Sarepta Therapeutics Ngumumake Persetujuan FDA AS sing Diperluas kanggo Elevidys kanggo Pasien Distrofi Otot Duchenne Umur 4 lan Ndhuwur

Tindakake Drugslib ing

CAMBRIDGE, Mas.--(KAWAT USAHA)--Jun. 20, 2024-- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), pimpinan obat genetik presisi kanggo penyakit langka, dina iki ngumumake persetujuan US Food and Drug Administration (FDA) kanggo ekspansi menyang label indikasi kanggo Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) kalebu individu karo Duchenne muscular dystrophy (DMD) karo mutasi dikonfirmasi ing gen DMD sing paling 4 taun. Ngonfirmasi keuntungan fungsional, FDA menehi persetujuan tradisional kanggo pasien ambulatori. FDA menehi persetujuan kanthi cepet kanggo pasien non-ambulatory. Persetujuan terus kanggo pasien Duchenne sing ora ambulatori bisa uga gumantung saka verifikasi keuntungan klinis ing uji coba konfirmasi. Elevidys dikontraindikasi ing pasien kanthi pambusakan apa wae ing exon 8 lan/utawa ekson 9 ing gen DMD.

"Makili pirang-pirang taun riset khusus, pangembangan, investasi lan energi kreatif, ekspansi label Elevidys dadi nambani patients Duchenne umur 4 lan ndhuwur, preduli saka status ambulatory, punika wayahe nemtokake kanggo masyarakat Duchenne. Dina iki uga dadi kesempatan kanggo janji terapi gen lan menang kanggo ilmu, "ujare Doug Ingram, presiden lan direktur eksekutif, Sarepta. "Ing wektu sing penting iki, aku arep ngucapake matur nuwun marang Dr. Jerry Mendell lan Louise Rodino-Klapac amarga 20 taun ngupayakake terapi gen kanggo nambani penyakit sing kejam lan rampog urip iki, menyang FDA amarga ngetutake bukti ilmiah kanggo nyepetake terapi kanggo penyakit langka sing ngancam nyawa. kanggo pasien sing nunggu, lan kanggo akeh peneliti klinis lan kulawarga Duchenne sing wani sing wis melu ing pirang-pirang studi sing ndadékaké dina penting iki."

"Ekspansi label Elevidys dina iki minangka puncak saka 50 taun ngupayakake perawatan kanggo pasien Duchenne lan, bebarengan karo kancaku Dr. Louise Rodino-Klapac, upaya meh 20 taun kanggo ngoptimalake lan ngembangake gen. terapi sing bisa dikirim kanthi aman lan efektif menyang otot, "ujare Jerry Mendell, M.D., co-penemu Elevidys lan penasihat senior, Urusan Kedokteran, Sarepta. "Persetujuan awal Elevidys minangka tonggak sejarah sing penting, lan indikasi sing ditambahi tegese dokter saiki duwe pilihan perawatan kanggo mayoritas bocah lanang lan enom sing manggon karo Duchenne. Ekspansi iki nuduhake sukses ilmu, bukti lan perbaikan ing lintasan penyakit sing wis kita deleng nganti saiki sajrone pasinaon. ngirim asil acak, nyoba kontrol kanggo verifikasi lan konfirmasi entuk manfaat Clinical Elevidys ing patients karo Duchenne distrofi otot sing non-ambulatory. ENVISION (Study SRP-9001-303), studi Phase 3 global, randomized, double-blind, dikontrol plasebo babagan Elevidys ing individu ambulatory sing ora ambulatori lan lawas karo Duchenne, lagi ditindakake lan dimaksudake kanggo dadi syarat postmarketing iki.

Minangka bagéan saka perjanjian kolaborasi sing ditandatangani ing taun 2019, Sarepta nggarap Roche kanggo ngowahi masa depan komunitas Duchenne, supaya wong-wong sing nandhang penyakit kasebut bisa njaga lan nglindhungi fungsi otot. Sarepta tanggung jawab kanggo persetujuan peraturan lan komersialisasi Elevidys ing AS, uga manufaktur. Roche tanggung jawab kanggo persetujuan peraturan lan nggawa Elevidys menyang pasien ing saindenging jagad.

Pasien lan dokter bisa ngakses informasi liyane babagan Elevidys ing www.SareptAssist.com utawa nelpon 1-888-727-3782 .

Babagan Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)

Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) minangka terapi transfer gen adhedhasar adeno-associated virus (AAV) dosis tunggal kanggo infus intravena sing dirancang kanggo ngatasi panyebab genetik sing ndasari distrofi otot Duchenne - mutasi utawa owah-owahan ing gen DMD sing nyebabake kekurangan protein dystrophin - liwat pangiriman transgen sing menehi kode kanggo produksi mikro-dystrophin Elevidys sing ditargetake ing balung. otot.

Elevidys dituduhake kanggo perawatan Duchenne muscular dystrophy (DMD) ing individu paling sethithik 4 taun.

  • Kanggo pasien sing ambulatory lan duwe mutasi sing dikonfirmasi ing gen DMD.
  • Kanggo pasien sing non-ambulatory lan duwe mutasi dikonfirmasi ing gen DMD.

    • Indikasi DMD ing pasien non-ambulatory disetujoni disetujoni kanthi cepet adhedhasar ekspresi Elevidys micro-dystrophin (nyathet sabanjure minangka "micro-dystrophin") ing otot balung. Persetujuan terus kanggo indikasi iki bisa uga gumantung saka verifikasi lan katrangan babagan keuntungan klinis ing uji coba konfirmasi.

    INFORMASI KESELAMATAN PENTING

    KONTRAINDIKASI:

    Elevidys dikontraindikasi ing pasien kanthi pambusakan apa wae ing ekson 8 lan/utawa ekson 9 ing gen DMD.

    PÈNGET lan PANAH:

    Reaksi sing gegandhengan karo infus:

  • Reaksi sing gegandhengan karo infus, kalebu reaksi hipersensitivitas lan anafilaksis, wis kedadeyan sajrone utawa nganti sawetara jam sawise Administrasi Elevidys. Ngawasi pasien kanthi rapet sajrone administrasi lan paling ora 3 jam sawise pungkasan infus. Yen gejala reaksi sing ana gandhengane karo infus kedadeyan, alon-alon, utawa mandhegake infus lan menehi perawatan sing cocog. Sawise gejala rampung, infus bisa diwiwiti maneh kanthi tingkat sing luwih murah.
  • Elevidys kudu ditindakake ing setelan ing ngendi perawatan kanggo reaksi sing ana hubungane karo infus langsung kasedhiya.
  • Nyetop infus kanggo anafilaksis. .

    • Cedera Ati Akut Akut:

  • Cedera ati sing serius akut wis diamati karo Elevidys, lan administrasi bisa nyebabake paningkatan enzim ati (kayata GGT, GLDH, ALT, AST) utawa total bilirubin, biasane katon ing 8 minggu.
  • Pasien kanthi gangguan ati sing wis ana sadurunge, kondisi hepatik kronis, utawa penyakit ati akut (contone, infèksi virus hepatik akut) bisa uga ana risiko ciloko ati sing serius akut. Nundha administrasi Elevidys ing pasien kanthi penyakit ati akut nganti ditanggulangi utawa dikontrol.
  • Sadurunge administrasi Elevidys, nindakake tes enzim ati lan ngawasi fungsi ati (ujian klinis, GGT, lan total bilirubin) saben minggu kanggo 3 sasi pisanan. sawise infus Elevidys. Terusake ngawasi yen dituduhake sacara klinis, nganti asil ora katon (ujian klinis normal, GGT, lan tingkat bilirubin total bali menyang tingkat awal sing cedhak).
  • Pengobatan kortikosteroid sistemik dianjurake kanggo pasien sadurunge lan sawise infus Elevidys. Nyetel regimen kortikosteroid nalika dituduhake. Yen dicurigai ciloko ati sing serius, konsultasi karo spesialis dianjurake.

    • Miositis sing dimediasi kekebalan:

  • Ing uji klinis, myositis sing dimediasi kekebalan wis diamati kira-kira 1 wulan sawise infus Elevidys ing pasien karo mutasi pambusakan sing nglibatake exon 8 lan / utawa exon 9 ing gen DMD. Gejala kelemahan otot sing abot, kalebu dysphagia, dyspnea, lan hypophonia, diamati.
  • Data winates kasedhiya kanggo perawatan Elevidys ing pasien kanthi mutasi gen DMD ing ekson 1 nganti 17 lan / utawa ekson 59 nganti 71. Pasien kanthi pambusakan ing wilayah kasebut bisa uga ana risiko reaksi myositis sing dimediasi kekebalan sing abot.
  • Anjurake pasien supaya langsung hubungi dokter yen ngalami nyeri otot, nyeri, utawa kelemahane sing ora bisa dijelasake, kalebu dysphagia, dyspnea, utawa hypophonia, amarga iki bisa dadi gejala myositis. Coba perawatan imunomodulator tambahan (imunosupresan [contone, calcineurin-inhibitor] saliyane kortikosteroid) adhedhasar presentasi klinis pasien lan riwayat medis yen gejala kasebut kedadeyan.

    • Miokarditis :

  • Miokarditis serius akut lan peningkatan troponin-I wis diamati sawise infus Elevidys ing uji klinis.
  • Yen pasien ngalami miokarditis, sing duwe pre -kerusakan fraksi ejeksi ventrikel kiwa (LVEF) sing ana bisa uga duwe risiko sing luwih dhuwur kanggo akibat sing ora becik. Monitor troponin-I sadurunge infus Elevidys lan saben minggu kanggo sasi pisanan sawise infus lan terus ngawasi yen dituduhake sacara klinis. Pemantauan sing luwih kerep bisa ditindakake yen ana gejala jantung, kayata nyeri dada utawa sesak ambegan.
  • Anjurake pasien supaya langsung hubungi dokter yen ngalami gejala jantung.

    • Kekebalan sing wis ana sadurunge nglawan AAVrh74:

  • Ing terapi gen adhedhasar vektor AAV, antibodi anti-AAV sing wis ana sadurunge bisa ngalangi ekspresi transgen ing terapi sing dikarepake tingkatan. Sawise perawatan karo Elevidys, kabeh pasien ngembangake antibodi anti-AAVrh74.
  • Nindakake tes awal kanggo anané antibodi pengikat total anti-AAVrh74 sadurunge administrasi Elevidys.
  • Administrasi Elevidys ora dianjurake ing pasien kanthi titer antibodi pengikat total anti-AAVrh74 sing luwih dhuwur tinimbang utawa padha karo 1:400.

    • Reaksi Saleh:

  • Reaksi salabetipun sing paling umum (insiden ≥5%) sing dilapurake ing studi klinis yaiku muntah, mual, ciloko ati, pyrexia, lan trombositopenia.

    • Lapokake efek samping negatif saka obat resep menyang FDA. Bukak www.fda.gov/medwatch utawa nelpon 1-800-FDA-1088. Sampeyan uga bisa nglaporake efek samping menyang Sarepta Therapeutics ing 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782).

    Kanggo informasi luwih lengkap, deleng lengkape Informasi Resep.

    Babagan Sarepta Therapeutics

    Sarepta ana ing misi sing penting: insinyur obat genetik presisi kanggo penyakit langka sing ngrusak urip lan nyuda masa depan. Kita duwe posisi kepemimpinan ing Duchenne muscular dystrophy (DMD) lan limb-girdle muscular dystrophies (LGMDs), lan saiki kita duwe luwih saka 40 program ing macem-macem tahap pangembangan. Pipa gedhe kita didorong dening Mesin Pengobatan Genetik Presisi multi-platform ing terapi gen, RNA lan panyuntingan gen. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak www.sarepta.com utawa tindakake kita ing LinkedIn, X (sadurunge Twitter), Instagram lan Facebook.

    Internet Posting of Information

    Kita rutin ngirim informasi sing bisa uga penting kanggo investor ing bagean 'Kanggo Investor' ing situs web kita ing www.sarepta.com. Kita ngajak para investor lan calon investor supaya takon situs web kita kanthi rutin kanggo informasi penting babagan kita.

    Pernyataan Berwawasan Maju

    Siaran pers iki ngemot "pernyataan sing maju." Sembarang pratelan sing dudu pratelan kasunyatan sejarah bisa uga dianggep minangka pratelan sing ngarep-arep. Tembung-tembung kayata "pracaya," "ngarep-arep," "rencana," "ngarep-arep," "bakal," "bisa," "niat," "nyiapake," "deleng," "potensial," "bisa" lan ekspresi sing padha. dimaksudaké kanggo ngenali statements ngarep-looking. Pernyataan sing maju iki kalebu, tanpa watesan, pernyataan sing ana gandhengane karo operasi, rencana bisnis, prioritas, program riset lan pangembangan ing mangsa ngarep; keuntungan potensial lan risiko Elevidys; lan persetujuan terus kanggo pasien Duchenne sing ora ambulatori bisa uga gumantung saka verifikasi keuntungan klinis ing uji coba konfirmasi.

    Asil nyata bisa beda-beda saka sing dicritakake utawa diwenehake dening pratelan sing ngarep-arep iki minangka akibat saka risiko lan kahanan sing durung mesthi. Faktor risiko sing dikenal kalebu ing ngisor iki: persetujuan terus kanggo pasien non-ambulatory bisa uga gumantung marang verifikasi keuntungan klinis; kita bisa uga ora bisa kanggo tundhuk karo kabeh panjalukan FDA ing proses pas wektune utawa ing kabeh; dampak saka peraturan lan keputusan regulasi dening FDA lan lembaga regulasi liyane ing bisnis kita, uga pangembangan calon produk lan kewajiban finansial lan kontrak; katergantungan kita marang pabrikan tartamtu kanggo ngasilake produk lan calon produk, kalebu ora bisa ngantisipasi kanthi tepat panjaluk produk lan ngamanake kapasitas manufaktur kanthi cara pas wektune kanggo nyukupi kabutuhan produk, bisa ngrusak kasedhiyan produk supaya bisa ndhukung macem-macem program; data kita bisa uga ora cukup kanggo entuk persetujuan peraturan; asil riset ing mangsa ngarep bisa uga ora konsisten karo asil positif sing kepungkur utawa bisa uga gagal nyukupi syarat persetujuan peraturan kanggo safety lan khasiat calon produk; wiwitan lan rampung uji klinis lan woro-woro asil bisa ditundha utawa dicegah amarga sawetara alasan, kalebu, antara liya, nolak idin saka lembaga pangaturan kanggo nerusake uji klinis, utawa nyelehake uji klinis ditahan. , tantangan kanggo ngenali, merekrut, ndhaptar lan nahan pasien supaya melu uji klinis lan jumlah utawa kualitas pasokan sing ora nyukupi saka calon produk utawa bahan liyane sing dibutuhake kanggo nganakake uji klinis; metodologi, asumsi lan aplikasi sing beda-beda sing digunakake kanggo netepake paramèter safety utawa khasiat tartamtu bisa ngasilake asil statistik sing beda-beda, lan sanajan kita yakin data sing diklumpukake saka uji klinis calon produk kita positif, data kasebut bisa uga ora cukup kanggo ndhukung persetujuan dening FDA utawa panguwasa pangaturan global liyane; kita bisa uga ora bisa nglakokaké rencana bisnis kanggo macem-macem alasan, akeh sing bisa uga ana ing sanjabane kontrol kita, kalebu bisa watesan saka financial perusahaan lan sumber daya liyane, manufaktur watesan sing bisa uga ora diantisipasi utawa ditanggulangi ing proses pas wektune, kaputusan peraturan, pengadilan utawa agensi, kayata keputusan dening Kantor Paten lan Merek Dagang Amerika Serikat babagan paten sing nutupi calon produk kita; lan risiko kasebut sing diidentifikasi miturut judhul "Faktor Risiko" ing Laporan Tahunan paling anyar babagan Formulir 10-K kanggo taun sing diakhiri tanggal 31 Desember 2023, lan Formulir 10-Q sing diajukake karo Komisi Sekuritas lan Bursa (SEC) uga liyane. Pengajuan SEC sing digawe dening Perusahaan, sing dianjurake kanggo ditinjau.

    Sembarang risiko kasebut bisa mengaruhi bisnis, asil operasi lan rega dagang saham biasa Sarepta. Kanggo katrangan rinci babagan risiko lan kahanan sing durung mesthi sing diadhepi Sarepta, sampeyan disaranake mriksa file SEC sing digawe dening Sarepta. Kita ngati-ati para investor supaya ora ngandelake pratelan sing ngarep-arep sing ana ing siaran pers iki. Sarepta ora nindakake kewajiban apa wae kanggo nganyari pratelan sing ngarepake kanthi umum adhedhasar acara utawa kahanan sawise tanggal kasebut, kajaba sing diwajibake dening hukum.

    Sumber: Sarepta Therapeutics, Inc.

    Dikirim : 2024-06-21 07:15

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Tembung kunci populer