Sarepta Therapeutics оголошує про розширене схвалення FDA США Elevidys для пацієнтів із м’язовою дистрофією Дюшенна віком від 4 років

Підпишіться на Drugslib

КЕМБРИДЖ, Массачусетс – (BUSINESS WIRE) – черв. 20 січня 2024 р. Компанія Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), лідер у галузі точної генетичної медицини для лікування рідкісних захворювань, сьогодні оголосила про схвалення Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) розширення до маркування показання для Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) для включення осіб з м’язовою дистрофією Дюшенна (МДД) із підтвердженою мутацією в гені МДД віком не менше 4 років. Підтверджуючи функціональні переваги, FDA видало традиційне схвалення для амбулаторних пацієнтів. FDA надав прискорений дозвіл для неамбулаторних пацієнтів. Продовження схвалення для неамбулаторних пацієнтів Дюшенна може залежати від перевірки клінічної користі в підтверджуючому дослідженні. Elevidys протипоказаний пацієнтам із будь-якою делецією в екзоні 8 та/або екзоні 9 у гені DMD.

«Розширення мітки Elevidys на багато років відданих досліджень, розробок, інвестицій і творчої енергії лікування пацієнтів Дюшенна віком від 4 років, незалежно від амбулаторного статусу, є визначальним моментом для спільноти Дюшенна. Сьогоднішній день також є переломною подією для перспектив генної терапії та перемоги науки», — сказав Дуг Інґрем, президент і головний виконавчий директор Sarepta. «У цей ключовий момент я хочу висловити щиру подяку д-ру. Джеррі Менделл і Луїза Родіно-Клапак за їхню наполегливу 20-річну роботу над генною терапією для лікування цієї нещадної хвороби, яка пограбує життя, FDA за дотримання наукових доказів для прискорення лікування небезпечної для життя рідкісної хвороби пацієнтам, які чекають, а також багатьом клінічним дослідникам і сміливим родинам Дюшеннів, які брали участь у багатьох дослідженнях, які привели до цього важливого дня».

«Сьогоднішнє розширення бренду Elevidys є кульмінацією моїх 50-річних пошуків лікування для пацієнтів Дюшенна та майже 20-річних зусиль разом із моєю колегою доктором Луїзою Родіно-Клапач з оптимізації та розробки гена терапію, яку можна безпечно й ефективно доставляти до м’язів», – сказав Джеррі Менделл, доктор медичних наук, один із винахідників Elevidys і старший радник відділу медичних питань, Сарепта. «Початкове схвалення Elevidys стало важливою віхою, і розширені показання означають, що клініцисти тепер мають варіант лікування для переважної більшості хлопчиків і молодих чоловіків, які живуть з Дюшенном. Це розширення говорить про успіх науки, докази та покращення в траєкторії хвороби, які ми спостерігали на сьогоднішній день у дослідженнях».

Відповідно до прискореного шляху затвердження, Сарепта зобов’язалася проводити надати результати рандомізованого контрольованого дослідження для перевірки та підтвердження клінічної користі Elevidys у пацієнтів з м’язовою дистрофією Дюшенна, які не пересуваються. ENVISION (дослідження SRP-9001-303), глобальне, рандомізоване, подвійне сліпе, плацебо-контрольоване дослідження фази 3 Elevidys за участю неамбулаторних і літніх амбулаторних осіб з Дюшенном, триває і призначене для виконання цієї постмаркетингової вимоги.

У рамках угоди про співпрацю, підписаної в 2019 році, Sarepta співпрацює з Roche, щоб змінити майбутнє спільноти Дюшенна, дозволяючи тим, хто живе з цією хворобою, підтримувати та захищати свою м’язову функцію. Sarepta відповідає за схвалення регуляторами та комерціалізацію Elevidys у США, а також за виробництво. Рош відповідає за схвалення регуляторних органів і надання Elevidys пацієнтам у всьому світі.

Пацієнти та лікарі можуть отримати додаткову інформацію про Elevidys на сайті www.SareptAssist.com або за телефоном 1-888-727-3782. .

Про Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)

Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) — це однодозова терапія генного переносу на основі аденоасоційованого вірусу (AAV). для внутрішньовенної інфузії, призначеної для усунення основної генетичної причини м’язової дистрофії Дюшенна – мутації або зміни в гені DMD, які призводять до відсутності білка дистрофіну – через доставку трансгену, який кодує цілеспрямоване виробництво мікродистрофіну Elevidys у скелеті м'яз.

Elevidys показаний для лікування м’язової дистрофії Дюшенна (МДД) у осіб віком принаймні 4 роки.

  • Для пацієнтів, які проходять амбулаторне лікування та мають підтверджену мутацію. у гені DMD.
  • Для пацієнтів, які не ходять і мають підтверджену мутацію в гені DMD.

    • Показання до DMD у неамбулаторних пацієнтів схвалено знаходиться на стадії прискореного схвалення на основі експресії мікродистрофіну Elevidys (тут і далі «мікродистрофін») у скелетних м’язах. Продовження схвалення для цього показання може залежати від перевірки та опису клінічної користі в підтверджувальному дослідженні.

    ВАЖЛИВА ІНФОРМАЦІЯ З БЕЗПЕКИ

    Протипоказання:

    Elevidys протипоказаний пацієнтам із будь-якою делецією в екзоні 8 та/або екзоні 9 гена DMD.

    ПОПЕРЕДЖЕННЯ ТА ЗАСТЕРЕЖЕННЯ:

    Реакції, пов’язані з інфузією:

  • Реакції, пов’язані з інфузією, включаючи реакції гіперчутливості та анафілаксію, виникали протягом або протягом кількох годин після Адміністрація Elevidys. Уважно спостерігайте за пацієнтами під час введення та протягом щонайменше 3 годин після закінчення інфузії. Якщо виникають симптоми інфузійних реакцій, сповільніть або припиніть інфузію та призначте відповідне лікування. Після зникнення симптомів інфузію можна відновити з нижчою швидкістю.
  • Elevidys слід вводити в умовах, де лікування реакцій, пов’язаних з інфузією, є негайно доступним.
  • Припиніть інфузію через анафілаксію .

    • Гостре серйозне ураження печінки:

  • Гостре серйозне ураження печінки спостерігалося при застосуванні Elevidys та введення може призвести до підвищення рівня печінкових ферментів (таких як ГГТ, ГЛДГ, АЛТ, АСТ) або загального білірубіну, що зазвичай спостерігається протягом 8 тижнів.
  • Пацієнти з наявним порушенням функції печінки, хронічним захворюванням печінки або гострим захворюванням печінки (наприклад, гостра вірусна інфекція печінки) може мати вищий ризик гострого серйозного ураження печінки. Відкладіть введення Elevidys пацієнтам із гострим захворюванням печінки, доки воно не вирішиться або не буде контрольовано.
  • Перед введенням Elevidys проводите тест на печінкові ферменти та контролюйте функцію печінки (клінічний огляд, GGT і загальний білірубін) щотижня протягом перших 3 місяців після інфузії Elevidys. Продовжуйте моніторинг, якщо є клінічні показання, доки результати не стануть непомітними (нормальне клінічне обстеження, ГГТ і рівні загального білірубіну повернуться до майже базових рівнів).
  • Системне лікування кортикостероїдами рекомендується пацієнтам до та після інфузії Elevidys. При необхідності відкоригуйте схему прийому кортикостероїдів. При підозрі на гостре серйозне ураження печінки рекомендується консультація спеціаліста.

    • Імуноопосередкований міозит:

  • У клінічних дослідженнях імуноопосередкований міозит спостерігався приблизно через 1 місяць після інфузії Elevidys у пацієнтів з делеційні мутації, що включають екзон 8 та/або екзон 9 у гені DMD . Спостерігалися симптоми тяжкої м’язової слабкості, включаючи дисфагію, задишку та гіпофонію.
  • Доступні обмежені дані щодо лікування Elevidys у пацієнтів із мутаціями гена МДД в ​​екзонах 1–17 та/або екзонах 59–59. 71. Пацієнти з делеціями в цих областях можуть бути під загрозою важкої імунної опосередкованої реакції міозиту.
  • Порадьте пацієнтам негайно звернутися до лікаря, якщо вони відчувають будь-який незрозумілий посилений м’язовий біль, чутливість або слабкість, включаючи дисфагія, задишка або гіпофонія, оскільки це можуть бути симптоми міозиту. Розгляньте додаткове імуномодулююче лікування (імунодепресанти [наприклад, інгібітори кальциневрину] на додаток до кортикостероїдів) на основі клінічної картини та історії хвороби пацієнта, якщо ці симптоми виникають.

    • Міокардит :

  • Гострий серйозний міокардит і підвищення рівня тропоніну I спостерігалися після інфузії Elevidys під час клінічних випробувань.
  • Якщо у пацієнта виникає міокардит, пацієнти з попереднім - наявне порушення фракції викиду лівого шлуночка (ФВЛШ) може мати вищий ризик несприятливих наслідків. Контролюйте рівень тропоніну І перед інфузією Elevidys і щотижня протягом першого місяця після інфузії та продовжуйте моніторинг, якщо є клінічні показання. За наявності серцевих симптомів, таких як біль у грудях або задишка, може знадобитися більш частий моніторинг.
  • Порадьте пацієнтам негайно звернутися до лікаря, якщо вони відчувають серцеві симптоми.

    • Існуючий імунітет проти AAVrh74:

  • У генній терапії на основі AAV-вектора існуючі антитіла до AAVrh74 можуть перешкоджати експресії трансгену при бажаному терапевтичному ефекті рівнях. Після лікування препаратом Elevidys у всіх пацієнтів виникли антитіла до AAVrh74.
  • Перед введенням препарату Elevidys виконайте базове тестування на наявність загального зв’язування антитіл до AAVrh74.
  • Введення препарату Elevidys не рекомендується пацієнти з підвищеним титром загального зв’язування антитіл до AAVrh74, що перевищує або дорівнює 1:400.

    • Побічні реакції:

  • Найпоширенішими побічними реакціями (частота ≥5%), про які повідомлялося в клінічних дослідженнях, були блювання, нудота, ураження печінки, гарячка та тромбоцитопенія.

    • Повідомте FDA про негативні побічні ефекти ліків, що відпускаються за рецептом. Відвідайте www.fda.gov/medwatch або зателефонуйте за номером 1-800-FDA-1088. Ви також можете повідомити про побічні ефекти в Sarepta Therapeutics за номером 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782).

    Для отримання додаткової інформації перегляньте повний Інформація про призначення.

    Про Sarepta Therapeutics

    Sarepta виконує термінову місію: розробити точну генетичну медицину для рідкісних захворювань, які руйнують життя та скорочують майбутнє. Ми займаємо лідируючі позиції в м’язовій дистрофії Дюшенна (МДД) і м’язовій дистрофії пояса кінцівок (ММД), і наразі ми маємо понад 40 програм на різних стадіях розробки. Наш величезний набір базується на нашому багатоплатформному механізмі Precision Genetic Medicine Engine у ​​генній терапії, РНК і редагуванні генів. Для отримання додаткової інформації відвідайте www.sarepta.com або слідкуйте за нами в LinkedIn, X (раніше Twitter), Instagram і Facebook.

    Публікація інформації в Інтернеті

    Ми регулярно публікуємо інформацію, яка може бути важливою для інвесторів, у розділі «Для інвесторів» нашого веб-сайту www.sarepta.com. Ми заохочуємо інвесторів і потенційних інвесторів регулярно відвідувати наш веб-сайт для отримання важливої ​​інформації про нас.

    Прогнозні заяви

    Цей прес-реліз містить «прогнозні заяви». Будь-які заяви, які не є заявами про історичні факти, можуть вважатися прогнозними заявами. Такі слова, як «вірити», «передбачати», «планувати», «очікувати», «буде», «може», «має намір», «готуватися», «дивитися», «потенційно», «можливо» та подібні вирази є призначений для ідентифікації прогнозних заяв. Ці прогнозні заяви включають, без обмежень, заяви, що стосуються нашої майбутньої діяльності, бізнес-планів, пріоритетів, програм досліджень і розробок; потенційні переваги та ризики Elevidys; і продовження схвалення для неамбулаторних пацієнтів Дюшенна може залежати від перевірки клінічної користі в підтверджуючому дослідженні.

    Фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від заявлених або передбачуваних у цих прогнозних заявах через такі ризики та невизначеності. Відомі фактори ризику включають наступне: продовження схвалення для неамбулаторних пацієнтів може залежати від перевірки клінічної користі; ми не можемо виконати всі запити FDA своєчасно або взагалі; можливий вплив нормативних актів і нормативних рішень FDA та інших регуляторних органів на наш бізнес, а також на розробку наших кандидатів на продукт і наші фінансові та договірні зобов’язання; наша залежність від певних виробників щодо виробництва наших продуктів і продуктів-кандидатів, включаючи будь-яку нездатність з нашого боку точно передбачити попит на продукт і своєчасно забезпечити виробничі потужності для задоволення попиту на продукт, може погіршити доступність продукту для успішної підтримки різних програм; наших даних може бути недостатньо для отримання дозволу регулятора; результати майбутніх досліджень можуть не відповідати минулим позитивним результатам або можуть не відповідати нормативним вимогам схвалення безпеки та ефективності продукту-кандидата; початок і завершення наших клінічних випробувань і оголошення результатів можуть бути відкладені або унеможливлені з ряду причин, включаючи, серед іншого, відмову регуляторних органів у дозволі на продовження наших клінічних випробувань або призупинення клінічного випробування , проблеми з виявленням, набором, зарахуванням та утриманням пацієнтів для участі в клінічних випробуваннях, а також недостатня кількість або якість поставок продукту-кандидата або інших матеріалів, необхідних для проведення клінічних випробувань; різні методології, припущення та застосування, які ми використовуємо для оцінки конкретних параметрів безпеки чи ефективності, можуть дати різні статистичні результати, і навіть якщо ми вважаємо, що дані, зібрані під час клінічних випробувань наших кандидатів на продукт, є позитивними, цих даних може бути недостатньо для підтримки схвалення з боку FDA або інші глобальні регуляторні органи; ми можемо бути не в змозі виконати наші бізнес-плани з різних причин, багато з яких можуть бути поза нашим контролем, включаючи можливі обмеження фінансових та інших ресурсів компанії, виробничі обмеження, які не можуть бути передбачені або вирішені своєчасно, регуляторні, судові або агенційні рішення, такі як рішення Управління патентів і торгових марок США щодо патентів, які поширюються на наші продукти-кандидати; і ці ризики, визначені під заголовком «Фактори ризику» в нашому останньому річному звіті за формою 10-K за рік, що закінчився 31 грудня 2023 року, і формі 10-Q, поданій до Комісії з цінних паперів і бірж (SEC), а також інших Документи SEC, надані Компанією, з якими ми заохочуємо ознайомитися.

    Будь-який із зазначених вище ризиків може суттєво та негативно вплинути на бізнес Компанії, результати діяльності та ціну простих акцій Sarepta. Для детального опису ризиків і невизначеностей, з якими стикається Sarepta, вам пропонується переглянути документи SEC, подані Sarepta. Ми застерігаємо інвесторів не покладатися в значній мірі на прогнозні заяви, що містяться в цьому прес-релізі. Sarepta не бере на себе жодних зобов’язань публічно оновлювати свої прогнозні заяви на основі подій або обставин після дати цього документа, за винятком випадків, передбачених законом.

    Джерело: Sarepta Therapeutics, Inc.

    Опубліковано : 2024-06-21 07:15

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова