Sarepta Therapeutics, 4세 이상 Duchenne 근이영양증 환자에 대한 Elevidys의 미국 FDA 승인 확대 발표

Drugslib을 팔로우하세요

매사추세츠주 캠브리지--(Business Wire / 뉴스와이어)--6월 2024년 2월 20일 -- 희귀 질환에 대한 정밀 유전 의학 분야의 선도업체인 Sarepta Therapeutics, Inc.(NASDAQ:SRPT)는 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 라벨링 제품 확장을 승인했다고 발표했습니다. Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)에는 최소 4세 이상의 DMD 유전자에 돌연변이가 확인된 Duchenne 근이영양증(DMD) 환자가 포함된다는 적응증이 있습니다. 기능적 이점을 확인하면서 FDA는 외래 환자에 대한 전통적인 승인을 승인했습니다. FDA는 보행이 불가능한 환자에 대한 신속 승인을 승인했습니다. 보행이 불가능한 Duchenne 환자에 대한 지속적인 승인은 확증 임상시험을 통한 임상적 이점의 검증에 따라 달라질 수 있습니다. Elevidys는 DMD 유전자의 엑손 8 및/또는 엑손 9가 결실된 환자에게는 금기입니다.

“수년간의 헌신적인 연구, 개발, 투자 및 창의적 에너지를 대표하는 Elevidys 라벨은 다음으로 확장되었습니다. 외래 상태에 관계없이 4세 이상의 Duchenne 환자를 치료하는 것은 Duchenne 커뮤니티에 결정적인 순간입니다. 오늘은 또한 유전자 치료의 약속과 과학의 승리를 위한 분수령이 되는 날입니다.”라고 Sarepta의 사장 겸 CEO인 Doug Ingram은 말했습니다. “이 중요한 순간에 Drs.에게 따뜻한 감사를 표하고 싶습니다. Jerry Mendell과 Louise Rodino-Klapac은 이 무자비하고 생명을 위협하는 질병을 치료하기 위한 유전자 치료법을 20년 동안 끈질기게 추구해 왔으며, 생명을 위협하는 희귀 질병에 대한 치료법의 전달 속도를 높이기 위한 과학적 증거를 따랐던 FDA에 감사를 표했습니다. 대기 중인 환자들, 그리고 이 중요한 날을 이끈 여러 연구에 참여한 많은 임상 조사자들과 용감한 뒤센 가족들에게 감사드립니다.”

“오늘의 Elevidys 라벨 확장은 제가 50년 동안 추구해 온 뒤센 환자 치료법의 정점을 의미하며, 동료인 Louise Rodino-Klapac 박사와 함께 유전자를 최적화하고 개발하기 위한 거의 20년 간의 노력의 정점을 의미합니다. 근육에 안전하고 효과적으로 전달될 수 있는 치료법”이라고 Elevidys의 공동 발명자이자 Sarepta의 Medical Affairs 수석 고문인 Jerry Mendell, M.D.가 말했습니다. “Elevidys의 초기 승인은 중요한 이정표였으며, 적응증 확대는 임상의가 이제 Duchenne와 함께 살고 있는 대다수의 소년과 청년을 위한 치료 옵션을 갖게 되었음을 의미합니다. 이번 확장은 우리가 지금까지 연구 전반에 걸쳐 보아온 과학의 성공, 증거 및 질병 궤적의 개선을 말해줍니다.”

빠른 승인 절차에 따라 Sarepta는 걸을 수 없는 뒤시엔 근이영양증 환자를 대상으로 엘레비디스의 임상적 이점을 검증하고 확인하기 위한 무작위 대조 시험 결과를 제출한다. ENVISION(연구 SRP-9001-303)은 Duchenne를 앓고 있는 보행이 불가능한 노인 및 보행이 가능한 개인을 대상으로 Elevidys에 대한 글로벌, 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 3상 연구가 진행 중이며 이 시판 후 요구 사항으로 사용될 예정입니다.

2019년 체결된 협력 계약의 일환으로 Sarepta는 Roche와 협력하여 Duchenne 지역사회의 미래를 변화시켜 질병을 안고 살아가는 사람들이 근육 기능을 유지하고 보호할 수 있도록 지원하고 있습니다. Sarepta는 미국 내 Elevidys의 규제 승인 및 상업화와 제조를 담당하고 있습니다. Roche는 규제 승인을 담당하고 전 세계 환자에게 Elevidys를 제공하는 업무를 담당하고 있습니다.

환자와 의사는 www.SareptAssist.com을 방문하거나 1-888-727-3782로 전화하여 Elevidys에 대한 자세한 정보를 확인할 수 있습니다. .

엘레비디스(delandistrogene moxeparvovec-rokl) 소개

엘레비디스(delandistrogene moxeparvovec-rokl)는 단회 용량의 아데노 관련 바이러스(AAV) 기반 유전자 전달 치료법이다. 골격계에서 Elevidys micro-dystrophin의 표적 생산을 코딩하는 이식 유전자의 전달을 통해 Duchenne 근이영양증(디스트로핀 단백질 부족을 초래하는 DMD 유전자의 돌연변이 또는 변화)의 근본적인 유전적 원인을 해결하기 위해 고안된 정맥 주입용입니다. 근육.

엘레비디스는 최소 4세 이상의 개인을 대상으로 한 뒤시엔 근이영양증(DMD) 치료에 사용됩니다.

  • 걸을 수 있고 돌연변이가 확인된 환자의 경우 DMD 유전자에.
  • 걸을 수 없는 환자와 DMD 유전자에 확인된 돌연변이가 있는 환자의 경우.

    • 걸을 수 없는 환자에 대한 DMD 적응증은 승인되었습니다. 골격근에서 Elevidys micro-dystrophin (이하 "micro-dystrophin"으로 표기)의 발현을 기반으로 가속 승인을 받았습니다. 이 적응증에 대한 지속적인 승인은 확증 시험에서 임상적 이점에 대한 검증 및 설명에 따라 달라질 수 있습니다.

    중요 안전 정보

    금기 사항:

    엘레비디스는 DMD 유전자의 엑손 8 및/또는 엑손 9에 결실이 있는 환자에게는 금기입니다.

    경고 및 주의 사항:

    주입 관련 반응:

  • 과민성 반응 및 아나필락시스를 포함한 주입 관련 반응은 투여 후 또는 최대 몇 시간 동안 발생했습니다. 엘레비디스 행정. 투여하는 동안과 주입 종료 후 최소 3시간 동안 환자를 면밀히 모니터링하십시오. 주입 관련 반응의 증상이 나타나면 주입을 늦추거나 중단하고 적절한 치료를 실시하십시오. 증상이 해결되면 더 낮은 속도로 주입을 재개할 수 있습니다.
  • 엘레비디스는 주입 관련 반응에 대한 치료가 즉시 가능한 환경에서 투여되어야 합니다.
  • 아나필락시스에 대한 주입을 중단하십시오. .

    • 급성 심각한 간 손상:

  • Elevidys 사용 시 급성 심각한 간 손상이 관찰되었습니다. 투여 시 일반적으로 8주 이내에 나타나는 간 효소(예: GGT, GLDH, ALT, AST) 또는 총 빌리루빈이 상승할 수 있습니다.
  • 기존 간 손상, 만성 간 질환 또는 급성 간 질환이 있는 환자 (예: 급성 간 바이러스 감염)은 심각한 심각한 간 손상 위험이 더 높을 수 있습니다. 급성 간질환 환자의 경우, 해결되거나 조절될 때까지 엘레비디스 투여를 연기한다.
  • 엘레비디스 투여 전 첫 3개월 동안 간 효소 검사를 실시하고 간 기능(임상 검사, GGT, 총 빌리루빈)을 매주 모니터링한다. Elevidys 주입 후. 임상적으로 필요한 경우 결과가 눈에 띄지 않을 때까지 계속 모니터링하십시오(정상 임상 검사, GGT 및 총 빌리루빈 수치가 거의 기준 수준으로 회복됨).
  • 엘레비디스 주입 전후 환자에게 전신 코르티코스테로이드 치료가 권장됩니다. 필요한 경우 코르티코스테로이드 요법을 조정하십시오. 급성 중증 간 손상이 의심되는 경우 전문의와의 상담을 권장합니다.

    • 면역 매개성 근염:

  • 임상 시험에서 다음 환자들에게 Elevidys를 주입한 후 약 1개월 후에 면역 매개성 근염이 관찰되었습니다. DMD 유전자의 엑손 8 및/또는 엑손 9와 관련된 결실 돌연변이. 연하곤란, 호흡 곤란, 발성 저하 등 심각한 근육 약화 증상이 관찰되었습니다.
  • 엑손 1~17 및/또는 엑손 59~17의 DMD 유전자 돌연변이가 있는 환자에 대한 엘레비디스 치료에 대한 데이터는 제한적입니다. 71. 이 부위에 결손이 있는 환자는 심각한 면역매개성 근염 반응의 위험이 있을 수 있습니다.
  • 다음을 포함하여 설명할 수 없는 근육통 증가, 압통 또는 쇠약을 경험하는 경우 즉시 의사에게 연락하도록 환자에게 조언합니다. 연하곤란, 호흡곤란, 저음증 등은 근염의 증상일 수 있습니다. 이러한 증상이 나타나는 경우 환자의 임상 증상 및 병력을 토대로 추가 면역조절 치료(코르티코스테로이드 외에 면역억제제(예: 칼시뉴린 억제제))를 고려하세요.

    • 심근염 :

  • 임상시험에서 엘레비디스 주입 후 급성 중증 심근염 및 트로포닌-I 상승이 관찰되었습니다.
  • 심근염을 경험한 환자의 경우, -기존 좌심실 박출률(LVEF) 장애는 부작용이 발생할 위험이 더 높을 수 있습니다. Elevidys 주입 전과 주입 후 첫 달 동안 매주 트로포닌-I를 모니터링하고 임상적으로 필요한 경우 계속 모니터링합니다. 흉통이나 호흡 곤란과 같은 심장 증상이 있는 경우 더 자주 모니터링하는 것이 필요할 수 있습니다.
  • 심장 증상이 나타나면 즉시 의사에게 연락하도록 환자에게 조언합니다.

    • AAVrh74에 대한 기존 면역:

  • AAV 벡터 기반 유전자 치료에서 기존 항-AAV 항체는 원하는 치료 단계에서 도입유전자 발현을 방해할 수 있습니다. 수준. Elevidys 치료 후 모든 환자에서 항-AAVrh74 항체가 발생했습니다.
  • Elevidys 투여 전에 항-AAVrh74 총 결합 항체의 존재에 대한 기준 테스트를 수행하십시오.
  • Elevidys 투여는 권장되지 않습니다. 항-AAVrh74 총 결합 항체 역가가 1:400 이상인 환자.

    • 부작용:

  • 임상 연구에서 보고된 가장 흔한 이상반응(발생률 ≥5%)은 구토, 메스꺼움, 간 손상, 발열, 혈소판 감소증이었습니다.

    • 처방약의 부정적인 부작용을 FDA에 신고하세요. www.fda.gov/medwatch를 방문하거나 1-800-FDA-1088로 전화하십시오. 1-888-SAREPTA(1-888-727-3782)번으로 Sarepta Therapeutics에 부작용을 신고할 수도 있습니다.

    자세한 내용은 전체 처방 정보.

    Sarepta Therapeutics 정보

    Sarepta는 생명을 파괴하고 미래를 단축시키는 희귀 질환에 대한 정밀 유전 의학을 설계하는 긴급 임무를 수행하고 있습니다. 우리는 뒤시엔 근이영양증(DMD)과 사지근이영양증(LGMD) 분야에서 리더십 직책을 맡고 있으며, 현재 다양한 개발 단계에서 40개 이상의 프로그램을 보유하고 있습니다. 우리의 방대한 파이프라인은 유전자 치료, RNA 및 유전자 편집 분야의 다중 플랫폼 정밀 유전 의학 엔진에 의해 구동됩니다. 자세한 내용을 보려면 www.sarepta.com을 방문하거나 LinkedIn, X(이전의 Twitter), Instagram 및 Facebook에서 우리를 팔로우하세요.

    정보 인터넷 게시

    우리는 웹사이트 www.sarepta.com의 '투자자용' 섹션에 투자자에게 중요할 수 있는 정보를 정기적으로 게시합니다. 우리는 투자자와 잠재 투자자가 우리 웹사이트를 정기적으로 방문하여 우리에 관한 중요한 정보를 얻을 것을 권장합니다.

    미래 예측 진술

    이 보도 자료에는 "미래 예측 진술"이 포함되어 있습니다. 역사적 사실에 대한 진술이 아닌 모든 진술은 미래 예측 진술로 간주될 수 있습니다. “믿다”, “예상하다”, “계획하다”, “기대하다”, “할 것이다”, “아마도”, “의도하다”, “준비하다”, “본다”, “잠재적”, “가능한” 등의 단어와 이와 유사한 표현은 다음과 같습니다. 미래 예측 진술을 식별하기 위한 것입니다. 이러한 미래 예측 진술에는 당사의 향후 운영, 사업 계획, 우선 순위, 연구 및 개발 프로그램과 관련된 진술이 포함되나 이에 국한되지 않습니다. Elevidys의 잠재적 이점과 위험; 보행이 불가능한 Duchenne 환자에 대한 지속적인 승인은 확증 시험에서 임상적 이점이 검증된 경우에 따라 달라질 수 있습니다.

    실제 결과는 위험과 불확실성으로 인해 이러한 미래예측 진술에 명시되거나 암시된 내용과 실질적으로 다를 수 있습니다. 알려진 위험 요소는 다음과 같습니다: 걸을 수 없는 환자에 대한 지속적인 승인은 임상적 이점의 검증에 따라 달라질 수 있습니다. 우리는 적시에 또는 전혀 모든 FDA 요청을 준수하지 못할 수도 있습니다. FDA 및 기타 규제 기관의 규정 및 규제 결정이 우리 사업, 제품 후보 개발, 재정적 및 계약상의 의무에 미칠 수 있는 영향 당사가 제품 수요를 정확하게 예측하고 제품 수요를 충족하기 위해 적시에 제조 역량을 확보하지 못하는 것을 포함하여 제품 및 후보 제품을 생산하기 위해 특정 제조업체에 의존하는 것은 다양한 프로그램을 성공적으로 지원하는 제품의 가용성을 손상시킬 수 있습니다. 우리의 데이터는 규제 승인을 얻기에 충분하지 않을 수 있습니다. 향후 연구 결과가 과거의 긍정적인 결과와 일치하지 않을 수 있거나 제품 후보의 안전성 및 효능에 대한 규제 승인 요구 사항을 충족하지 못할 수 있습니다. 임상 시험의 시작 및 완료와 결과 발표는 규제 기관의 임상 시험 진행 허가 거부, 임상 시험 보류 등 여러 가지 이유로 지연되거나 방지될 수 있습니다. , 임상 시험에 참여할 환자를 식별, 모집, 등록 및 유지하는 데 어려움이 있으며 임상 시험을 수행하는 데 필요한 제품 후보 또는 기타 재료의 공급량이나 품질이 부적절합니다. 특정 안전성 또는 효능 매개변수를 평가하기 위해 당사가 사용하는 다양한 방법론, 가정 및 적용으로 인해 통계 결과가 달라질 수 있으며, 당사 제품 후보의 임상 시험에서 수집된 데이터가 긍정적이라고 생각하더라도 이러한 데이터는 승인을 뒷받침하기에 충분하지 않을 수 있습니다. FDA 또는 기타 글로벌 규제 당국; 다양한 이유로 사업 계획을 실행하지 못할 수 있으며, 그 중 대부분은 회사 재정 및 기타 자원의 제한, 적시에 예상하거나 해결할 수 없는 제조 제한 등을 포함하여 통제할 수 없는 경우가 많습니다. 당사의 후보 제품에 적용되는 특허에 관한 미국 특허청의 결정과 같은 규제, 법원 또는 기관의 결정 2023년 12월 31일에 종료된 연도의 양식 10-K에 대한 최신 연례 보고서와 증권거래위원회(SEC) 및 기타 기관에 제출된 양식 10-Q에서 "위험 요소"라는 제목으로 식별된 위험 회사가 작성한 SEC 서류를 검토하시기 바랍니다.

    앞서 언급한 위험은 회사의 사업, 운영 결과 및 Sarepta 보통주의 거래 가격에 실질적이고 부정적인 영향을 미칠 수 있습니다. Sarepta가 직면한 위험과 불확실성에 대한 자세한 설명을 보려면 Sarepta가 작성한 SEC 서류를 검토하는 것이 좋습니다. 우리는 투자자들에게 이 보도 자료에 포함된 미래 예측 진술에 크게 의존하지 말 것을 주의시킵니다. Sarepta는 법률에서 요구하는 경우를 제외하고 본 문서 날짜 이후의 사건이나 상황을 기반으로 미래 예측 진술을 공개적으로 업데이트할 의무를 지지 않습니다.

    출처: Sarepta Therapeutics, Inc.

    게시됨 : 2024-06-21 07:15

    더 읽어보세요

    면책조항

    Drugslib.com에서 제공하는 정보의 정확성을 보장하기 위해 모든 노력을 기울였습니다. -날짜, 완전하지만 해당 효과에 대한 보장은 없습니다. 여기에 포함된 약물 정보는 시간에 민감할 수 있습니다. Drugslib.com 정보는 미국의 의료 종사자와 소비자가 사용하도록 편집되었으므로 달리 구체적으로 명시하지 않는 한 Drugslib.com은 미국 이외의 지역에서 사용하는 것이 적절하다고 보증하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 약물을 보증하거나 환자를 진단하거나 치료법을 권장하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 면허를 소지한 의료 종사자가 환자를 돌보는 데 도움을 주고/하거나 이 서비스를 건강 관리에 대한 전문 지식, 기술, 지식 및 판단을 대체하는 것이 아니라 보완으로 보는 소비자에게 제공하기 위해 설계된 정보 리소스입니다. 실무자.

    특정 약물 또는 약물 조합에 대한 경고가 없다고 해서 해당 약물 또는 약물 조합이 해당 환자에게 안전하고 효과적이거나 적절하다는 의미로 해석되어서는 안 됩니다. Drugslib.com은 Drugslib.com이 제공하는 정보의 도움으로 관리되는 의료의 모든 측면에 대해 어떠한 책임도 지지 않습니다. 여기에 포함된 정보는 가능한 모든 용도, 지시 사항, 주의 사항, 경고, 약물 상호 작용, 알레르기 반응 또는 부작용을 다루기 위한 것이 아닙니다. 복용 중인 약에 대해 궁금한 점이 있으면 담당 의사, 간호사 또는 약사에게 문의하세요.

    인기 키워드