Sarepta Therapeutics kondigt uitgebreide goedkeuring door de Amerikaanse FDA aan van Elevidys voor patiënten met Duchenne spierdystrofie van 4 jaar en ouder

Volg Drugslib op

CAMBRIDGE, Massachusetts--(BUSINESS WIRE)--juni. 20 augustus 2024-- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), de leider op het gebied van precisie-genetische geneeskunde voor zeldzame ziekten, kondigde vandaag de goedkeuring aan van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor een uitbreiding naar de gelabelde indicatie voor Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) voor personen met Duchenne-spierdystrofie (DMD) met een bevestigde mutatie in het DMD-gen die minstens 4 jaar oud zijn. De FDA bevestigde de functionele voordelen en verleende traditionele goedkeuring aan ambulante patiënten. De FDA verleende versnelde goedkeuring voor niet-ambulante patiënten. Voortdurende goedkeuring voor niet-ambulante Duchenne-patiënten kan afhankelijk zijn van verificatie van het klinische voordeel in een bevestigend onderzoek. Elevidys is gecontra-indiceerd bij patiënten met een deletie in exon 8 en/of exon 9 in het DMD-gen.

“De uitbreiding van het Elevidys-label vertegenwoordigt vele jaren van toegewijd onderzoek, ontwikkeling, investeringen en creatieve energie. het behandelen van Duchenne-patiënten van 4 jaar en ouder, ongeacht hun ambulante status, is een beslissend moment voor de Duchenne-gemeenschap. Vandaag vormt ook een keerpunt voor de belofte van gentherapie en een overwinning voor de wetenschap”, aldus Doug Ingram, president en CEO van Sarepta. “Op dit cruciale moment wil ik Drs. Jerry Mendell en Louise Rodino-Klapac voor hun hardnekkige, twintig jaar durende zoektocht naar een gentherapie om deze meedogenloze en levensbedreigende ziekte te behandelen, aan de FDA voor het volgen van het wetenschappelijke bewijs om de toediening van een therapie voor een levensbedreigende zeldzame ziekte te versnellen aan wachtende patiënten, en aan de vele klinische onderzoekers en moedige Duchenne-families die hebben deelgenomen aan de vele onderzoeken die tot deze belangrijke dag hebben geleid.”

“De uitbreiding van het Elevidys-label vandaag vertegenwoordigt het hoogtepunt van mijn 50-jarige zoektocht naar een behandeling voor Duchenne-patiënten en, samen met mijn collega Dr. Louise Rodino-Klapac, een bijna 20-jarige inspanning om een ​​gen te optimaliseren en te ontwikkelen therapie die veilig en effectief aan de spieren kan worden toegediend”, zegt Jerry Mendell, M.D., mede-uitvinder van Elevidys en senior adviseur Medische Zaken, Sarepta. “De initiële goedkeuring van Elevidys was een belangrijke mijlpaal, en de uitgebreide indicatie betekent dat artsen nu een behandeloptie hebben voor de grote meerderheid van de jongens en jonge mannen die met Duchenne leven. Deze uitbreiding spreekt van het succes van de wetenschap, het bewijsmateriaal en de verbeteringen in het traject van de ziekte die we tot nu toe in onderzoeken hebben gezien.”

In overeenstemming met het versnelde goedkeuringstraject heeft Sarepta zich ertoe verbonden om de resultaten indienen van een gerandomiseerde, gecontroleerde studie om het klinische voordeel van Elevidys bij patiënten met Duchenne-spierdystrofie die niet-ambulant zijn, te verifiëren en te bevestigen. ENVISION (onderzoek SRP-9001-303), een mondiaal, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek naar Elevidys bij niet-ambulante en oudere ambulante personen met Duchenne, is gaande en is bedoeld als postmarketingvereiste. /p>

Als onderdeel van een samenwerkingsovereenkomst die in 2019 werd ondertekend, werkt Sarepta samen met Roche om de toekomst van de Duchenne-gemeenschap te transformeren, waardoor mensen die met de ziekte leven hun spierfunctie kunnen behouden en beschermen. Sarepta is verantwoordelijk voor de goedkeuring door de regelgevende instanties en de commercialisering van Elevidys in de VS, evenals voor de productie. Roche is verantwoordelijk voor wettelijke goedkeuringen en het aanbieden van Elevidys aan patiënten over de hele wereld.

Patiënten en artsen kunnen toegang krijgen tot meer informatie over Elevidys op www.SareptAssist.com of door te bellen naar 1-888-727-3782 .

Over Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)

Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) is een op adeno-geassocieerd virus (AAV) gebaseerde genoverdrachtstherapie met een enkele dosis voor intraveneuze infusie ontworpen om de onderliggende genetische oorzaak van Duchenne-spierdystrofie aan te pakken – mutaties of veranderingen in het DMD-gen die resulteren in het ontbreken van dystrofine-eiwit – door de afgifte van een transgen dat codeert voor de gerichte productie van Elevidys micro-dystrofine in het skelet spier.

Elevidys is geïndiceerd voor de behandeling van Duchenne-spierdystrofie (DMD) bij personen van minimaal 4 jaar oud.

  • Voor patiënten die ambulant zijn en een bevestigde mutatie hebben in het DMD-gen.
  • Voor patiënten die niet-ambulant zijn en een bevestigde mutatie in het DMD-gen hebben.

    • De DMD-indicatie bij niet-ambulante patiënten is goedgekeurd onder versnelde goedkeuring op basis van de expressie van Elevidys micro-dystrofine (hierna “micro-dystrofine” genoemd) in de skeletspieren. Voortdurende goedkeuring voor deze indicatie kan afhankelijk zijn van verificatie en beschrijving van het klinische voordeel in een bevestigend onderzoek.

    BELANGRIJKE VEILIGHEIDSINFORMATIE

    CONTRA-INDICATIE:

    Elevidys is gecontra-indiceerd bij patiënten met een deletie in exon 8 en/of exon 9 in het DMD-gen.

    WAARSCHUWINGEN EN VOORZORGSMAATREGELEN:

    Infusiegerelateerde reacties:

  • Infusiegerelateerde reacties, waaronder overgevoeligheidsreacties en anafylaxie, zijn opgetreden tijdens of tot enkele uren na Elevidys administratie. Houd patiënten nauwlettend in de gaten tijdens de toediening en gedurende ten minste 3 uur na het einde van de infusie. Als er symptomen van infusiegerelateerde reacties optreden, vertraag of stop dan de infusie en geef een passende behandeling. Zodra de symptomen zijn verdwenen, kan de infusie met een lagere snelheid worden hervat.
  • Elevidys moet worden toegediend in een omgeving waar behandeling voor infusiegerelateerde reacties onmiddellijk beschikbaar is.
  • Stop de infusie vanwege anafylaxie .

    • Acuut ernstig leverletsel:

  • Acuut ernstig leverletsel is waargenomen bij gebruik van Elevidys, en toediening kan resulteren in verhogingen van leverenzymen (zoals GGT, GLDH, ALT, AST) of totaal bilirubine, wat doorgaans binnen 8 weken wordt waargenomen.
  • Patiënten met een reeds bestaande leverfunctiestoornis, chronische leveraandoening of acute leverziekte (bijv. acute hepatische virusinfectie) kunnen een hoger risico lopen op acuut ernstig leverletsel. Stel de toediening van Elevidys uit bij patiënten met een acute leverziekte totdat deze is verdwenen of onder controle is.
  • Voer vóór de toediening van Elevidys een leverenzymtest uit en controleer de leverfunctie (klinisch onderzoek, GGT en totaal bilirubine) wekelijks gedurende de eerste 3 maanden na de infusie van Elevidy. Ga door met de monitoring indien klinisch geïndiceerd, totdat de resultaten onopvallend zijn (normaal klinisch onderzoek, GGT en totale bilirubinespiegels keren terug naar bijna de uitgangswaarden).
  • Systemische behandeling met corticosteroïden wordt aanbevolen voor patiënten vóór en na de infusie met Elevidys. Pas het corticosteroïdenregime aan indien geïndiceerd. Bij vermoeden van acuut ernstig leverletsel wordt overleg met een specialist aanbevolen.

    • Immuungemedieerde myositis:

  • In klinische onderzoeken is immuungemedieerde myositis waargenomen ongeveer 1 maand na de infusie van Elevidys bij patiënten met deletiemutaties waarbij exon 8 en/of exon 9 betrokken zijn in het DMD gen. Symptomen van ernstige spierzwakte, waaronder dysfagie, kortademigheid en hypofonie, werden waargenomen.
  • Er zijn beperkte gegevens beschikbaar voor de behandeling met Elevidys bij patiënten met mutaties in het DMD-gen in exons 1 tot 17 en/of exons 59 tot 71. Patiënten met deleties in deze regio's lopen mogelijk risico op een ernstige immuungemedieerde myositisreactie.
  • Adviseer patiënten om onmiddellijk contact op te nemen met een arts als zij onverklaarbare toename van spierpijn, -gevoeligheid of -zwakte ervaren, waaronder dysfagie, kortademigheid of hypofonie, aangezien dit symptomen van myositis kunnen zijn. Overweeg een aanvullende immunomodulerende behandeling (immunosuppressiva [bijv. calcineurineremmers] naast corticosteroïden) op basis van de klinische presentatie en medische geschiedenis van de patiënt als deze symptomen optreden.

    • Myocarditis :

  • Acute ernstige myocarditis en verhogingen van troponine-I zijn waargenomen na infusie met Elevidys in klinische onderzoeken.
  • Als een patiënt myocarditis ervaart, moeten degenen met pre -bestaande stoornissen in de linkerventrikel-ejectiefractie (LVEF) lopen mogelijk een groter risico op nadelige gevolgen. Controleer troponine-I vóór de infusie met Elevidys en wekelijks gedurende de eerste maand na de infusie en ga door met de monitoring indien klinisch geïndiceerd. Frequentere controle kan gerechtvaardigd zijn in geval van hartsymptomen, zoals pijn op de borst of kortademigheid.
  • Adviseer patiënten om onmiddellijk contact op te nemen met een arts als zij hartsymptomen ervaren.

    • Reeds bestaande immuniteit tegen AAVrh74:

  • In op AAV-vector gebaseerde gentherapieën kunnen reeds bestaande anti-AAV-antilichamen de transgenexpressie op het gewenste therapeutische niveau belemmeren niveaus. Na behandeling met Elevidys ontwikkelden alle patiënten anti-AAVrh74-antilichamen.
  • Voer basislijntests uit op de aanwezigheid van anti-AAVrh74 totaal bindende antilichamen vóór toediening van Elevidys.
  • Toediening van Elevidys wordt niet aanbevolen bij patiënten met verhoogde anti-AAVrh74 totaal bindende antilichaamtiters groter dan of gelijk aan 1:400.

    • Bijwerkingen:

  • De meest voorkomende bijwerkingen (incidentie ≥5%) die in klinische onderzoeken werden gemeld, waren braken, misselijkheid, leverbeschadiging, koorts en trombocytopenie.

    • Meld negatieve bijwerkingen van voorgeschreven medicijnen aan de FDA. Bezoek www.fda.gov/medwatch of bel 1-800-FDA-1088. U kunt bijwerkingen ook melden aan Sarepta Therapeutics op 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782).

    Voor meer informatie, zie de volledige Voorschrijfinformatie.

    Over Sarepta Therapeutics

    Sarepta heeft een dringende missie: precisie-genetische geneeskunde ontwikkelen voor zeldzame ziekten die levens verwoesten en de toekomst verkorten. We bekleden leidinggevende posities op het gebied van Duchenne-spierdystrofie (DMD) en limb-girdle-spierdystrofieën (LGMD's), en we hebben momenteel meer dan 40 programma's in verschillende ontwikkelingsstadia. Onze enorme pijplijn wordt aangedreven door onze multi-platform Precision Genetic Medicine Engine op het gebied van gentherapie, RNA en genbewerking. Voor meer informatie kunt u terecht op www.sarepta.com of volg ons op LinkedIn, X (voorheen Twitter), Instagram en Facebook.

    Het plaatsen van informatie op internet

    We plaatsen routinematig informatie die belangrijk kan zijn voor beleggers in het gedeelte 'Voor beleggers' van onze website op www.sarepta.com. Wij moedigen investeerders en potentiële investeerders aan om onze website regelmatig te raadplegen voor belangrijke informatie over ons.

    Toekomstgerichte verklaringen

    Dit persbericht bevat “toekomstgerichte verklaringen.” Alle verklaringen die geen verklaringen van historische feiten zijn, kunnen worden beschouwd als toekomstgerichte verklaringen. Woorden als ‘geloven’, ‘anticiperen’, ‘plannen’, ‘verwachten’, ‘zullen’, ‘kunnen’, ‘van plan zijn’, ‘voorbereiden’, ‘kijken’, ‘potentieel’, ‘mogelijk’ en soortgelijke uitdrukkingen zijn bedoeld om toekomstgerichte verklaringen te identificeren. Deze toekomstgerichte verklaringen omvatten, zonder beperking, verklaringen met betrekking tot onze toekomstige activiteiten, bedrijfsplannen, prioriteiten, onderzoeks- en ontwikkelingsprogramma's; de potentiële voordelen en risico’s van Elevidys; en voortdurende goedkeuring voor niet-ambulante Duchenne-patiënten kan afhankelijk zijn van verificatie van het klinische voordeel in een bevestigend onderzoek.

    De werkelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen van de resultaten die in deze toekomstgerichte verklaringen worden vermeld of geïmpliceerd als gevolg van dergelijke risico's en onzekerheden. Bekende risicofactoren zijn onder meer de volgende: voortgezette goedkeuring voor niet-ambulante patiënten kan afhankelijk zijn van verificatie van het klinische voordeel; het is mogelijk dat we niet tijdig of helemaal niet aan alle FDA-verzoeken kunnen voldoen; de mogelijke impact van regelgeving en regelgevende besluiten van de FDA en andere regelgevende instanties op ons bedrijf, evenals de ontwikkeling van onze productkandidaten en onze financiële en contractuele verplichtingen; onze afhankelijkheid van bepaalde fabrikanten om onze producten en productkandidaten te produceren, inclusief het onvermogen van onze kant om nauwkeurig te anticiperen op de vraag naar producten en om tijdig productiecapaciteit veilig te stellen om aan de vraag naar producten te voldoen, kan de beschikbaarheid van producten voor de succesvolle ondersteuning van verschillende programma's belemmeren; onze gegevens zijn mogelijk niet voldoende om goedkeuring van de regelgevende instanties te verkrijgen; de resultaten van toekomstig onderzoek zijn mogelijk niet consistent met positieve resultaten uit het verleden of voldoen mogelijk niet aan de wettelijke goedkeuringsvereisten voor de veiligheid en werkzaamheid van kandidaat-producten; de aanvang en voltooiing van onze klinische onderzoeken en de bekendmaking van de resultaten kunnen om een ​​aantal redenen worden uitgesteld of verhinderd, waaronder onder andere het weigeren door de regelgevende instanties van toestemming om door te gaan met onze klinische onderzoeken, of het stopzetten van een klinische proef problemen bij het identificeren, rekruteren, inschrijven en behouden van patiënten voor deelname aan klinische onderzoeken en ontoereikende kwantiteit of kwaliteit van de levering van een kandidaat-product of ander materiaal dat nodig is om klinische onderzoeken uit te voeren; verschillende methodologieën, aannames en toepassingen die we gebruiken om bepaalde veiligheids- of werkzaamheidsparameters te beoordelen, kunnen verschillende statistische resultaten opleveren, en zelfs als we van mening zijn dat de gegevens die zijn verzameld uit klinische onderzoeken met onze kandidaat-producten positief zijn, zijn deze gegevens mogelijk niet voldoende om goedkeuring door de FDA of andere mondiale regelgevende instanties; het is mogelijk dat we onze bedrijfsplannen om verschillende redenen niet kunnen uitvoeren, waarvan er vele buiten onze controle liggen, waaronder mogelijke beperkingen van de financiële en andere middelen van het bedrijf, productiebeperkingen die mogelijk niet tijdig worden verwacht of opgelost, beslissingen van regelgevende instanties, rechtbanken of instanties, zoals beslissingen van het United States Patent and Trademark Office met betrekking tot patenten die betrekking hebben op onze productkandidaten; en de risico's die zijn geïdentificeerd onder de kop 'Risicofactoren' in ons meest recente jaarverslag op formulier 10-K voor het jaar eindigend op 31 december 2023, en formulier 10-Q ingediend bij de Securities and Exchange Commission (SEC) en andere SEC-documenten ingediend door het bedrijf, die u wordt aangemoedigd om te bekijken.

    Elk van de voorgaande risico's kan een materiële en negatieve invloed hebben op de activiteiten van het bedrijf, de bedrijfsresultaten en de handelsprijs van de gewone aandelen van Sarepta. Voor een gedetailleerde beschrijving van de risico's en onzekerheden waarmee Sarepta wordt geconfronteerd, wordt u aangeraden de SEC-documentatie van Sarepta te raadplegen. Wij waarschuwen beleggers om niet te veel te vertrouwen op de toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht. Sarepta neemt geen enkele verplichting op zich om haar toekomstgerichte verklaringen publiekelijk bij te werken op basis van gebeurtenissen of omstandigheden na de datum hiervan, behalve zoals vereist door de wet.

    Bron: Sarepta Therapeutics, Inc.

    Geplaatst : 2024-06-21 07:15

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire trefwoorden