Sarepta Therapeutics sdílí aktualizaci bezpečnosti na Evideidys

Sledujte Drugslib

Cambridge, Massachusetts, 18. března 2025-Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), vůdce v přesné genetické medicíně pro vzácné onemocnění, sdílel následující aktualizaci bezpečnosti související s vylepšením (delanstrogen MoxeparvovEc-Rokl), jediným schváleným genovým terapií u pacientů s Duchenne Dystrofie. Je smutný, že sdílí, že mladý muž s Duchenne svalovou dystrofií zemřel po léčbě EXICESS a trpěl akutním selháním jater. Akutní poškození jater je známým možným vedlejším účinkem vylepšení a dalších genových terapií zprostředkovaných AAV a je zvýrazněno v předepisovacích informacích. Ačkoli se nejedná o nový bezpečnostní signál a rizik vývyku na výlety zůstává pozitivní, akutní selhání jater (ALF) vedoucí k úmrtí představuje závažnost akutního poranění jater, které dříve nebylo hlášeno u Evideidys, které bylo doposud použito k léčbě více než 800 pacientů v klinických studiích nebo jako předepsanou terapii.

Kromě toho testování odhalilo, že tento pacient měl nedávnou infekci cytomegaloviru (CMV), která byla léčbou lékařem identifikována jako možný přispívající faktor. CMV může infikovat a poškodit játra, což je stav známý jako CMV hepatitida. Informace z této události nadále shromažďujeme a analyzujeme. Akce byla nahlášena příslušným zdravotnickým úřadům a Sarepta má v úmyslu aktualizovat informace o předepisování, aby tuto událost náležitě zastupovaly. Nahlásili jsme také tuto událost vyšetřovatelům Evideidy Clinical Study a předepisování lékařů.

o Elemiidys (delandistrogen Moxeparvovec-ROKl)

EXEPIIDYS (delandistrogen Moxeparvovec-Rokl) je jednodádák-dávka, adeno-asociovanou virus (AAV)-nitrová terapie pro přenos přenosu-terapie genovým přenosem-terapii přenosového přenosu-terapie genovým přenosem-terapii přenosové genové léčby-muntovaní duchenní duchenní muscular the the the the the the Intravenózní infuzi na duchenní virus v adeno-asociovanou viru (AAV)-nitroptivní motivace a adeno asociovanou viru (AAV)-a adeno-asociovanou viru (AAV) nebo je adeno adeno-adenoosociovanou viru (AAV). Gen DMD, který má za následek nedostatek dystrofinového proteinu-prostřednictvím dodávání transgenu, který kóduje cílenou produkci mikro-dystrofinu Elidys v kosterním svalu.

EXIPEIDYS je indikován pro léčbu duchennové svalové dystrofie (DMD) u jedinců nejméně 4 roky věku • U pacientů, kteří jsou ambulantní a mají potvrzenou mutaci v DMD genu • Pro pacienty, kteří nejsou ambulační, a mají potvrzenou mutaci v DMD genu. Mikro-dystrofin Evideidys (zaznamenán dále jako „mikro-dystrofin“) v kosterním svalu. Pokračující schválení této indikace může být podmíněno ověřením a popisem klinického přínosu v potvrzujících studiích.

Důležité bezpečnostní informace

Kontraindikace: Elidys je kontraindikován u pacientů s jakoukoli delecí v exonu 8 a/nebo exonu 9 v genu DMD.

Varování a preventivní opatření:

Reakce související s infuzí: • Reakce související s infuzí, včetně hypersenzitivních reakcí a anafylaxe, došlo během nebo až do několika hodin po podání vylepšení. Během podávání a po dobu infúze pečlivě sledujte pacienty během podávání a po dobu nejméně 3 hodin. Pokud dojde k příznakům reakcí souvisejících s infuzí, pomalu nebo zastavte infuzi a poskytne odpovídající léčbu. Jakmile se příznaky vyřeší, může být infuze restartována nižší rychlostí. • Elemeidys by měl být podáván v prostředí, kde je okamžitě k dispozici léčba reakcí souvisejících s infuzí. • Přerušte infuzi pro anafylaxi.

Akutní vážné poškození jater: • U vylepšení bylo pozorováno akutní vážné poškození jater a podávání může vést ke zvýšení jaterních enzymů (jako je GGT, GLDH, ALT, AST) nebo celkový bilirubin, obvykle do 8 týdnů. • Pacienti s již existujícím poškozením jater, chronickým stavem jater nebo akutním onemocněním jater (např. Akutní jaterní virová infekce) mohou být vystaveni vyššímu riziku akutního vážného poškození jater. Odkládejte podávání Evideidys u pacientů s akutním onemocněním jater, dokud není vyřešeno nebo kontrolováno. • Před podáním EXIPIDYS provádějte test jaterního enzymu a monitorujte funkci jater (klinická zkouška, GGT a celkový bilirubin) týdně po dobu prvních 3 měsíců po infuzi Evideidys. Pokračujte v monitorování, pokud je klinicky indikováno, dokud nejsou výsledky nezanedbatelné (normální klinická vyšetření, GGT a celková hladina bilirubinu se vracejí na téměř základní úrovně). • Systémová léčba kortikosteroidů se doporučuje u pacientů před a po infuzi EXIPEIDYS. Pokud je to uvedeno, upravte režim kortikosteroidů. Pokud je podezření na akutní vážné poškození jater, doporučuje se konzultace se specialistou. Byly pozorovány příznaky těžké svalové slabosti, včetně dysfagie, dušnosti a hypofonie. • Omezená data jsou k dispozici pro léčbu EXEPIDYS u pacientů s mutacemi v genu DMD v exonech 1 až 17 a/nebo exony 59 až 71. Pacienti s delecí v těchto regionech mohou být ohroženi závažnou imunitně zprostředkovanou reakcí myositis. • Doporučujte pacientům, aby okamžitě kontaktovali lékaře, pokud zažijí nevysvětlitelnou zvýšenou bolest svalů, něhu nebo slabosti, včetně dysfagie, dušnosti nebo hypofonie, protože to mohou být příznaky myositidy. Zvažte další imunomodulační léčbu (imunosupresiva [např. Kaltineurin-inhibitor] kromě kortikosteroidů) na základě klinické prezentace pacienta a anamnézy, pokud se tyto příznaky vyskytnou.

Myokarditida: • Po infuzi Elidys v klinických studiích byly pozorovány akutní vážná myokarditida a troponin-I. • Pokud pacient zažívá myokarditidu, mohou být ti, kteří mají existující ejekční frakci levé komory (LVEF), vystaveni vyššímu riziku nepříznivých výsledků. Monitorujte troponin-I před infuzí Elepiidys a týdně po prvním měsíci po infuzi a pokračujte v monitorování, pokud je klinicky indikováno. Častější monitorování může být zaručeno v přítomnosti srdečních příznaků, jako je bolest na hrudi nebo dušnost. • Doporučujte pacientům, aby okamžitě kontaktovali lékaře, pokud zažívají srdeční příznaky. Po léčbě EXIDIDY se všichni pacienti vyvinuli protilátky proti AAVRH74. • Proveďte základní testování na přítomnost anti-AAVRH74 celkových vazebných protilátek před podáním EXEPIDYS. • Podávání Evideidys se nedoporučuje u pacientů se zvýšeným anti-AAVRH74 celkovým vazebným titrům protilátek větší nebo roven 1: 400.

Nežádoucí účinky: • Nejběžnějším nežádoucím účinkem (incidence ≥ 5%) hlášené v klinických studiích byly zvracení, nevolnost, poškození jater, pyrexie a trombocytopenie.

hlásí negativní vedlejší účinky léků na předpis. Navštivte www.fda.gov/medwatch nebo volejte na číslo 1- 800-FDA-1088. Můžete také hlásit vedlejší účinky na Sarepta Therapeutics na 1-888-SAREPTA (1-888-727- 3782). Další informace naleznete v informacích o předepisování.

o Sarepta Therapeutics

Sarepta je na naléhavé misi: Inženýrská přesná genetická medicína pro vzácná onemocnění, která ničí životy a zkrátí futures. Zastáváme vedoucí pozice v Duchenne Muscular Dystrophy (Duchenne) a končetinové svalové dystrofie (LGMD) a stavíme robustní portfolio programů napříč svalovým, centrálním nervovým systémem a srdečními chorobami. Další informace naleznete na adrese www.sarepta.com nebo nás sledujte na LinkedIn, X, Instagram a Facebook.

Internetové zveřejňování informací Rutinně zveřejňujeme informace, které mohou být pro investory důležité v části „Pro investory“ na našem webu na adrese www.sarepta.com. Doporučujeme investorům a potenciálním investorům, aby pravidelně konzultovali naše webové stránky o důležitých informacích o nás. Jakákoli prohlášení, která nejsou prohlášeními o historické skutečnosti, lze považovat za výhledová prohlášení. Slova jako „Věřte“, „Předvídat“, „Plán“, „Očekávejte“, „Will“, „May“, „Zamýšlel“, „Připravte se“, „Look“, „Potenciál“, „možné“ a podobné výrazy jsou určeny k identifikaci výhledových prohlášení. Tato výhledová prohlášení zahrnují, bez omezení, prohlášení týkající se našich budoucích operací, výzkumných a vývojových programů a potenciálních přínosů a rizik vylepšení.

Skutečné výsledky by se mohly významně lišit od výsledků uvedených nebo předpokládaných těmito výhledovými prohlášeními v důsledku těchto rizik a nejistot. Známé rizikové faktory zahrnují následující: různé metodiky, předpoklady a aplikace, které používáme k posouzení konkrétních parametrů bezpečnosti nebo účinnosti, mohou přinést různé statistické výsledky; Naše produkty nebo kandidáti na produkty mohou být vnímáni jako nedostatečně efektivní, nebezpeční nebo mohou vést k nepředvídaným nežádoucím účinkům; Naše produkty nebo kandidáti na produkty mohou způsobit nežádoucí vedlejší účinky, které mají za následek významné negativní důsledky po jakémkoli marketingovém schválení; a tato rizika identifikovaná v rámci nadpisu „rizikových faktorů“ v naší poslední výroční zprávě o formuláři 10-K za rok končící 31. prosince 2024 podané u Komise pro cenné papíry a burzy (SEC), jakož i další podání SEC, které společnost učinila společností, které jste povzbuzovali k přezkoumání. Podrobný popis rizik a nejistot, které Sarepta obličeje, jste povzbuzováni k přezkoumání podání SEC, která byla provedena Sareptou. Upozorňujeme investory, aby se značně spoléhali na výhledová prohlášení obsažená v tomto dokumentu. Sarepta nepřijímá žádnou povinnost veřejně aktualizovat svá výhledová prohlášení na základě událostí nebo okolností po datu této smlouvy, s výjimkou případů, kdy je vyžadováno zákonem.

Zdroj: Sarepta Therapeutics, Inc.

Vyslán : 2025-03-19 06:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova