Sarepta Therapeutics gibt erweiterte US-amerikanische FDA-Zulassung von Elevidys für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie ab 4 Jahren bekannt

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CAMBRIDGE, Massachusetts--(BUSINESS WIRE)--Jun. 20, 2024-- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), der führende Anbieter präziser genetischer Medizin für seltene Krankheiten, gab heute die Genehmigung einer Erweiterung der gekennzeichneten Arzneimittel durch die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) bekannt Die Indikation für Elevidys (Delandisttrogene moxeparvovec-rokl) umfasst Personen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) mit einer bestätigten Mutation im DMD-Gen, die mindestens 4 Jahre alt sind. Die FDA bestätigte die funktionellen Vorteile und erteilte die traditionelle Zulassung für ambulante Patienten. Die FDA erteilte eine beschleunigte Zulassung für nicht gehfähige Patienten. Die weitere Zulassung für nicht ambulante Duchenne-Patienten kann von der Überprüfung des klinischen Nutzens in einer Bestätigungsstudie abhängig gemacht werden. Elevidys ist bei Patienten mit einer Deletion in Exon 8 und/oder Exon 9 im DMD-Gen kontraindiziert.

„Die Erweiterung der Elevidys-Marke ist Ausdruck vieler Jahre engagierter Forschung, Entwicklung, Investition und kreativer Energie Die Behandlung von Duchenne-Patienten ab 4 Jahren, unabhängig vom ambulanten Status, ist ein entscheidender Moment für die Duchenne-Gemeinschaft. Der heutige Tag ist auch ein Wendepunkt für das Versprechen der Gentherapie und ein Sieg für die Wissenschaft“, sagte Doug Ingram, Präsident und CEO von Sarepta. „In diesem entscheidenden Moment möchte ich mich herzlich bei Dr. bedanken. Jerry Mendell und Louise Rodino-Klapac für ihr beharrliches, 20-jähriges Streben nach einer Gentherapie zur Behandlung dieser rücksichtslosen und lebensraubenden Krankheit, an die FDA dafür, dass sie den wissenschaftlichen Erkenntnissen gefolgt sind, um die Bereitstellung einer Therapie für eine lebensbedrohliche seltene Krankheit zu beschleunigen an wartende Patienten und an die vielen klinischen Forscher und mutigen Duchenne-Familien, die an den zahlreichen Studien teilgenommen haben, die zu diesem wichtigen Tag geführt haben.“

„Die heutige Erweiterung der Elevidys-Marke stellt den Höhepunkt meiner 50-jährigen Suche nach einer Behandlung für Duchenne-Patienten und, zusammen mit meiner Kollegin Dr. Louise Rodino-Klapac, einer fast 20-jährigen Anstrengung zur Optimierung und Entwicklung eines Gens dar.“ Therapie, die sicher und effektiv an den Muskel abgegeben werden kann“, sagte Jerry Mendell, M.D., Miterfinder von Elevidys und leitender Berater für medizinische Angelegenheiten bei Sarepta. „Die Erstzulassung von Elevidys war ein bedeutender Meilenstein, und die erweiterte Indikation bedeutet, dass Ärzte nun eine Behandlungsoption für die große Mehrheit der Jungen und jungen Männer haben, die mit Duchenne leben. Diese Erweiterung zeugt vom Erfolg der Wissenschaft, den Beweisen und den Verbesserungen im Krankheitsverlauf, die wir bisher in allen Studien gesehen haben.“

Im Einklang mit dem beschleunigten Zulassungsweg hat sich Sarepta verpflichtet, Folgendes durchzuführen Reichen Sie die Ergebnisse einer randomisierten, kontrollierten Studie ein, um den klinischen Nutzen von Elevidys bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie, die nicht gehfähig sind, zu überprüfen und zu bestätigen. ENVISION (Studie SRP-9001-303), eine globale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zu Elevidys bei nicht gehfähigen und älteren gehfähigen Personen mit Duchenne, ist im Gange und soll als Postmarketing-Anforderung dienen.

Im Rahmen einer 2019 unterzeichneten Kooperationsvereinbarung arbeitet Sarepta mit Roche zusammen, um die Zukunft der Duchenne-Gemeinschaft zu verändern und es den mit der Krankheit lebenden Menschen zu ermöglichen, ihre Muskelfunktion aufrechtzuerhalten und zu schützen. Sarepta ist für die behördliche Zulassung und Vermarktung von Elevidys in den USA sowie für die Herstellung verantwortlich. Roche ist für die behördlichen Zulassungen und die Bereitstellung von Elevidys für Patienten auf der ganzen Welt verantwortlich.

Patienten und Ärzte können auf weitere Informationen über Elevidys unter www.SareptAssist.com oder telefonisch unter 1-888-727-3782 zugreifen .

Über Elevidys (delandisttrogene moxeparvovec-rokl)

Elevidys (delandisttrogene moxeparvovec-rokl) ist eine Einzeldosis-Gentransfertherapie auf Basis des Adeno-assoziierten Virus (AAV). zur intravenösen Infusion zur Behandlung der zugrunde liegenden genetischen Ursache der Duchenne-Muskeldystrophie – Mutationen oder Veränderungen im DMD-Gen, die zum Mangel an Dystrophin-Protein führen – durch die Verabreichung eines Transgens, das für die gezielte Produktion von Elevidys-Mikrodystrophin im Skelett kodiert Muskel.

Elevidys ist für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Personen im Alter von mindestens 4 Jahren indiziert.

  • Für gehfähige Patienten mit bestätigter Mutation im DMD-Gen.
  • Für Patienten, die nicht gehfähig sind und eine bestätigte Mutation im DMD-Gen haben.

    • Die DMD-Indikation bei nicht gehfähigen Patienten ist zugelassen unter beschleunigter Zulassung basierend auf der Expression von Elevidys-Mikrodystrophin (im Folgenden als „Mikrodystrophin“ bezeichnet) im Skelettmuskel. Eine weitere Zulassung für diese Indikation kann von der Überprüfung und Beschreibung des klinischen Nutzens in einer Bestätigungsstudie abhängig sein.

    WICHTIGE SICHERHEITSINFORMATIONEN

    KONTRAINDIKATION:

    Elevidys ist bei Patienten mit einer Deletion in Exon 8 und/oder Exon 9 im DMD-Gen kontraindiziert.

    WARNHINWEISE UND VORSICHTSMASSNAHMEN:

    Infusionsbedingte Reaktionen:

  • Infusionsbedingte Reaktionen, einschließlich Überempfindlichkeitsreaktionen und Anaphylaxie, sind während oder bis zu mehreren Stunden danach aufgetreten Elevidys-Verwaltung. Überwachen Sie die Patienten während der Verabreichung und mindestens 3 Stunden nach Ende der Infusion genau. Wenn Symptome infusionsbedingter Reaktionen auftreten, verlangsamen oder stoppen Sie die Infusion und führen Sie eine geeignete Behandlung durch. Sobald die Symptome abgeklungen sind, kann die Infusion mit einer niedrigeren Geschwindigkeit wieder aufgenommen werden.
  • Elevidys sollte in einer Umgebung verabreicht werden, in der eine Behandlung infusionsbedingter Reaktionen sofort möglich ist.
  • Unterbrechen Sie die Infusion wegen Anaphylaxie .

    • Akute schwere Leberschädigung:

  • Akute schwere Leberschädigung wurde bei Elevidys beobachtet und Die Verabreichung kann zu einem Anstieg der Leberenzyme (wie GGT, GLDH, ALT, AST) oder des Gesamtbilirubins führen, der typischerweise innerhalb von 8 Wochen auftritt.
  • Patienten mit vorbestehender Leberfunktionsstörung, chronischer Lebererkrankung oder akuter Lebererkrankung (z. B. akute hepatische Virusinfektion) besteht möglicherweise ein höheres Risiko für eine akute schwere Leberschädigung. Verschieben Sie die Verabreichung von Elevidys bei Patienten mit akuter Lebererkrankung, bis diese abgeklungen oder unter Kontrolle ist.
  • Führen Sie vor der Verabreichung von Elevidys in den ersten 3 Monaten wöchentlich einen Leberenzymtest durch und überwachen Sie die Leberfunktion (klinische Untersuchung, GGT und Gesamtbilirubin). nach der Infusion von Elevidys. Setzen Sie die Überwachung fort, wenn dies klinisch angezeigt ist, bis die Ergebnisse unauffällig sind (normale klinische Untersuchung, GGT und Gesamtbilirubinspiegel nähern sich wieder dem Ausgangswert).
  • Eine systemische Behandlung mit Kortikosteroiden wird für Patienten vor und nach der Elevidys-Infusion empfohlen. Passen Sie das Kortikosteroid-Regime an, wenn dies angezeigt ist. Bei Verdacht auf eine akute schwere Leberschädigung wird die Konsultation eines Facharztes empfohlen.

    • Immunvermittelte Myositis:

  • In klinischen Studien wurde etwa einen Monat nach der Elevidys-Infusion bei Patienten eine immunvermittelte Myositis beobachtet Deletionsmutationen, die Exon 8 und/oder Exon 9 im DMD-Gen betreffen. Es wurden Symptome schwerer Muskelschwäche, einschließlich Dysphagie, Dyspnoe und Hypophonie, beobachtet.
  • Für die Behandlung mit Elevidys bei Patienten mit Mutationen im DMD-Gen in den Exons 1 bis 17 und/oder Exons 59 bis sind begrenzte Daten verfügbar 71. Bei Patienten mit Deletionen in diesen Regionen besteht möglicherweise das Risiko einer schweren immunvermittelten Myositis-Reaktion.
  • Empfehlen Sie den Patienten, sich sofort an einen Arzt zu wenden, wenn sie unerklärliche verstärkte Muskelschmerzen, Empfindlichkeit oder Schwäche verspüren Dysphagie, Dyspnoe oder Hypophonie, da dies Symptome einer Myositis sein können. Erwägen Sie eine zusätzliche immunmodulatorische Behandlung (Immunsuppressiva [z. B. Calcineurin-Inhibitor] zusätzlich zu Kortikosteroiden) basierend auf dem klinischen Erscheinungsbild und der Krankengeschichte des Patienten, wenn diese Symptome auftreten.

    • Myokarditis :

  • Akute schwere Myokarditis und Troponin-I-Erhöhungen wurden nach der Elevidys-Infusion in klinischen Studien beobachtet.
  • Wenn bei einem Patienten eine Myokarditis auftritt, sollten diejenigen mit vor - Bei einer bestehenden Beeinträchtigung der linksventrikulären Ejektionsfraktion (LVEF) besteht möglicherweise ein höheres Risiko für unerwünschte Folgen. Überwachen Sie Troponin-I vor der Elevidys-Infusion und wöchentlich im ersten Monat nach der Infusion und setzen Sie die Überwachung fort, wenn klinisch angezeigt. Bei Herzsymptomen wie Brustschmerzen oder Kurzatmigkeit kann eine häufigere Überwachung erforderlich sein.
  • Empfehlen Sie den Patienten, sich sofort an einen Arzt zu wenden, wenn bei ihnen Herzsymptome auftreten.

    • Bestehende Immunität gegen AAVrh74:

  • Bei AAV-Vektor-basierten Gentherapien können bereits vorhandene Anti-AAV-Antikörper die Transgenexpression bei gewünschter Therapie behindern Ebenen. Nach der Behandlung mit Elevidys entwickelten alle Patienten Anti-AAVrh74-Antikörper.
  • Führen Sie vor der Verabreichung von Elevidys einen Basistest auf das Vorhandensein von Anti-AAVrh74-Gesamtbindungsantikörpern durch.
  • Die Verabreichung von Elevidys wird nicht empfohlen Patienten mit erhöhten Anti-AAVrh74-Gesamtbindungsantikörpertitern von mindestens 1:400.

    • Nebenwirkungen:

  • Die häufigsten in klinischen Studien berichteten Nebenwirkungen (Inzidenz ≥5 %) waren Erbrechen, Übelkeit, Leberschäden, Fieber und Thrombozytopenie.

    • Melden Sie der FDA negative Nebenwirkungen verschreibungspflichtiger Medikamente. Besuchen Sie www.fda.gov/medwatch oder rufen Sie 1-800-FDA-1088 an. Sie können Nebenwirkungen auch an Sarepta Therapeutics unter 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782) melden.

    Weitere Informationen finden Sie in der vollständigen Verschreibungsinformationen.

    Über Sarepta Therapeutics

    Sarepta hat eine dringende Mission: die Entwicklung genetischer Präzisionsmedizin für seltene Krankheiten, die Leben zerstören und die Zukunft verkürzen. Wir bekleiden Führungspositionen bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und Gliedmaßen-Gürtel-Muskeldystrophie (LGMD) und verfügen derzeit über mehr als 40 Programme in verschiedenen Entwicklungsstadien. Unsere umfangreiche Pipeline wird von unserer plattformübergreifenden Precision Genetic Medicine Engine in den Bereichen Gentherapie, RNA und Genbearbeitung angetrieben. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.sarepta.com oder folgen Sie uns auf LinkedIn, X (ehemals Twitter), Instagram und Facebook.

    Veröffentlichung von Informationen im Internet

    Wir veröffentlichen regelmäßig Informationen, die für Anleger wichtig sein können, im Abschnitt „Für Anleger“ unserer Website unter www.sarepta.com. Wir ermutigen Investoren und potenzielle Investoren, regelmäßig unsere Website zu besuchen, um wichtige Informationen über uns zu erhalten.

    Zukunftsgerichtete Aussagen

    Diese Pressemitteilung enthält „zukunftsgerichtete Aussagen“. Alle Aussagen, bei denen es sich nicht um Aussagen über historische Tatsachen handelt, können als zukunftsgerichtete Aussagen betrachtet werden. Wörter wie „glauben“, „antizipieren“, „planen“, „erwarten“, „werden“, „können“, „beabsichtigen“, „vorbereiten“, „sehen“, „potenziell“, „möglich“ und ähnliche Ausdrücke sind dienen dazu, zukunftsgerichtete Aussagen zu kennzeichnen. Zu diesen zukunftsgerichteten Aussagen gehören unter anderem Aussagen zu unseren künftigen Geschäftstätigkeiten, Geschäftsplänen, Prioritäten, Forschungs- und Entwicklungsprogrammen; die potenziellen Vorteile und Risiken von Elevidys; und die weitere Zulassung für nicht gehfähige Duchenne-Patienten kann von der Überprüfung des klinischen Nutzens in einer Bestätigungsstudie abhängig gemacht werden.

    Die tatsächlichen Ergebnisse können aufgrund dieser Risiken und Ungewissheiten erheblich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen genannten oder implizierten Ergebnissen abweichen. Zu den bekannten Risikofaktoren gehören: Die weitere Zulassung für nicht gehfähige Patienten kann von der Überprüfung des klinischen Nutzens abhängig sein. wir sind möglicherweise nicht in der Lage, allen FDA-Anfragen rechtzeitig oder überhaupt nicht nachzukommen; die möglichen Auswirkungen von Vorschriften und behördlichen Entscheidungen der FDA und anderer Aufsichtsbehörden auf unser Geschäft sowie die Entwicklung unserer Produktkandidaten und unsere finanziellen und vertraglichen Verpflichtungen; Unsere Abhängigkeit von bestimmten Herstellern bei der Produktion unserer Produkte und Produktkandidaten, einschließlich unserer Unfähigkeit, die Produktnachfrage genau vorherzusagen und rechtzeitig Produktionskapazitäten zur Deckung der Produktnachfrage zu sichern, kann die Verfügbarkeit von Produkten zur erfolgreichen Unterstützung verschiedener Programme beeinträchtigen; unsere Daten reichen möglicherweise nicht aus, um eine behördliche Genehmigung zu erhalten; Die Ergebnisse zukünftiger Forschung stimmen möglicherweise nicht mit früheren positiven Ergebnissen überein oder erfüllen möglicherweise nicht die behördlichen Genehmigungsanforderungen für die Sicherheit und Wirksamkeit von Produktkandidaten. Der Beginn und Abschluss unserer klinischen Studien sowie die Bekanntgabe der Ergebnisse können sich aus einer Reihe von Gründen verzögern oder verhindern, darunter unter anderem die Verweigerung der Erlaubnis zur Fortsetzung unserer klinischen Studien durch die Aufsichtsbehörden oder die Aussetzung einer klinischen Studie , Herausforderungen bei der Identifizierung, Rekrutierung, Einschreibung und Bindung von Patienten zur Teilnahme an klinischen Studien und unzureichende Quantität oder Qualität der Lieferungen eines Produktkandidaten oder anderer Materialien, die für die Durchführung klinischer Studien erforderlich sind; Unterschiedliche Methoden, Annahmen und Anwendungen, die wir zur Bewertung bestimmter Sicherheits- oder Wirksamkeitsparameter verwenden, können zu unterschiedlichen statistischen Ergebnissen führen, und selbst wenn wir glauben, dass die aus klinischen Studien unserer Produktkandidaten gesammelten Daten positiv sind, reichen diese Daten möglicherweise nicht aus, um die Genehmigung durch das Unternehmen zu unterstützen FDA oder andere globale Regulierungsbehörden; Es kann sein, dass wir unsere Geschäftspläne aus verschiedenen Gründen nicht umsetzen können, von denen viele möglicherweise außerhalb unserer Kontrolle liegen, einschließlich möglicher Einschränkungen der finanziellen und anderen Ressourcen des Unternehmens, Produktionseinschränkungen, die möglicherweise nicht vorhersehbar sind oder nicht rechtzeitig gelöst werden können. Entscheidungen von Behörden, Gerichten oder Behörden, wie z. B. Entscheidungen des Patent- und Markenamts der Vereinigten Staaten in Bezug auf Patente, die unsere Produktkandidaten abdecken; und die Risiken, die unter der Überschrift „Risikofaktoren“ in unserem letzten Jahresbericht auf Formular 10-K für das am 31. Dezember 2023 endende Jahr und auf Formular 10-Q, das bei der Securities and Exchange Commission (SEC) eingereicht wurde, sowie in anderen aufgeführt sind Vom Unternehmen eingereichte SEC-Einreichungen, deren Durchsicht Sie bitte anstreben.

    Jedes der oben genannten Risiken könnte sich erheblich und nachteilig auf das Geschäft des Unternehmens, die Betriebsergebnisse und den Handelspreis der Stammaktien von Sarepta auswirken. Für eine detaillierte Beschreibung der Risiken und Ungewissheiten, denen Sarepta ausgesetzt ist, lesen Sie bitte die von Sarepta bei der SEC eingereichten Unterlagen. Wir warnen Anleger davor, sich zu sehr auf die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen zu verlassen. Sarepta übernimmt keine Verpflichtung, seine zukunftsgerichteten Aussagen basierend auf Ereignissen oder Umständen nach dem Datum dieser Veröffentlichung öffentlich zu aktualisieren, es sei denn, dies ist gesetzlich vorgeschrieben.

    Quelle: Sarepta Therapeutics, Inc.

    Gesendet : 2024-06-21 07:15

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