Sarepta Therapeutics, Elevidys'in ABD FDA Onayının 4 Yaş ve Üzeri Duchenne Musküler Distrofi Hastalarına Genişletildiğini Duyurdu

Drugslib'i takip edin

CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)--Haziran. 20, 2024-- Nadir hastalıklar için hassas genetik tıp alanında lider olan Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) etiketli genetik tıpta genişleme onayı aldığını duyurdu. Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) endikasyonu, DMD geninde doğrulanmış bir mutasyona sahip en az 4 yaşında olan Duchenne kas distrofisi (DMD) olan bireyleri içerecektir. Fonksiyonel faydaları doğrulayan FDA, ayaktan hastalar için geleneksel onayı verdi. FDA, ayakta tedavi görmeyen hastalar için hızlandırılmış onay verdi. Ayakta tedavi görmeyen Duchenne hastaları için sürekli onay, doğrulayıcı bir araştırmada klinik yararın doğrulanmasına bağlı olabilir. Elevidys, DMD geninde ekson 8 ve/veya ekzon 9'da herhangi bir silinme olan hastalarda kontrendikedir.

“Uzun yıllara dayanan araştırma, geliştirme, yatırım ve yaratıcı enerjiyi temsil eden Elevidys etiketinin genişletilmesi Ayakta durumlarına bakılmaksızın 4 yaş ve üzeri Duchenne hastalarını tedavi etmek Duchenne topluluğu için belirleyici bir andır. Sarepta'nın başkanı ve icra kurulu başkanı Doug Ingram, "Bugün aynı zamanda gen terapisi vaadi ve bilim için bir kazanç vaadi açısından da bir dönüm noktasıdır" dedi. "Bu önemli anda Dr.'a içten teşekkürlerimi sunmak istiyorum. Jerry Mendell ve Louise Rodino-Klapac, bu acımasız ve hayat çalan hastalığı tedavi etmek için 20 yıldır inatçı bir gen terapisi arayışında oldukları için; hayatı tehdit eden nadir bir hastalık için tedavi dağıtımını hızlandırmak amacıyla bilimsel kanıtları takip ettikleri için FDA'ya. bekleyen hastalara, bu önemli güne yol açan çok sayıda çalışmaya katılan birçok klinik araştırmacıya ve cesur Duchenne ailelerine."

"Elevidys etiketinin bugünkü genişlemesi, Duchenne hastalarına yönelik 50 yıllık tedavi arayışımın ve meslektaşım Dr. Louise Rodino-Klapac ile birlikte bir geni optimize etmek ve geliştirmek için yaklaşık 20 yıllık çabamın doruk noktasını temsil ediyor Elevidys'in mucidi ve Sarepta Tıbbi İşler Kıdemli Danışmanı Dr. Jerry Mendell, "Kaslara güvenli ve etkili bir şekilde uygulanabilecek tedavi" dedi. "Elevidys'in ilk onayı önemli bir dönüm noktasıydı ve genişletilmiş endikasyon, klinisyenlerin artık Duchenne ile yaşayan erkek ve genç erkeklerin büyük çoğunluğu için bir tedavi seçeneğine sahip olduğu anlamına geliyor. Bu genişleme, bilimin başarısına, kanıtlara ve bugüne kadar çalışmalarda gördüğümüz hastalığın gidişatındaki iyileşmelere işaret ediyor."

Hızlandırılmış onay yoluna uygun olarak Sarepta, aşağıdakileri gerçekleştirmeyi taahhüt etti: Duchenne kas distrofisi olan ve ayakta duramayan hastalarda Elevidys'in klinik faydasını doğrulamak ve onaylamak için randomize, kontrollü bir çalışmanın sonuçlarını gönderin. Duchenne'li ambulatuvar olmayan ve ambulatuvar yaşlı bireylerde Elevidys'i konu alan global, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir Faz 3 çalışması olan ENVISION (Çalışma SRP-9001-303) devam etmektedir ve bu pazarlama sonrası gereksinim olarak hizmet etmesi amaçlanmaktadır.

2019'da imzalanan işbirliği anlaşması kapsamında Sarepta, Duchenne topluluğunun geleceğini dönüştürmek ve hastalıkla yaşayanların kas fonksiyonlarını sürdürmelerine ve korumalarına olanak sağlamak için Roche ile birlikte çalışıyor. Sarepta, Elevidys'in ABD'de düzenleyici onayı ve ticarileştirilmesinin yanı sıra üretimden de sorumludur. Roche, düzenleyici onaylardan ve Elevidys'in dünyanın geri kalanındaki hastalara sunulmasından sorumludur.

Hastalar ve doktorlar Elevidys hakkında daha fazla bilgiye www.SareptAssist.com adresinden veya 1-888-727-3782 numaralı telefonu arayarak erişebilirler. .

Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) hakkında

Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) tek dozlu, adeno-ilişkili virüs (AAV) bazlı bir gen transfer terapisidir Duchenne kas distrofisinin altta yatan genetik nedenini (distrofin proteini eksikliğine yol açan DMD genindeki mutasyonlar veya değişiklikler) ele almak üzere tasarlanmış intravenöz infüzyon için, iskelette Elevidys mikro-distrofininin hedeflenen üretimini kodlayan bir transgenin verilmesi yoluyla kas.

Elevidys, en az 4 yaşındaki bireylerde Duchenne müsküler distrofisinin (DMD) tedavisi için endikedir.

  • Ayağa kalkabilen ve mutasyonu doğrulanmış hastalar için DMD geninde.
  • Ayağa kalkamayan ve DMD geninde doğrulanmış bir mutasyona sahip hastalar için.

    • Ayaya çıkamayan hastalarda DMD endikasyonu onaylanmıştır. Elevidys mikro-distrofininin (bundan sonra "mikro-distrofin" olarak anılacaktır) iskelet kasındaki ekspresyonuna dayalı olarak hızlandırılmış onay altındadır. Bu endikasyon için sürekli onay, doğrulayıcı bir araştırmada klinik yararın doğrulanması ve tanımlanmasına bağlı olabilir.

    ÖNEMLİ GÜVENLİK BİLGİLERİ

    KONTRENDİKASYON:

    Elevidys, DMD geninde ekzon 8 ve/veya ekson 9'da herhangi bir delesyon bulunan hastalarda kontrendikedir.

    UYARILAR VE ÖNLEMLER:

    İnfüzyonla İlgili Reaksiyonlar:

  • Aşırı duyarlılık reaksiyonları ve anafilaksi dahil olmak üzere infüzyonla ilişkili reaksiyonlar, takip sırasında veya birkaç saate kadar meydana geldi. Elevidys yönetimi. Uygulama sırasında ve infüzyonun bitiminden sonra en az 3 saat boyunca hastaları yakından izleyin. İnfüzyona bağlı reaksiyon semptomları ortaya çıkarsa, infüzyonu yavaşlatın veya durdurun ve uygun tedaviyi uygulayın. Semptomlar düzeldikten sonra infüzyona daha düşük bir hızda yeniden başlanabilir.
  • Elevidys, infüzyonla ilişkili reaksiyonların tedavisinin hemen yapılabileceği bir ortamda uygulanmalıdır.
  • Anaflaksi durumunda infüzyonu durdurun. .

    • Akut Ciddi Karaciğer Hasarı:

  • Elevidys ile akut ciddi karaciğer hasarı gözlemlenmiştir ve uygulanması, karaciğer enzimlerinde (GGT, GLDH, ALT, AST gibi) veya toplam bilirubin düzeylerinde tipik olarak 8 hafta içinde görülen yükselmelerle sonuçlanabilir.
  • Daha önceden karaciğer yetmezliği, kronik karaciğer rahatsızlığı veya akut karaciğer hastalığı olan hastalar (örn. akut hepatik viral enfeksiyon) akut ciddi karaciğer hasarı açısından daha yüksek risk altında olabilir. Akut karaciğer hastalığı olan hastalarda Elevidys uygulamasını çözülene veya kontrol altına alınana kadar erteleyin.
  • Elevidys uygulamasından önce, ilk 3 ay boyunca haftalık olarak karaciğer enzim testi yapın ve karaciğer fonksiyonunu (klinik muayene, GGT ve total bilirubin) izleyin. Elevidys infüzyonunu takiben. Klinik olarak endike ise, sonuçlar dikkate değer olmayana kadar (normal klinik muayene, GGT ve toplam bilirubin düzeyleri başlangıç ​​düzeyine yakın seviyelere dönene kadar) izlemeye devam edin.
  • Elevidys infüzyonundan önce ve sonra hastalara sistemik kortikosteroid tedavisi önerilir. Gerektiğinde kortikosteroid rejimini ayarlayın. Akut ciddi karaciğer hasarından şüpheleniliyorsa bir uzmana danışılması önerilir.

    • İmmün aracılı Miyozit:

  • Klinik çalışmalarda, Elevidys infüzyonunu takip eden yaklaşık 1 ay sonra immün aracılı miyozit gözlenmiştir. DMD geninde ekson 8 ve/veya ekzon 9'u içeren delesyon mutasyonları. Disfaji, dispne ve hipofoni gibi şiddetli kas zayıflığı semptomları gözlemlendi.
  • Ekson 1 ila 17 ve/veya ekson 59 ila 59 arasındaki DMD geninde mutasyon bulunan hastalarda Elevidys tedavisine ilişkin sınırlı veri mevcuttur. 71. Bu bölgelerde delesyonları olan hastalar, bağışıklık aracılı ciddi miyozit reaksiyonu riski altında olabilir.
  • Hastalara, aşağıdakiler de dahil olmak üzere açıklanamayan kas ağrısı, hassasiyet veya güçsüzlük artışı yaşamaları durumunda hemen bir doktorla iletişime geçmeleri konusunda tavsiyede bulunun: Disfaji, nefes darlığı veya hipofoni (bunlar miyozitin belirtileri olabilir). Bu semptomların ortaya çıkması durumunda hastanın klinik durumuna ve tıbbi geçmişine göre ek immünomodülatör tedaviyi (kortikosteroidlere ek olarak immünsüpresanlar [örn. kalsinörin inhibitörü]) düşünün.

    • Miyokardit :

  • Klinik çalışmalarda Elevidys infüzyonunu takiben akut ciddi miyokardit ve troponin-I artışları gözlemlenmiştir.
  • Bir hastada miyokardit ortaya çıkarsa, önceden -mevcut sol ventrikül ejeksiyon fraksiyonu (LVEF) bozukluğu, olumsuz sonuçlar açısından daha yüksek risk altında olabilir. Troponin-I'i Elevidys infüzyonundan önce ve infüzyonu takip eden ilk ay boyunca haftalık olarak izleyin ve klinik olarak endike ise izlemeye devam edin. Göğüs ağrısı veya nefes darlığı gibi kardiyak semptomların varlığında daha sık izleme yapılması gerekebilir.
  • Hastalara, kardiyak semptomlar yaşamaları durumunda derhal bir hekime başvurmalarını tavsiye edin.

    • AAVrh74'e Karşı Mevcut Bağışıklık:

  • AAV vektörüne dayalı gen terapilerinde, önceden mevcut anti-AAV antikorları, istenen terapötik düzeyde transgen ekspresyonunu engelleyebilir seviyeleri. Elevidys tedavisini takiben tüm hastalarda anti-AAVrh74 antikorları gelişti.
  • Elevidys uygulamasından önce anti-AAVrh74 toplam bağlayıcı antikorların varlığına yönelik temel test yapın.
  • Elevidys uygulanması şu durumlarda önerilmez: anti-AAVrh74 toplam bağlanma antikor titreleri 1:400'den büyük veya buna eşit olan hastalar.

    • Advers Reaksiyonlar:

  • Klinik çalışmalarda bildirilen en yaygın advers reaksiyonlar (insidans ≥%5) kusma, bulantı, karaciğer hasarı, ateş ve trombositopenidir.

    • Reçeteli ilaçların olumsuz yan etkilerini FDA'ya bildirin. www.fda.gov/medwatch adresini ziyaret edin veya 1-800-FDA-1088'i arayın. Ayrıca yan etkileri 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782) numaralı telefondan Sarepta Therapeutics'e bildirebilirsiniz.

    Daha fazla bilgi için lütfen Reçete Bilgisi.

    Sarepta Therapeutics Hakkında

    Sarepta'nın acil bir görevi var: hayatları mahveden ve gelecekleri kısaltan nadir hastalıklar için hassas genetik tıp mühendisliği yapmak. Duchenne kas distrofisi (DMD) ve uzuv-kuşak kas distrofilerinde (LGMD'ler) liderlik pozisyonlarına sahibiz ve şu anda çeşitli gelişim aşamalarında 40'tan fazla programımız var. Geniş ürün hattımız, gen terapisi, RNA ve gen düzenleme alanındaki çok platformlu Hassas Genetik İlaç Motorumuz tarafından yönlendirilmektedir. Daha fazla bilgi için lütfen www.sarepta.com adresini ziyaret edin veya bizi LinkedIn, X (eski adıyla Twitter), Instagram ve Facebook üzerinden takip edin.

    Bilgilerin İnternette Yayınlanması

    Yatırımcılar için önemli olabilecek bilgileri www.sarepta.com adresindeki web sitemizin 'Yatırımcılar İçin' bölümünde düzenli olarak yayınlıyoruz. Yatırımcıların ve potansiyel yatırımcıların hakkımızda önemli bilgiler için web sitemizi düzenli olarak ziyaret etmelerini öneririz.

    İleriye Dönük Beyanlar

    Bu basın bülteni “ileriye dönük beyanlar” içermektedir. Tarihsel gerçeklerin beyanı olmayan herhangi bir beyan, ileriye dönük beyanlar olarak kabul edilebilir. “İnanmak”, “öngörmek”, “planlamak”, “beklemek”, “olacak”, “olabilir”, “niyet etmek”, “hazırlamak”, “bakmak”, “potansiyel”, “mümkün” ve benzeri ifadeler ileriye dönük beyanları tanımlamayı amaçlamaktadır. Bu ileriye dönük beyanlar, sınırlama olmaksızın gelecekteki operasyonlarımıza, iş planlarımıza, önceliklerimize, araştırma ve geliştirme programlarımıza ilişkin beyanları içerir; Elevidys'in potansiyel yararları ve riskleri; ve ayakta tedavi görmeyen Duchenne hastaları için sürekli onay, doğrulayıcı bir araştırmayla klinik faydanın doğrulanmasına bağlı olabilir.

    Bu tür riskler ve belirsizliklerin bir sonucu olarak, gerçek sonuçlar bu ileriye dönük beyanlarda belirtilen veya ima edilenlerden önemli ölçüde farklı olabilir. Bilinen risk faktörleri arasında aşağıdakiler yer almaktadır: ayaktan tedavi görmeyen hastalar için sürekli onay klinik faydanın doğrulanmasına bağlı olabilir; tüm FDA taleplerini zamanında veya hiç yerine getiremeyebiliriz; FDA ve diğer düzenleyici kurumların düzenlemeleri ve düzenleyici kararlarının işimiz üzerindeki olası etkisinin yanı sıra ürün adaylarımızın gelişimi ve mali ve sözleşmeden doğan yükümlülüklerimiz; Ürün talebini doğru bir şekilde tahmin edememe ve ürün talebini karşılamak için üretim kapasitesini zamanında güvence altına alamama da dahil olmak üzere, ürünlerimizi ve ürün adaylarımızı üretmek için belirli üreticilere bağımlılığımız, çeşitli programları başarılı bir şekilde destekleyecek ürünün kullanılabilirliğine zarar verebilir; verilerimiz düzenleyici onayı almak için yeterli olmayabilir; gelecekteki araştırmaların sonuçları geçmiş olumlu sonuçlarla tutarlı olmayabilir veya ürün adaylarının güvenliği ve etkinliğine ilişkin düzenleyici onay gerekliliklerini karşılamada başarısız olabilir; klinik araştırmalarımızın başlatılması ve tamamlanması ve sonuçların açıklanması, diğerlerinin yanı sıra, düzenleyici kurumların klinik araştırmalarımıza devam etme iznini vermemesi veya bir klinik araştırmanın askıya alınması da dahil olmak üzere çeşitli nedenlerden dolayı gecikebilir veya engellenebilir , klinik araştırmalara katılacak hastaların belirlenmesi, işe alınması, kaydedilmesi ve elde tutulmasındaki zorluklar ve bir ürün adayının tedarikinin veya klinik araştırmaların yürütülmesi için gerekli diğer malzemelerin yetersiz miktar veya kalitesi; Belirli güvenlik veya etkililik parametrelerini değerlendirmek için kullandığımız farklı metodolojiler, varsayımlar ve uygulamalar, farklı istatistiksel sonuçlar doğurabilir ve ürün adaylarımızın klinik araştırmalarından toplanan verilerin olumlu olduğuna inansak bile, bu veriler, ilgili kuruluş tarafından onay alınmasını desteklemek için yeterli olmayabilir. FDA veya diğer küresel düzenleyici otoriteler; Şirketin mali ve diğer kaynaklarındaki olası kısıtlamalar, tahmin edilemeyen veya zamanında çözülemeyen üretim sınırlamaları da dahil olmak üzere birçoğu kontrolümüz dışında olabilecek çeşitli nedenlerden dolayı iş planlarımızı uygulayamayabiliriz. ürün adaylarımızı kapsayan patentlerle ilgili olarak Amerika Birleşik Devletleri Patent ve Ticari Marka Ofisi'nin kararları gibi düzenleyici, mahkeme veya kurum kararları; 31 Aralık 2023 tarihinde sona eren yıl için Form 10-K'daki en son Yıllık Raporumuz ve Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na (SEC) sunulan Form 10-Q'nun yanı sıra diğer belgelerde "Risk Faktörleri" başlığı altında tanımlanan riskler İncelemeniz tavsiye edilen, Şirket tarafından yapılan SEC kayıtları.

    Yukarıdaki risklerden herhangi biri, Şirketin işlerini, faaliyet sonuçlarını ve Sarepta'nın adi hisse senetlerinin işlem fiyatını maddi ve olumsuz şekilde etkileyebilir. Sarepta'nın karşı karşıya olduğu risklerin ve belirsizliklerin ayrıntılı bir açıklaması için Sarepta tarafından yapılan SEC dosyalarını incelemeniz önerilir. Yatırımcıları, bu basın bülteninde yer alan ileriye dönük beyanlara büyük ölçüde güvenmemeleri konusunda uyarıyoruz. Sarepta, yasaların gerektirdiği durumlar dışında, bu tarihten sonraki olaylara veya koşullara dayalı olarak ileriye dönük beyanlarını kamuya açık olarak güncelleme konusunda herhangi bir yükümlülük üstlenmez.

    Kaynak: Sarepta Therapeutics, Inc.

    Gönderildi : 2024-06-21 07:15

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler