Sarepta Therapeutics объявляет о расширении одобрения FDA США препарата Элевидис для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте от 4 лет и старше

Следите за Drugslib на

КЕМБРИДЖ, Массачусетс – (BUSINESS WIRE) – июнь. 20, 2024 г. — Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), лидер в области точной генетической медицины редких заболеваний, сегодня объявила Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) об одобрении расширения ассортимента меченых препаратов. Показанием для применения Элевидиса (деландистроген моксепарвовек-рокл) является включение лиц с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) с подтвержденной мутацией в гене МДД в ​​возрасте не менее 4 лет. Подтвердив функциональные преимущества, FDA предоставило традиционное одобрение для амбулаторных пациентов. FDA предоставило ускоренное одобрение для стационарных пациентов. Дальнейшее одобрение неамбулаторных пациентов с Дюшенном может зависеть от подтверждения клинической пользы в подтверждающем исследовании. Элевидис противопоказан пациентам с любой делецией экзона 8 и/или экзона 9 гена МДД.

«Отражая многие годы целенаправленных исследований, разработок, инвестиций и творческой энергии, расширение марки Элевидис до Лечение пациентов с Дюшенном в возрасте 4 лет и старше, независимо от амбулаторного статуса, является определяющим моментом для сообщества Дюшенна. Сегодняшний день также является переломным моментом для обещаний генной терапии и победы науки», — сказал Дуг Ингрэм, президент и главный исполнительный директор Sarepta. «В этот решающий момент я хочу выразить горячую благодарность доктору. Джерри Менделлу и Луизе Родино-Клапак за их упорное 20-летнее стремление к генной терапии для лечения этой безжалостной и отнимающей жизни болезни, FDA за следование научным данным для ускорения разработки терапии опасного для жизни редкого заболевания. ожидающим пациентам, а также многочисленным клиническим исследователям и отважным семьям Дюшенна, которые участвовали в многочисленных исследованиях, которые привели к этому важному дню».

«Сегодняшнее расширение бренда Elevidys представляет собой кульминацию моего 50-летнего поиска лечения пациентов с Дюшенном и почти 20-летних усилий вместе с моей коллегой, доктором Луизой Родино-Клапак, по оптимизации и разработке гена. терапия, которая может быть безопасно и эффективно доставлена ​​в мышцы», — сказал Джерри Менделл, доктор медицинских наук, соавтор Элевидиса и старший советник по медицинским вопросам Сарепты. «Первоначальное одобрение препарата Элевидис стало важной вехой, а расширение показаний означает, что у клиницистов теперь есть вариант лечения для подавляющего большинства мальчиков и молодых людей, живущих с Дюшенном. Это расширение говорит об успехе науки, доказательствах и улучшении траектории заболевания, которое мы наблюдаем на сегодняшний день в ходе исследований».

В соответствии с ускоренным путем утверждения Сарепта взяла на себя обязательство проводить и представить результаты рандомизированного контролируемого исследования для проверки и подтверждения клинической пользы Элевидиса у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, которые не ходят самостоятельно. ENVISION (Исследование SRP-9001-303), глобальное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование 3 фазы применения Элевидиса у неамбулаторных и пожилых амбулаторных пациентов с болезнью Дюшенна, находится в стадии реализации и призвано служить этим постмаркетинговым требованием. /п>

В рамках соглашения о сотрудничестве, подписанного в 2019 году, Сарепта работает с компанией «Рош», чтобы изменить будущее сообщества Дюшенна, позволяя людям, живущим с этим заболеванием, поддерживать и защищать свои мышечные функции. Сарепта отвечает за одобрение регулирующих органов и коммерциализацию препарата Элевидис в США, а также за производство. Компания «Рош» отвечает за одобрение регулирующих органов и предоставление Элевидиса пациентам по всему миру.

Пациенты и врачи могут получить дополнительную информацию об Элевидис на сайте www.SareptAssist.com или по телефону 1-888-727-3782. .

Об Элевидисе (деландистроген моксепарвовек-рокл)

Элевидис (деландистроген моксепарвовек-рокл) представляет собой однократную дозу терапии переносом генов на основе аденоассоциированного вируса (ААВ). для внутривенной инфузии, предназначенной для устранения основной генетической причины мышечной дистрофии Дюшенна – мутаций или изменений в гене МДД, которые приводят к отсутствию белка дистрофина – путем доставки трансгена, который кодирует целевую продукцию микродистрофина Элевидиса в скелете мышца.

Элевидис показан для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у лиц в возрасте не менее 4 лет.

  • Для амбулаторных пациентов с подтвержденной мутацией в гене МДД.
  • Для пациентов, которые не ходят и имеют подтвержденную мутацию в гене МДД.

    • Показания по МДД у неамбулаторных пациентов одобрены находится под ускоренным одобрением на основании экспрессии микродистрофина Элевидиса (далее обозначаемого как «микродистрофин») в скелетных мышцах. Дальнейшее одобрение этого показания может зависеть от проверки и описания клинической пользы в подтверждающем исследовании.

    ВАЖНАЯ ИНФОРМАЦИЯ ПО БЕЗОПАСНОСТИ

    ПРОТИВОПОКАЗАНИЯ:

    Элевидис противопоказан пациентам с любой делецией экзона 8 и/или экзона 9 гена МДД.

    ПРЕДУПРЕЖДЕНИЯ И МЕРЫ ПРЕДОСТОРОЖНОСТИ:

    Реакции, связанные с инфузией:

  • Реакции, связанные с инфузией, включая реакции гиперчувствительности и анафилаксию, возникали в течение или до нескольких часов после Администрация Элевидиса. Внимательно наблюдайте за пациентами во время введения и в течение как минимум 3 часов после окончания инфузии. При возникновении симптомов реакций, связанных с инфузией, замедлите или прекратите инфузию и назначьте соответствующее лечение. Как только симптомы исчезнут, инфузию можно возобновить с более низкой скоростью.
  • Элевидис следует вводить в условиях, где немедленно доступно лечение реакций, связанных с инфузией.
  • Прекратите инфузию при анафилаксии. .

    • Острое серьезное повреждение печени:

  • При применении Элевидиса наблюдалось острое серьезное повреждение печени, и введение может привести к повышению уровня ферментов печени (таких как ГГТ, ГЛДГ, АЛТ, АСТ) или общего билирубина, что обычно наблюдается в течение 8 недель.
  • Пациенты с ранее существовавшей печеночной недостаточностью, хроническим заболеванием печени или острым заболеванием печени (например, острая вирусная инфекция печени) может подвергаться более высокому риску острого серьезного повреждения печени. Отложите прием Элевидиса у пациентов с острым заболеванием печени до тех пор, пока он не будет решен или взят под контроль.
  • Перед введением Элевидиса проведите тест на ферменты печени и контролируйте функцию печени (клинический осмотр, ГГТ и общий билирубин) еженедельно в течение первых 3 месяцев. после инфузии Элевидиса. Продолжайте наблюдение, если есть клинические показания, до тех пор, пока результаты не станут нормальными (нормальные клинические показатели, уровни ГГТ и общего билирубина не вернутся к уровням, близким к исходному).
  • Пациентам до и после инфузии Элевидиса рекомендуется системное лечение кортикостероидами. При необходимости скорректируйте режим приема кортикостероидов. При подозрении на острое серьезное повреждение печени рекомендуется консультация специалиста.

    • Иммуноопосредованный миозит:

  • В клинических исследованиях иммуноопосредованный миозит наблюдался примерно через 1 месяц после инфузии Элевидиса у пациентов с делеционные мутации, затрагивающие экзон 8 и/или экзон 9 в гене DMD . Наблюдались симптомы тяжелой мышечной слабости, включая дисфагию, одышку и гипофонию.
  • Доступны ограниченные данные по лечению Элевидисом пациентов с мутациями в гене МДД в ​​экзонах с 1 по 17 и/или экзонах с 59 по 59. 71. Пациенты с делециями в этих областях могут подвергаться риску развития тяжелой иммуноопосредованной реакции миозита.
  • Посоветуйте пациентам немедленно обратиться к врачу, если они испытывают необъяснимое усиление мышечной боли, болезненности или слабости, в том числе дисфагия, одышка или гипофония, поскольку это могут быть симптомы миозита. Рассмотрите возможность дополнительного иммуномодулирующего лечения (иммунодепрессанты [например, ингибиторы кальциневрина] в дополнение к кортикостероидам) на основании клинической картины пациента и истории болезни, если возникают эти симптомы.

    • Миокардит :

  • Острый серьезный миокардит и повышение тропонина-I наблюдались после инфузии Элевидиса в клинических исследованиях.
  • Если у пациента развивается миокардит, пациенты с предварительным - существующее нарушение фракции выброса левого желудочка (ФВЛЖ) может подвергаться более высокому риску неблагоприятных исходов. Контролируйте тропонин-I перед инфузией Элевидиса и еженедельно в течение первого месяца после инфузии и продолжайте мониторинг, если есть клинические показания. Более частый мониторинг может быть оправдан при наличии сердечных симптомов, таких как боль в груди или одышка.
  • Посоветуйте пациентам немедленно обратиться к врачу, если у них возникнут сердечные симптомы.

    • Существующий иммунитет против AAVrh74:

  • При генной терапии на основе AAV-вектора ранее существовавшие антитела против AAV могут препятствовать экспрессии трансгена при желаемом терапевтическом воздействии. уровни. После лечения Элевидисом у всех пациентов появились антитела против AAVrh74.
  • Перед введением Элевидиса проведите базовое тестирование на наличие тотальных связывающих антител против AAVrh74.
  • Введение Элевидиса не рекомендуется пациенты с повышенным титром общих связывающих антител против AAVrh74, превышающим или равным 1:400.

    • Побочные реакции:

  • Наиболее распространенными побочными реакциями (частота ≥5%), о которых сообщалось в клинических исследованиях, были рвота, тошнота, повреждение печени, пирексия и тромбоцитопения.

    • Сообщайте в FDA о негативных побочных эффектах отпускаемых по рецепту лекарств. Посетите сайт www.fda.gov/medwatch или позвоните по телефону 1-800-FDA-1088. Вы также можете сообщить о побочных эффектах в компанию Sarepta Therapeutics по телефону 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782).

    Для получения дополнительной информации см. полную версию Информация о назначении.

    О компании Sarepta Therapeutics

    Sarepta выполняет неотложную миссию: разработать прецизионную генетическую медицину для лечения редких заболеваний, которые опустошают жизни и сокращают будущее. Мы занимаем лидирующие позиции в области мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) и поясно-конечно-поясной мышечной дистрофии (МДД), и на данный момент у нас более 40 программ, находящихся на разных стадиях разработки. Наш обширный портфолио управляется нашей многоплатформенной системой прецизионной генетической медицины в области генной терапии, РНК и редактирования генов. Для получения дополнительной информации посетите www.sarepta.com или подпишитесь на нас в LinkedIn, X (ранее Twitter), Instagram и Facebook.

    Размещение информации в Интернете

    Мы регулярно размещаем информацию, которая может быть важна для инвесторов, в разделе «Для инвесторов» на нашем веб-сайте www.sarepta.com. Мы призываем инвесторов и потенциальных инвесторов регулярно посещать наш веб-сайт для получения важной информации о нас.

    Заявления прогнозного характера

    Настоящий пресс-релиз содержит «заявления прогнозного характера». Любые заявления, не являющиеся констатацией исторических фактов, могут считаться прогнозными заявлениями. Такие слова, как «верить», «ожидать», «планировать», «ожидать», «будет», «может», «намереваться», «подготовиться», «смотреть», «потенциальный», «возможный» и подобные выражения. предназначен для выявления прогнозных заявлений. Эти прогнозные заявления включают, помимо прочего, заявления, касающиеся нашей будущей деятельности, бизнес-планов, приоритетов, программ исследований и разработок; потенциальные преимущества и риски Элевидиса; и дальнейшее одобрение неамбулаторных пациентов с Дюшенном может зависеть от подтверждения клинической пользы в подтверждающем исследовании.

    Фактические результаты могут существенно отличаться от заявленных или подразумеваемых в этих прогнозных заявлениях из-за таких рисков и неопределенностей. Известные факторы риска включают следующее: дальнейшее одобрение неамбулаторных пациентов может зависеть от подтверждения клинической пользы; мы можем быть не в состоянии выполнить все запросы FDA своевременно или вообще; возможное влияние правил и нормативных решений FDA и других регулирующих органов на наш бизнес, а также на разработку наших потенциальных продуктов и наши финансовые и контрактные обязательства; наша зависимость от определенных производителей при производстве нашей продукции и кандидатов на продукцию, включая любую неспособность с нашей стороны точно предвидеть спрос на продукцию и своевременно обеспечить производственные мощности для удовлетворения спроса на продукцию, может ухудшить доступность продукции для успешной поддержки различных программ; наших данных может быть недостаточно для получения одобрения регулирующих органов; результаты будущих исследований могут не соответствовать прошлым положительным результатам или не соответствовать требованиям одобрения регулирующих органов в отношении безопасности и эффективности потенциальных продуктов; начало и завершение наших клинических испытаний, а также объявление результатов могут быть отложены или предотвращены по ряду причин, включая, среди прочего, отказ регулирующих органов в разрешении на продолжение наших клинических испытаний или приостановку проведения клинических испытаний. , проблемы с выявлением, набором, набором и удержанием пациентов для участия в клинических исследованиях, а также недостаточное количество или качество поставок кандидатного продукта или других материалов, необходимых для проведения клинических испытаний; различные методологии, предположения и приложения, которые мы используем для оценки конкретных параметров безопасности или эффективности, могут давать разные статистические результаты, и даже если мы считаем, что данные, собранные в ходе клинических испытаний наших продуктов-кандидатов, являются положительными, этих данных может быть недостаточно для подтверждения одобрения со стороны FDA или другие глобальные регулирующие органы; мы не сможем реализовать наши бизнес-планы по разным причинам, многие из которых могут находиться вне нашего контроля, включая возможные ограничения финансовых и других ресурсов компании, производственные ограничения, которые нельзя предвидеть или устранить своевременно, решения регулирующих органов, суда или ведомства, такие как решения Ведомства по патентам и товарным знакам США в отношении патентов, которые охватывают наши потенциальные продукты; и те риски, определенные под заголовком «Факторы риска» в нашем последнем годовом отчете по форме 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2023 года, и форме 10-Q, поданной в Комиссию по ценным бумагам и биржам (SEC), а также другие Документы SEC, поданные Компанией, с которыми вам рекомендуется ознакомиться.

    Любой из вышеперечисленных рисков может существенно и отрицательно повлиять на бизнес Компании, результаты деятельности и торговую цену обыкновенных акций Сарепты. Для получения подробного описания рисков и неопределенностей, с которыми сталкивается Сарепта, вам рекомендуется просмотреть документы SEC, поданные Сарептой. Мы предостерегаем инвесторов, чтобы они не слишком доверяли прогнозным заявлениям, содержащимся в этом пресс-релизе. Сарепта не берет на себя никаких обязательств по публичному обновлению своих прогнозных заявлений на основе событий или обстоятельств после даты настоящего документа, за исключением случаев, предусмотренных законом.

    Источник: Sarepta Therapeutics, Inc.

    Опубликовано : 2024-06-21 07:15

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова