サレプタ・セラピューティクス、米国食品医薬品局（FDA）によるエレビディスの4歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者への承認拡大を発表

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マサチューセッツ州ケンブリッジ--(BUSINESS WIRE)--6 月2024 年 20 日 -- 希少疾患に対する高精度遺伝医療のリーダーである Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT) は 本日、米国食品医薬品局 (FDA) によるラベル表示への拡大の承認を発表しました。 Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) の適応には、DMD 遺伝子に変異が確認されたデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) 患者で、少なくとも 4 歳以上の患者が含まれます。機能的利点を確認して、FDA は外来患者に対して従来の承認を与えました。 FDA は、外来患者に対して早期承認を与えました。歩行不能のデュシェンヌ患者に対する継続承認は、確認試験での臨床効果の検証を条件とする場合がある。 Elevidys は、DMD 遺伝子のエクソン 8 および/またはエクソン 9 に欠失がある患者には禁忌です。

「長年にわたる献身的な研究、開発、投資、創造的エネルギーを反映して、Elevidys ラベルを外来の状態に関係なく、4 歳以上のデュシェンヌ患者を治療することは、デュシェンヌ地域社会にとって決定的な瞬間です。今日は、遺伝子治療の可能性と科学の勝利にとって分水嶺の日でもあります」とサレプタ社の社長兼最高経営責任者であるダグ・イングラムは述べた。 「この極めて重要な瞬間に、私は博士らに温かい感謝を表したいと思います。ジェリー・メンデルとルイーズ・ロディノ＝クラパックは、この無慈悲で命を奪う病気を治療するための遺伝子治療を20年間にわたって粘り強く追求し、生命を脅かす希少疾患の治療法を迅速に提供するための科学的証拠に従ってFDAに感謝した。待っている患者たち、そしてこの重要な日につながった複数の研究に参加した多くの臨床研究者と勇気あるデュシェンヌの家族の皆さん。」

「本日のエレヴィディス ラベルの拡大は、私の 50 年にわたるデュシェンヌ患者の治療の追求と、同僚のルイーズ ロディノ クラパック博士とともに遺伝子を最適化して開発するための 20 年近くの努力の集大成を表しています。筋肉に安全かつ効果的に送達できる治療法です」とエレビディスの共同発明者であり、サレプタ社メディカルアフェアーズ上級顧問のジェリー・メンデル医学博士は述べた。 「エレヴィディスの最初の承認は重要なマイルストーンであり、適応症の拡大により、臨床医はデュシェンヌ病を患う大多数の少年や若い男性に治療の選択肢を与えられることになります。この拡大は、科学の成功、証拠、そしてこれまでにさまざまな研究で見てきた病気の経過の改善を物語っています。」

加速承認経路と一致して、サレプタは、歩行不能なデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に対するエレビディスの臨床的利点を検証および確認するために、ランダム化対照試験の結果を提出する。 ENVISION（SRP-9001-303試験）は、デュシェンヌ病を患う非歩行者および歩行可能な高齢者を対象としたエレビディスの世界的無作為化二重盲検プラセボ対照第3相試験であり、現在進行中であり、この市販後要件として機能することを目的としている。 /p>

2019 年に署名された協力協定の一環として、サレプタはロシュと協力してデュシェンヌ地域社会の未来を変革し、病気とともに生きる人々が筋肉機能を維持、保護できるように取り組んでいます。サレプタは、米国におけるエレビディスの規制当局の承認と商品化、および製造を担当しています。ロシュは、規制当局の承認と世界中の患者へのエレビディスの提供に責任を負います。

患者と医師は、www.SareptAssist.com でエレビディスに関する詳細情報にアクセスするか、1-888-727-3782 に電話することでアクセスできます。 .

Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) について

Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) は、単回投与のアデノ随伴ウイルス (AAV) ベースの遺伝子導入療法です。デュシェンヌ型筋ジストロフィーの根本的な遺伝的原因（ジストロフィンタンパク質の欠如を引き起こすDMD遺伝子の突然変異または変化）に対処するために設計された静脈内注入用で、骨格におけるエレビディスマイクロジストロフィンの標的産生をコードする導入遺伝子の送達を通じて筋肉。

エレビディスは、少なくとも 4 歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の治療に適応されます。

  • 外来で変異が確認された患者が対象
  • 歩行不能であり、DMD 遺伝子に変異が確認されている患者が対象。

    • 歩行不能な患者における DMD の適応は承認されている骨格筋における Elevidys マイクロジストロフィン (以下「マイクロジストロフィン」と表記) の発現に基づいて迅速承認中です。この適応症の継続承認は、確認試験での臨床的利点の検証と説明を条件とする場合があります。

    重要な安全情報

    禁忌:

    エレビディスは、DMD 遺伝子のエクソン 8 および/またはエクソン 9 に欠失がある患者には禁忌です。

    警告と注意事項:

    注入関連反応:

  • 過敏反応やアナフィラキシーを含む注入関連反応が、注入中または注入後最大数時間以内に発生した場合エレヴィディス政権。投与中および注入終了後少なくとも 3 時間は患者を注意深く監視します。注入に関連した反応の症状が発生した場合は、注入を遅らせるか中止し、適切な治療を行ってください。症状が解消されたら、より低い速度で点滴を再開できます。
  • エレビディは、点滴関連反応の治療がすぐに利用できる環境で投与される必要があります。
  • アナフィラキシーの場合は点滴を中止してください。 .

    • 急性重篤な肝損傷:

  • エレビディスでは急性重篤な肝損傷が観察されており、投与により、肝酵素（GGT、GLDH、ALT、AST など）または総ビリルビンの上昇が生じる可能性があり、通常 8 週間以内に見られます。
  • 既存の肝障害、慢性肝疾患、または急性肝疾患のある患者（例、急性肝ウイルス感染症）は、急性重篤な肝障害のリスクが高い可能性があります。急性肝疾患患者へのエレビディス投与は、解決またはコントロールされるまで延期してください。
  • エレビディス投与前に肝酵素検査を実施し、最初の 3 か月間肝機能 (臨床検査、GGT、総ビリルビン) を毎週モニタリングしてください。エレビディス点滴後。臨床的に必要な場合は、結果が顕著になるまで（通常の臨床検査、GGT、総ビリルビン値がベースライン近くに戻る）までモニタリングを継続します。
  • エレビディス点滴の前後の患者には全身性コルチコステロイド治療が推奨されます。必要に応じてコルチコステロイドの処方を調整します。急性の重篤な肝障害が疑われる場合は、専門医に相談することをお勧めします。

    • 免疫介在性筋炎:

  • 臨床試験では、免疫介在性筋炎は以下の患者においてエレビディス注入後約 1 か月で観察されています。 DMD 遺伝子のエクソン 8 および/またはエクソン 9 に関与する欠失変異。嚥下困難、呼吸困難、低声症などの重度の筋力低下の症状が観察されました。
  • DMD 遺伝子のエクソン 1 ～ 17 および/またはエクソン 59 ～ 71. これらの領域に欠失がある患者は、重度の免疫介在性筋炎反応のリスクがある可能性があります。
  • 原因不明の筋肉痛の増加、圧痛、衰弱を経験した場合は、直ちに医師に連絡するよう患者にアドバイスしてください。嚥下障害、呼吸困難、または低声症。これらは筋炎の症状である可能性があります。これらの症状が発生した場合は、患者の臨床症状と病歴に基づいて、追加の免疫調節治療 (コルチコステロイドに加えて免疫抑制剤 [例: カルシニューリン阻害剤]) を検討します。

    • 心筋炎 :

  • 臨床試験において、エレビディス注入後に急性重篤な心筋炎とトロポニン I の上昇が観察されています。
  • 患者が心筋炎を経験した場合、以前の心筋炎を患っている患者は、 - 既存の左心室駆出率（LVEF）障害がある場合、有害な転帰のリスクが高くなる可能性があります。 Elevidys 注入前と注入後の最初の 1 か月間は毎週トロポニン I をモニタリングし、臨床的に必要な場合はモニタリングを継続します。胸痛や息切れなどの心臓症状がある場合は、より頻繁にモニタリングする必要がある場合があります。
  • 心臓症状が現れた場合は、すぐに医師に連絡するよう患者にアドバイスしてください。

    • AAVrh74 に対する既存の免疫:

  • AAV ベクターベースの遺伝子治療では、既存の抗 AAV 抗体が目的の治療で導入遺伝子の発現を妨げる可能性があります。レベル。 Elevidys による治療後、すべての患者で抗 AAVrh74 抗体が発現しました。
  • Elevidys の投与前に、抗 AAVrh74 総結合抗体の存在についてベースライン検査を実施します。
  • Elevidys の投与は次の人には推奨されません。抗 AAVrh74 総結合抗体力価が 1:400 以上上昇している患者。

    • 副作用:

  • 臨床研究で報告された最も一般的な副作用（発生率 5% 以上）は、嘔吐、吐き気、肝損傷、発熱、血小板減少症でした。

    • 処方薬のマイナスの副作用を FDA に報告します。 www.fda.gov/medwatch にアクセスするか、1-800-FDA-1088 に電話してください。また、Sarepta Therapeutics (1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)) に副作用を報告することもできます。

    詳細については、全文をご覧ください。処方情報。

    Sarepta Therapeutics について

    Sarepta は、生命を破壊し未来を切り開く希少疾患に対する高精度の遺伝子医学を開発するという緊急の使命を担っています。当社はデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) および四肢帯型筋ジストロフィー (LGMD) において指導的な地位を占めており、現在、さまざまな開発段階にある 40 以上のプログラムを実施しています。当社の膨大なパイプラインは、遺伝子治療、RNA、遺伝子編集におけるマルチプラットフォームの精密遺伝子医学エンジンによって推進されています。詳細については、www.sarepta.com にアクセスするか、LinkedIn、X (旧 Twitter)、Instagram、Facebook でフォローしてください。

    情報のインターネット投稿

    当社は、投資家にとって重要と思われる情報を当社 Web サイト (www.sarepta.com) の「投資家向け」セクションに定期的に投稿しています。投資家および潜在的な投資家には、当社に関する重要な情報について定期的に当社ウェブサイトを参照することをお勧めします。

    将来の見通しに関する記述

    このプレスリリースには「将来の見通しに関する記述」が含まれています。歴史的事実の記述ではない記述は、将来の見通しに関する記述とみなされる場合があります。 「信じる」、「予想する」、「計画する」、「期待する」、「予定する」、「かもしれない」、「意図する」、「準備する」、「見る」、「可能性がある」、「可能性がある」などの言葉や類似の表現は、将来の見通しに関する記述を特定することを目的としています。これらの将来予想に関する記述には、当社の将来の運営、事業計画、優先事項、研究開発プログラムに関する記述が含まれますが、これらに限定されません。 Elevidys の潜在的な利点とリスク。また、歩行不能なデュシェンヌ患者に対する継続承認は、確認試験での臨床効果の検証を条件とする場合があります。

    そのようなリスクや不確実性の結果、実際の結果は、これらの将来予想に関する記述で述べられた、または暗示されたものと大きく異なる可能性があります。既知の危険因子には以下が含まれます。外来患者に対する継続承認は、臨床上の利益の検証を条件とする場合があります。すべての FDA 要請に適時に応じることができない、またはまったく応じられない可能性があります。 FDA およびその他の規制当局による規制および規制上の決定が当社の事業に与える可能性のある影響、ならびに当社の製品候補の開発および財務上および契約上の義務。当社の製品および製品候補の生産を特定のメーカーに依存していること（製品の需要を正確に予測し、製品の需要を満たすための製造能力をタイムリーに確保できないことを含む）は、さまざまなプログラムを適切にサポートするための製品の可用性を損なう可能性があります。当社のデータは規制当局の承認を得るのに十分ではない可能性があります。将来の研究結果は過去の肯定的な結果と一致しない可能性があるか、製品候補の安全性と有効性に関する規制上の承認要件を満たさない可能性があります。当社の臨床試験の開始と完了、および結果の発表は、規制当局による当社の臨床試験の続行許可の拒否、または臨床試験の保留など、さまざまな理由により遅延または妨げられる場合があります。 、臨床試験に参加する患者の特定、採用、登録、維持における課題、および臨床試験の実施に必要な製品候補またはその他の材料の供給量または品質が不十分である。特定の安全性または有効性パラメーターを評価するために当社が使用する方法論、仮定、および適用が異なると、異なる統計結果が生じる可能性があります。また、当社の製品候補の臨床試験から収集されたデータが肯定的であると当社が信じている場合でも、これらのデータは米国政府による承認を裏付けるには十分ではない可能性があります。 FDA またはその他の世界的な規制当局。当社はさまざまな理由により事業計画を実行できない場合がありますが、その多くは当社の制御の範囲外である可能性があり、これには会社の財務およびその他のリソースの制限の可能性、予測またはタイムリーに解決できない可能性がある製造上の制限が含まれます。当社の製品候補を対象とする特許に関する米国特許商標庁の決定など、規制当局、裁判所、政府機関の決定。および、2023 年 12 月 31 日に終了する年度のフォーム 10-K および証券取引委員会 (SEC) に提出されたフォーム 10-Q による最新の年次報告書の「リスク要因」の見出しで特定されたリスクおよびその他のリスク当社が作成した SEC 提出書類を参照することをお勧めします。

    前述のリスクはいずれも、当社の事業、業績、およびサレプタの普通株式の取引価格に重大かつ悪影響を与える可能性があります。 Sarepta が直面するリスクと不確実性の詳細については、Sarepta が作成した SEC 提出書類を参照することをお勧めします。私たちは投資家に対し、このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述に大きく依存しないよう警告します。 Sarepta は、法律で義務付けられている場合を除き、本書の日付以降の出来事や状況に基づいて、将来の見通しに関する記述を公的に更新する義務を負いません。

    出典: Sarepta Therapeutics, Inc.

    投稿しました : 2024-06-21 07:15

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