Η Sarepta Therapeutics μοιράζεται την ενημερωμένη έκδοση ασφαλείας στο Elvidys

Ακολουθήστε το Drugslib

Cambridge, Mass., 18 Μαρτίου 2025-Η Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), ο ηγέτης της γενετικής ιατρικής ακρίβειας για τις σπάνιες ασθένειες, μοιράστηκε την ακόλουθη ενημέρωση ασφαλείας που σχετίζεται με το Eldidys (Delandistrogene moxeparvovec-rokl) Λυπημένος για να μοιραστεί ότι ένας νεαρός άνδρας με μυϊκή δυστροφία Duchenne έχει πεθάνει μετά από θεραπεία με eLpidys, έχοντας υποστεί οξεία ηπατική ανεπάρκεια. Η οξεία ηπατική βλάβη είναι μια γνωστή πιθανή παρενέργεια του Elffidys και άλλων γονιδιακών θεραπειών με μεσολάβηση AAV και επισημαίνεται στις πληροφορίες συνταγογράφησης. Παρόλο που δεν είναι ένα νέο σήμα ασφαλείας και ο κίνδυνος παροχών των eLedys παραμένει θετικό, η οξεία ηπατική ανεπάρκεια (ALF) που οδηγεί σε θάνατο αντιπροσωπεύει τη σοβαρότητα της οξείας ηπατικής βλάβης που δεν αναφέρθηκε προηγουμένως για το Elsedys, το οποίο μέχρι σήμερα έχει χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία περισσότερων από 800 ασθενείς σε κλινικές δοκιμές ή ως προδιαγεγραμμένη θεραπεία.

Επιπλέον, οι δοκιμές αποκάλυψαν ότι αυτός ο ασθενής είχε μια πρόσφατη λοίμωξη από κυτταρομεγαλοϊό (CMV), η οποία ταυτοποιήθηκε από τον θεράποντα γιατρό ως πιθανό παράγοντα που συμβάλλει. Το CMV μπορεί να μολύνει και να βλάψει το ήπαρ, μια κατάσταση γνωστή ως ηπατίτιδα CMV. Συνεχίζουμε να συλλέγουμε και να αναλύουμε τις πληροφορίες από αυτό το γεγονός. Η εκδήλωση έχει αναφερθεί στις σχετικές υγειονομικές αρχές και η Sarepta σκοπεύει να ενημερώσει τις πληροφορίες συνταγογράφησης για να αντιπροσωπεύει κατάλληλα αυτό το συμβάν. Έχουμε επίσης αναφέρει την εκδήλωση στους ερευνητές της κλινικής μελέτης Elvidys και τους συνταγογράφους γιατρούς.

Σχετικά με το eLedidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)

ELVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) είναι μια ενδοφλεβική έγχυση που σχετίζεται με το muchenoze-insociated jinasinations insociated jinased insociated insociated insociated jinased insociated jinased insociated insociated insociated insociated insociated insociated jinasination Μεταβολές στο γονίδιο DMD που οδηγούν στην έλλειψη πρωτεΐνης δυστροφίνης-μέσω της χορήγησης ενός διαγονιδίου που κωδικοποιεί για την στοχευμένη παραγωγή μικρο-δυστιφίνης Elsidys σε σκελετικούς μυς.

eLegidys υποδεικνύεται για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne (DMD) σε άτομα ηλικίας τουλάχιστον 4 ετών. Elsidys Μικρο-Δυστροφίνη (που σημειώθηκε στη συνέχεια ως "μικρο-δυστινροφίνη") στον σκελετικό μυ. Η συνεχιζόμενη έγκριση αυτής της ένδειξης μπορεί να εξαρτάται από την επαλήθευση και την περιγραφή του κλινικού οφέλους σε μια επιβεβαιωτική δοκιμή.

Σημαντικές πληροφορίες ασφαλείας

Αντενδείξεις: Το Evertys αντενδείκνυται σε ασθενείς με οποιαδήποτε διαγραφή στο εξόνιο 8 ή/και εξόνιο 9 στο γονίδιο DMD

Προειδοποιήσεις και προφυλάξεις:

Αντιδράσεις που σχετίζονται με την έγχυση: • Οι αντιδράσεις που σχετίζονται με την έγχυση, συμπεριλαμβανομένων των αντιδράσεων υπερευαισθησίας και της αναφυλαξίας, σημειώθηκαν κατά τη διάρκεια ή έως και αρκετές ώρες μετά τη χορήγηση του Elvidys. Παρακολουθεί στενά τους ασθενείς κατά τη διάρκεια της χορήγησης και για τουλάχιστον 3 ώρες μετά το τέλος της έγχυσης. Εάν τα συμπτώματα των αντιδράσεων που σχετίζονται με την έγχυση εμφανιστούν, αργά ή σταματήστε την έγχυση και δώστε την κατάλληλη θεραπεία. Μόλις επιλυθούν τα συμπτώματα, η έγχυση μπορεί να επανεκκινηθεί με χαμηλότερο ρυθμό. • Η ELVIDYS θα πρέπει να χορηγείται σε μια ρύθμιση όπου η θεραπεία για αντιδράσεις που σχετίζονται με έγχυση είναι άμεσα διαθέσιμη. • Διακοπή έγχυσης για αναφυλαξία.

Οξεία σοβαρή ηπατική βλάβη: • Η οξεία σοβαρή ηπατική βλάβη έχει παρατηρηθεί με eSersys και η χορήγηση μπορεί να οδηγήσει σε αυξήσεις των ηπατικών ενζύμων (όπως GGT, GLDH, ALT, AST) ή ολική χολερυθρίνη, που συνήθως παρατηρείται εντός 8 εβδομάδων. • Οι ασθενείς με προϋπάρχουσα ηπατική βλάβη, χρόνια ηπατική κατάσταση ή οξεία ηπατική νόσο (π.χ. οξεία ηπατική ιογενής λοίμωξη) μπορεί να διατρέχουν υψηλότερο κίνδυνο οξείας σοβαρής ηπατικής βλάβης. Αναβάλλετε τη χορήγηση eUnsidys σε ασθενείς με οξεία ηπατική νόσο μέχρι να επιλυθεί ή να ελεγχθεί. • Πριν από τη χορήγηση του Elvidys, εκτελέστε τη δοκιμή του ήπατος και την παρακολούθηση της ηπατικής λειτουργίας (κλινικές εξετάσεις, GGT και ολική χολερυθρίνη) εβδομαδιαίως για τους πρώτους 3 μήνες μετά την έγχυση Elvidys. Συνεχίστε την παρακολούθηση εάν υποδεικνύεται κλινικά, μέχρις ότου τα αποτελέσματα δεν είναι αξιοσημείωτα (κανονικές κλινικές εξετάσεις, GGT και συνολικά επίπεδα χολερυθρίνης επιστρέφουν σε επίπεδα βάσης). • Συνιστάται συστηματική θεραπεία με κορτικοστεροειδή για ασθενείς πριν και μετά από έγχυση Elffidys. Ρυθμίστε τη θεραπευτική αγωγή των κορτικοστεροειδών όταν υποδεικνύεται. Εάν υπάρχει υποψία οξείας σοβαρής ηπατικής βλάβης, συνιστάται η διαβούλευση με έναν ειδικό. Παρατηρήθηκαν συμπτώματα σοβαρής μυϊκής αδυναμίας, συμπεριλαμβανομένης της δυσφαγίας, της δύσπνοια και της υποφονίας. • Περιορισμένα δεδομένα είναι διαθέσιμα για θεραπεία με evidys σε ασθενείς με μεταλλάξεις στο γονίδιο DMD σε εξόνια 1 έως 17 και/ή εξονοειδή 59 έως 71, ασθενείς με διαγραφές σε αυτές τις περιοχές μπορεί να διατρέχουν κίνδυνο για μια σοβαρή αντίδραση μυοσίτιδας με τη μεσολάβηση ανοσο-μεσολαβού. • Συμβουλευτείτε τους ασθενείς να επικοινωνήσουν αμέσως με έναν γιατρό εάν παρουσιάσουν ανεξήγητο αυξημένο μυϊκό πόνο, ευαισθησία ή αδυναμία, συμπεριλαμβανομένης της δυσφαγίας, της δύσπνοια ή της υποφωνίας, καθώς αυτά μπορεί να είναι συμπτώματα μυοσίτιδας. Εξετάστε την πρόσθετη ανοσοδιαμορφωτική αγωγή (ανοσοκατασταλτικά [π.χ., αναστολέας της καλσιουρίνης] εκτός από τα κορτικοστεροειδή) με βάση την κλινική παρουσίαση και το ιατρικό ιστορικό του ασθενούς, εάν συμβαίνουν αυτά τα συμπτώματα.

μυοκαρδίτιδα: • Η οξεία σοβαρή μυοκαρδίτιδα και οι αυξήσεις της τροπονίνης-Ι έχουν παρατηρηθεί μετά από έγχυση eershidys σε κλινικές δοκιμές. • Εάν ένας ασθενής παρουσιάζει μυοκαρδίτιδα, εκείνοι με προϋπάρχουσα βλάβη της εκτίναξης της αριστερής κοιλίας (LVEF) μπορεί να διατρέχουν υψηλότερο κίνδυνο δυσμενών αποτελεσμάτων. Παρακολουθήστε την τροπονίνη-Ι πριν από την έγχυση του Elffidys και εβδομαδιαίως για τον πρώτο μήνα μετά την έγχυση και συνεχίστε την παρακολούθηση εάν υποδεικνύεται κλινικά. Η συχνότερη παρακολούθηση μπορεί να δικαιολογηθεί παρουσία καρδιακών συμπτωμάτων, όπως ο πόνος στο στήθος ή η δύσπνοια. • Συμβουλευτείτε τους ασθενείς να επικοινωνήσουν αμέσως με έναν γιατρό εάν παρουσιάσουν καρδιακά συμπτώματα. Μετά τη θεραπεία με eLedys, όλοι οι ασθενείς ανέπτυξαν αντι-AAVRH74 αντισώματα. • Εκτελέστε τη βασική δοκιμή για την παρουσία αντισωμάτων συνολικού δεσμεύματος αντι-AAVRH74 πριν από τη χορήγηση του Elvidys. • Η χορήγηση του Elsidys δεν συνιστάται σε ασθενείς με αυξημένους τίτλους αντισωμάτων συνολικού δεσμού αντι-AAVRH74 μεγαλύτερους ή ίσους με 1: 400.

Ανεπιθύμητες αντιδράσεις: • Οι πιο συνηθισμένες ανεπιθύμητες αντιδράσεις (επίπτωση ≥5%) που αναφέρθηκαν σε κλινικές μελέτες ήταν ο εμετός, η ναυτία, η ηπατική βλάβη, η πυρεξία και η θρομβοκυτταροπενία. Επισκεφθείτε τη διεύθυνση www.fda.gov/medwatch ή καλέστε το 1- 800-fda-1088. Μπορείτε επίσης να αναφέρετε παρενέργειες στη Sarepta Therapeutics στο 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782). Για περισσότερες πληροφορίες, ανατρέξτε στις πλήρεις πληροφορίες συνταγογράφησης.

Σχετικά με τη Sarepta Therapeutics Διατηρούμε θέσεις ηγεσίας στη μυϊκή δυστροφία Duchenne (Duchenne) και οι μυϊκές δυστροφίες των άκρων (LGMDs) και δημιουργούν ένα ισχυρό χαρτοφυλάκιο προγραμμάτων σε όλο το μυϊκό, το κεντρικό νευρικό σύστημα και τις καρδιακές παθήσεις. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε τη διεύθυνση www.sarepta.com ή ακολουθήστε μας στο LinkedIn, το X, το Instagram και το Facebook.

Δημοσίευση πληροφοριών Internet που δημοσιεύουμε συνήθως πληροφορίες που μπορεί να είναι σημαντικές για τους επενδυτές στην ενότητα «Για τους επενδυτές» της ιστοσελίδας μας στη διεύθυνση www.sarepta.com. Ενθαρρύνουμε τους επενδυτές και τους δυνητικούς επενδυτές να συμβουλεύονται τακτικά τον ιστότοπό μας για σημαντικές πληροφορίες σχετικά με εμάς. Οποιεσδήποτε δηλώσεις που δεν είναι δηλώσεις ιστορικού γεγονότος μπορεί να θεωρηθούν ως δηλώσεις προς τα εμπρός. Λέξεις όπως "Πιστεύετε", "Πρόβλεψη", "Σχέδιο", "Περιμένετε", "Will", "May", "Προτίθεται", "Προετοιμασία", "Look", "Δυναμικό", "Πιθανές" και παρόμοιες εκφράσεις προορίζονται να εντοπίσουν τις δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης. Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις περιλαμβάνουν, χωρίς περιορισμό, δηλώσεις σχετικά με τις μελλοντικές μας δραστηριότητες, τα προγράμματα έρευνας και ανάπτυξης και τα πιθανά οφέλη και τους κινδύνους του Elffidys.

Τα πραγματικά αποτελέσματα θα μπορούσαν να διαφέρουν ουσιαστικά από αυτά που δηλώνονται ή υπονοούνται από αυτές τις δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης ως αποτέλεσμα τέτοιων κινδύνων και αβεβαιοτήτων. Γνωστοί παράγοντες κινδύνου περιλαμβάνουν τα ακόλουθα: διαφορετικές μεθοδολογίες, παραδοχές και εφαρμογές που χρησιμοποιούμε για την αξιολόγηση συγκεκριμένων παραμέτρων ασφάλειας ή αποτελεσματικότητας ενδέχεται να δώσουν διαφορετικά στατιστικά αποτελέσματα. Τα προϊόντα ή οι υποψήφιοι προϊόντων μας μπορούν να θεωρηθούν ως ανεπαρκώς αποτελεσματικά, μη ασφαλή ή μπορεί να οδηγήσουν σε απρόβλεπτα ανεπιθύμητα συμβάντα. Τα προϊόντα μας ή οι υποψήφιοι προϊόντων ενδέχεται να προκαλέσουν ανεπιθύμητες παρενέργειες που έχουν ως αποτέλεσμα σημαντικές αρνητικές συνέπειες μετά από οποιαδήποτε έγκριση μάρκετινγκ. Και αυτοί οι κίνδυνοι που εντοπίστηκαν στο πλαίσιο των "παραγόντων κινδύνου" της επικεφαλής μας στην πιο πρόσφατη ετήσια έκθεση σχετικά με το Έντυπο 10-Κ για το έτος που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου 2024 που κατατέθηκε με την Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς (SEC), καθώς και άλλες καταθέσεις SEC που έγιναν από την Εταιρεία, τα οποία ενθαρρύνετε να επανεξετάσετε. Για λεπτομερή περιγραφή των κινδύνων και των αβεβαιοτήτων Sarepta Faces, σας ενθαρρύνεται να αναθεωρήσετε τις καταθέσεις της SEC που έκανε η Sarepta. Προειδοποιούμε τους επενδυτές να μην δίνουν σημαντική εξάρτηση από τις μελλοντικές δηλώσεις που περιέχονται στο παρόν. Η Sarepta δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώνει δημοσίως τις δηλώσεις του με βάση τις εκδηλώσεις ή τις περιστάσεις μετά την ημερομηνία του παρόντος, εκτός από τις οποίες απαιτείται από το νόμο.

Πηγή: Sarepta Therapeutics, Inc.

Δημοσιεύτηκε : 2025-03-19 06:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά