يشارك Sarepta Therapeutics تحديث السلامة على elevidys

اتبع Drugslib على

Cambridge ، Mass. ، 18 مارس ، 2025-Sarepta Therapeutics ، Inc. لمشاركة أن شابًا مع ضمور العضلات دوشين قد توفي بعد العلاج مع المرتفعات ، بعد أن عانى من فشل الكبد الحاد. تعد إصابة الكبد الحادة تأثيرًا جانبيًا محتملًا معروفًا للعلاجات الجينية بوساطة AAV ويتم تسليط الضوء عليها في المعلومات الموصوفة. على الرغم من أنها ليست إشارة أمان جديدة ولا تزال المخاطر التي تعتمد على الفوائد إيجابية ، إلا أن فشل الكبد الحاد (ALF) الذي يؤدي إلى الوفاة يمثل شدة من إصابة الكبد الحادة التي لم يتم الإبلاغ عنها سابقًا بالنسبة إلى elevidys ، والتي تم استخدامها حتى الآن لعلاج أكثر من 800 مريض في التجارب السريرية أو كعلاج محدد.

بالإضافة إلى ذلك ، كشف الاختبار أن هذا المريض كان لديه عدوى فيروس الخلايا الخلوية (CMV) الحديثة التي تم تحديدها من قبل الطبيب المعالج كعامل مساهم محتمل. يمكن أن يصيب CMV ويضر بالكبد ، وهو حالة تُعرف باسم التهاب الكبد CMV.

سلامة المرضى والرفاهية هي الأولوية القصوى لـ Sarepta. نواصل جمع المعلومات من هذا الحدث وتحليلها. تم الإبلاغ عن الحدث إلى السلطات الصحية ذات الصلة ، وتعتزم Sarepta تحديث المعلومات الموصوفة لتمثيل هذا الحدث بشكل مناسب. لقد أبلغنا أيضًا عن الحدث لمحققي الدراسة السريرية المرتفعة والأطباء الموصوفين.

حول elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)

elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) هو جرعة واحدة ، فيروس مافرة-مرتبط بالجبن المُشعر بالضرب المُشعر بالضرب البارز- التغييرات في جين DMD التي تؤدي إلى عدم وجود بروتين ديستروفيني-من خلال تسليم الجينات المحورة التي ترميز الإنتاج المستهدف للديستروفين المستهدف في العضلات الهيكلية.

يشار إلى

elevidys لعلاج الضمور العضلي دوشين (DMD) في الأفراد على الأقل من العمر 4 سنوات. • بالنسبة للمرضى الذين يعانون من الإسعاف ولديهم طفرة مؤكدة في جين DMD • للمرضى الذين لا يعانون من عدم الإلغاء ، فإنهم لا يتمتعون بالموافقة على المسلسلات المتبعة. elevidys micro-dystrophin (المشار إليها فيما يلي باسم "dystrophin micro") في العضلات الهيكلية. قد تكون الموافقة المستمرة على هذا الإشارة متوقفة عند التحقق ووصف المنفعة السريرية في التجربة المؤكدة.

معلومات السلامة المهمة

موازنات: يتم بطلان elevidys في المرضى الذين يعانون من أي حذف في exon 8 و/أو exon 9 في جين DMD.

التحذيرات والاحتياطات:

تفاعلات متعلقة بالتسريب: • لقد حدثت ردود الفعل المتعلقة بالتسريب ، بما في ذلك تفاعلات فرط الحساسية والحساسية ، خلال أو تصل إلى عدة ساعات بعد إعطاء Quistidys. مراقبة المرضى عن كثب أثناء الإدارة ولمدة 3 ساعات على الأقل بعد نهاية التسريب. في حالة حدوث أعراض ردود الفعل المتعلقة بالتسريب ، بطيئة ، أو توقف عن التسريب وإعطاء العلاج المناسب. بمجرد حل الأعراض ، يمكن إعادة تشغيل التسريب بمعدل أقل. • يجب إعطاء elevidys في بيئة حيث يتوفر معالجة ردود الفعل المتعلقة بالتسريب على الفور. • وقف التسريب عن الحساسية المفرطة.

إصابة كبد خطيرة حادة: • لوحظت إصابة الكبد الخطيرة الحادة مع المرتفعات ، وقد تؤدي الإدارة إلى ارتفاعات إنزيمات الكبد (مثل GGT ، GLDH ، ALT ، AST) أو البيليروبين الكلي ، عادةً ما ينظر إليها في غضون 8 أسابيع. • قد يكون المرضى الذين يعانون من ضعف الكبد الموجود مسبقًا ، أو حالة كبدية مزمنة ، أو مرض الكبد الحاد (على سبيل المثال ، العدوى الفيروسية الكبدية الحادة) معرضة لخطر الإصابة بجروح خطيرة في الكبد. تأجيل إعطاء elevidys في المرضى الذين يعانون من مرض الكبد الحاد حتى حلها أو التحكم فيها. • قبل إدارة Elevidys ، قم بإجراء اختبار إنزيم الكبد ومراقبة وظيفة الكبد (الامتحان السريري ، GGT ، والبيليروبين الكلي) أسبوعيًا للأشهر الثلاثة الأولى بعد ضخ Heedidys. استمر في المراقبة إذا أشارت سريريًا ، إلى أن تصبح النتائج غير ملحوظة (الفحص السريري الطبيعي ، GGT ، ومستويات البيليروبين الكلية تعود إلى مستويات خط الأساس القريبة). • ينصح علاج الكورتيكوستيرويد الجهازي للمرضى قبل وبعد ضخ elevidys. ضبط نظام الكورتيكوستيرويد عند الإشارة. إذا تم الاشتباه في إصابة كبد خطيرة حادة ، يوصى بالتشاور مع أخصائي.

التهاب المناعة بوساطة المناعة: • في التجارب السريرية ، لوحظ التهاب العضلي المناعي بوساطة حوالي شهر واحد بعد 1 شهرين من التسخين في المرضى الذين يعانون من حذف الطفرات التي تنطوي على exon 8 و exon 9 في الجينات DMD. وقد لوحظت أعراض ضعف العضلات الحاد ، بما في ذلك عسر البلع ، وضيق التنفس ، ونقص النقش. • تتوفر بيانات محدودة لعلاج Alevidys في المرضى الذين يعانون من طفرات في جين DMD في exons من 1 إلى 17 و/أو exons 59 إلى 71. قد يكون المرضى الذين يعانون من الحذف في هذه المناطق عرضة لخطر التفاعل الحاد للالتهاب العضلي المناعي. • تقديم المشورة للمرضى بالاتصال بالطبيب فورًا إذا واجهوا أي آلام أو حنان أو ضعف غير مفسر غير مفسر ، بما في ذلك عسر البلع ، وضيق التنفس ، أو نقص السدولة ، لأن هذه قد تكون أعراض التهاب العضل. النظر في العلاج المناعي الإضافي (مثبطات المناعة [على سبيل المثال ، مثبطات الكالسينورين] بالإضافة إلى الستيرويدات القشرية) على أساس العرض السريري للمريض والتاريخ الطبي في حالة حدوث هذه الأعراض. ​​

التهاب عضلة القلب: • لوحظ التهاب عضلة القلب الخطيرة الحادة وارتفاع تروبونين-I بعد ضخ المرتفعات في التجارب السريرية. • إذا كان المريض يعاني من التهاب عضلة القلب ، فإن أولئك الذين يعانون من ضعف الكسر في البطين الأيسر (LVEF) قد يكونون معرضين لخطر الإصابة بنتائج سلبية. راقب Troponin-I قبل ضخ elevidys والأسبوعية للشهر الأول بعد التسريب ومواصلة المراقبة إذا تم الإشارة سريريًا. قد يكون هناك ما يبرر مراقبة أكثر تكرارا في وجود أعراض القلب ، مثل ألم الصدر أو ضيق التنفس. • تقديم المشورة للمرضى بالاتصال بالطبيب فورًا إذا عانوا من أعراض القلب.

المناعة الموجودة مسبقًا ضد AAVRH74: • في علاجات الجينات القائمة على AAV ، قد يعيق الأجسام المضادة المضادة لـ AAV التعبير عن التعبير المتنوع في المستويات العلاجية المطلوبة. بعد العلاج مع المرتفعات ، طور جميع المرضى الأجسام المضادة AAVRH74. • إجراء اختبار خط الأساس لوجود الأجسام المضادة الإجمالية لـ AAVRH74 إجمالي الربط قبل إدارة Elevidys. • لا ينصح بإدارة Elevidys في المرضى الذين يعانون من ارتفاع الأترات المضادة لـ AAVRH74 إجمالي الربط أكبر من أو يساوي 1: 400.

ردود الفعل السلبية: • التفاعلات السلبية الأكثر شيوعًا (الإصابة ≥5 ٪) المبلغ عنها في الدراسات السريرية كانت القيء ، الغثيان ، إصابة الكبد ، بيريكسيا ، ونقص الصفيحات.

الإبلاغ عن الآثار الجانبية السلبية للأدوية الموصوفة إلى FDA. تفضل بزيارة www.fda.gov/medwatch أو اتصل على 1- 800-FDA-1088. يمكنك أيضًا الإبلاغ عن آثار جانبية لعلاج Sarepta في 1-888-Sarepta (1-888-727- 3782). لمزيد من المعلومات ، يرجى الاطلاع على المعلومات الوصفية الكاملة.

حول Sarepta Therapeutics

Sarepta في مهمة عاجلة: مهندس الطب الوراثي الدقيق للأمراض النادرة التي تدمر الأرواح وتقطع العقود المستقبلية. نحن نمتلك مناصب قيادية في ضمور دوشين العضلية (دوشين) وضمادات الأطراف العضلية (LGMDs) ونقوم ببناء مجموعة قوية من البرامج عبر العضلات ، والجهاز العصبي المركزي ، وأمراض القلب. لمزيد من المعلومات ، يرجى زيارة www.sarepta.com أو متابعتنا على LinkedIn و X و Instagram و Facebook.

نشر المعلومات للمعلومات التي ننشرها بشكل روتيني المعلومات التي قد تكون مهمة للمستثمرين في قسم "للمستثمرين" على موقعنا على www.sarepta.com. نحن نشجع المستثمرين والمستثمرين المحتملين على استشارة موقعنا بانتظام للحصول على معلومات مهمة عنا.

البيانات التطلعية ، يحتوي هذا البيان على "بيانات تطلعية". قد تعتبر أي بيانات ليست عبارات للحقيقة التاريخية هي بيانات تطلعية. كلمات مثل "الإيمان" ، "توقع" ، "خطة" ، "توقع" ، "ويل" ، "مايو" ، "تعهد" ، "إعداد" ، "نظرة" ، "إمكانية" ، "ممكن" والتعبيرات المماثلة تهدف إلى تحديد البيانات التطلعية. تتضمن هذه البيانات التطلعية ، دون قيود ، بيانات تتعلق بعملياتنا المستقبلية وبرامج البحث والتطوير والمزايا والمخاطر المحتملة لـ Elevidys.

يمكن أن تختلف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك المذكورة أو الضمنية بواسطة هذه العبارات التطلعية نتيجة لمثل هذه المخاطر والشكوك. تشمل عوامل الخطر المعروفة ما يلي: المنهجيات والافتراضات والتطبيقات المختلفة التي نستخدمها لتقييم معلمات سلامة أو فعالية معينة قد تسفر عن نتائج إحصائية مختلفة ؛ قد يُنظر إلى منتجاتنا أو مرشحي المنتجات على أنها غير فعالة أو غير آمنة أو قد تؤدي إلى أحداث سلبية غير متوقعة ؛ قد تتسبب منتجاتنا أو مرشحي المنتجات في آثار جانبية غير مرغوب فيها تؤدي إلى عواقب سلبية كبيرة بعد أي موافقة تسويقية ؛ وتلك المخاطر التي تم تحديدها تحت عنوان "عوامل الخطر" في أحدث تقرير سنوي حول النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2024 المقدمة إلى لجنة الأوراق المالية والبورصة (SEC) وكذلك أخرى يمكن أن تؤثر الشركة من قبل الشركة ، والتي يتم تشجيعك على مراجعتها. للحصول على وصف مفصل للمخاطر والشكوك التي تواجهها Sarepta ، يتم تشجيعك على مراجعة ملفات SEC التي قدمتها Sarepta. نحذر المستثمرين من عدم وضع اعتماد كبير على البيانات التطلعية الواردة هنا. لا تتعهد Sarepta بأي التزام بتحديث بياناتها التطلعية بشكل علني بناءً على الأحداث أو الظروف بعد تاريخها ، باستثناء ما هو مطلوب بموجب القانون.

المصدر: Sarepta Therapeutics ، INC.

نشر : 2025-03-19 06:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

كلمات رئيسية شعبية