Sarepta Therapeutics annuncia l'estensione dell'approvazione da parte della FDA statunitense di Elevidys per i pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne di età pari o superiore a 4 anni

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CAMBRIDGE, Massachusetts--(BUSINESS WIRE)--giu. 20, 2024-- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), leader nella medicina genetica di precisione per le malattie rare, ha annunciato oggi l'approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense di un'espansione del farmaco marcato indicazione per Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) per includere soggetti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) con una mutazione confermata nel gene DMD che abbiano almeno 4 anni di età. Confermando i benefici funzionali, la FDA ha concesso l'approvazione tradizionale per i pazienti ambulatoriali. La FDA ha concesso l’approvazione accelerata per i pazienti non deambulanti. Il proseguimento dell'approvazione per i pazienti Duchenne non deambulanti può essere subordinato alla verifica del beneficio clinico in uno studio di conferma. Elevidys è controindicato nei pazienti con qualsiasi delezione nell'esone 8 e/o nell'esone 9 del gene DMD.

“Rappresentando molti anni di ricerca dedicata, sviluppo, investimenti ed energia creativa, l'espansione dell'etichetta Elevidys a trattare i pazienti Duchenne di età pari o superiore a 4 anni, indipendentemente dallo stato ambulatoriale, è un momento cruciale per la comunità Duchenne. La giornata di oggi rappresenta anche un’occasione spartiacque per la promessa della terapia genica e una vittoria per la scienza”, ha affermato Doug Ingram, presidente e amministratore delegato di Sarepta. “In questo momento cruciale, voglio ringraziare calorosamente i dottori. Jerry Mendell e Louise Rodino-Klapac per la loro tenace ricerca ventennale di una terapia genica per curare questa malattia spietata e letale, alla FDA per aver seguito le prove scientifiche per accelerare la consegna di una terapia per una malattia rara pericolosa per la vita ai pazienti in attesa, ai numerosi ricercatori clinici e alle coraggiose famiglie Duchenne che hanno partecipato ai molteplici studi che hanno portato a questo importante giorno."

"L'attuale espansione del marchio Elevidys rappresenta il culmine di 50 anni di ricerca di un trattamento per i pazienti affetti da Duchenne e, insieme alla mia collega Dott.ssa Louise Rodino-Klapac, di quasi 20 anni di sforzi per ottimizzare e sviluppare un gene terapia che potrebbe essere somministrata ai muscoli in modo sicuro ed efficace", ha affermato Jerry Mendell, M.D., co-inventore di Elevidys e consulente senior, Medical Affairs, Sarepta. “L’approvazione iniziale di Elevidys ha rappresentato una pietra miliare significativa e l’ampliamento dell’indicazione significa che ora i medici hanno un’opzione di trattamento per la grande maggioranza dei ragazzi e dei giovani che vivono con la Duchenne. Questa espansione testimonia il successo della scienza, delle prove e dei miglioramenti nella traiettoria della malattia che abbiamo osservato finora nel corso degli studi."

Coerentemente con il percorso di approvazione accelerato, Sarepta si è impegnata a condurre e presentare i risultati di uno studio randomizzato e controllato per verificare e confermare il beneficio clinico di Elevidys in pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne che non deambulano. ENVISION (studio SRP-9001-303), uno studio di fase 3 globale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su Elevidys in soggetti non deambulanti e anziani deambulanti affetti da Duchenne, è in corso ed è destinato a soddisfare questo requisito post-marketing.

Nell'ambito di un accordo di collaborazione firmato nel 2019, Sarepta sta lavorando con Roche per trasformare il futuro della comunità Duchenne, consentendo a coloro che convivono con la malattia di mantenere e proteggere la propria funzione muscolare. Sarepta è responsabile dell’approvazione normativa e della commercializzazione di Elevidys negli Stati Uniti, nonché della produzione. Roche è responsabile delle approvazioni normative e della fornitura di Elevidys ai pazienti in tutto il resto del mondo.

I pazienti e i medici possono accedere a ulteriori informazioni su Elevidys su www.SareptAssist.com o chiamando il numero 1-888-727-3782 .

Informazioni su Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)

Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) è una terapia di trasferimento genico monodose basata sul virus adeno-associato (AAV) per infusione endovenosa progettata per affrontare la causa genetica alla base della distrofia muscolare di Duchenne – mutazioni o cambiamenti nel gene DMD che determinano la mancanza della proteina distrofina – attraverso la somministrazione di un transgene che codifica per la produzione mirata della micro-distrofina Elevidys nel tessuto scheletrico muscolo.

Elevidys è indicato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in individui di almeno 4 anni di età.

  • Per pazienti che sono ambulatoriali e hanno una mutazione confermata nel gene DMD.
  • Per pazienti che non sono deambulanti e hanno una mutazione confermata nel gene DMD.

    • L'indicazione DMD nei pazienti non deambulanti è approvata in fase di approvazione accelerata basata sull’espressione della micro-distrofina Elevidys (di seguito denominata “micro-distrofina”) nel muscolo scheletrico. L'approvazione continua per questa indicazione può essere subordinata alla verifica e alla descrizione del beneficio clinico in uno studio di conferma.

    INFORMAZIONI IMPORTANTI SULLA SICUREZZA

    CONTROINDICAZIONE:

    Elevidys è controindicato nei pazienti con qualsiasi delezione nell'esone 8 e/o nell'esone 9 del gene DMD.

    AVVERTENZE E PRECAUZIONI:

    Reazioni correlate all'infusione:

  • Reazioni correlate all'infusione, comprese reazioni di ipersensibilità e anafilassi, si sono verificate durante o fino a diverse ore dopo Amministrazione Elevidys. Monitorare attentamente i pazienti durante la somministrazione e per almeno 3 ore dopo la fine dell'infusione. Se si verificano sintomi di reazioni correlate all’infusione, rallentare o interrompere l’infusione e somministrare un trattamento appropriato. Una volta risolti i sintomi, l'infusione può essere ripresa a una velocità inferiore.
  • Elevidys deve essere somministrato in un ambiente in cui il trattamento per le reazioni correlate all'infusione è immediatamente disponibile.
  • Interrompere l'infusione in caso di anafilassi. .

    • Danno epatico grave acuto:

  • Danno epatico grave acuto è stato osservato con Elevidys e la somministrazione può comportare un aumento degli enzimi epatici (come GGT, GLDH, ALT, AST) o della bilirubina totale, generalmente osservati entro 8 settimane.
  • Pazienti con compromissione epatica preesistente, condizione epatica cronica o malattia epatica acuta (ad esempio, infezione virale epatica acuta) possono essere a maggior rischio di danno epatico grave acuto. Rimandare la somministrazione di Elevidys nei pazienti con malattia epatica acuta fino alla risoluzione o al controllo.
  • Prima della somministrazione di Elevidys, eseguire il test degli enzimi epatici e monitorare la funzionalità epatica (esame clinico, GGT e bilirubina totale) settimanalmente per i primi 3 mesi dopo l’infusione di Elevidys. Continuare il monitoraggio se clinicamente indicato, finché i risultati non diventano irrilevanti (esame clinico normale, GGT e livelli di bilirubina totale ritornano vicini ai livelli basali).
  • Il trattamento sistemico con corticosteroidi è raccomandato per i pazienti prima e dopo l'infusione di Elevidys. Modificare il regime di corticosteroidi quando indicato. Se si sospetta un danno epatico grave e acuto, si consiglia la consultazione con uno specialista.

    • Miosite immunomediata:

  • Negli studi clinici, miosite immunomediata è stata osservata circa 1 mese dopo l'infusione di Elevidys in pazienti con mutazioni di delezione che coinvolgono l'esone 8 e/o l'esone 9 nel gene DMD . Sono stati osservati sintomi di grave debolezza muscolare, tra cui disfagia, dispnea e ipofonia.
  • Sono disponibili dati limitati per il trattamento con Elevidys in pazienti con mutazioni nel gene DMD negli esoni da 1 a 17 e/o negli esoni da 59 a 71. I pazienti con delezioni in queste regioni possono essere a rischio di una grave reazione di miosite immunomediata.
  • Consigliare ai pazienti di contattare immediatamente un medico se avvertono qualsiasi aumento inspiegabile di dolore muscolare, dolorabilità o debolezza, inclusi disfagia, dispnea o ipofonia, poiché questi possono essere sintomi di miosite. Prendere in considerazione un trattamento immunomodulante aggiuntivo (immunosoppressori [ad esempio inibitori della calcineurina] oltre ai corticosteroidi) in base alla presentazione clinica e all'anamnesi medica del paziente se si verificano questi sintomi.

    • Miocardite :

  • Miocardite acuta grave e aumenti della troponina I sono stati osservati in seguito all'infusione di Elevidys negli studi clinici.
  • Se un paziente manifesta miocardite, quelli con pre -la compromissione esistente della frazione di eiezione del ventricolo sinistro (LVEF) può essere a maggior rischio di esiti avversi. Monitorare la troponina I prima dell'infusione di Elevidys e settimanalmente per il primo mese successivo all'infusione e continuare il monitoraggio se clinicamente indicato. Un monitoraggio più frequente può essere giustificato in presenza di sintomi cardiaci, come dolore toracico o mancanza di respiro.
  • Consigliare ai pazienti di contattare immediatamente un medico se avvertono sintomi cardiaci.

    • Immunità preesistente contro AAVrh74:

  • Nelle terapie geniche basate sul vettore AAV, gli anticorpi anti-AAV preesistenti possono impedire l'espressione del transgene al livello terapeutico desiderato livelli. Dopo il trattamento con Elevidys, tutti i pazienti hanno sviluppato anticorpi anti-AAVrh74.
  • Eseguire test basali per la presenza di anticorpi leganti totali anti-AAVrh74 prima della somministrazione di Elevidys.
  • La somministrazione di Elevidys non è raccomandata in pazienti con elevati titoli anticorpali leganti totali anti-AAVrh74 superiori o uguali a 1:400.

    • Reazioni avverse:

  • Le reazioni avverse più comuni (incidenza ≥5%) riportate negli studi clinici sono state vomito, nausea, danno epatico, piressia e trombocitopenia.

    • Segnalare alla FDA gli effetti collaterali negativi dei farmaci soggetti a prescrizione. Visita www.fda.gov/medwatch o chiama il numero 1-800-FDA-1088. Puoi anche segnalare gli effetti collaterali a Sarepta Therapeutics al numero 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782).

    Per ulteriori informazioni, consulta il Informazioni sulla prescrizione.

    Informazioni su Sarepta Therapeutics

    Sarepta ha una missione urgente: progettare la medicina genetica di precisione per le malattie rare che devastano vite umane e abbreviano il futuro. Ricopriamo posizioni di leadership nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e nelle distrofie muscolari dei cingoli (LGMD) e attualmente disponiamo di più di 40 programmi in varie fasi di sviluppo. La nostra vasta pipeline è guidata dal nostro motore di medicina genetica di precisione multipiattaforma nella terapia genica, nell’RNA e nell’editing genetico. Per ulteriori informazioni, visita www.sarepta.com o seguici su LinkedIn, X (ex Twitter), Instagram e Facebook.

    Pubblicazione di informazioni su Internet

    Pubblichiamo regolarmente informazioni che potrebbero essere importanti per gli investitori nella sezione "Per gli investitori" del nostro sito Web all'indirizzo www.sarepta.com. Incoraggiamo gli investitori e i potenziali investitori a consultare regolarmente il nostro sito Web per informazioni importanti su di noi.

    Dichiarazioni previsionali

    Il presente comunicato stampa contiene "dichiarazioni previsionali". Tutte le dichiarazioni che non riguardano fatti storici possono essere considerate dichiarazioni previsionali. Parole come "credere", "anticipare", "pianificare", "aspettarsi", "volontà", "può", "intendere", "preparare", "guardare", "potenziale", "possibile" ed espressioni simili sono destinato a identificare dichiarazioni previsionali. Queste dichiarazioni previsionali includono, senza limitazione, dichiarazioni relative alle nostre operazioni future, piani aziendali, priorità, programmi di ricerca e sviluppo; i potenziali benefici e rischi di Elevidys; e l'approvazione continua per i pazienti Duchenne non deambulanti può essere subordinata alla verifica del beneficio clinico in uno studio di conferma.

    I risultati effettivi potrebbero differire sostanzialmente da quelli dichiarati o impliciti in queste dichiarazioni previsionali a causa di tali rischi e incertezze. I fattori di rischio noti includono quanto segue: l'approvazione continua per i pazienti non deambulanti può essere subordinata alla verifica del beneficio clinico; potremmo non essere in grado di soddisfare tutte le richieste della FDA in modo tempestivo o non essere in grado di soddisfarle affatto; il possibile impatto delle normative e delle decisioni normative della FDA e di altre agenzie di regolamentazione sulla nostra attività, nonché sullo sviluppo dei nostri prodotti candidati e sui nostri obblighi finanziari e contrattuali; la nostra dipendenza da determinati produttori per realizzare i nostri prodotti e prodotti candidati, inclusa l'eventuale incapacità da parte nostra di anticipare accuratamente la domanda di prodotti e di garantire in modo tempestivo la capacità di produzione per soddisfare la domanda di prodotti, potrebbe compromettere la disponibilità del prodotto per supportare con successo vari programmi; i nostri dati potrebbero non essere sufficienti per ottenere l’approvazione normativa; i risultati della ricerca futura potrebbero non essere coerenti con i risultati positivi passati o potrebbero non soddisfare i requisiti di approvazione normativa per la sicurezza e l'efficacia dei prodotti candidati; l'inizio e il completamento dei nostri studi clinici e l'annuncio dei risultati possono essere ritardati o impediti per una serie di motivi, tra cui, tra gli altri, il rifiuto da parte delle agenzie di regolamentazione del permesso di procedere con i nostri studi clinici o la sospensione di uno studio clinico , difficoltà nell'identificazione, reclutamento, arruolamento e trattenimento dei pazienti per la partecipazione a sperimentazioni cliniche e quantità o qualità inadeguata delle forniture di un prodotto candidato o di altri materiali necessari per condurre sperimentazioni cliniche; diverse metodologie, ipotesi e applicazioni che utilizziamo per valutare particolari parametri di sicurezza o efficacia possono produrre risultati statistici diversi e, anche se riteniamo che i dati raccolti dalle sperimentazioni cliniche dei nostri prodotti candidati siano positivi, tali dati potrebbero non essere sufficienti a supportare l'approvazione da parte del FDA o altre autorità di regolamentazione globali; potremmo non essere in grado di portare a termine i nostri piani aziendali per vari motivi, molti dei quali potrebbero essere al di fuori del nostro controllo, comprese possibili limitazioni delle risorse finanziarie e di altro tipo dell'azienda, limitazioni di produzione che potrebbero non essere previste o risolte in modo tempestivo, decisioni normative, di tribunali o di agenzie, come le decisioni dell'Ufficio brevetti e marchi degli Stati Uniti in merito ai brevetti che coprono i nostri prodotti candidati; e quei rischi identificati sotto l'intestazione "Fattori di rischio" nella nostra più recente relazione annuale sul modulo 10-K per l'anno terminato il 31 dicembre 2023 e sul modulo 10-Q depositato presso la Securities and Exchange Commission (SEC), nonché altri Documenti SEC presentati dalla Società, che sei invitato a consultare.

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    Fonte: Sarepta Therapeutics, Inc.

    Pubblicato : 2024-06-21 07:15

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