Sarepta Therapeutics Mengumumkan Perluasan Persetujuan FDA AS terhadap Elevidys untuk Pasien Distrofi Otot Duchenne Berusia 4 Tahun ke Atas

Ikuti Drugslib di

CAMBRIDGE, Mass.--(Antara/BUSINESS WIRE)--Jun. 20, 2024-- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), pemimpin dalam pengobatan genetik presisi untuk penyakit langka, hari ini mengumumkan persetujuan Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) atas perluasan produk berlabel indikasi untuk Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) mencakup individu dengan distrofi otot Duchenne (DMD) dengan mutasi yang dikonfirmasi pada gen DMD yang berusia minimal 4 tahun. Mengonfirmasi manfaat fungsionalnya, FDA memberikan persetujuan tradisional untuk pasien rawat jalan. FDA memberikan persetujuan yang dipercepat untuk pasien yang tidak rawat jalan. Persetujuan lanjutan untuk pasien Duchenne yang tidak dapat rawat jalan mungkin bergantung pada verifikasi manfaat klinis dalam uji konfirmasi. Elevidys dikontraindikasikan pada pasien dengan penghapusan ekson 8 dan/atau ekson 9 pada gen DMD.

“Mewakili penelitian, pengembangan, investasi, dan energi kreatif selama bertahun-tahun, perluasan label Elevidys menjadi merawat pasien Duchenne yang berusia 4 tahun ke atas, apa pun status rawat jalannya, merupakan momen yang menentukan bagi komunitas Duchenne. Hari ini juga merupakan momen penting bagi janji terapi gen dan kemenangan bagi ilmu pengetahuan,” kata Doug Ingram, presiden dan CEO, Sarepta. “Pada momen penting ini, saya ingin mengucapkan terima kasih yang sebesar-besarnya kepada Drs. Jerry Mendell dan Louise Rodino-Klapac atas upaya mereka selama 20 tahun dalam melakukan terapi gen untuk mengobati penyakit yang kejam dan merenggut nyawa ini, kepada FDA karena mengikuti bukti ilmiah untuk mempercepat pemberian terapi untuk penyakit langka yang mengancam jiwa. kepada pasien yang menunggu, dan kepada banyak peneliti klinis serta keluarga Duchenne yang pemberani yang telah berpartisipasi dalam berbagai penelitian yang menghasilkan hari penting ini.”

“Perluasan label Elevidys hari ini mewakili puncak dari upaya saya selama 50 tahun dalam pengobatan pasien Duchenne dan, bersama rekan saya Dr. Louise Rodino-Klapac, upaya selama hampir 20 tahun untuk mengoptimalkan dan mengembangkan gen terapi yang dapat diberikan dengan aman dan efektif ke otot,” kata Jerry Mendell, M.D., salah satu penemu Elevidys dan penasihat senior, Medical Affairs, Sarepta. “Persetujuan awal terhadap Elevidys merupakan tonggak penting, dan perluasan indikasi ini berarti para dokter kini memiliki pilihan pengobatan untuk sebagian besar anak laki-laki dan laki-laki muda yang tinggal bersama Duchenne. Perluasan ini mencerminkan keberhasilan ilmu pengetahuan, bukti-bukti, dan kemajuan dalam jalur penyakit yang telah kita lihat sejauh ini dalam berbagai penelitian.”

Sesuai dengan jalur persetujuan yang dipercepat, Sarepta telah berkomitmen untuk melakukan dan menyerahkan hasil uji coba terkontrol secara acak untuk memverifikasi dan mengkonfirmasi manfaat klinis Elevidys pada pasien dengan distrofi otot Duchenne yang tidak dapat rawat jalan. ENVISION (Studi SRP-9001-303), studi Fase 3 global, acak, tersamar ganda, terkontrol plasebo tentang Elevidys pada individu yang tidak rawat jalan dan rawat jalan yang lebih tua dengan Duchenne, sedang berlangsung dan dimaksudkan untuk memenuhi persyaratan pascapemasaran ini.

Sebagai bagian dari perjanjian kolaborasi yang ditandatangani pada tahun 2019, Sarepta bekerja sama dengan Roche untuk mengubah masa depan komunitas Duchenne, memungkinkan mereka yang hidup dengan penyakit ini untuk mempertahankan dan melindungi fungsi otot mereka. Sarepta bertanggung jawab atas persetujuan peraturan dan komersialisasi Elevidys di AS, serta manufaktur. Roche bertanggung jawab atas persetujuan peraturan dan menyediakan Elevidys kepada pasien di seluruh dunia.

Pasien dan dokter dapat mengakses informasi lebih lanjut tentang Elevidys di www.SareptAssist.com atau dengan menelepon 1-888-727-3782 .

Tentang Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)

Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) adalah terapi transfer gen berbasis adeno-associated virus (AAV) dosis tunggal untuk infus intravena yang dirancang untuk mengatasi penyebab genetik yang mendasari distrofi otot Duchenne – mutasi atau perubahan pada gen DMD yang mengakibatkan kurangnya protein distrofin – melalui pengiriman transgen yang mengkode produksi mikro-distrofi Elevidys yang ditargetkan pada kerangka otot.

Elevidys diindikasikan untuk pengobatan distrofi otot Duchenne (DMD) pada individu berusia minimal 4 tahun.

  • Untuk pasien yang rawat jalan dan memiliki mutasi yang dikonfirmasi pada gen DMD.
  • Untuk pasien yang tidak dapat rawat jalan dan memiliki mutasi yang dikonfirmasi pada gen DMD.

    • Indikasi DMD pada pasien yang tidak dapat rawat jalan disetujui sedang dalam persetujuan yang dipercepat berdasarkan ekspresi mikro-distrofin Elevidys (selanjutnya disebut sebagai “mikro-distrofin”) di otot rangka. Persetujuan berkelanjutan untuk indikasi ini mungkin bergantung pada verifikasi dan deskripsi manfaat klinis dalam uji konfirmasi.

    INFORMASI KESELAMATAN PENTING

    KONTRAINDIKASI:

    Elevidys dikontraindikasikan pada pasien dengan penghapusan ekson 8 dan/atau ekson 9 pada gen DMD.

    PERINGATAN DAN PERHATIAN:

    Reaksi terkait infus:

  • Reaksi terkait infus, termasuk reaksi hipersensitivitas dan anafilaksis, telah terjadi selama atau hingga beberapa jam setelahnya Administrasi Elevidy. Pantau pasien secara ketat selama pemberian dan setidaknya 3 jam setelah infus berakhir. Jika gejala reaksi terkait infus terjadi, perlambat, atau hentikan infus dan berikan pengobatan yang tepat. Setelah gejala teratasi, infus dapat dimulai kembali dengan kecepatan yang lebih rendah.
  • Elevidys harus diberikan di tempat di mana pengobatan untuk reaksi terkait infus segera tersedia.
  • Hentikan infus untuk anafilaksis .

    • Cedera Hati Serius Akut:

  • Cedera hati akut yang serius telah diamati pada Elevidys, dan pemberian dapat menyebabkan peningkatan enzim hati (seperti GGT, GLDH, ALT, AST) atau bilirubin total, biasanya terlihat dalam 8 minggu.
  • Pasien dengan gangguan hati yang sudah ada sebelumnya, kondisi hati kronis, atau penyakit hati akut (misalnya, infeksi virus hati akut) mungkin berisiko lebih tinggi mengalami cedera hati akut yang serius. Tunda pemberian Elevidys pada pasien dengan penyakit hati akut sampai teratasi atau terkendali.
  • Sebelum pemberian Elevidys, lakukan tes enzim hati dan pantau fungsi hati (pemeriksaan klinis, GGT, dan bilirubin total) setiap minggu selama 3 bulan pertama setelah infus Elevidys. Lanjutkan pemantauan jika ada indikasi klinis, hingga hasilnya tidak terlalu berarti (pemeriksaan klinis normal, GGT, dan kadar bilirubin total kembali mendekati nilai awal).
  • Pengobatan kortikosteroid sistemik direkomendasikan untuk pasien sebelum dan sesudah infus Elevidys. Sesuaikan regimen kortikosteroid bila diindikasikan. Jika dicurigai adanya cedera hati akut yang serius, disarankan untuk berkonsultasi dengan spesialis.

    • Myositis yang diperantarai imun:

  • Dalam uji klinis, myositis yang diperantarai imun telah diamati sekitar 1 bulan setelah infus Elevidys pada pasien dengan penghapusan mutasi yang melibatkan ekson 8 dan/atau ekson 9 pada gen DMD. Gejala kelemahan otot yang parah, termasuk disfagia, dispnea, dan hipofonia, diamati.
  • Data terbatas tersedia untuk pengobatan Elevidys pada pasien dengan mutasi pada gen DMD pada ekson 1 hingga 17 dan/atau ekson 59 hingga 71. Pasien dengan penghapusan di daerah ini mungkin berisiko mengalami reaksi myositis parah yang dimediasi oleh kekebalan tubuh.
  • Sarankan pasien untuk segera menghubungi dokter jika mereka mengalami peningkatan nyeri otot, nyeri tekan, atau kelemahan yang tidak dapat dijelaskan, termasuk disfagia, dispnea, atau hipofonia, karena ini mungkin merupakan gejala miositis. Pertimbangkan pengobatan imunomodulator tambahan (imunosupresan [misalnya penghambat kalsineurin] selain kortikosteroid) berdasarkan gambaran klinis pasien dan riwayat kesehatan jika gejala ini terjadi.

    • Miokarditis :

  • Miokarditis serius akut dan peningkatan troponin-I telah diamati setelah pemberian infus Elevidys dalam uji klinis.
  • Jika pasien mengalami miokarditis, mereka yang memiliki pra - Gangguan fraksi ejeksi ventrikel kiri (LVEF) yang ada mungkin memiliki risiko lebih tinggi terhadap hasil yang merugikan. Pantau troponin-I sebelum infus Elevidys dan setiap minggu selama bulan pertama setelah infus dan lanjutkan pemantauan jika ada indikasi klinis. Pemantauan yang lebih sering mungkin diperlukan jika ada gejala jantung, seperti nyeri dada atau sesak napas.
  • Sarankan pasien untuk segera menghubungi dokter jika mengalami gejala jantung.

    • Imunitas yang sudah ada sebelumnya terhadap AAVrh74:

  • Dalam terapi gen berbasis vektor AAV, antibodi anti-AAV yang sudah ada sebelumnya dapat menghambat ekspresi transgen pada terapi yang diinginkan tingkat. Setelah pengobatan dengan Elevidys, semua pasien mengembangkan antibodi anti-AAVrh74.
  • Lakukan pengujian dasar untuk mengetahui adanya antibodi pengikat total anti-AAVrh74 sebelum pemberian Elevidys.
  • Pemberian Elevidys tidak dianjurkan pada pasien tersebut pasien dengan peningkatan titer antibodi pengikat total anti-AAVrh74 lebih besar dari atau sama dengan 1:400.

    • Reaksi Merugikan:

  • Reaksi merugikan yang paling umum (insiden ≥5%) yang dilaporkan dalam studi klinis adalah muntah, mual, cedera hati, demam, dan trombositopenia.

    • Laporkan efek samping negatif obat resep ke FDA. Kunjungi www.fda.gov/medwatch atau hubungi 1-800-FDA-1088. Anda juga dapat melaporkan efek samping ke Sarepta Therapeutics di 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782).

    Untuk informasi lebih lanjut, silakan lihat Informasi Peresepan.

    Tentang Terapi Sarepta

    Sarepta mempunyai misi mendesak: merekayasa pengobatan genetika yang presisi untuk penyakit langka yang menghancurkan kehidupan dan memperpendek masa depan. Kami memegang posisi kepemimpinan dalam distrofi otot Duchenne (DMD) dan distrofi otot tungkai-korset (LGMDs), dan saat ini kami memiliki lebih dari 40 program dalam berbagai tahap pengembangan. Saluran kami yang luas didorong oleh Mesin Pengobatan Genetik Presisi multi-platform kami dalam terapi gen, RNA, dan pengeditan gen. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi www.sarepta.com atau ikuti kami di LinkedIn, X (sebelumnya Twitter), Instagram, dan Facebook.

    Posting Informasi di Internet

    Kami secara rutin memposting informasi yang mungkin penting bagi investor di bagian 'Untuk Investor' di situs web kami di www.sarepta.com. Kami mendorong investor dan calon investor untuk mengunjungi situs web kami secara rutin untuk mendapatkan informasi penting tentang kami.

    Pernyataan Berwawasan ke Depan

    Siaran pers ini berisi “pernyataan berwawasan ke depan.” Pernyataan apa pun yang bukan merupakan pernyataan fakta sejarah dapat dianggap sebagai pernyataan berwawasan ke depan. Kata-kata seperti “percaya,” “mengantisipasi,” “merencanakan,” “mengharapkan,” “akan,” “mungkin,” “berniat,” “mempersiapkan,” “melihat,” “potensi,” “mungkin” dan ekspresi serupa adalah dimaksudkan untuk mengidentifikasi pernyataan berwawasan ke depan. Pernyataan berwawasan ke depan ini mencakup, namun tidak terbatas pada, pernyataan yang berkaitan dengan operasi masa depan kami, rencana bisnis, prioritas, program penelitian dan pengembangan; potensi manfaat dan risiko Elevidys; dan persetujuan berkelanjutan untuk pasien Duchenne yang tidak dapat rawat jalan mungkin bergantung pada verifikasi manfaat klinis dalam uji konfirmasi.

    Hasil aktual dapat berbeda secara material dari apa yang dinyatakan atau tersirat dalam pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini karena adanya risiko dan ketidakpastian. Faktor risiko yang diketahui mencakup hal-hal berikut: persetujuan berkelanjutan untuk pasien yang tidak dapat rawat jalan mungkin bergantung pada verifikasi manfaat klinis; kami mungkin tidak dapat memenuhi semua permintaan FDA secara tepat waktu atau bahkan tidak dapat memenuhi sama sekali; kemungkinan dampak peraturan dan keputusan peraturan oleh FDA dan badan pengatur lainnya terhadap bisnis kami, serta pengembangan kandidat produk kami serta kewajiban keuangan dan kontrak kami; ketergantungan kami pada produsen tertentu untuk memproduksi produk dan calon produk kami, termasuk ketidakmampuan kami mengantisipasi permintaan produk secara akurat dan mengamankan kapasitas produksi secara tepat waktu untuk memenuhi permintaan produk, dapat mengganggu ketersediaan produk untuk mendukung berbagai program dengan sukses; data kami mungkin tidak cukup untuk mendapatkan persetujuan peraturan; hasil penelitian di masa depan mungkin tidak konsisten dengan hasil positif di masa lalu atau mungkin gagal memenuhi persyaratan persetujuan peraturan mengenai keamanan dan kemanjuran calon produk; dimulainya dan selesainya uji klinis kami serta pengumuman hasilnya mungkin tertunda atau dicegah karena sejumlah alasan, termasuk, antara lain, penolakan izin dari badan pengatur untuk melanjutkan uji klinis kami, atau penundaan uji klinis , tantangan dalam mengidentifikasi, merekrut, mendaftarkan dan mempertahankan pasien untuk berpartisipasi dalam uji klinis dan kurangnya kuantitas atau kualitas pasokan calon produk atau bahan lain yang diperlukan untuk melakukan uji klinis; metodologi, asumsi, dan penerapan berbeda yang kami gunakan untuk menilai parameter keamanan atau kemanjuran tertentu mungkin menghasilkan hasil statistik yang berbeda, dan meskipun kami yakin data yang dikumpulkan dari uji klinis kandidat produk kami positif, data ini mungkin tidak cukup untuk mendukung persetujuan oleh FDA atau otoritas pengatur global lainnya; kami mungkin tidak dapat melaksanakan rencana bisnis kami karena berbagai alasan, yang banyak di antaranya mungkin berada di luar kendali kami, termasuk kemungkinan keterbatasan keuangan perusahaan dan sumber daya lainnya, keterbatasan produksi yang mungkin tidak dapat diantisipasi atau diselesaikan pada waktu yang tepat, keputusan peraturan, pengadilan atau lembaga, seperti keputusan Kantor Paten dan Merek Dagang Amerika Serikat sehubungan dengan paten yang mencakup kandidat produk kami; dan risiko-risiko yang diidentifikasi dalam judul “Faktor Risiko” dalam Laporan Tahunan terbaru kami pada Formulir 10-K untuk tahun yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2023, dan Formulir 10-Q yang diajukan ke Komisi Sekuritas dan Bursa (SEC) serta lainnya Pengajuan SEC yang dibuat oleh Perusahaan, dan Anda dianjurkan untuk meninjaunya.

    Setiap risiko di atas dapat berdampak negatif dan material terhadap bisnis Perusahaan, hasil operasi, dan harga perdagangan saham biasa Sarepta. Untuk penjelasan rinci tentang risiko dan ketidakpastian yang dihadapi Sarepta, Anda dianjurkan untuk meninjau pengajuan SEC yang dibuat oleh Sarepta. Kami memperingatkan investor untuk tidak terlalu bergantung pada pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung dalam siaran pers ini. Sarepta tidak berkewajiban untuk memperbarui pernyataan proyeksi masa depannya secara publik berdasarkan peristiwa atau keadaan setelah tanggal perjanjian ini, kecuali jika diwajibkan oleh hukum.

    Sumber: Sarepta Therapeutics, Inc.

    Diposting : 2024-06-21 07:15

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata Kunci Populer