Sarepta Therapeutics annonce l'approbation élargie de la FDA américaine d'Elevidys pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne âgés de 4 ans et plus

Suivez Drugslib sur

CAMBRIDGE, Massachusetts--(BUSINESS WIRE)--Jun. 20, 2024-- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ :SRPT), le leader de la médecine génétique de précision pour les maladies rares, a annoncé aujourd'hui l'approbation par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis d'une extension du produit étiqueté. indication d'Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) pour inclure les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) avec une mutation confirmée du gène DMD et âgées d'au moins 4 ans. Confirmant les bénéfices fonctionnels, la FDA a accordé l'approbation traditionnelle pour les patients ambulatoires. La FDA a accordé une approbation accélérée pour les patients non ambulatoires. Le maintien de l'approbation pour les patients Duchenne non ambulatoires peut dépendre de la vérification du bénéfice clinique dans un essai de confirmation. Elevidys est contre-indiqué chez les patients présentant une délétion de l'exon 8 et/ou de l'exon 9 du gène DMD.

« Représentant de nombreuses années de recherche, de développement, d'investissement et d'énergie créatrice dédiées, l'expansion du label Elevidys à soigner les patients de Duchenne âgés de 4 ans et plus, quel que soit leur statut ambulatoire, est un moment déterminant pour la communauté de Duchenne. Aujourd’hui constitue également un tournant décisif pour la promesse de la thérapie génique et une victoire pour la science », a déclaré Doug Ingram, président et chef de la direction de Sarepta. « En ce moment charnière, je tiens à remercier chaleureusement les Drs. Jerry Mendell et Louise Rodino-Klapac pour leur recherche acharnée de 20 ans d'une thérapie génique pour traiter cette maladie impitoyable et mortelle, à la FDA pour avoir suivi les preuves scientifiques afin d'accélérer la mise au point d'une thérapie pour une maladie rare potentiellement mortelle. aux patients en attente, ainsi qu'aux nombreux chercheurs cliniques et aux courageuses familles Duchenne qui ont participé aux multiples études qui ont mené à cette journée importante. »

« L'expansion aujourd'hui du label Elévidys représente le point culminant de mes 50 années de recherche d'un traitement pour les patients de Duchenne et, avec ma collègue le Dr Louise Rodino-Klapac, d'un effort de près de 20 ans pour optimiser et développer un gène thérapie qui pourrait être administrée aux muscles de manière sûre et efficace », a déclaré Jerry Mendell, M.D., co-inventeur d'Elevidys et conseiller principal, Affaires médicales, Sarepta. « L'approbation initiale d'Elevidys a constitué une étape importante, et l'extension de l'indication signifie que les cliniciens disposent désormais d'une option de traitement pour la grande majorité des garçons et des jeunes hommes vivant avec Duchenne. Cette expansion témoigne du succès de la science, des preuves et des améliorations de la trajectoire de la maladie que nous avons constatées à ce jour dans les études. »

Conformément au processus d'approbation accéléré, Sarepta s'est engagé à mener et soumettre les résultats d'un essai randomisé et contrôlé visant à vérifier et confirmer le bénéfice clinique d'Elevidys chez les patients non ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. ENVISION (étude SRP-9001-303), une étude de phase 3 mondiale, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo portant sur Elevidys chez des personnes non ambulatoires et des personnes ambulatoires plus âgées atteintes de Duchenne, est en cours et vise à répondre à cette exigence post-commercialisation. /p>

Dans le cadre d'un accord de collaboration signé en 2019, Sarepta travaille avec Roche pour transformer l'avenir de la communauté de Duchenne, en permettant aux personnes vivant avec la maladie de maintenir et de protéger leur fonction musculaire. Sarepta est responsable de l'approbation réglementaire et de la commercialisation d'Elevidys aux États-Unis, ainsi que de la fabrication. Roche est responsable des approbations réglementaires et de la mise à disposition d'Elevidys aux patients du reste du monde.

Les patients et les médecins peuvent accéder à plus d'informations sur Elévidys sur www.SareptAssist.com ou en appelant le 1-888-727-3782. .

À propos d'Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)

Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) est une thérapie par transfert génique à dose unique basée sur des virus adéno-associés (AAV). pour perfusion intraveineuse conçue pour traiter la cause génétique sous-jacente de la dystrophie musculaire de Duchenne – mutations ou modifications du gène DMD entraînant un manque de protéine dystrophine – par l'administration d'un transgène codant pour la production ciblée de micro-dystrophine d'Elevidys dans le squelette musculaire.

Elevidys est indiqué dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les individus âgés d'au moins 4 ans.

  • Pour les patients ambulatoires et présentant une mutation confirmée dans le gène DMD.
  • Pour les patients non ambulatoires et présentant une mutation confirmée du gène DMD.

    • L'indication DMD chez les patients non ambulatoires est approuvée sous approbation accélérée basée sur l'expression de la micro-dystrophine d'Elevidys (notée ci-après « micro-dystrophine ») dans le muscle squelettique. Le maintien de l'approbation pour cette indication peut dépendre de la vérification et de la description du bénéfice clinique dans un essai de confirmation.

    INFORMATIONS DE SÉCURITÉ IMPORTANTES

    CONTRE-INDICATION :

    Elevidys est contre-indiqué chez les patients présentant une délétion de l'exon 8 et/ou de l'exon 9 du gène DMD.

    AVERTISSEMENTS ET PRÉCAUTIONS :

    Réactions liées à la perfusion :

  • Des réactions liées à la perfusion, y compris des réactions d'hypersensibilité et une anaphylaxie, sont survenues pendant ou jusqu'à plusieurs heures après Administration d'Elevidis. Surveiller étroitement les patients pendant l'administration et pendant au moins 3 heures après la fin de la perfusion. Si des symptômes de réactions liées à la perfusion apparaissent, ralentissez ou arrêtez la perfusion et administrez un traitement approprié. Une fois les symptômes résolus, la perfusion peut être reprise à un débit plus faible.
  • Elevidys doit être administré dans un environnement où le traitement des réactions liées à la perfusion est immédiatement disponible.
  • Arrêtez la perfusion en cas d'anaphylaxie. .

    • Lésion hépatique grave et aiguë :

  • Des lésions hépatiques graves et aiguës ont été observées avec Elévidys, et L'administration peut entraîner une élévation des enzymes hépatiques (telles que GGT, GLDH, ALT, AST) ou de la bilirubine totale, généralement observée dans les 8 semaines.
  • Patients présentant une insuffisance hépatique préexistante, une maladie hépatique chronique ou une maladie hépatique aiguë (par exemple, une infection virale hépatique aiguë) peuvent présenter un risque plus élevé de lésions hépatiques graves et aiguës. Reportez l'administration d'Elevidys chez les patients atteints d'une maladie hépatique aiguë jusqu'à ce qu'elle soit résolue ou contrôlée.
  • Avant l'administration d'Elevidys, effectuez un test des enzymes hépatiques et surveillez la fonction hépatique (examen clinique, GGT et bilirubine totale) chaque semaine pendant les 3 premiers mois. après la perfusion d'Elevidys. Continuer la surveillance si cela est cliniquement indiqué, jusqu'à ce que les résultats soient sans particularité (examen clinique normal, GGT et taux de bilirubine totale reviennent à des niveaux proches de ceux de base).
  • Un traitement systémique aux corticostéroïdes est recommandé pour les patients avant et après la perfusion d'Elevidys. Ajuster le régime de corticostéroïdes lorsque cela est indiqué. Si une lésion hépatique grave et aiguë est suspectée, une consultation avec un spécialiste est recommandée.

    • Myosite à médiation immunitaire :

  • Dans les essais cliniques, une myosite à médiation immunitaire a été observée environ 1 mois après la perfusion d'Elevidys chez des patients atteints de mutations par délétion impliquant l'exon 8 et/ou l'exon 9 dans le gène DMD . Des symptômes de faiblesse musculaire sévère, notamment dysphagie, dyspnée et hypophonie, ont été observés.
  • Des données limitées sont disponibles pour le traitement par Elévidys chez les patients présentant des mutations du gène DMD dans les exons 1 à 17 et/ou les exons 59 à 71. Les patients présentant des délétions dans ces régions peuvent présenter un risque de réaction grave de myosite à médiation immunitaire.
  • Recommandez aux patients de contacter immédiatement un médecin s'ils ressentent une augmentation inexpliquée de la douleur, de la sensibilité ou de la faiblesse musculaire, y compris dysphagie, dyspnée ou hypophonie, car celles-ci peuvent être des symptômes de myosite. Envisagez un traitement immunomodulateur supplémentaire (immunosuppresseurs [par exemple, inhibiteur de la calcineurine] en plus des corticostéroïdes) en fonction de la présentation clinique et des antécédents médicaux du patient si ces symptômes apparaissent.

    • Myocardite :

  • Une myocardite aiguë grave et des élévations de la troponine-I ont été observées après la perfusion d'Elevidys lors d'essais cliniques.
  • Si un patient présente une myocardite, ceux qui présentent -une déficience existante de la fraction d'éjection du ventricule gauche (FEVG) peut présenter un risque plus élevé d'effets indésirables. Surveiller la troponine-I avant la perfusion d'Elevidys et chaque semaine pendant le premier mois suivant la perfusion et poursuivre la surveillance si cela est cliniquement indiqué. Une surveillance plus fréquente peut être justifiée en présence de symptômes cardiaques, tels que des douleurs thoraciques ou un essoufflement.
  • Conseiller aux patients de contacter immédiatement un médecin s'ils présentent des symptômes cardiaques.

    • Immunité préexistante contre l'AAVrh74 :

  • Dans les thérapies géniques basées sur des vecteurs AAV, les anticorps anti-AAV préexistants peuvent empêcher l'expression du transgène au niveau thérapeutique souhaité. les niveaux. Après le traitement par Elevidys, tous les patients ont développé des anticorps anti-AAVrh74.
  • Effectuer des tests de base pour détecter la présence d'anticorps de liaison totale anti-AAVrh74 avant l'administration d'Elevidys.
  • L'administration d'Elevidys n'est pas recommandée dans patients présentant des titres d'anticorps de liaison totaux anti-AAVrh74 élevés supérieurs ou égaux à 1:400.

    • Effets indésirables :

  • Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés (incidence ≥ 5 %) dans les études cliniques étaient les vomissements, les nausées, les lésions hépatiques, la fièvre et la thrombocytopénie.

    • Signalez les effets secondaires négatifs des médicaments sur ordonnance à la FDA. Visitez www.fda.gov/medwatch ou appelez le 1-800-FDA-1088. Vous pouvez également signaler les effets secondaires à Sarepta Therapeutics au 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782).

    Pour plus d'informations, veuillez consulter le Informations de prescription.

    À propos de Sarepta Therapeutics

    Sarepta a une mission urgente : concevoir une médecine génétique de précision pour les maladies rares qui dévastent des vies et raccourcissent l'avenir. Nous occupons des positions de leader dans le domaine de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et des dystrophies musculaires des ceintures (LGMD), et nous avons actuellement plus de 40 programmes à différents stades de développement. Notre vaste pipeline est piloté par notre moteur de médecine génétique de précision multiplateforme dans les domaines de la thérapie génique, de l'ARN et de l'édition génétique. Pour plus d'informations, veuillez visiter www.sarepta.com ou suivez-nous sur LinkedIn, X (anciennement Twitter), Instagram et Facebook.

    Publication d'informations sur Internet

    Nous publions régulièrement des informations susceptibles d'être importantes pour les investisseurs dans la section « Pour les investisseurs » de notre site Web à l'adresse www.sarepta.com. Nous encourageons les investisseurs et les investisseurs potentiels à consulter régulièrement notre site Web pour obtenir des informations importantes nous concernant.

    Déclarations prospectives

    Ce communiqué de presse contient des « déclarations prospectives ». Toutes les déclarations qui ne sont pas des déclarations de faits historiques peuvent être considérées comme des déclarations prospectives. Des mots tels que « croire », « anticiper », « planifier », « s'attendre à », « vouloir », « peut », « avoir l'intention de », « préparer », « regarder », « potentiel », « possible » et des expressions similaires sont des expressions similaires. destiné à identifier les déclarations prospectives. Ces déclarations prospectives comprennent, sans s'y limiter, des déclarations relatives à nos opérations futures, nos plans d'affaires, nos priorités, nos programmes de recherche et de développement ; les avantages et les risques potentiels d'Elevidys ; et le maintien de l'approbation pour les patients Duchenne non ambulatoires peut dépendre de la vérification du bénéfice clinique dans un essai de confirmation.

    Les résultats réels pourraient différer sensiblement de ceux indiqués ou sous-entendus par ces déclarations prospectives en raison de ces risques et incertitudes. Les facteurs de risque connus sont les suivants : l'approbation continue pour les patients non ambulatoires peut dépendre de la vérification du bénéfice clinique ; nous ne serons peut-être pas en mesure de nous conformer à toutes les demandes de la FDA en temps opportun, voire pas du tout ; l'impact possible des réglementations et des décisions réglementaires de la FDA et d'autres agences de réglementation sur notre activité, ainsi que le développement de nos produits candidats et nos obligations financières et contractuelles ; notre dépendance à l'égard de certains fabricants pour fabriquer nos produits et produits candidats, y compris toute incapacité de notre part à anticiper avec précision la demande de produits et à garantir en temps opportun la capacité de fabrication pour répondre à la demande de produits, peut nuire à la disponibilité des produits pour soutenir avec succès divers programmes ; nos données peuvent ne pas être suffisantes pour obtenir l'approbation réglementaire ; les résultats des recherches futures pourraient ne pas être cohérents avec les résultats positifs antérieurs ou pourraient ne pas répondre aux exigences d'approbation réglementaire concernant la sécurité et l'efficacité des produits candidats ; le début et l'achèvement de nos essais cliniques et l'annonce des résultats peuvent être retardés ou empêchés pour un certain nombre de raisons, y compris, entre autres, le refus par les agences de réglementation de l'autorisation de poursuivre nos essais cliniques, ou la suspension d'un essai clinique. , les difficultés liées à l'identification, au recrutement, à l'inscription et à la rétention des patients pour participer aux essais cliniques et la quantité ou la qualité inadéquate des fournitures d'un produit candidat ou d'autres matériels nécessaires à la conduite des essais cliniques ; les différentes méthodologies, hypothèses et applications que nous utilisons pour évaluer des paramètres particuliers de sécurité ou d'efficacité peuvent donner des résultats statistiques différents, et même si nous pensons que les données collectées lors des essais cliniques de nos produits candidats sont positives, ces données peuvent ne pas être suffisantes pour justifier l'approbation par le FDA ou autres autorités réglementaires mondiales ; nous pourrions ne pas être en mesure d'exécuter nos plans d'affaires pour diverses raisons, dont beaucoup peuvent être indépendantes de notre volonté, y compris d'éventuelles limitations des ressources financières et autres de l'entreprise, des limitations de fabrication qui peuvent ne pas être anticipées ou résolues en temps opportun, les décisions réglementaires, judiciaires ou d'agence, telles que les décisions de l'Office des brevets et des marques des États-Unis concernant les brevets qui couvrent nos produits candidats ; et les risques identifiés sous la rubrique « Facteurs de risque » dans notre dernier rapport annuel sur formulaire 10-K pour l'exercice clos le 31 décembre 2023 et sur le formulaire 10-Q déposé auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC) ainsi que d'autres Documents déposés auprès de la SEC par la Société, que vous êtes encouragés à consulter.

    L'un des risques susmentionnés pourrait avoir un impact négatif important sur les activités de la Société, ses résultats d'exploitation et le cours des actions ordinaires de Sarepta. Pour une description détaillée des risques et des incertitudes auxquels Sarepta est confrontée, nous vous encourageons à consulter les documents déposés auprès de la SEC par Sarepta. Nous avertissons les investisseurs de ne pas se fier considérablement aux déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse. Sarepta ne s'engage aucunement à mettre à jour publiquement ses déclarations prospectives en fonction d'événements ou de circonstances postérieurs à la date des présentes, sauf si la loi l'exige.

    Source : Sarepta Therapeutics, Inc.

    Publié : 2024-06-21 07:15

    En savoir plus

    Avis de non-responsabilité

    Tous les efforts ont été déployés pour garantir que les informations fournies par Drugslib.com sont exactes, jusqu'à -date et complète, mais aucune garantie n'est donnée à cet effet. Les informations sur les médicaments contenues dans ce document peuvent être sensibles au facteur temps. Les informations de Drugslib.com ont été compilées pour être utilisées par des professionnels de la santé et des consommateurs aux États-Unis et, par conséquent, Drugslib.com ne garantit pas que les utilisations en dehors des États-Unis sont appropriées, sauf indication contraire spécifique. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com ne cautionnent pas les médicaments, ne diagnostiquent pas les patients et ne recommandent pas de thérapie. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com sont une ressource d'information conçue pour aider les professionnels de la santé agréés à prendre soin de leurs patients et/ou pour servir les consommateurs qui considèrent ce service comme un complément et non un substitut à l'expertise, aux compétences, aux connaissances et au jugement des soins de santé. praticiens.

    L'absence d'avertissement pour un médicament ou une combinaison de médicaments donné ne doit en aucun cas être interprétée comme indiquant que le médicament ou la combinaison de médicaments est sûr, efficace ou approprié pour un patient donné. Drugslib.com n'assume aucune responsabilité pour aucun aspect des soins de santé administrés à l'aide des informations fournies par Drugslib.com. Les informations contenues dans le présent document ne sont pas destinées à couvrir toutes les utilisations, instructions, précautions, avertissements, interactions médicamenteuses, réactions allergiques ou effets indésirables possibles. Si vous avez des questions sur les médicaments que vous prenez, consultez votre médecin, votre infirmière ou votre pharmacien.

    Mots-clés populaires