Sarepta Therapeutics anuncia la aprobación ampliada de Elevidys por la FDA de EE. UU. para pacientes con distrofia muscular de Duchenne de 4 años o más

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CAMBRIDGE, Massachusetts--(BUSINESS WIRE)--Jun. 20 de septiembre de 2024: Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras, anunció hoy la aprobación por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) de una expansión a los medicamentos etiquetados. La indicación de Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) incluye personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD) con una mutación confirmada en el gen DMD que tengan al menos 4 años de edad. Al confirmar los beneficios funcionales, la FDA otorgó la aprobación tradicional para pacientes ambulatorios. La FDA otorgó una aprobación acelerada para pacientes no ambulatorios. La aprobación continua para pacientes no ambulatorios con Duchenne puede depender de la verificación del beneficio clínico en un ensayo confirmatorio. Elevidys está contraindicado en pacientes con cualquier deleción en el exón 8 y/o el exón 9 en el gen DMD.

“Representando muchos años de investigación, desarrollo, inversión y energía creativa, la expansión de la etiqueta Elevidys a tratar a pacientes con Duchenne de 4 años o más, independientemente de su estado ambulatorio, es un momento decisivo para la comunidad de Duchenne. Hoy también representa un hito para la promesa de la terapia genética y una victoria para la ciencia”, dijo Doug Ingram, presidente y director ejecutivo de Sarepta. “En este momento crucial, quiero agradecer cordialmente a los Dres. Jerry Mendell y Louise Rodino-Klapac por su tenaz búsqueda de 20 años de una terapia genética para tratar esta enfermedad despiadada y letal, a la FDA por seguir la evidencia científica para acelerar la administración de una terapia para una enfermedad rara que amenaza la vida. a los pacientes en espera y a los numerosos investigadores clínicos y valientes familias de Duchenne que han participado en los múltiples estudios que condujeron a este importante día”.

“La ampliación de hoy de la marca Elevidys representa la culminación de mis 50 años de búsqueda de un tratamiento para los pacientes con Duchenne y, junto con mi colega, la Dra. Louise Rodino-Klapac, un esfuerzo de casi 20 años para optimizar y desarrollar un gen terapia que podría administrarse de manera segura y efectiva al músculo”, dijo Jerry Mendell, M.D., co-inventor de Elevidys y asesor principal de Asuntos Médicos de Sarepta. “La aprobación inicial de Elevidys fue un hito importante, y la indicación ampliada significa que los médicos ahora tienen una opción de tratamiento para la gran mayoría de los niños y jóvenes que viven con Duchenne. Esta expansión habla del éxito de la ciencia, la evidencia y las mejoras en la trayectoria de la enfermedad que hemos visto hasta la fecha en todos los estudios”.

De acuerdo con el proceso de aprobación acelerada, Sarepta se ha comprometido a realizar y presentar los resultados de un ensayo controlado aleatorio para verificar y confirmar el beneficio clínico de Elevidys en pacientes con distrofia muscular de Duchenne que no pueden caminar. ENVISION (estudio SRP-9001-303), un estudio de fase 3 global, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de Elevidys en personas mayores y no ambulatorias con Duchenne, está en marcha y pretende cumplir con este requisito poscomercialización. /p>

Como parte de un acuerdo de colaboración firmado en 2019, Sarepta está trabajando con Roche para transformar el futuro de la comunidad de Duchenne, permitiendo a quienes viven con la enfermedad mantener y proteger su función muscular. Sarepta es responsable de la aprobación regulatoria y la comercialización de Elevidys en los EE. UU., así como de la fabricación. Roche es responsable de las aprobaciones regulatorias y de llevar Elevidys a los pacientes en todo el resto del mundo.

Los pacientes y médicos pueden acceder a más información sobre Elevidys en www.SareptAssist.com o llamando al 1-888-727-3782 .

Acerca de Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)

Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) es una terapia de transferencia génica de dosis única basada en virus adenoasociados (AAV) para infusión intravenosa diseñada para abordar la causa genética subyacente de la distrofia muscular de Duchenne (mutaciones o cambios en el gen DMD que resultan en la falta de proteína distrofina) mediante la administración de un transgén que codifica la producción dirigida de microdistrofina de Elevidys en el esqueleto músculo.

Elevidys está indicado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en personas de al menos 4 años de edad.

  • Para pacientes que son ambulatorios y tienen una mutación confirmada en el gen DMD.
  • Para pacientes que no son ambulatorios y tienen una mutación confirmada en el gen DMD.

    • Está aprobada la indicación de DMD en pacientes no ambulatorios. bajo aprobación acelerada basada en la expresión de la microdistrofina de Elevidys (denominada en adelante “microdistrofina”) en el músculo esquelético. La aprobación continua de esta indicación puede depender de la verificación y descripción del beneficio clínico en un ensayo confirmatorio.

    INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTE

    CONTRAINDICACIÓN:

    Elevidys está contraindicado en pacientes con cualquier deleción en el exón 8 y/o exón 9 en el gen DMD.

    ADVERTENCIAS Y PRECAUCIONES:

    Reacciones relacionadas con la infusión:

  • Se han producido reacciones relacionadas con la infusión, incluidas reacciones de hipersensibilidad y anafilaxia, durante o hasta varias horas después Administración de Elevidys. Vigile de cerca a los pacientes durante la administración y durante al menos 3 horas después del final de la infusión. Si se presentan síntomas de reacciones relacionadas con la perfusión, ralentice o detenga la perfusión y administre el tratamiento adecuado. Una vez que los síntomas desaparezcan, se puede reiniciar la perfusión a un ritmo más bajo.
  • Elevidys debe administrarse en un entorno donde el tratamiento para las reacciones relacionadas con la perfusión esté disponible de inmediato.
  • Interrumpir la perfusión en caso de anafilaxia .

    • Lesión hepática grave aguda:

  • Se ha observado lesión hepática grave aguda con Elevidys y la administración puede provocar elevaciones de las enzimas hepáticas (como GGT, GLDH, ALT, AST) o de bilirrubina total, que generalmente se observan dentro de las 8 semanas.
  • Pacientes con insuficiencia hepática preexistente, afección hepática crónica o enfermedad hepática aguda (p. ej., infección viral hepática aguda) pueden tener un mayor riesgo de sufrir una lesión hepática grave y aguda. Posponga la administración de Elevidys en pacientes con enfermedad hepática aguda hasta que se resuelva o controle.
  • Antes de la administración de Elevidys, realice una prueba de enzimas hepáticas y controle la función hepática (examen clínico, GGT y bilirrubina total) semanalmente durante los primeros 3 meses. después de la infusión de Elevidys. Continúe la monitorización si está clínicamente indicado, hasta que los resultados no sean notables (el examen clínico normal, los niveles de GGT y bilirrubina total regresan a niveles cercanos a los iniciales).
  • Se recomienda el tratamiento con corticosteroides sistémicos para los pacientes antes y después de la infusión de Elevidys. Ajustar el régimen de corticosteroides cuando esté indicado. Si se sospecha una lesión hepática aguda grave, se recomienda consultar con un especialista.

    • Miositis inmunomediada:

  • En ensayos clínicos, se ha observado miositis inmunomediada aproximadamente 1 mes después de la infusión de Elevidys en pacientes con mutaciones por deleción que involucran el exón 8 y/o el exón 9 en el gen DMD . Se observaron síntomas de debilidad muscular grave, como disfagia, disnea e hipofonía.
  • Hay datos limitados disponibles para el tratamiento con Elevidys en pacientes con mutaciones en el gen DMD en los exones 1 a 17 y/o en los exones 59 a 71. Los pacientes con deleciones en estas regiones pueden correr riesgo de sufrir una reacción grave de miositis inmunomediada.
  • Aconseje a los pacientes que se comuniquen con un médico de inmediato si experimentan un aumento inexplicable del dolor, sensibilidad o debilidad muscular, incluyendo disfagia, disnea o hipofonía, ya que pueden ser síntomas de miositis. Considere un tratamiento inmunomodulador adicional (inmunosupresores [p. ej., inhibidor de la calcineurina] además de corticosteroides) según la presentación clínica y el historial médico del paciente si se presentan estos síntomas.

    • Miocarditis :

  • Se han observado miocarditis aguda grave y elevaciones de troponina I después de la infusión de Elevidys en ensayos clínicos.
  • Si un paciente experimenta miocarditis, aquellos con pre -La alteración existente de la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) puede tener un mayor riesgo de resultados adversos. Controle la troponina-I antes de la infusión de Elevidys y semanalmente durante el primer mes después de la infusión y continúe la monitorización si está clínicamente indicado. Es posible que esté justificado un control más frecuente en presencia de síntomas cardíacos, como dolor en el pecho o dificultad para respirar.
  • Aconseje a los pacientes que se comuniquen con un médico de inmediato si experimentan síntomas cardíacos.

    • Inmunidad preexistente contra AAVrh74:

  • En las terapias génicas basadas en vectores de AAV, los anticuerpos anti-AAV preexistentes pueden impedir la expresión del transgén en el nivel terapéutico deseado. niveles. Después del tratamiento con Elevidys, todos los pacientes desarrollaron anticuerpos anti-AAVrh74.
  • Realice pruebas iniciales para detectar la presencia de anticuerpos de unión total anti-AAVrh74 antes de la administración de Elevidys.
  • No se recomienda la administración de Elevidys en pacientes con títulos elevados de anticuerpos de unión total anti-AAVrh74 mayores o iguales a 1:400.

    • Reacciones adversas:

  • Las reacciones adversas más comunes (incidencia ≥5%) reportadas en estudios clínicos fueron vómitos, náuseas, daño hepático, pirexia y trombocitopenia.

    • Informe los efectos secundarios negativos de los medicamentos recetados a la FDA. Visite www.fda.gov/medwatch o llame al 1-800-FDA-1088. También puede informar efectos secundarios a Sarepta Therapeutics al 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782).

    Para obtener más información, consulte el Información de prescripción.

    Acerca de Sarepta Therapeutics

    Sarepta tiene una misión urgente: diseñar medicina genética de precisión para enfermedades raras que devastan vidas y acortan el futuro. Ocupamos posiciones de liderazgo en distrofia muscular de Duchenne (DMD) y distrofias musculares de cinturas (LGMD), y actualmente contamos con más de 40 programas en diversas etapas de desarrollo. Nuestra amplia cartera está impulsada por nuestro motor de medicina genética de precisión multiplataforma en terapia génica, ARN y edición de genes. Para obtener más información, visite www.sarepta.com o síganos en LinkedIn, X (anteriormente Twitter), Instagram y Facebook.

    Publicación de información en Internet

    Publicamos habitualmente información que puede ser importante para los inversores en la sección "Para inversores" de nuestro sitio web en www.sarepta.com. Alentamos a los inversores y posibles inversores a consultar nuestro sitio web periódicamente para obtener información importante sobre nosotros.

    Declaraciones a futuro

    Este comunicado de prensa contiene “declaraciones a futuro”. Cualquier declaración que no sea una declaración de hechos históricos puede considerarse declaraciones prospectivas. Palabras como “creer”, “anticipar”, “planear”, “esperar”, “podrá”, “podrá”, “pretender”, “preparar”, “mirar”, “potencial”, “posible” y expresiones similares son destinado a identificar declaraciones prospectivas. Estas declaraciones prospectivas incluyen, entre otras, declaraciones relacionadas con nuestras operaciones futuras, planes comerciales, prioridades, programas de investigación y desarrollo; los posibles beneficios y riesgos de Elevidys; y la aprobación continua para pacientes no ambulatorios con Duchenne puede depender de la verificación del beneficio clínico en un ensayo confirmatorio.

    Los resultados reales podrían diferir materialmente de los declarados o implícitos en estas declaraciones prospectivas como resultado de dichos riesgos e incertidumbres. Los factores de riesgo conocidos incluyen los siguientes: la aprobación continua para pacientes no ambulatorios puede depender de la verificación del beneficio clínico; es posible que no podamos cumplir con todas las solicitudes de la FDA de manera oportuna o no podamos cumplir con todas las solicitudes de la FDA; el posible impacto de las regulaciones y decisiones regulatorias de la FDA y otras agencias reguladoras en nuestro negocio, así como el desarrollo de nuestros productos candidatos y nuestras obligaciones financieras y contractuales; nuestra dependencia de ciertos fabricantes para producir nuestros productos y productos candidatos, incluida cualquier incapacidad de nuestra parte para anticipar con precisión la demanda del producto y asegurar de manera oportuna la capacidad de fabricación para satisfacer la demanda del producto, puede afectar la disponibilidad del producto para respaldar exitosamente varios programas; nuestros datos pueden no ser suficientes para obtener la aprobación regulatoria; los resultados de investigaciones futuras pueden no ser consistentes con resultados positivos pasados ​​o pueden no cumplir con los requisitos de aprobación regulatoria para la seguridad y eficacia de los productos candidatos; El comienzo y la finalización de nuestros ensayos clínicos y el anuncio de los resultados pueden retrasarse o impedirse por diversos motivos, incluidos, entre otros, la denegación del permiso por parte de las agencias reguladoras para continuar con nuestros ensayos clínicos o la suspensión de un ensayo clínico. , desafíos para identificar, reclutar, inscribir y retener pacientes para participar en ensayos clínicos y cantidad o calidad inadecuada de los suministros de un producto candidato u otros materiales necesarios para realizar ensayos clínicos; Las diferentes metodologías, suposiciones y aplicaciones que utilizamos para evaluar parámetros particulares de seguridad o eficacia pueden producir resultados estadísticos diferentes, e incluso si creemos que los datos recopilados de los ensayos clínicos de nuestros productos candidatos son positivos, estos datos pueden no ser suficientes para respaldar la aprobación por parte del FDA u otras autoridades reguladoras globales; Es posible que no podamos ejecutar nuestros planes de negocios por varias razones, muchas de las cuales pueden estar fuera de nuestro control, incluidas posibles limitaciones de los recursos financieros y de otro tipo de la empresa, limitaciones de fabricación que pueden no anticiparse o resolverse de manera oportuna. decisiones regulatorias, judiciales o de agencias, como decisiones de la Oficina de Patentes y Marcas de los Estados Unidos con respecto a patentes que cubren nuestros productos candidatos; y aquellos riesgos identificados bajo el título “Factores de riesgo” en nuestro Informe Anual más reciente en el Formulario 10-K para el año finalizado el 31 de diciembre de 2023, y el Formulario 10-Q presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores (SEC), así como otros Presentaciones ante la SEC realizadas por la Compañía, que le recomendamos revisar.

    Cualquiera de los riesgos anteriores podría afectar material y adversamente el negocio de la Compañía, los resultados de las operaciones y el precio de negociación de las acciones ordinarias de Sarepta. Para obtener una descripción detallada de los riesgos e incertidumbres que enfrenta Sarepta, le recomendamos que revise las presentaciones ante la SEC realizadas por Sarepta. Advertimos a los inversores que no confíen demasiado en las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa. Sarepta no asume ninguna obligación de actualizar públicamente sus declaraciones prospectivas en función de eventos o circunstancias posteriores a la fecha del presente, excepto según lo exija la ley.

    Fuente: Sarepta Therapeutics, Inc.

    Al corriente : 2024-06-21 07:15

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