přínosu v potvrzující studii. Elevidys je kontraindikován u pacientů s jakoukoli delecí v exonu 8 a/nebo exonu 9 v genu DMD.

„Rozšíření označení Elevidys na Léčba pacientů s DMD ve věku 4 a více let, bez ohledu na ambulantní status, je pro komunitu DMD určujícím momentem. Dnešek je také přelomovou příležitostí pro příslib genové terapie a vítězství pro vědu,“ řekl Doug Ingram, prezident a generální ředitel společnosti Sarepta. „V tomto klíčovém okamžiku chci vřele poděkovat Dr. Jerry Mendell a Louise Rodino-Klapac za jejich zarputilou 20letou snahu o genovou terapii k léčbě této nelítostné a život okrádající nemoci, FDA za sledování vědeckých důkazů k urychlení léčby život ohrožující vzácné nemoci. čekajícím pacientům a mnoha klinickým výzkumníkům a odvážným rodinám s DMD, kteří se účastnili mnoha studií, které vedly k tomuto důležitému dni.“

„Dnešní rozšíření značky Elevidys představuje vyvrcholení mého 50letého úsilí o léčbu pacientů s DMD a spolu s mým kolegou Dr. Louise Rodino-Klapacem téměř 20letého úsilí o optimalizaci a vývoj genu terapie, která by mohla být bezpečně a efektivně aplikována do svalu,“ řekl Jerry Mendell, MD, spoluvynálezce Elevidys a hlavní poradce, Medical Affairs, Sarepta. „Počáteční schválení Elevidys bylo významným milníkem a rozšířená indikace znamená, že lékaři nyní mají možnost léčby pro velkou většinu chlapců a mladých mužů žijících s DMD. Toto rozšíření hovoří o úspěchu vědy, důkazů a zlepšení trajektorie onemocnění, které jsme dosud viděli napříč studiemi.“

V souladu se zrychlenou cestou schvalování se Sarepta zavázala provádět a předložit výsledky randomizované, kontrolované studie k ověření a potvrzení klinického přínosu přípravku Elevidys u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií, kteří nechodí. ENVISION (studie SRP-9001-303), globální, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 Elevidys u nechodících a starších ambulantních jedinců s DMD, právě probíhá a má sloužit jako tento postmarketingový požadavek.

V rámci dohody o spolupráci podepsané v roce 2019 spolupracuje Sarepta se společností Roche na přeměně budoucnosti pro komunitu DMD a umožňuje lidem žijícím s touto nemocí udržovat a chránit svou svalovou funkci. Sarepta je odpovědná za regulační schválení a komercializaci Elevidys v USA, stejně jako za výrobu. Roche je zodpovědná za regulační schválení a poskytování Elevidys pacientům po celém světě.

Pacienti a lékaři mohou získat více informací o Elevidys na www.SareptAssist.com nebo na čísle 1-888-727-3782 .

O Elevidys (delandistrogen moxeparvovec-rokl)

Elevidys (delandistrogen moxeparvovec-rokl) je jednodávková terapie přenosem genu na bázi adeno-asociovaného viru (AAV) pro intravenózní infuzi určenou k řešení základní genetické příčiny Duchennovy svalové dystrofie – mutace nebo změny v genu DMD, které vedou k nedostatku dystrofinového proteinu – prostřednictvím dodání transgenu, který kóduje cílenou produkci Elevidys mikro-dystrofinu v kostech sval.

Elevidys je indikován k léčbě Duchennovy svalové dystrofie (DMD) u jedinců ve věku alespoň 4 let.

  • Pro pacienty, kteří chodí a mají potvrzenou mutaci v genu DMD.
  • Pro pacienty, kteří nechodí a mají potvrzenou mutaci v genu DMD.

    • Indikace DMD u nechodících pacientů je schválena pod urychleným schválením na základě exprese Elevidys mikro-dystrofinu (dále označovaného jako „mikro-dystrofin“) v kosterním svalstvu. Další schválení této indikace může být podmíněno ověřením a popisem klinického přínosu v potvrzující studii.

    DŮLEŽITÉ BEZPEČNOSTNÍ INFORMACE

    KONTRAINDIKACE:

    Elevidys je kontraindikován u pacientů s jakoukoli delecí v exonu 8 a/nebo exonu 9 v genu DMD.

    VAROVÁNÍ A BEZPEČNOSTNÍ OPATŘENÍ:

    Reakce související s infuzí:

  • Reakce související s infuzí, včetně reakcí přecitlivělosti a anafylaxe, se objevily během nebo až několik hodin po Správa Elevidys. Během podávání a nejméně 3 hodiny po ukončení infuze pacienty pečlivě sledujte. Pokud se objeví příznaky reakcí souvisejících s infuzí, zpomalte nebo zastavte infuzi a zajistěte vhodnou léčbu. Jakmile symptomy odezní, může být infuze znovu zahájena nižší rychlostí.
  • Elevidys by měl být podáván v prostředí, kde je okamžitě dostupná léčba reakcí souvisejících s infuzí.
  • Přerušte infuzi kvůli anafylaxi .

    • Akutní vážné poškození jater:

  • U Elevidys bylo pozorováno akutní vážné poškození jater a podání může mít za následek zvýšení jaterních enzymů (jako je GGT, GLDH, ALT, AST) nebo celkového bilirubinu, obvykle pozorované během 8 týdnů.
  • Pacienti s již existující poruchou jater, chronickým jaterním onemocněním nebo akutním onemocněním jater (např. akutní virová infekce jater) může mít vyšší riziko akutního vážného poškození jater. Odložte podávání Elevidys u pacientů s akutním onemocněním jater, dokud se nevyřeší nebo nezvládne.
  • Před podáním Elevidys proveďte jaterní enzymatické testy a sledujte jaterní funkce (klinické vyšetření, GMT a celkový bilirubin) týdně po dobu prvních 3 měsíců po infuzi Elevidys. Pokračujte ve sledování, pokud je to klinicky indikováno, dokud nebudou výsledky nevýrazné (normální klinické vyšetření, GMT a celkové hladiny bilirubinu se nevrátí k výchozím hodnotám).
  • U pacientů před a po infuzi Elevidys se doporučuje systémová léčba kortikosteroidy. V případě potřeby upravte režim kortikosteroidů. Při podezření na akutní vážné poškození jater se doporučuje konzultace s odborníkem.

    • Imunitně zprostředkovaná myositida:

  • V klinických studiích byla imunitně zprostředkovaná myositida pozorována přibližně 1 měsíc po infuzi Elevidys u pacientů s deleční mutace zahrnující exon 8 a/nebo exon 9 v DMD genu. Byly pozorovány příznaky těžké svalové slabosti, včetně dysfagie, dušnosti a hypofonie.
  • K dispozici jsou omezené údaje pro léčbu Elevidys u pacientů s mutacemi v genu DMD v exonech 1 až 17 a/nebo exonech 59 až 71. Pacienti s delecemi v těchto oblastech mohou být ohroženi závažnou imunitně zprostředkovanou reakcí myositidy.
  • Poraďte pacientům, aby okamžitě kontaktovali lékaře, pokud zaznamenají jakoukoli nevysvětlitelnou zvýšenou bolest svalů, citlivost nebo slabost, včetně dysfagie, dyspnoe nebo hypofonie, protože to mohou být příznaky myositidy. Pokud se tyto příznaky objeví, zvažte další imunomodulační léčbu (imunosupresiva [např. inhibitor kalcineurinu] kromě kortikosteroidů) na základě klinického obrazu a anamnézy pacienta.

    • Myokarditida :

  • Po infuzi Elevidys byla v klinických studiích pozorována akutní závažná myokarditida a zvýšení troponinu-I.
  • Pokud má pacient myokarditidu, pacienti s pre - stávající porucha ejekční frakce levé komory (LVEF) může být vystavena vyššímu riziku nežádoucích následků. Monitorujte troponin-I před infuzí Elevidys a každý týden po dobu prvního měsíce po infuzi a pokračujte v monitorování, pokud je to klinicky indikováno. Častější sledování může být oprávněné v případě kardiálních příznaků, jako je bolest na hrudi nebo dušnost.
  • Poraďte pacientům, aby okamžitě kontaktovali lékaře, pokud se u nich objeví srdeční příznaky.

    • Dříve existující imunita proti AAVrh74:

  • V genových terapiích založených na vektoru AAV mohou již existující protilátky proti AAV bránit expresi transgenu při požadovaném terapeutickém úrovně. Po léčbě přípravkem Elevidys se u všech pacientů vyvinuly protilátky proti AAVrh74.
  • Před podáním přípravku Elevidys proveďte základní testování na přítomnost celkových vazebných protilátek anti-AAVrh74.
  • Podávání přípravku Elevidys se nedoporučuje v pacienti se zvýšenými titry celkových vazebných protilátek anti-AAVrh74 vyšším nebo rovným 1:400.

    • Nežádoucí účinky:

  • Nejčastějšími nežádoucími účinky (výskyt ≥5%) hlášenými v klinických studiích byly zvracení, nauzea, poškození jater, pyrexie a trombocytopenie.

    • Nahlaste negativní vedlejší účinky léků na předpis FDA. Navštivte www.fda.gov/medwatch nebo volejte 1-800-FDA-1088. Nežádoucí účinky můžete také hlásit společnosti Sarepta Therapeutics na čísle 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782).

    Další informace naleznete v úplném znění Informace o předepisování.

    O společnosti Sarepta Therapeutics

    Sarepta je na naléhavém poslání: vytvořit přesnou genetickou medicínu pro vzácná onemocnění, která devastují životy a zkracují budoucnost. Zastáváme vedoucí pozice v oblasti Duchennovy svalové dystrofie (DMD) a svalových dystrofií končetinových pletenců (LGMD) a v současné době máme více než 40 programů v různých fázích vývoje. Naše rozsáhlé potrubí je poháněno naším multiplatformním modulem Precision Genetic Medicine Engine v genové terapii, RNA a úpravách genů. Pro více informací prosím navštivte www.sarepta.com nebo nás sledujte na LinkedIn, X (dříve Twitter), Instagramu a Facebooku.

    Zveřejňování informací na internetu

    Informace, které mohou být důležité pro investory, běžně zveřejňujeme v sekci „Pro investory“ na našich webových stránkách www.sarepta.com. Vyzýváme investory a potenciální investory, aby pravidelně navštěvovali naše webové stránky, kde o nás obsahují důležité informace.

    Výhledová prohlášení

    Tato tisková zpráva obsahuje „výhledová prohlášení“. Jakákoli prohlášení, která nejsou prohlášeními o historické skutečnosti, mohou být považována za výhledová prohlášení. Slova jako „věřit“, „předvídat“, „plánovat“, „očekávat“, „bude“, „může“, „zamýšlet“, „připravovat se“, „dívat se“, „potenciální“, „možný“ a podobné výrazy jsou určené k identifikaci výhledových prohlášení. Tato výhledová prohlášení zahrnují, bez omezení, prohlášení týkající se našich budoucích operací, obchodních plánů, priorit, programů výzkumu a vývoje; potenciální přínosy a rizika Elevidys; a pokračující schvalování pro neambulantní pacienty s DMD může být podmíněno ověřením klinického přínosu v potvrzující studii.

    Skutečné výsledky se mohou v důsledku těchto rizik a nejistot podstatně lišit od výsledků uvedených nebo implikovaných těmito výhledovými prohlášeními. Známé rizikové faktory zahrnují následující: pokračování schválení pro nechodící pacienty může být podmíněno ověřením klinického přínosu; nemusíme být schopni vyhovět všem požadavkům FDA včas nebo vůbec; možný dopad regulací a regulačních rozhodnutí FDA a dalších regulačních agentur na naše podnikání, stejně jako na vývoj našich kandidátů na produkty a naše finanční a smluvní závazky; naše závislost na určitých výrobcích při výrobě našich produktů a kandidátů na produkty, včetně jakékoli neschopnosti z naší strany přesně předvídat poptávku po produktech a včas zajistit výrobní kapacitu pro uspokojení poptávky po produktech, může zhoršit dostupnost produktu pro úspěšnou podporu různých programů; naše údaje nemusí být dostatečné pro získání regulačního souhlasu; výsledky budoucího výzkumu nemusí být v souladu s minulými pozitivními výsledky nebo nemusí splňovat požadavky regulačního schválení na bezpečnost a účinnost kandidátských produktů; Zahájení a dokončení našich klinických hodnocení a oznámení výsledků může být zpožděno nebo znemožněno z mnoha důvodů, včetně, mimo jiné, odepření povolení regulačními orgány pokračovat v našich klinických hodnoceních nebo pozastavení klinického hodnocení problémy při identifikaci, náboru, náboru a udržení pacientů k účasti na klinických studiích a nedostatečné množství nebo kvalita dodávek kandidáta na produkt nebo jiných materiálů nezbytných k provádění klinických hodnocení; různé metodiky, předpoklady a aplikace, které používáme k posouzení konkrétních parametrů bezpečnosti nebo účinnosti, mohou přinést různé statistické výsledky, a i když se domníváme, že údaje shromážděné z klinických studií našich kandidátů na produkty jsou pozitivní, tyto údaje nemusí být dostatečné pro schválení ze strany FDA nebo jiné globální regulační orgány; nemusíme být schopni realizovat své obchodní plány z různých důvodů, z nichž mnohé mohou být mimo naši kontrolu, včetně možných omezení finančních a jiných zdrojů společnosti, výrobních omezení, která nelze předvídat nebo řešit včas, rozhodnutí regulačních, soudních nebo agenturních, jako jsou rozhodnutí Úřadu pro patenty a ochranné známky Spojených států amerických s ohledem na patenty, které se týkají našich kandidátů na produkty; a tato rizika identifikovaná pod nadpisem „Rizikové faktory“ v naší nejnovější výroční zprávě na formuláři 10-K za rok končící 31. prosincem 2023 a formuláři 10-Q podaném u Komise pro cenné papíry a burzy (SEC) a dalších Podání společnosti SEC, kterou si můžete prohlédnout.

    Jakékoli z výše uvedených rizik by mohlo podstatně a nepříznivě ovlivnit podnikání společnosti, výsledky operací a obchodní cenu kmenových akcií Sarepta. Chcete-li získat podrobný popis rizik a nejistot, kterým společnost Sarepta čelí, doporučujeme vám prostudovat si dokumenty SEC, které společnost Sarepta podala. Upozorňujeme investory, aby příliš nespoléhali na výhledová prohlášení obsažená v této tiskové zprávě. Sarepta nepřebírá žádnou povinnost veřejně aktualizovat svá výhledová prohlášení na základě událostí nebo okolností po datu tohoto dokumentu, s výjimkou případů, kdy to vyžaduje zákon.

    Zdroj: Sarepta Therapeutics, Inc.

    Vyslán : 2024-06-21 07:15

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova