Sarepta Therapeutics teilt das Sicherheitsaktualisierungen in Eledyys teil

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Cambridge, Mass., 18. März 2025-Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), der Leiter der Präzisionsgenetischen Medizin für seltene Krankheiten, teilte das folgende Sicherheitsaktualisierung im Zusammenhang mit ELEDENTEN (Delandistrogen-Moxeparvec-Rokl), die nur mit anerkannten Gentherapie bei Patienten mit Düche-Muskular-Dystrophy-Dystrophy-Dystrophy-Dystrophy-Dystrophy-Dystrophy-Dystrophy-Dystrophy-Delkulär. traurig zu teilen, dass ein junger Mann mit Duchenne -Muskeldystrophie nach der Behandlung mit Eledys verstorben ist und akutes Leberversagen erlitten hat. Eine akute Leberverletzung ist eine mögliche Nebenwirkung von ELTIDYS und anderen AAV-vermittelten Gentherapien und wird in den Verschreibungsinformationen hervorgehoben. Obwohl es sich nicht um ein neues Sicherheitssignal handelt und das Vorteil von Eledys positiv ist, ist akuter Leberversagen (ALF), das zum Tod führtZusätzlich ergab die Tests, dass dieser Patient eine kürzlich durchgeführte Cytomegalovirus (CMV) -Infektion hatte, die vom behandelnden Arzt als möglicher Faktor identifiziert wurde. CMV kann die Leber infizieren und beschädigen, eine als CMV-Hepatitis bekannte Erkrankung. Wir sammeln und analysieren weiterhin die Informationen von diesem Ereignis. Die Veranstaltung wurde an die zuständigen Gesundheitsbehörden gemeldet, und Sarepta beabsichtigt, die Verschreibungsinformationen zu aktualisieren, um dieses Ereignis angemessen darzustellen. Wir haben auch das Ereignis berichtet, klinische Studienforscher und Verschreibungen von Ärzten zu erhöhen.

About Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)

Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) is a single-dose, adeno-associated virus (AAV)-based gene transfer therapy for intravenous infusion designed to address the underlying genetic cause of Duchenne muscular dystrophy – mutations or changes im DMD-Gen, das zum Mangel an Dystrophinprotein führt-durch die Abgabe eines Transgens, das für die gezielte Produktion von Eledys-Mikrodystrophin im Skelettmuskel kodiert.

ELEDS ist für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Personen mindestens 4 Jahre angezeigt. • Bei Patienten, die ambulant sind und eine bestätigte Mutation im DMD-Gen haben. Eledys-Mikro-Dystrophin (im Folgenden als „Mikrodystrophin“ bezeichnet) im Skelettmuskel. Die fortgesetzte Zulassung für diese Anzeige kann von der Überprüfung und Beschreibung des klinischen Nutzens in einer Bestätigungsstudie abhängig sein.

Wichtige Sicherheitsinformationen

Kontraindikation: ELECTYS ist bei Patienten mit einer Deletion in Exon 8 und/oder Exon 9 im DMD -Gen kontraindiziert.

Warnungen und Vorsichtsmaßnahmen:

infusionsbezogene Reaktionen: • Infusionsbezogene Reaktionen, einschließlich Überempfindlichkeitsreaktionen und Anaphylaxie, sind während oder bis zu mehreren Stunden nach der Verabreichung von Eledys aufgetreten. Überwachen Sie die Patienten während der Verabreichung und mindestens 3 Stunden nach dem Ende der Infusion. Wenn Symptome von infusionsbedingten Reaktionen auftreten, langsam oder die Infusion stoppen und eine angemessene Behandlung ergeben. Sobald sich die Symptome lösen, kann die Infusion mit einer geringeren Geschwindigkeit neu gestartet werden. • ELFIDYS sollten in einer Umgebung verabreicht werden, in der die Behandlung von infusionsbedingten Reaktionen sofort verfügbar ist. • Infusion für Anaphylaxie einstellen.

akute schwere Leberverletzung: • Bei Aufträgen wurde eine akute schwere Leberverletzung beobachtet, und die Verabreichung kann zu Erhöhungen der Leberenzyme (wie GGT, GLDH, ALT, AST) oder Gesamtbilirubin führen, die typischerweise innerhalb von 8 Wochen beobachtet wurden. • Patienten mit bereits bestehender Leberbeeinträchtigung, chronischer Lebererkrankung oder einer akuten Lebererkrankung (z. B. akute Lebervirusinfektion) können ein höheres Risiko für eine akute schwere Leberverletzung haben. Verschieben Sie die Verabreichung von ELEGENDYS bei Patienten mit akuter Lebererkrankung bis auf gelöst oder kontrolliert. • Führen Sie in den ersten 3 Monaten nach Elevidys -Infusion die Leber -Enzym -Test und überwachen die Leberfunktion (klinische Untersuchung, GGT und Gesamtbilirubin) durch Leberenzym -Test und überwachen Sie die Leberfunktion (klinische Untersuchung, GGT und Total Bilirubin). Überwachen Sie weiter, wenn klinisch angezeigt wird, bis die Ergebnisse unauffällig sind (normale klinische Untersuchung, GGT und Gesamtbilirubinspiegel kehren in die Nähe der Baseline zurück). • Die systemische Kortikosteroidbehandlung wird für Patienten vor und nach der Eledys -Infusion empfohlen. Passen Sie das Kortikosteroid -Regime an, wenn angezeigt. Wenn eine akute schwerwiegende Leberverletzung vermutet wird, wird eine Konsultation mit einem Spezialisten empfohlen. Die Symptome einer schweren Muskelschwäche, einschließlich Dysphagie, Dyspnoe und Hypophonie, wurden beobachtet. • Begrenzte Daten sind für die Behandlung von Eledys bei Patienten mit Mutationen im DMD-Gen in Exons 1 bis 17 und/oder Exons 59 bis 71 verfügbar. Patienten mit Deletionen in diesen Regionen können für eine schwere immunvermittelte Myositis-Reaktion gefährdet sein. • Raten Sie den Patienten, einen Arzt sofort zu kontaktieren, wenn sie ungeklärte Muskelschmerzen, Empfindlichkeit oder Schwäche, einschließlich Dysphagie, Dyspnoe oder Hypophonie, auftreten, da dies möglicherweise Symptome von Myositis sind. Betrachten Sie zusätzliche immunmodulatorische Behandlung (Immunsuppressiva [z. B. Calcineurin-Inhibitor) zusätzlich zu Kortikosteroiden) basierend auf der klinischen Darstellung des Patienten und der Krankengeschichte, wenn diese Symptome auftreten.

Myokarditis: • Eine akute schwerwiegende Myokarditis und Troponin-I-Erhöhungen wurden nach der Infusion der Eledys in klinischen Studien beobachtet. • Wenn ein Patient eine Myokarditis erlebt, können diejenigen mit bereits bestehender Beeinträchtigung der Linksventrikel-Ejektionsfraktion (LVEF) ein höheres Risiko für unerwünschte Ergebnisse haben. Überwachen Sie Troponin-I vor Ele Elevidys Infusion und wöchentlich im ersten Monat nach der Infusion und überwachen Sie die Überwachung, wenn klinisch angezeigt. Eine häufigere Überwachung kann in Gegenwart von Herzsymptomen wie Brustschmerzen oder Atemnot erforderlich sein. • Raten Sie den Patienten, einen Arzt sofort zu kontaktieren, wenn sie Herzsymptome haben. Nach der Behandlung mit Aufgaben entwickelten alle Patienten Anti-AAVRH74-Antikörper. • Führen Sie vor der Verabreichung von Elevidys Basistests für das Vorhandensein von Anti-AAVRH74-Gesamtbindungsantikörpern durch. • Die Verabreichung von Elevidys wird bei Patienten mit erhöhtem Anti-AAVRH74-Gesamtbindungs-Antikörpertitern größer als 1: 400.

nicht empfohlen.

Nebenwirkungen: • Die häufigsten Nebenwirkungen (Inzidenz ≥ 5%) in klinischen Studien waren Erbrechen, Übelkeit, Leberverletzung, Pyrexie und Thrombozytopenie. Besuchen Sie www.fda.gov/medwatch oder rufen Sie 1- 800-FDA-1088 an. Sie können auch Nebenwirkungen von Sarepta Therapeutics bei 1-888-Salepta (1-888-727-3782) berichten. Weitere Informationen finden Sie in den vollständigen Verschreibungsinformationen.

Über Sarepta Therapeutics

sarepta ist auf einer dringenden Mission: Ingenieur Präzisionsgenetische Medizin für seltene Krankheiten, die Leben und Kürzung von Futures kurz machen. Wir haben Führungspositionen in Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne) und Muskeldystrophien (Limb-Girdle (LGMD)) und bauen ein robustes Programm von Programmen in Muskeln, Zentralnervensystem und Herzerkrankungen auf. Weitere Informationen finden Sie unter www.sarepta.com oder folgen Sie uns unter LinkedIn, X, Instagram und Facebook.

Internetveröffentlichung von Informationen Wir veröffentlichen routinemäßig Informationen, die für Investoren im Abschnitt "For Investors" unserer Website unter www.sarepta.com wichtig sein können. Wir ermutigen Investoren und potenzielle Investoren, unsere Website regelmäßig für wichtige Informationen über uns zu konsultieren. Alle Aussagen, die keine Aussagen historischer Tatsachen sind, können als zukunftsgerichtete Aussagen angesehen werden. Wörter wie "glauben", "vorwegnehmen", "Plan", "erwarten", "Will", "May", "beabsichtigen", "vorbereiten", "Look", "Potenzial", "möglich" und ähnliche Ausdrücke sollen zukunftsgerichtete Aussagen identifizieren. Diese zukunftsgerichteten Aussagen umfassen ohne Einschränkung Aussagen in Bezug auf unsere zukünftigen Operationen, Forschungs- und Entwicklungsprogramme sowie die potenziellen Vorteile und Risiken von ELTIDYS.

Die tatsächlichen Ergebnisse können wesentlich von den angegebenen oder implizierten Aussagen dieser zukunftsgerichteten Aussagen aufgrund solcher Risiken und Unsicherheiten abweichen. Zu den bekannten Risikofaktoren gehören Folgendes: Unterschiedliche Methoden, Annahmen und Anwendungen, mit denen wir bestimmte Sicherheits- oder Wirksamkeitsparameter bewerten können, können unterschiedliche statistische Ergebnisse liefern; Unsere Produkte oder Produktkandidaten können als unzureichend wirksam, unsicher empfunden werden oder zu unvorhergesehenen unerwünschten Ereignissen führen. Unsere Produkte oder Produktkandidaten können unerwünschte Nebenwirkungen verursachen, die nach einer markierenden Zulassung zu erheblichen negativen Folgen führen. Und diese Risiken, die in unserem letzten Jahresbericht auf Form 10-k für das mit der Securities and Exchange Commission (SEC) eingereichte Jahr (SEC), das vom 31. Dezember 2024 eingereicht wurde, sowie andere SEC-Anmeldungen, die vom Unternehmen vorgenommen wurden, haben Sie dazu ermutigt. Für eine detaillierte Beschreibung von Risiken und Unsicherheiten Sarepta werden Sie aufgefordert, die von Sarepta vorgenommenen SEC -Anmeldungen zu überprüfen. Wir warnen an die Anleger, sich nicht auf die hierin enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen zu verlassen. Sarepta übernimmt keine Verpflichtung, seine zukunftsgerichteten Aussagen auf der Grundlage von Ereignissen oder Umständen nach dem Datum hierher öffentlich zu aktualisieren, außer wie gesetzlich vorgeschrieben.

Quelle: Sarepta Therapeutics, Inc.

Gesendet : 2025-03-19 06:00

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