Sarepta Therapeutics ogłasza rozszerzenie zatwierdzenia przez amerykańską FDA leku Elevidys u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a w wieku 4 lat i starszych

Śledź Drugslib na

CAMBRIDGE, Massachusetts--(BUSINESS WIRE)--Czerwiec. 20 września 2024 r. — Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), lider w dziedzinie precyzyjnej medycyny genetycznej rzadkich chorób, ogłosiła dziś zatwierdzenie przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) rozszerzenia zakresu produktów oznaczonych etykietą wskazaniem do stosowania leku Elevidys (delandistrogen mokseparwowek-rokl) w celu włączenia osób w wieku co najmniej 4 lat z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) z potwierdzoną mutacją w genie DMD. Potwierdzając korzyści funkcjonalne, FDA udzieliła tradycyjnej zgody dla pacjentów ambulatoryjnych. FDA przyznała przyspieszoną zgodę na leczenie pacjentów nieambulatoryjnych. Dalsze zezwolenie na leczenie nieambulatoryjnych pacjentów Duchenne’a może być uzależnione od weryfikacji korzyści klinicznych w badaniu potwierdzającym. Produkt Elevidys jest przeciwwskazany u pacjentów z jakąkolwiek delecją w eksonie 8 i/lub eksonie 9 genu DMD.

„Rozszerzenie marki Elevidys na leczenie pacjentów Duchenne w wieku 4 lat i starszych, niezależnie od ich statusu ambulatoryjnego, to decydujący moment dla społeczności Duchenne. Dzisiejszy dzień jest także przełomową okazją do obietnicy terapii genowej i zwycięstwa nauki” – powiedział Doug Ingram, prezes i dyrektor generalny Sarepta. „W tym kluczowym momencie chcę serdecznie podziękować dr. Jerry'emu Mendellowi i Louise Rodino-Klapac za ich uparte, 20-letnie poszukiwania terapii genowej umożliwiającej leczenie tej bezwzględnej i zagrażającej życiu choroby, FDA za skorzystanie z dowodów naukowych w celu przyspieszenia dostarczenia terapii na rzadką chorobę zagrażającą życiu oczekującym pacjentom, a także wielu badaczom klinicznym i odważnym rodzinom Duchenne’ów, które wzięły udział w licznych badaniach, które doprowadziły do ​​tego ważnego dnia”.

„Dzisiejsze rozszerzenie marki Elevidys stanowi kulminację moich 50-letnich wysiłków nad leczeniem pacjentów Duchenne i, wraz z moją koleżanką, dr Louise Rodino-Klapac, prawie 20-letnich wysiłków mających na celu optymalizację i rozwój genu terapii, która może być bezpiecznie i skutecznie dostarczona do mięśni” – powiedział Jerry Mendell, lekarz medycyny, współtwórca leku Elevidys i starszy doradca w dziale Medical Affairs w Sarepta. „Wstępne zatwierdzenie leku Elevidys było znaczącym kamieniem milowym, a poszerzone wskazanie oznacza, że ​​lekarze mają teraz możliwość leczenia przeważającej większości chłopców i młodych mężczyzn cierpiących na chorobę Duchenne’a. Rozwój ten świadczy o sukcesie nauki, dowodach i poprawie przebiegu choroby, którą zaobserwowaliśmy dotychczas w badaniach.”

Zgodnie z przyspieszoną ścieżką zatwierdzania firma Sarepta zobowiązała się do przeprowadzenia i przedstawić wyniki randomizowanego, kontrolowanego badania w celu sprawdzenia i potwierdzenia korzyści klinicznych stosowania leku Elevidys u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a niechodzących. ENVISION (badanie SRP-9001-303), globalne, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 3 dotyczące preparatu Elevidys u osób niechodzących i starszych, ambulatoryjnych z chorobą Duchenne’a jest w toku i ma służyć jako wymóg po wprowadzeniu produktu do obrotu.

W ramach umowy o współpracy podpisanej w 2019 r. Sarepta współpracuje z firmą Roche, aby zmienić przyszłość społeczności Duchenne, umożliwiając osobom cierpiącym na tę chorobę utrzymanie i ochronę funkcji mięśni. Sarepta jest odpowiedzialna za zatwierdzenie przez organy regulacyjne i komercjalizację leku Elevidys w USA, a także za produkcję. Firma Roche jest odpowiedzialna za uzyskiwanie zgód regulacyjnych i dostarczanie leku Elevidys pacjentom na całym świecie.

Pacjenci i lekarze mogą uzyskać więcej informacji na temat leku Elevidys na stronie www.SareptAssist.com lub dzwoniąc pod numer 1-888-727-3782 .

Informacje o leku Elevidys (delandistrogen moxeparvovec-rokl)

Elevidys (delandistrogen moxeparvovec-rokl) to jednodawkowa terapia transferem genów oparta na wirusie związanym z adenowirusem (AAV) do wlewu dożylnego, mającego na celu wyeliminowanie podstawowej genetycznej przyczyny dystrofii mięśniowej Duchenne’a – mutacji lub zmian w genie DMD powodujących brak białka dystrofiny – poprzez dostarczenie transgenu kodującego ukierunkowaną produkcję mikrodystrofiny Elevidys w szkielecie mięśnie.

Elevidys jest wskazany w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD) u osób w wieku co najmniej 4 lat.

  • Dla pacjentów ambulatoryjnych z potwierdzoną mutacją w genie DMD.
  • Dla pacjentów nieambulatoryjnych i u których potwierdzono mutację w genie DMD.

    • Zatwierdzono wskazanie DMD u pacjentów nieambulatoryjnych podlega przyspieszonemu zatwierdzeniu w oparciu o ekspresję mikrodystrofiny Elevidys (zwanej dalej „mikrodystrofiną”) w mięśniach szkieletowych. Dalsze zatwierdzenie tego wskazania może być uzależnione od weryfikacji i opisu korzyści klinicznych w badaniu potwierdzającym.

    WAŻNE INFORMACJE DOTYCZĄCE BEZPIECZEŃSTWA

    Przeciwwskazania:

    Elevidys jest przeciwwskazany u pacjentów z jakąkolwiek delecją w eksonie 8 i/lub eksonie 9 genu DMD.

    OSTRZEŻENIA I ŚRODKI OSTROŻNOŚCI:

    Reakcje związane z wlewem:

  • Reakcje związane z wlewem, w tym reakcje nadwrażliwości i anafilaksja, występowały w ciągu lub do kilku godzin po Administracja Elevidys. Należy uważnie monitorować pacjentów podczas podawania i przez co najmniej 3 godziny po zakończeniu infuzji. Jeżeli wystąpią objawy reakcji związanych z wlewem, należy spowolnić lub przerwać wlew i zastosować odpowiednie leczenie. Po ustąpieniu objawów wlew można wznowić z mniejszą szybkością.
  • Elevidys należy podawać w warunkach, w których natychmiast dostępne jest leczenie reakcji związanych z wlewem.
  • Przerwać infuzję w przypadku anafilaksji .

    • Ostre, poważne uszkodzenie wątroby:

  • W przypadku stosowania leku Elevidys obserwowano ostre, poważne uszkodzenie wątroby i podanie może spowodować podwyższenie aktywności enzymów wątrobowych (takich jak GGT, GLDH, ALT, AST) lub stężenia bilirubiny całkowitej, zwykle obserwowane w ciągu 8 tygodni.
  • Pacjenci z istniejącą wcześniej niewydolnością wątroby, przewlekłą chorobą wątroby lub ostrą chorobą wątroby (np. ostra infekcja wirusowa wątroby) może być w grupie zwiększonego ryzyka ostrego, poważnego uszkodzenia wątroby. Należy odłożyć podawanie leku Elevidys pacjentom z ostrą chorobą wątroby do czasu ustąpienia lub kontroli.
  • Przed podaniem leku Elevidys należy wykonać test enzymów wątrobowych i monitorować czynność wątroby (badanie kliniczne, GGT i bilirubina całkowita) co tydzień przez pierwsze 3 miesiące po wlewie leku Elevidys. Kontynuuj monitorowanie, jeśli jest to wskazane klinicznie, aż wyniki nie będą niepokojące (normalne badanie kliniczne, GGT i stężenie bilirubiny całkowitej powrócą do wartości bliskich wartości wyjściowych).
  • U pacjentów przed i po wlewie leku Elevidys zaleca się ogólnoustrojowe leczenie kortykosteroidami. Jeśli jest to wskazane, należy dostosować schemat leczenia kortykosteroidami. W przypadku podejrzenia ostrego, ciężkiego uszkodzenia wątroby zaleca się konsultację ze specjalistą.

    • Zapalenie mięśni o podłożu immunologicznym:

  • W badaniach klinicznych zapalenie mięśni o podłożu immunologicznym obserwowano po około 1 miesiącu po wlewie leku Elevidys u pacjentów z mutacje delecyjne obejmujące ekson 8 i/lub ekson 9 w genie DMD . Zaobserwowano objawy ciężkiego osłabienia mięśni, w tym dysfagię, duszność i hipofonię.
  • Dostępne są ograniczone dane dotyczące leczenia produktem Elevidys u pacjentów z mutacjami w genie DMD w eksonach od 1 do 17 i (lub) eksonach od 59 do 71. Pacjenci z delecjami w tych regionach mogą być narażeni na ryzyko ciężkiej reakcji zapalenia mięśni o podłożu immunologicznym.
  • Zalecaj pacjentom, aby natychmiast skontaktowali się z lekarzem, jeśli doświadczą niewyjaśnionego wzmożonego bólu, tkliwości lub osłabienia mięśni, w tym dysfagia, duszność lub hipofonia, ponieważ mogą to być objawy zapalenia mięśni. Jeśli wystąpią takie objawy, należy rozważyć dodatkowe leczenie immunomodulujące (leki immunosupresyjne [np. inhibitor kalcyneuryny] oprócz kortykosteroidów) w oparciu o obraz kliniczny pacjenta i historię medyczną.

    • Zapalenie mięśnia sercowego :

  • W badaniach klinicznych po wlewie leku Elevidys obserwowano ostre, poważne zapalenie mięśnia sercowego i zwiększenie stężenia troponiny I.
  • Jeśli u pacjenta wystąpi zapalenie mięśnia sercowego, u pacjentów z przedwczesnym -istniejące upośledzenie frakcji wyrzutowej lewej komory (LVEF) może być obarczone większym ryzykiem wystąpienia działań niepożądanych. Należy monitorować poziom troponiny I przed wlewem leku Elevidys i co tydzień przez pierwszy miesiąc po wlewie, a następnie kontynuować monitorowanie, jeśli jest to wskazane klinicznie. Częstsze monitorowanie może być uzasadnione w przypadku wystąpienia objawów kardiologicznych, takich jak ból w klatce piersiowej lub duszność.
  • Zalecaj pacjentom, aby w przypadku wystąpienia objawów kardiologicznych natychmiast skontaktowali się z lekarzem.

    • Istniejąca odporność przeciwko AAVrh74:

  • W terapiach genowych opartych na wektorach AAV istniejące przeciwciała anty-AAV mogą utrudniać ekspresję transgenu przy pożądanym poziomie terapeutycznym poziomy. Po leczeniu produktem Elevidys u wszystkich pacjentów wytworzyły się przeciwciała anty-AAVrh74.
  • Przed podaniem produktu Elevidys należy wykonać wyjściowe badanie na obecność przeciwciał wiążących całkowicie anty-AAVrh74.
  • Nie zaleca się podawania produktu Elevidys u pacjentów pacjenci z podwyższonym mianem przeciwciał wiążących całkowitych anty-AAVrh74 większym lub równym 1:400.

    • Działania niepożądane:

  • Najczęstszymi działaniami niepożądanymi (częstość występowania ≥5%) zgłaszanymi w badaniach klinicznych były wymioty, nudności, uszkodzenie wątroby, gorączka i trombocytopenia.

    • Zgłaszaj FDA negatywne skutki uboczne leków na receptę. Odwiedź stronę www.fda.gov/medwatch lub zadzwoń pod numer 1-800-FDA-1088. Działania niepożądane można również zgłaszać firmie Sarepta Therapeutics pod numerem 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782).

    Więcej informacji można znaleźć w pełnej Informacje dotyczące przepisywania leku.

    O firmie Sarepta Therapeutics

    Sarepta ma pilną misję: opracować precyzyjną medycynę genetyczną na rzadkie choroby, które niszczą życie i skracają przyszłość. Zajmujemy kierownicze stanowiska w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD) i dystrofii obręczowo-kończynowej (LGMD), a obecnie mamy ponad 40 programów na różnych etapach rozwoju. Nasza rozległa oferta jest napędzana przez nasz wieloplatformowy silnik Precision Genetic Medicine Engine do terapii genowej, RNA i edycji genów. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź stronę www.sarepta.com lub śledź nas na LinkedIn, X (dawniej Twitter), Instagramie i Facebooku.

    Zamieszczanie informacji w Internecie

    Rytynowo publikujemy informacje, które mogą być ważne dla inwestorów, w sekcji „Dla inwestorów” na naszej stronie internetowej pod adresem www.sarepta.com. Zachęcamy inwestorów i potencjalnych inwestorów do regularnego odwiedzania naszej witryny internetowej w celu uzyskania ważnych informacji o nas.

    Stwierdzenia dotyczące przyszłości

    Niniejsza informacja prasowa zawiera „stwierdzenia dotyczące przyszłości”. Wszelkie stwierdzenia, które nie są stwierdzeniami faktów historycznych, można uznać za stwierdzenia dotyczące przyszłości. Słowa takie jak „wierzyć”, „przewidywać”, „planować”, „oczekiwać”, „będzie”, „może”, „zamierzać”, „przygotowywać”, „wyglądać”, „potencjalny”, „możliwy” i podobne wyrażenia są mające na celu identyfikację stwierdzeń wybiegających w przyszłość. Te stwierdzenia dotyczące przyszłości obejmują między innymi stwierdzenia dotyczące naszej przyszłej działalności, planów biznesowych, priorytetów, programów badawczo-rozwojowych; potencjalne korzyści i ryzyko związane ze stosowaniem Elevidys; a dalsze zatwierdzenie dla nieambulatoryjnych pacjentów Duchenne'a może być uzależnione od weryfikacji korzyści klinicznych w badaniu potwierdzającym.

    Rzeczywiste wyniki mogą znacząco różnić się od tych stwierdzonych lub sugerowanych w tych stwierdzeniach dotyczących przyszłości ze względu na takie ryzyko i niepewność. Znane czynniki ryzyka obejmują: dalsze zatwierdzenie leku dla pacjentów nieambulatoryjnych może być uzależnione od weryfikacji korzyści klinicznych; możemy nie być w stanie spełnić wszystkich żądań FDA w odpowiednim czasie lub w ogóle; możliwy wpływ przepisów i decyzji regulacyjnych FDA i innych agencji regulacyjnych na naszą działalność, a także rozwój naszych kandydatów na produkty oraz nasze zobowiązania finansowe i umowne; nasza zależność od niektórych producentów w zakresie wytwarzania naszych produktów i kandydatów na produkty, w tym wszelka niezdolność z naszej strony do dokładnego przewidywania popytu na produkty i zapewnienia w odpowiednim czasie mocy produkcyjnych w celu zaspokojenia popytu na produkty, może ograniczyć dostępność produktów w celu skutecznego wspierania różnych programów; nasze dane mogą nie być wystarczające do uzyskania zgody organów regulacyjnych; wyniki przyszłych badań mogą nie być zgodne z pozytywnymi wynikami przeszłymi lub mogą nie spełniać wymogów regulacyjnych w zakresie bezpieczeństwa i skuteczności kandydatów na produkty; rozpoczęcie i zakończenie naszych badań klinicznych oraz ogłoszenie wyników może zostać opóźnione lub uniemożliwione z wielu powodów, w tym między innymi z powodu odmowy przez organy regulacyjne pozwolenia na kontynuowanie naszych badań klinicznych lub zawieszenia badania klinicznego , wyzwania związane z identyfikacją, rekrutacją, rekrutacją i utrzymaniem pacjentów do udziału w badaniach klinicznych oraz nieodpowiednia ilość lub jakość dostaw kandydata na produkt lub innych materiałów niezbędnych do przeprowadzenia badań klinicznych; różne metodologie, założenia i zastosowania, których używamy do oceny poszczególnych parametrów bezpieczeństwa lub skuteczności, mogą dawać różne wyniki statystyczne i nawet jeśli uważamy, że dane zebrane z badań klinicznych naszych kandydatów na produkty są pozytywne, dane te mogą nie wystarczyć do zatwierdzenia przez FDA lub inne światowe organy regulacyjne; możemy nie być w stanie zrealizować naszych planów biznesowych z różnych powodów, z których wiele może być poza naszą kontrolą, w tym z możliwymi ograniczeniami zasobów finansowych i innych firmy, ograniczeniami produkcyjnymi, których nie można przewidzieć lub których nie można rozwiązać w odpowiednim czasie, decyzje organów regulacyjnych, sądów lub agencji, takie jak decyzje Urzędu Patentów i Znaków Towarowych Stanów Zjednoczonych dotyczące patentów obejmujących nasze produkty kandydujące; oraz ryzyka zidentyfikowane pod nagłówkiem „Czynniki ryzyka” w naszym najnowszym raporcie rocznym na formularzu 10-K za rok zakończony 31 grudnia 2023 r. oraz na formularzu 10-Q złożonym w Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (SEC), a także w innych Dokumenty SEC złożone przez Spółkę, do zapoznania się z którymi zachęcamy.

    Każde z powyższych ryzyk może mieć istotny i niekorzystny wpływ na działalność Spółki, wyniki jej działalności oraz cenę akcji zwykłych Sarepty. W celu uzyskania szczegółowego opisu ryzyk i niepewności, na jakie narażona jest Sarepta, zachęcamy do zapoznania się z dokumentacją SEC składaną przez Sareptę. Przestrzegamy inwestorów, aby nie polegali zbytnio na stwierdzeniach dotyczących przyszłości zawartych w niniejszym komunikacie prasowym. Sarepta nie zobowiązuje się do publicznego aktualizowania swoich stwierdzeń dotyczących przyszłości w oparciu o zdarzenia lub okoliczności, które miały miejsce po dacie niniejszego dokumentu, z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo.

    Źródło: Sarepta Therapeutics, Inc.

    Wysłano : 2024-06-21 07:15

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe