Sarepta Therapeutics anuncia ampliação da aprovação da FDA do Elevidys para pacientes com distrofia muscular de Duchenne com 4 anos ou mais

CAMBRIDGE, Massachusetts--(BUSINESS WIRE)--Jun. 20, 2024-- A Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), líder em medicina genética de precisão para doenças raras, anunciou hoje a aprovação pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA de uma expansão para o rótulo indicação de Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) para incluir indivíduos com distrofia muscular de Duchenne (DMD) com uma mutação confirmada no gene DMD com pelo menos 4 anos de idade. Confirmando os benefícios funcionais, a FDA concedeu a aprovação tradicional para pacientes ambulatoriais. O FDA concedeu aprovação acelerada para pacientes não ambulatoriais. A aprovação contínua para pacientes não ambulatoriais com Duchenne pode depender da verificação do benefício clínico em um ensaio confirmatório. Elevidys é contraindicado em pacientes com qualquer deleção no éxon 8 e/ou no éxon 9 no gene DMD.

“Representando muitos anos de pesquisa, desenvolvimento, investimento e energia criativa dedicados, a expansão do rótulo Elevidys para tratar pacientes de Duchenne com 4 anos ou mais, independentemente do status ambulatorial, é um momento decisivo para a comunidade de Duchenne. Hoje também representa um divisor de águas para a promessa da terapia genética e uma vitória para a ciência”, disse Doug Ingram, presidente e CEO da Sarepta. “Neste momento crucial, quero agradecer calorosamente aos Drs. Jerry Mendell e Louise Rodino-Klapac pela sua obstinada busca de 20 anos por uma terapia genética para tratar esta doença cruel e que rouba vidas, à FDA por seguir as evidências científicas para acelerar a entrega de uma terapia para uma doença rara com risco de vida aos pacientes que aguardam e aos muitos investigadores clínicos e às corajosas famílias Duchenne que participaram dos vários estudos que levaram a este dia importante.”

“A expansão atual do rótulo Elevidys representa o culminar de minha busca de 50 anos por um tratamento para pacientes de Duchenne e, junto com minha colega Dra. Louise Rodino-Klapac, um esforço de quase 20 anos para otimizar e desenvolver um gene terapia que poderia ser administrada de forma segura e eficaz aos músculos”, disse Jerry Mendell, M.D., co-inventor da Elevidys e consultor sênior de Assuntos Médicos da Sarepta. “A aprovação inicial do Elevidys foi um marco significativo e a indicação alargada significa que os médicos têm agora uma opção de tratamento para a grande maioria dos rapazes e homens jovens que vivem com Duchenne. Esta expansão demonstra o sucesso da ciência, as evidências e as melhorias na trajetória da doença que vimos até o momento em todos os estudos.”

Consistente com o caminho de aprovação acelerada, a Sarepta se comprometeu a conduzir e submeter os resultados de um ensaio randomizado e controlado para verificar e confirmar o benefício clínico de Elevidys em pacientes com distrofia muscular de Duchenne que não conseguem deambular. ENVISION (Estudo SRP-9001-303), um estudo de Fase 3 global, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo de Elevidys em indivíduos não ambulatórios e ambulatoriais mais velhos com Duchenne, está em andamento e pretende servir como este requisito pós-comercialização.

Como parte de um acordo de colaboração assinado em 2019, a Sarepta está a trabalhar com a Roche para transformar o futuro da comunidade de Duchenne, permitindo que aqueles que vivem com a doença mantenham e protejam a sua função muscular. Sarepta é responsável pela aprovação regulatória e comercialização da Elevidys nos EUA, bem como pela fabricação. A Roche é responsável pelas aprovações regulatórias e por levar o Elevidys aos pacientes em todo o mundo.

Pacientes e médicos podem acessar mais informações sobre o Elevidys em www.SareptAssist.com ou ligando para 1-888-727-3782 .

Sobre Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)

Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) é uma terapia de transferência de genes baseada em vírus adeno-associado (AAV) de dose única para infusão intravenosa projetada para tratar a causa genética subjacente da distrofia muscular de Duchenne – mutações ou alterações no gene DMD que resultam na falta da proteína distrofina – através da entrega de um transgene que codifica a produção direcionada de microdistrofina de Elevidys no esqueleto músculo.

Elevidys é indicado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) em indivíduos com pelo menos 4 anos de idade.

  • Para pacientes ambulatoriais e com mutação confirmada no gene DMD.
  • Para pacientes que não deambulam e têm uma mutação confirmada no gene DMD.
  • A indicação de DMD em pacientes que não deambulam está aprovada sob aprovação acelerada com base na expressão da microdistrofina Elevidys (doravante denominada “microdistrofina”) no músculo esquelético. A aprovação contínua desta indicação pode depender da verificação e descrição do benefício clínico em um ensaio confirmatório.

    INFORMAÇÕES IMPORTANTES DE SEGURANÇA

    CONTRA-INDICAÇÃO:

    Elevidys é contraindicado em pacientes com qualquer deleção no éxon 8 e/ou no éxon 9 no gene DMD.

    AVISOS E PRECAUÇÕES:

    Reações relacionadas à infusão:

  • Reações relacionadas à infusão, incluindo reações de hipersensibilidade e anafilaxia, ocorreram durante ou até várias horas após Administração da Elevidys. Monitore de perto os pacientes durante a administração e por pelo menos 3 horas após o final da infusão. Se ocorrerem sintomas de reações relacionadas à infusão, diminua ou interrompa a infusão e administre o tratamento apropriado. Assim que os sintomas desaparecerem, a infusão pode ser reiniciada em uma taxa mais baixa.
  • Elevidys deve ser administrado em um ambiente onde o tratamento para reações relacionadas à infusão esteja imediatamente disponível.
  • Interrompa a infusão em caso de anafilaxia. .
  • Lesão hepática aguda grave:

  • Lesão hepática aguda grave foi observada com Elevidys, e a administração pode resultar em elevações das enzimas hepáticas (como GGT, GLDH, ALT, AST) ou bilirrubina total, normalmente observadas em 8 semanas.
  • Pacientes com insuficiência hepática preexistente, condição hepática crônica ou doença hepática aguda (por exemplo, infecção viral hepática aguda) pode apresentar maior risco de lesão hepática aguda grave. Adie a administração de Elevidys em pacientes com doença hepática aguda até resolução ou controle.
  • Antes da administração de Elevidys, realize testes de enzimas hepáticas e monitore a função hepática (exame clínico, GGT e bilirrubina total) semanalmente durante os primeiros 3 meses. após a infusão de Elevidys. Continue o monitoramento, se clinicamente indicado, até que os resultados não sejam dignos de nota (exame clínico normal, GGT e níveis de bilirrubina total retornem aos níveis próximos aos basais).
  • O tratamento sistêmico com corticosteroides é recomendado para pacientes antes e depois da infusão de Elevidys. Ajustar o regime de corticosteroides quando indicado. Se houver suspeita de lesão hepática grave e aguda, recomenda-se consultar um especialista.
  • Miosite imunomediada:

  • Em ensaios clínicos, foi observada miosite imunomediada aproximadamente 1 mês após a infusão de Elevidys em pacientes com mutações de deleção envolvendo o éxon 8 e/ou o éxon 9 no gene DMD. Foram observados sintomas de fraqueza muscular grave, incluindo disfagia, dispneia e hipofonia.
  • Estão disponíveis dados limitados para o tratamento com Elevidys em doentes com mutações no gene DMD nos exões 1 a 17 e/ou nos exões 59 a 71. Os pacientes com deleções nessas regiões podem estar em risco de uma reação grave de miosite imunomediada.
  • Aconselhe os pacientes a entrar em contato com um médico imediatamente se sentirem qualquer aumento inexplicável de dor, sensibilidade ou fraqueza muscular, incluindo disfagia, dispneia ou hipofonia, pois podem ser sintomas de miosite. Considere tratamento imunomodulador adicional (imunossupressores [por exemplo, inibidor de calcineurina] além de corticosteróides) com base na apresentação clínica do paciente e no histórico médico se esses sintomas ocorrerem.
  • Miocardite :

  • Miocardite aguda grave e elevações de troponina-I foram observadas após a infusão de Elevidys em ensaios clínicos.
  • Se um paciente apresentar miocardite, aqueles com pré- -o comprometimento existente da fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) pode apresentar maior risco de resultados adversos. Monitore a troponina-I antes da infusão de Elevidys e semanalmente durante o primeiro mês após a infusão e continue monitorando se clinicamente indicado. Um monitoramento mais frequente pode ser necessário na presença de sintomas cardíacos, como dor no peito ou falta de ar.
  • Aconselhe os pacientes a entrar em contato com um médico imediatamente se apresentarem sintomas cardíacos.
  • Imunidade pré-existente contra AAVrh74:

  • Em terapias genéticas baseadas em vetores de AAV, anticorpos anti-AAV preexistentes podem impedir a expressão do transgene na terapêutica desejada níveis. Após o tratamento com Elevidys, todos os pacientes desenvolveram anticorpos anti-AAVrh74.
  • Realizar testes iniciais para verificar a presença de anticorpos de ligação total anti-AAVrh74 antes da administração de Elevidys.
  • A administração de Elevidys não é recomendada em pacientes com títulos elevados de anticorpos de ligação total anti-AAVrh74 maiores ou iguais a 1:400.
  • Reações adversas:

  • As reações adversas mais comuns (incidência ≥5%) relatadas em estudos clínicos foram vômitos, náuseas, lesão hepática, pirexia e trombocitopenia.
  • Relate os efeitos colaterais negativos dos medicamentos prescritos ao FDA. Visite www.fda.gov/medwatch ou ligue para 1-800-FDA-1088. Você também pode relatar efeitos colaterais à Sarepta Therapeutics pelo telefone 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782).

    Para obter mais informações, consulte o Informações de prescrição.

    Sobre a Sarepta Therapeutics

    Sarepta está em uma missão urgente: desenvolver medicina genética de precisão para doenças raras que devastam vidas e encurtam o futuro. Mantemos posições de liderança em distrofia muscular de Duchenne (DMD) e distrofias musculares de cinturas (LGMDs), e atualmente temos mais de 40 programas em vários estágios de desenvolvimento. Nosso vasto pipeline é impulsionado por nosso mecanismo de medicina genética de precisão multiplataforma em terapia genética, RNA e edição de genes. Para mais informações, visite www.sarepta.com ou siga-nos no LinkedIn, X (antigo Twitter), Instagram e Facebook.

    Postagem de informações na Internet

    Publicamos rotineiramente informações que podem ser importantes para os investidores na seção 'Para Investidores' do nosso website em www.sarepta.com. Encorajamos os investidores e potenciais investidores a consultar regularmente o nosso site para obter informações importantes sobre nós.

    Declarações prospectivas

    Este comunicado à imprensa contém “declarações prospectivas”. Quaisquer declarações que não sejam declarações de fatos históricos podem ser consideradas declarações prospectivas. Palavras como “acreditar”, “antecipar”, “planejar”, ​​“esperar”, “irá”, “pode”, “pretender”, “preparar”, “olhar”, “potencial”, “possível” e expressões semelhantes são destina-se a identificar declarações prospectivas. Estas declarações prospectivas incluem, sem limitação, declarações relativas às nossas operações futuras, planos de negócios, prioridades, programas de pesquisa e desenvolvimento; os potenciais benefícios e riscos do Elevidys; e a aprovação contínua para pacientes não ambulatoriais com Duchenne pode depender da verificação do benefício clínico em um ensaio confirmatório.

    Os resultados reais podem diferir materialmente daqueles declarados ou implícitos nestas declarações prospectivas como resultado de tais riscos e incertezas. Os fatores de risco conhecidos incluem os seguintes: a aprovação continuada para pacientes que não deambulam pode depender da verificação do benefício clínico; podemos não conseguir cumprir todas as solicitações da FDA em tempo hábil ou de forma alguma; o possível impacto de regulamentações e decisões regulatórias da FDA e de outras agências reguladoras em nossos negócios, bem como no desenvolvimento de nossos candidatos a produtos e em nossas obrigações financeiras e contratuais; nossa dependência de determinados fabricantes para produzir nossos produtos e candidatos a produtos, incluindo qualquer incapacidade de nossa parte de antecipar com precisão a demanda do produto e de garantir em tempo hábil a capacidade de fabricação para atender à demanda do produto, pode prejudicar a disponibilidade do produto para apoiar com sucesso vários programas; nossos dados podem não ser suficientes para obter aprovação regulatória; os resultados de pesquisas futuras podem não ser consistentes com resultados positivos anteriores ou podem não atender aos requisitos de aprovação regulatória para a segurança e eficácia dos produtos candidatos; o início e a conclusão dos nossos ensaios clínicos e o anúncio dos resultados podem ser atrasados ​​ou impedidos por uma série de razões, incluindo, entre outras, a negação pelas agências reguladoras de permissão para prosseguir com os nossos ensaios clínicos ou a suspensão de um ensaio clínico , desafios na identificação, recrutamento, inscrição e retenção de pacientes para participarem de ensaios clínicos e quantidade ou qualidade inadequada de suprimentos de um produto candidato ou outros materiais necessários para conduzir ensaios clínicos; diferentes metodologias, suposições e aplicações que utilizamos para avaliar determinados parâmetros de segurança ou eficácia podem produzir resultados estatísticos diferentes e, mesmo que acreditemos que os dados recolhidos nos ensaios clínicos dos nossos produtos candidatos são positivos, estes dados podem não ser suficientes para apoiar a aprovação pelo FDA ou outras autoridades reguladoras globais; podemos não ser capazes de executar nossos planos de negócios por vários motivos, muitos dos quais podem estar fora de nosso controle, incluindo possíveis limitações de recursos financeiros e outros da empresa, limitações de fabricação que podem não ser previstas ou resolvidas em tempo hábil, decisões regulatórias, judiciais ou de agências, como decisões do Escritório de Marcas e Patentes dos Estados Unidos com relação a patentes que cobrem nossos candidatos a produtos; e os riscos identificados sob o título “Fatores de Risco” em nosso Relatório Anual mais recente no Formulário 10-K para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2023, e no Formulário 10-Q arquivado na Securities and Exchange Commission (SEC), bem como outros Arquivos da SEC feitos pela Empresa, que você deve revisar.

    Qualquer um dos riscos acima mencionados pode afetar material e adversamente os negócios da Empresa, os resultados das operações e o preço de negociação das ações ordinárias da Sarepta. Para obter uma descrição detalhada dos riscos e incertezas que Sarepta enfrenta, recomendamos que você revise os registros da SEC feitos por Sarepta. Alertamos os investidores para não depositarem confiança considerável nas declarações prospectivas contidas neste comunicado de imprensa. A Sarepta não assume nenhuma obrigação de atualizar publicamente suas declarações prospectivas com base em eventos ou circunstâncias após a data deste documento, exceto conforme exigido por lei.

    Fonte: Sarepta Therapeutics, Inc.

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