Sarepta Therapeutics anunță aprobarea extinsă a FDA din SUA pentru Elevidys pentru pacienții cu distrofie musculară Duchenne cu vârsta de 4 ani și peste

Urmăriți Drugslib pe

CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)--Iun. 20, 2024 -- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), liderul în medicina genetică de precizie pentru boli rare, a anunțat astăzi aprobarea de către Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) pentru extinderea etichetei indicația ca Elevidys (delandstrogene moxeparvovec-rokl) să includă persoane cu distrofie musculară Duchenne (DMD) cu o mutație confirmată a genei DMD, care au cel puțin 4 ani. Confirmând beneficiile funcționale, FDA a acordat aprobarea tradițională pentru pacienții ambulatori. FDA a acordat aprobarea accelerată pentru pacienții non-ambulatori. Continuarea aprobării pentru pacienții Duchenne non-ambulatori poate fi condiționată de verificarea beneficiului clinic într-un studiu de confirmare. Elevidys este contraindicat la pacienții cu orice deleție în exonul 8 și/sau exonul 9 din gena DMD.

„Reprezentând mulți ani de cercetare, dezvoltare, investiții și energie creativă dedicată, extinderea etichetei Elevidys la tratarea pacienților Duchenne în vârstă de 4 ani și peste, indiferent de statutul ambulator, este un moment definitoriu pentru comunitatea Duchenne. Astăzi reprezintă, de asemenea, o ocazie decisivă pentru promisiunea terapiei genetice și o victorie pentru știință”, a declarat Doug Ingram, președinte și director executiv, Sarepta. „În acest moment crucial, vreau să le mulțumesc călduros doctorilor. Jerry Mendell și Louise Rodino-Klapac pentru urmărirea lor obstinată, de 20 de ani, a unei terapii genice pentru a trata această boală nemiloasă și care jefuiește viața, către FDA pentru că a urmat dovezile științifice pentru a accelera livrarea unei terapii pentru o boală rară care pune viața în pericol. pacienților în așteptare și numeroși investigatori clinici și familii curajoase Duchenne care au participat la multiplele studii care au condus la această zi importantă.”

„Extinderea de astăzi a etichetei Elevidys reprezintă punctul culminant al urmăririi mele de 50 de ani a unui tratament pentru pacienții Duchenne și, împreună cu colega mea dr. Louise Rodino-Klapac, un efort de aproape 20 de ani de a optimiza și dezvolta o genă. terapie care ar putea fi administrată în siguranță și eficient în mușchi”, a spus Jerry Mendell, MD, co-inventatorul Elevidys și consilier principal, Medical Affairs, Sarepta. „Aprobarea inițială a Elevidys a fost o etapă semnificativă, iar indicația extinsă înseamnă că medicii au acum o opțiune de tratament pentru marea majoritate a băieților și tinerilor care trăiesc cu Duchenne. Această extindere vorbește despre succesul științei, dovezile și îmbunătățirile în traiectoria bolii pe care le-am văzut până în prezent în studii.”

În conformitate cu calea de aprobare accelerată, Sarepta s-a angajat să efectueze și să prezinte rezultatele unui studiu randomizat, controlat pentru a verifica și confirma beneficiul clinic al Elevidys la pacienții cu distrofie musculară Duchenne care nu sunt ambulatorii. ENVISION (Studiul SRP-9001-303), un studiu global, randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, de fază 3 al Elevidys la persoane care nu sunt ambulatorii și persoanele vârstnice ambulatorii cu Duchenne, este în curs de desfășurare și intenționează să servească drept această cerință după punerea pe piață.

Ca parte a unui acord de colaborare semnat în 2019, Sarepta lucrează cu Roche pentru a transforma viitorul comunității Duchenne, permițând celor care trăiesc cu boala să-și mențină și să-și protejeze funcția musculară. Sarepta este responsabilă pentru aprobarea de reglementare și comercializarea Elevidys în SUA, precum și pentru producție. Roche este responsabilă pentru aprobările de reglementare și pentru a aduce Elevidys pacienților din restul lumii.

Pacienții și medicii pot accesa mai multe informații despre Elevidys la www.SareptAssist.com sau sunând la 1-888-727-3782 .

Despre Elevidys (delandstrogene moxeparvovec-rokl)

Elevidys (delandstrogene moxeparvovec-rokl) este o terapie de transfer genetic pe bază de virus adeno-asociat (AAV) în doză unică pentru perfuzie intravenoasă concepută pentru a aborda cauza genetică de bază a distrofiei musculare Duchenne – mutații sau modificări ale genei DMD care duc la lipsa proteinei distrofină – prin livrarea unei transgene care codifică producția țintită a microdistrofinei Elevidys în scheletul. mușchi.

Elevidys este indicat pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne (DMD) la persoanele cu vârsta de cel puțin 4 ani.

  • Pentru pacienții care sunt ambulatori și au o mutație confirmată. în gena DMD.
  • Pentru pacienții care nu sunt ambulatorii și au o mutație confirmată a genei DMD.

    • Indicația DMD la pacienții non-ambulatori este aprobată sub aprobare accelerată bazată pe expresia micro-distrofinei Elevidys (denumită în continuare „micro-distrofină”) în mușchiul scheletic. Continuarea aprobării pentru această indicație poate fi condiționată de verificarea și descrierea beneficiului clinic într-un studiu de confirmare.

    INFORMAȚII IMPORTANTE DE SIGURANȚĂ

    CONTRAINDICAȚII:

    Elevidys este contraindicat la pacienții cu orice deleție în exonul 8 și/sau exonul 9 din gena DMD.

    AVERTISMENTĂRI ȘI PRECAUȚII:

    Reacții legate de perfuzie:

  • Reacții legate de perfuzie, inclusiv reacții de hipersensibilitate și anafilaxie, au apărut în timpul sau până la câteva ore după administrarea Elevidys. Monitorizați cu atenție pacienții în timpul administrării și timp de cel puțin 3 ore după terminarea perfuziei. Dacă apar simptome ale reacțiilor legate de perfuzie, încetiniți sau opriți perfuzia și administrați tratamentul adecvat. Odată ce simptomele dispar, perfuzia poate fi reluată cu o viteză mai mică.
  • Elevidys trebuie administrat într-un cadru în care tratamentul pentru reacțiile legate de perfuzie este disponibil imediat.
  • Întrerupeți perfuzia pentru anafilaxie. .

    • Leziune hepatică acută gravă:

  • La Elevidys s-au observat leziuni hepatice grave acute și administrarea poate duce la creșteri ale enzimelor hepatice (cum ar fi GGT, GLDH, ALT, AST) sau bilirubinei totale, de obicei observate în decurs de 8 săptămâni.
  • Pacienții cu insuficiență hepatică preexistentă, afecțiune hepatică cronică sau boală hepatică acută. (de exemplu, infecție virală hepatică acută) poate prezenta un risc mai mare de leziuni hepatice grave acute. Amânați administrarea Elevidys la pacienții cu boală hepatică acută până la rezolvare sau control.
  • Înainte de administrarea Elevidys, efectuați testul enzimelor hepatice și monitorizați funcția hepatică (examen clinic, GGT și bilirubina totală) săptămânal în primele 3 luni în urma perfuziei cu Elevidys. Continuați monitorizarea dacă este indicat clinic, până când rezultatele nu sunt remarcabile (examenul clinic normal, GGT și nivelurile bilirubinei totale revin la nivelurile inițiale apropiate).
  • Tratamentul sistemic cu corticosteroizi este recomandat pacienților înainte și după perfuzia cu Elevidys. Ajustați regimul cu corticosteroizi atunci când este indicat. Dacă se suspectează o leziune hepatică acută gravă, se recomandă consultarea unui specialist.

    • Miozită mediată imun:

  • În studiile clinice, miozita mediată imun a fost observată la aproximativ 1 lună după perfuzia cu Elevidys la pacienții cu mutații de deleție care implică exonul 8 și/sau exonul 9 în gena DMD . Au fost observate simptome de slăbiciune musculară severă, inclusiv disfagie, dispnee și hipofonie.
  • Sunt disponibile date limitate pentru tratamentul cu Elevidys la pacienții cu mutații ale genei DMD în exonii 1 până la 17 și/sau exonii 59 până la 71. Pacienții cu deleții în aceste regiuni pot fi expuși riscului pentru o reacție severă de miozită mediată imun.
  • Sfătuiți-vă pacienții să contacteze imediat un medic dacă prezintă o creștere inexplicabilă a durerii, sensibilității sau slăbiciunii musculare, inclusiv disfagie, dispnee sau hipofonie, deoarece acestea pot fi simptome de miozită. Luați în considerare un tratament imunomodulator suplimentar (imunosupresive [de exemplu, inhibitor de calcineurină] în plus față de corticosteroizi) pe baza prezentării clinice a pacientului și a istoricului medical, dacă apar aceste simptome.

    • Miocardită :

  • Miocardită acută gravă și creșteri ale troponinei-I au fost observate în urma perfuziei cu Elevidys în studiile clinice.
  • Dacă un pacient prezintă miocardită, cei cu prealabil - insuficiența existentă a fracției de ejecție a ventriculului stâng (FEVS) poate prezenta un risc mai mare de rezultate adverse. Monitorizați troponina-I înainte de perfuzia cu Elevidys și săptămânal în prima lună după perfuzie și continuați monitorizarea dacă este indicat clinic. O monitorizare mai frecventă poate fi justificată în prezența simptomelor cardiace, cum ar fi durere în piept sau dificultăți de respirație.
  • Sfătuiți pacienții să contacteze imediat un medic dacă prezintă simptome cardiace.

    • Imunitate preexistentă împotriva AAVrh74:

  • În terapiile genetice bazate pe vectori AAV, anticorpii anti-AAV preexistenți pot împiedica expresia transgenei la tratamentul terapeutic dorit. niveluri. În urma tratamentului cu Elevidys, toți pacienții au dezvoltat anticorpi anti-AAVrh74.
  • Efectuați testarea inițială pentru prezența anticorpilor de legare totală anti-AAVrh74 înainte de administrarea Elevidys.
  • Administrarea Elevidys nu este recomandată în pacienți cu titruri de anticorpi de legare totală anti-AAVrh74 crescute mai mari sau egale cu 1:400.

    • Reacții adverse:

  • Cele mai frecvente reacții adverse (incidență ≥5%) raportate în studiile clinice au fost vărsăturile, greața, leziunile hepatice, pirexia și trombocitopenia.

    • Raportați FDA efectele secundare negative ale medicamentelor eliberate pe bază de rețetă. Vizitați www.fda.gov/medwatch sau sunați la 1-800-FDA-1088. De asemenea, puteți raporta reacțiile adverse către Sarepta Therapeutics la 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782).

    Pentru informații suplimentare, vă rugăm să consultați Informații de prescripție.

    Despre Sarepta Therapeutics

    Sarepta se află într-o misiune urgentă: să creeze medicină genetică de precizie pentru bolile rare care devastează vieți și scurtează viitorul. Ocupăm poziții de conducere în distrofia musculară Duchenne (DMD) și distrofii musculare ale centurii membrelor (LGMD), iar în prezent avem peste 40 de programe în diferite stadii de dezvoltare. Conducta noastră vastă este condusă de Motorul nostru de medicină genetică de precizie multiplatformă în terapia genică, ARN și editarea genelor. Pentru mai multe informații, vă rugăm să vizitați www.sarepta.com sau să ne urmăriți pe LinkedIn, X (fostul Twitter), Instagram și Facebook.

    Afișarea informațiilor pe internet

    Publicăm în mod obișnuit informații care pot fi importante pentru investitori în secțiunea „Pentru investitori” a site-ului nostru web la www.sarepta.com. Încurajăm investitorii și potențialii investitori să consulte site-ul nostru în mod regulat pentru informații importante despre noi.

    Declarații prospective

    Acest comunicat de presă conține „declarații prospective”. Orice declarații care nu sunt declarații de fapt istoric pot fi considerate a fi declarații prospective. Cuvinte precum „crede”, „anticipă”, „planifică”, „se așteaptă”, „va”, „poate”, „intenționa”, „pregătește”, „arata”, „potențial”, „posibil” și expresii similare sunt menite să identifice declarațiile prospective. Aceste declarații prospective includ, fără limitare, declarații referitoare la operațiunile noastre viitoare, planurile de afaceri, prioritățile, programele de cercetare și dezvoltare; beneficiile și riscurile potențiale ale Elevidys; iar aprobarea continuă pentru pacienții Duchenne non-ambulatori poate fi condiționată de verificarea beneficiului clinic într-un studiu de confirmare.

    Rezultatele reale ar putea diferi semnificativ de cele declarate sau implicate în aceste declarații prospective, ca urmare a unor astfel de riscuri și incertitudini. Factorii de risc cunoscuți includ următorii: aprobarea continuă pentru pacienții non-ambulatori poate fi condiționată de verificarea beneficiului clinic; este posibil să nu putem îndeplini toate solicitările FDA în timp util sau deloc; impactul posibil al reglementărilor și deciziilor de reglementare ale FDA și ale altor agenții de reglementare asupra afacerii noastre, precum și dezvoltarea produselor noastre candidate și obligațiile noastre financiare și contractuale; dependența noastră de anumiți producători pentru a ne produce produsele și produsele candidate, inclusiv orice incapacitate din partea noastră de a anticipa cu exactitate cererea de produse și de a asigura în timp util capacitatea de producție pentru a satisface cererea de produse, poate afecta disponibilitatea produsului pentru a susține cu succes diverse programe; este posibil ca datele noastre să nu fie suficiente pentru a obține aprobarea de reglementare; este posibil ca rezultatele cercetărilor viitoare să nu fie în concordanță cu rezultatele pozitive din trecut sau să nu îndeplinească cerințele de aprobare de reglementare pentru siguranța și eficacitatea produselor candidate; începerea și finalizarea studiilor noastre clinice și anunțarea rezultatelor pot fi întârziate sau împiedicate din mai multe motive, inclusiv, printre altele, refuzul de către agențiile de reglementare a permisiunii de a continua cu studiile noastre clinice sau plasarea unui studiu clinic în așteptare , provocări în identificarea, recrutarea, înscrierea și păstrarea pacienților pentru a participa la studiile clinice și cantitatea sau calitatea inadecvată a proviziilor unui produs candidat sau a altor materiale necesare pentru a efectua studiile clinice; diferite metodologii, ipoteze și aplicații pe care le folosim pentru a evalua anumite parametri de siguranță sau eficacitate pot produce rezultate statistice diferite și, chiar dacă credem că datele colectate din studiile clinice ale produselor noastre candidate sunt pozitive, este posibil ca aceste date să nu fie suficiente pentru a susține aprobarea de către FDA sau alte autorități de reglementare globale; este posibil să nu putem executa planurile noastre de afaceri din diverse motive, dintre care multe pot fi în afara controlului nostru, inclusiv posibile limitări ale resurselor financiare și de altă natură ale companiei, limitări de producție care nu pot fi anticipate sau rezolvate în timp util, decizii de reglementare, instanțe sau agenții, cum ar fi deciziile Oficiului de brevete și mărci comerciale din Statele Unite ale Americii cu privire la brevetele care acoperă produsele noastre candidate; și acele riscuri identificate la rubrica „Factori de risc” din cel mai recent Raport anual al nostru pe Formularul 10-K pentru anul încheiat la 31 decembrie 2023 și Formularul 10-Q depus la Securities and Exchange Commission (SEC), precum și alte Documentele SEC făcute de Companie, pe care sunteți încurajat să le examinați.

    Orice dintre riscurile de mai sus ar putea afecta în mod semnificativ și negativ activitatea Societății, rezultatele operațiunilor și prețul de tranzacționare al acțiunilor comune ale Sarepta. Pentru o descriere detaliată a riscurilor și incertitudinilor cu care se confruntă Sarepta, sunteți încurajat să examinați documentele SEC făcute de Sarepta. Avertizăm investitorii să nu se bazeze considerabil pe declarațiile prospective conținute în acest comunicat de presă. Sarepta nu își asumă nicio obligație de a-și actualiza public declarațiile prospective pe baza unor evenimente sau circumstanțe ulterioare datei prezentei, cu excepția cazului în care prevede legea.

    Sursa: Sarepta Therapeutics, Inc.

    Postat : 2024-06-21 07:15

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare