Sarepta Therapeutics Mengumumkan Kelulusan FDA AS yang Diperluaskan untuk Elevidys kepada Pesakit Duchenne Muscular Dystrophy Berumur 4 Tahun dan Ke Atas

Ikuti Drugslib di

CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)--Jun. 20, 2024-- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), peneraju dalam perubatan genetik ketepatan untuk penyakit jarang berlaku, hari ini mengumumkan kelulusan Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. untuk pengembangan kepada yang berlabel petunjuk untuk Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) untuk memasukkan individu dengan distrofi otot Duchenne (DMD) dengan mutasi yang disahkan dalam gen DMD yang berumur sekurang-kurangnya 4 tahun. Mengesahkan manfaat berfungsi, FDA memberikan kelulusan tradisional untuk pesakit ambulatori. FDA memberikan kelulusan dipercepatkan untuk pesakit bukan ambulatori. Kelulusan berterusan untuk pesakit Duchenne bukan ambulatori mungkin bergantung pada pengesahan manfaat klinikal dalam percubaan pengesahan. Elevidys dikontraindikasikan pada pesakit dengan sebarang pemadaman dalam exon 8 dan/atau exon 9 dalam gen DMD.

“Mewakili bertahun-tahun penyelidikan berdedikasi, pembangunan, pelaburan dan tenaga kreatif, pengembangan label Elevidys kepada merawat pesakit Duchenne berumur 4 tahun dan ke atas, tanpa mengira status ambulatori, adalah detik yang menentukan bagi komuniti Duchenne. Hari ini juga merupakan peristiwa penting untuk janji terapi gen dan kemenangan untuk sains,” kata Doug Ingram, presiden dan ketua pegawai eksekutif, Sarepta. “Pada saat yang penting ini, saya ingin mengucapkan terima kasih kepada Dr. Jerry Mendell dan Louise Rodino-Klapac atas usaha gigih mereka, 20 tahun mengejar terapi gen untuk merawat penyakit kejam dan meragut nyawa ini, kepada FDA kerana mengikuti bukti saintifik untuk mempercepatkan penyampaian terapi untuk penyakit jarang yang mengancam nyawa kepada pesakit yang menunggu, dan kepada ramai penyiasat klinikal dan keluarga Duchenne yang berani yang telah mengambil bahagian dalam pelbagai kajian yang membawa kepada hari penting ini.”

“Perluasan label Elevidys hari ini mewakili kemuncak usaha saya selama 50 tahun mendapatkan rawatan untuk pesakit Duchenne dan, bersama rakan sekerja saya Dr. Louise Rodino-Klapac, usaha hampir 20 tahun untuk mengoptimumkan dan membangunkan gen terapi yang boleh dihantar dengan selamat dan berkesan kepada otot,” kata Jerry Mendell, M.D., pencipta bersama Elevidys dan penasihat kanan, Hal Ehwal Perubatan, Sarepta. “Kelulusan awal Elevidys adalah peristiwa penting, dan petunjuk yang diperluaskan bermakna doktor kini mempunyai pilihan rawatan untuk majoriti lelaki dan lelaki muda yang tinggal bersama Duchenne. Pengembangan ini bercakap tentang kejayaan sains, bukti dan penambahbaikan dalam trajektori penyakit yang telah kita lihat setakat ini merentas kajian.”

Selaras dengan laluan kelulusan yang dipercepatkan, Sarepta telah komited untuk menjalankan dan serahkan keputusan percubaan terkawal rawak untuk mengesahkan dan mengesahkan manfaat klinikal Elevidys pada pesakit dengan distrofi otot Duchenne yang bukan ambulatori. ENVISION (Study SRP-9001-303), kajian Fasa 3 terkawal plasebo yang global, rawak, dua buta, terkawal Elevidys dalam individu bukan ambulatori dan ambulatori yang lebih tua dengan Duchenne, sedang dijalankan dan bertujuan untuk berfungsi sebagai keperluan pasca pemasaran ini.

Sebagai sebahagian daripada perjanjian kerjasama yang ditandatangani pada 2019, Sarepta bekerjasama dengan Roche untuk mengubah masa depan komuniti Duchenne, membolehkan mereka yang menghidap penyakit itu mengekalkan dan melindungi fungsi otot mereka. Sarepta bertanggungjawab untuk kelulusan kawal selia dan pengkomersilan Elevidys di A.S., serta pembuatan. Roche bertanggungjawab untuk kelulusan kawal selia dan membawa Elevidys kepada pesakit di seluruh dunia.

Pesakit dan pakar perubatan boleh mengakses maklumat lanjut tentang Elevidys di www.SareptAssist.com atau dengan menghubungi 1-888-727-3782 .

Mengenai Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)

Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) ialah terapi pemindahan gen berasaskan adeno-associated virus (AAV) dos tunggal untuk infusi intravena yang direka untuk menangani punca genetik yang mendasari distrofi otot Duchenne - mutasi atau perubahan dalam gen DMD yang mengakibatkan kekurangan protein distrofin - melalui penghantaran transgen yang mengodkan pengeluaran sasaran mikro-dystrophin Elevidys dalam rangka otot.

Elevidys ditunjukkan untuk rawatan Duchenne muscular dystrophy (DMD) pada individu yang berumur sekurang-kurangnya 4 tahun.

  • Bagi pesakit yang ambulatori dan mempunyai mutasi yang disahkan dalam gen DMD.
  • Untuk pesakit yang tidak ambulatori dan mempunyai mutasi yang disahkan dalam gen DMD.

    • Petunjuk DMD dalam pesakit bukan ambulatori diluluskan di bawah kelulusan dipercepatkan berdasarkan ungkapan Elevidys micro-dystrophin (dinyatakan selepas ini sebagai "micro-dystrophin") dalam otot rangka. Kelulusan berterusan untuk petunjuk ini mungkin bergantung pada pengesahan dan perihalan manfaat klinikal dalam percubaan pengesahan.

    MAKLUMAT KESELAMATAN PENTING

    KONTRAINDIKASI:

    Elevidys dikontraindikasikan pada pesakit dengan sebarang pemadaman dalam exon 8 dan/atau exon 9 dalam gen DMD.

    AMARAN DAN LANGKAH BERJAGA-JAGA:

    Tindak balas berkaitan infusi:

  • Tindak balas berkaitan infusi, termasuk tindak balas hipersensitiviti dan anafilaksis, telah berlaku semasa atau sehingga beberapa jam selepas itu. Pentadbiran Elevidys. Pantau pesakit dengan teliti semasa pentadbiran dan sekurang-kurangnya 3 jam selepas penamatan infusi. Jika gejala tindak balas berkaitan infusi berlaku, perlahankan atau hentikan infusi dan berikan rawatan yang sesuai. Setelah gejala hilang, infusi boleh dimulakan semula pada kadar yang lebih rendah.
  • Elevidys harus diberikan dalam keadaan di mana rawatan untuk tindak balas berkaitan infusi tersedia dengan segera.
  • Hentikan infusi untuk anafilaksis .

    • Kecederaan Hati Serius Akut:

  • Kecederaan hati serius akut telah diperhatikan dengan Elevidys, dan pentadbiran boleh mengakibatkan peningkatan enzim hati (seperti GGT, GLDH, ALT, AST) atau jumlah bilirubin, biasanya dilihat dalam masa 8 minggu.
  • Pesakit dengan kerosakan hati yang sedia ada, keadaan hepatik kronik atau penyakit hati akut (cth., jangkitan virus hepatik akut) mungkin berisiko lebih tinggi untuk kecederaan hati akut yang serius. Tangguhkan pentadbiran Elevidys pada pesakit dengan penyakit hati akut sehingga diselesaikan atau dikawal.
  • Sebelum pentadbiran Elevidys, lakukan ujian enzim hati dan pantau fungsi hati (pemeriksaan klinikal, GGT dan jumlah bilirubin) setiap minggu untuk 3 bulan pertama berikutan infus Elevidys. Teruskan pemantauan jika ditunjukkan secara klinikal, sehingga keputusan tidak ketara (pemeriksaan klinikal normal, GGT dan jumlah paras bilirubin kembali ke paras garis dasar).
  • Rawatan kortikosteroid sistemik disyorkan untuk pesakit sebelum dan selepas infus Elevidys. Laraskan rejimen kortikosteroid apabila ditunjukkan. Jika kecederaan hati akut yang serius disyaki, perundingan dengan pakar adalah disyorkan.

    • Miositis pengantara imun:

  • Dalam ujian klinikal, myositis pengantara imun telah diperhatikan kira-kira 1 bulan selepas infus Elevidys pada pesakit dengan mutasi pemadaman yang melibatkan exon 8 dan/atau exon 9 dalam gen DMD . Gejala kelemahan otot yang teruk, termasuk disfagia, dyspnea dan hipofonia, diperhatikan.
  • Data terhad tersedia untuk rawatan Elevidys pada pesakit dengan mutasi dalam gen DMD dalam ekson 1 hingga 17 dan/atau ekson 59 hingga 71. Pesakit dengan pemadaman di kawasan ini mungkin berisiko untuk mendapat tindak balas myositis pengantara imun yang teruk.
  • Nasihatkan pesakit untuk menghubungi doktor dengan segera jika mereka mengalami sebarang peningkatan sakit otot, kelembutan atau kelemahan yang tidak dapat dijelaskan, termasuk dysphagia, dyspnea, atau hypophonia, kerana ini mungkin gejala myositis. Pertimbangkan rawatan imunomodulator tambahan (imunosupresan [cth., calcineurin-inhibitor] sebagai tambahan kepada kortikosteroid) berdasarkan persembahan klinikal pesakit dan sejarah perubatan jika gejala ini berlaku.

    • Miokarditis :

  • Miokarditis serius akut dan peningkatan troponin-I telah diperhatikan selepas infus Elevidys dalam ujian klinikal.
  • Jika pesakit mengalami miokarditis, mereka yang mempunyai pra -kemerosotan pecahan ejeksi ventrikel kiri (LVEF) yang sedia ada mungkin berisiko lebih tinggi mendapat kesan buruk. Pantau troponin-I sebelum infus Elevidys dan mingguan untuk bulan pertama selepas infusi dan teruskan pemantauan jika ditunjukkan secara klinikal. Pemantauan yang lebih kerap mungkin diperlukan sekiranya terdapat gejala jantung, seperti sakit dada atau sesak nafas.
  • Nasihatkan pesakit untuk menghubungi doktor dengan segera jika mereka mengalami gejala jantung.

    • Kekebalan Sedia Ada terhadap AAVrh74:

  • Dalam terapi gen berasaskan vektor AAV, antibodi anti-AAV yang sedia ada mungkin menghalang ekspresi transgen pada terapi yang diingini peringkat. Selepas rawatan dengan Elevidys, semua pesakit membangunkan antibodi anti-AAVrh74.
  • Lakukan ujian asas untuk kehadiran antibodi pengikat total anti-AAVrh74 sebelum pentadbiran Elevidys.
  • Pentadbiran Elevidys tidak disyorkan dalam pesakit dengan jumlah titer antibodi pengikat anti-AAVrh74 yang lebih tinggi daripada atau sama dengan 1:400.

    • Tindak Balas Buruk:

  • Reaksi buruk yang paling biasa (kejadian ≥5%) dilaporkan dalam kajian klinikal ialah muntah, loya, kecederaan hati, pyrexia dan trombositopenia.

    • Laporkan kesan sampingan negatif ubat preskripsi kepada FDA. Lawati www.fda.gov/medwatch atau hubungi 1-800-FDA-1088. Anda juga boleh melaporkan kesan sampingan kepada Sarepta Therapeutics di 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782).

    Untuk maklumat lanjut, sila lihat Maklumat Preskripsi.

    Mengenai Sarepta Therapeutics

    Sarepta sedang dalam misi mendesak: jurutera perubatan genetik ketepatan untuk penyakit jarang yang memusnahkan nyawa dan mengurangkan masa hadapan. Kami memegang jawatan kepimpinan dalam Duchenne muscular dystrophy (DMD) dan limb-girdle muscular dystrophies (LGMDs), dan pada masa ini kami mempunyai lebih daripada 40 program dalam pelbagai peringkat pembangunan. Saluran paip kami yang luas didorong oleh Enjin Perubatan Genetik Ketepatan berbilang platform kami dalam terapi gen, RNA dan penyuntingan gen. Untuk maklumat lanjut, sila lawati www.sarepta.com atau ikuti kami di LinkedIn, X (dahulunya Twitter), Instagram dan Facebook.

    Penyiaran Maklumat di Internet

    Kami secara rutin menyiarkan maklumat yang mungkin penting kepada pelabur dalam bahagian 'Untuk Pelabur' di tapak web kami di www.sarepta.com. Kami menggalakkan pelabur dan bakal pelabur untuk merujuk tapak web kami dengan kerap untuk mendapatkan maklumat penting tentang kami.

    Pernyataan Pandangan Ke Hadapan

    Siaran akhbar ini mengandungi "kenyataan yang berpandangan ke hadapan." Sebarang kenyataan yang bukan kenyataan fakta sejarah boleh dianggap sebagai kenyataan berpandangan ke hadapan. Perkataan seperti "percaya," "jangka," "rancang," "jangka," "akan," "boleh," "berniat," "bersedia," "lihat," "berpotensi," "mungkin" dan ungkapan yang serupa adalah bertujuan untuk mengenal pasti kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini termasuk, tanpa had, kenyataan yang berkaitan dengan operasi masa depan kami, rancangan perniagaan, keutamaan, program penyelidikan dan pembangunan; potensi manfaat dan risiko Elevidys; dan kelulusan berterusan untuk pesakit Duchenne bukan ambulatori mungkin bergantung pada pengesahan manfaat klinikal dalam percubaan pengesahan.

    Keputusan sebenar mungkin berbeza secara material daripada yang dinyatakan atau tersirat oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini akibat daripada risiko dan ketidakpastian tersebut. Faktor risiko yang diketahui termasuk yang berikut: kelulusan berterusan untuk pesakit bukan ambulatori mungkin bergantung pada pengesahan manfaat klinikal; kami mungkin tidak dapat mematuhi semua permintaan FDA tepat pada masanya atau sama sekali; kemungkinan kesan peraturan dan keputusan kawal selia oleh FDA dan agensi kawal selia lain ke atas perniagaan kami, serta pembangunan calon produk kami dan kewajipan kewangan dan kontrak kami; pergantungan kita kepada pengeluar tertentu untuk mengeluarkan produk dan calon produk kita, termasuk sebarang ketidakupayaan di pihak kita untuk menjangka permintaan produk dengan tepat dan untuk mendapatkan kapasiti pengeluaran tepat pada masanya untuk memenuhi permintaan produk, boleh menjejaskan ketersediaan produk untuk berjaya menyokong pelbagai program; data kami mungkin tidak mencukupi untuk mendapatkan kelulusan kawal selia; hasil penyelidikan masa depan mungkin tidak konsisten dengan keputusan positif masa lalu atau mungkin gagal memenuhi keperluan kelulusan peraturan untuk keselamatan dan keberkesanan calon produk; permulaan dan penyiapan ujian klinikal kami dan pengumuman keputusan mungkin ditangguhkan atau dihalang atas beberapa sebab, termasuk, antara lain, penafian oleh agensi kawal selia kebenaran untuk meneruskan ujian klinikal kami, atau penempatan percubaan klinikal ditangguhkan , cabaran dalam mengenal pasti, merekrut, mendaftar dan mengekalkan pesakit untuk mengambil bahagian dalam ujian klinikal dan kuantiti atau kualiti bekalan yang tidak mencukupi bagi calon produk atau bahan lain yang diperlukan untuk menjalankan ujian klinikal; metodologi, andaian dan aplikasi berbeza yang kami gunakan untuk menilai parameter keselamatan atau keberkesanan tertentu mungkin menghasilkan keputusan statistik yang berbeza, dan walaupun kami percaya data yang dikumpul daripada ujian klinikal calon produk kami adalah positif, data ini mungkin tidak mencukupi untuk menyokong kelulusan oleh FDA atau pihak berkuasa kawal selia global yang lain; kami mungkin tidak dapat melaksanakan rancangan perniagaan kami atas pelbagai sebab, kebanyakannya mungkin di luar kawalan kami, termasuk kemungkinan had kewangan syarikat dan sumber lain, had pembuatan yang mungkin tidak dijangka atau diselesaikan tepat pada masanya, keputusan kawal selia, mahkamah atau agensi, seperti keputusan oleh Pejabat Paten dan Tanda Dagangan Amerika Syarikat berkenaan dengan paten yang meliputi calon produk kami; dan risiko-risiko tersebut yang dikenal pasti di bawah tajuk "Faktor Risiko" dalam Laporan Tahunan terbaharu kami pada Borang 10-K untuk tahun berakhir 31 Disember 2023, dan Borang 10-Q yang difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa (SEC) serta lain-lain Pemfailan SEC yang dibuat oleh Syarikat, yang mana anda digalakkan untuk menyemak.

    Mana-mana risiko di atas boleh menjejaskan perniagaan Syarikat, keputusan operasi dan harga dagangan saham biasa Sarepta secara material dan buruk. Untuk penerangan terperinci tentang risiko dan ketidakpastian yang dihadapi oleh Sarepta, anda digalakkan untuk menyemak pemfailan SEC yang dibuat oleh Sarepta. Kami memberi amaran kepada pelabur agar tidak terlalu bergantung pada kenyataan berpandangan ke hadapan yang terkandung dalam siaran akhbar ini. Sarepta tidak memikul sebarang kewajipan untuk mengemas kini kenyataannya yang berpandangan ke hadapan secara terbuka berdasarkan peristiwa atau keadaan selepas tarikh ini, kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang.

    Sumber: Sarepta Therapeutics, Inc.

    Disiarkan : 2024-06-21 07:15

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata Kunci Popular