Sarepta Therapeutics comparte la actualización de seguridad en Elevidys

Siga a Drugslib en

Cambridge, Massachusetts, 18 de marzo de 2025-Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), el líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras, compartió la siguiente actualización de seguridad relacionada con Elevidys (Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl), la sola terapia de genes de Sadden Sadden en pacientes con duchenne musculares. Para compartir que un joven con distrofia muscular de Duchenne falleció después del tratamiento con Elevidys, habiendo sufrido insuficiencia hepática aguda. La lesión hepática aguda es un posible efecto secundario conocido de Elevidys y otras terapias genéticas mediadas por AAV y se destaca en la información de prescripción. Aunque no es una nueva señal de seguridad y el riesgo de beneficio de Elevidys sigue siendo positiva, la insuficiencia hepática aguda (ALF) que conduce a la muerte representa una gravedad de la lesión hepática aguda no informada previamente para Elevidys, que hasta la fecha se ha utilizado para tratar a más de 800 pacientes en ensayos clínicos o como una terapia prescrita.

Además, las pruebas revelaron que este paciente tenía una infección reciente de citomegalovirus (CMV) que fue identificada por el médico tratante como un posible factor contribuyente. El CMV puede infectar y dañar el hígado, una afección conocida como hepatitis CMV.

Seguridad y bienestar del paciente son la principal prioridad de Sarepta. Continuamos reuniendo y analizando la información de este evento. El evento se ha informado a las autoridades de salud relevantes y Sarepta tiene la intención de actualizar la información de prescripción para representar adecuadamente este evento. También hemos informado el evento a los investigadores del estudio clínico de Elevidys y los médicos de prescripción.

.

About Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)

Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) is a single-dose, adeno-associated virus (AAV)-based gene transfer therapy for intravenous infusion designed to address the underlying genetic cause of Duchenne muscular dystrophy – mutations or Cambios en el gen DMD que dan como resultado la falta de proteína de distrofina: a través del suministro de un transgen que codifica la producción dirigida de micro-discyrofina en el músculo esquelético.

elevidys está indicado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en individuos de al menos 4 años de edad. • Para los pacientes que son ambulatorios y tienen una mutación confirmada en el gen DMD • Para los pacientes que no son ambulatorios y tienen una mutación confirmada en el gen DMD. Micro-disrofina Elevidys (señalada en adelante como "microdistrofina") en el músculo esquelético. La aprobación continua de esta indicación puede depender de la verificación y la descripción del beneficio clínico en un (s) ensayo (s) confirmatorio.

.

Información de seguridad importante

Contraindicación: Elevidys está contraindicado en pacientes con cualquier deleción en el exón 8 y/o el exón 9 en el gen DMD.

Advertencias y precauciones:

Reacciones relacionadas con la infusión: • Las reacciones relacionadas con la infusión, incluidas las reacciones de hipersensibilidad y la anafilaxia, han ocurrido durante o hasta varias horas después de la administración de Elevidys. Monitoree de cerca a los pacientes durante la administración y durante al menos 3 horas después del final de la infusión. Si se producen síntomas de reacciones relacionadas con la infusión, disminuya la velocidad o detenga la infusión y proporcione el tratamiento adecuado. Una vez que los síntomas se resuelven, la infusión puede reiniciarse a una tasa más baja. • Se deben administrar Elevidys en un entorno donde el tratamiento para las reacciones relacionadas con la infusión esté disponible de inmediato. • Deseche la infusión de la anafilaxis.

Lesión hepática grave aguda: • Se ha observado una lesión hepática grave aguda con Elevidys, y la administración puede dar lugar a elevaciones de enzimas hepáticas (como GGT, GLDH, ALT, AST) o bilirrubina total, típicamente observadas dentro de las 8 semanas. • Los pacientes con deterioro hepático preexistente, afección hepática crónica o enfermedad hepática aguda (por ejemplo, infección viral hepática aguda) pueden tener un mayor riesgo de lesión hepática grave aguda. Postpone la administración de Elevidys en pacientes con enfermedad hepática aguda hasta que se resuelva o controle. • Antes de la administración de Elevidys, realice una prueba de enzima hepática y monitoree la función hepática (examen clínico, GGT y bilirrubina total) semanalmente durante los primeros 3 meses después de la infusión de Elevidys. Continúe monitoreando si está clínicamente indicado, hasta que los resultados no sean notables (los niveles de examen clínico normal, GGT y la bilirrubina total regresen a niveles de referencia cercanos). • Se recomienda el tratamiento sistémico de corticosteroides para los pacientes antes y después de la infusión de Elevidys. Ajuste el régimen de corticosteroides cuando se indique. Si se sospecha una lesión hepática grave aguda, se recomienda consultar con un especialista.

miositis mediada por inmune: • En ensayos clínicos, se ha observado la miositis inmunomediada aproximadamente 1 mes después de la infusión de Elevidys en pacientes con mutaciones de deleción que involucran exón 8 y/o exón 9 en el gen DMD. Se observaron síntomas de debilidad muscular severa, incluida la disfagia, la disnea y la hipofonía. • Los datos limitados están disponibles para el tratamiento de Elevidys en pacientes con mutaciones en el gen DMD en los exones 1 a 17 y/o los exones 59 a 71. Los pacientes con deleciones en estas regiones pueden estar en riesgo de una reacción grave de miositis inmunitaria. • Aconseje a los pacientes que se comuniquen con un médico de inmediato si experimentan un aumento de dolor muscular, sensibilidad o debilidad sobre el aumento de los músculos, incluida la disfagia, la disnea o la hipofonía, ya que estos pueden ser síntomas de miositis. Considere un tratamiento inmunomodulador adicional (inmunosupresores [por ejemplo, inhibidor de calcineurina] además de los corticosteroides) basados ​​en la presentación clínica y el historial médico del paciente si estos síntomas ocurren.

.

Miocarditis: • Se han observado miocarditis grave aguda y elevaciones de troponina-I después de la infusión de Elevidys en ensayos clínicos. • Si un paciente experimenta miocarditis, aquellos con deterioro de la fracción de eyección del ventrículo izquierdo preexistente (FEVI) pueden tener un mayor riesgo de resultados adversos. Monitoree la troponina-I antes de la infusión de Elevidys y semanalmente durante el primer mes después de la infusión y continúe monitoreando si está clínicamente indicado. Se puede justificar un monitoreo más frecuente en presencia de síntomas cardíacos, como dolor en el pecho o falta de aliento. • Aconsejar a los pacientes que se comuniquen con un médico de inmediato si experimentan síntomas cardíacos.

La inmunidad preexistente contra AAVRH74: • En las terapias genéticas basadas en vector AAV, los anticuerpos anti-AAV preexistentes pueden impedir la expresión transgénica a los niveles terapéuticos deseados. Después del tratamiento con Elevidys, todos los pacientes desarrollaron anticuerpos anti-AAVRH74. • Realice pruebas de referencia para la presencia de anticuerpos de unión totales anti-AAVRH74 antes de la administración de Elevidys. • No se recomienda la administración de Elevidys en pacientes con títulos de anticuerpos de unión totales anti-AAVRH74 elevados mayores o igual a 1: 400.

Reacciones adversas: • Las reacciones adversas más comunes (incidencia ≥5%) reportadas en estudios clínicos fueron vómitos, náuseas, lesiones hepáticas, pirexia y trombocitopenia.

Informar efectos secundarios negativos de los medicamentos recetados a la FDA. Visite www.fda.gov/medwatch o llame al 1- 800-FDA-1088. También puede informar los efectos secundarios a Sarepta Therapeutics al 1-888-Sarepta (1-888-727-3782). Para obtener más información, consulte la información de prescripción completa.

Acerca de Sarepta Therapeutics

sarepta está en una misión urgente: medicina genética de precisión de ingeniería para enfermedades raras que devastan vidas y acortan los futuros. Mantenemos posiciones de liderazgo en la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) y las distrofias musculares de la giradera de la extremidad (LGMDS) y están construyendo una cartera robusta de programas entre los músculos, el sistema nervioso central y las enfermedades cardíacas. Para obtener más información, visite www.sarepta.com o síganos en LinkedIn, X, Instagram y Facebook.

Publicación de información en Internet Rutinariamente publicamos información que puede ser importante para los inversores en la sección 'Para los inversores' de nuestro sitio web en www.sarepta.com. Alentamos a los inversores e inversores potenciales a consultar a nuestro sitio web regularmente para obtener información importante sobre nosotros.

Declaraciones con visión de futuro Esta declaración contiene "declaraciones prospectivas". Cualquier declaración que no sea declaraciones de hecho histórico puede considerarse declaraciones prospectivas. Palabras como "creer", "anticipar", "plan", "esperar", "voluntad", "mayo", "pretender", "preparar", "mirar", "potencial", "posibles" y expresiones similares están destinadas a identificar declaraciones con visión de futuro. Estas declaraciones prospectivas incluyen, sin limitación, declaraciones relacionadas con nuestros programas futuros de operaciones, investigación y desarrollo y los posibles beneficios y riesgos de Elevidys.

Los resultados reales podrían diferir materialmente de los establecidos o implicados por estas declaraciones prospectivas como resultado de tales riesgos e incertidumbres. Los factores de riesgo conocidos incluyen lo siguiente: diferentes metodologías, supuestos y aplicaciones que utilizamos para evaluar los parámetros particulares de seguridad o eficacia pueden producir diferentes resultados estadísticos; Nuestros productos o candidatos de productos pueden ser percibidos como insuficientemente efectivos, inseguros o pueden dar lugar a eventos adversos imprevistos; Nuestros productos o candidatos de productos pueden causar efectos secundarios indeseables que resulten en consecuencias negativas significativas después de cualquier aprobación de marketing; Y esos riesgos identificados bajo los "factores de riesgo" de encabezado en nuestro informe anual más reciente en el Formulario 10-K para el año finalizado el 31 de diciembre de 2024 presentados ante la Comisión de Bolsa y Valores (SEC), así como otras presentaciones de la SEC realizadas por la Compañía, que se le alienta a revisar.

cualquiera de los riesgos que se realizan en los riesgos de sarado. Para una descripción detallada de riesgos e incertidumbres que se enfrenta Sarepta, se le recomienda que revise las presentaciones de la SEC realizadas por Sarepta. Tenemos advertencias a los inversores que no depositen una dependencia considerable de las declaraciones prospectivas contenidas en este documento. Sarepta no asume ninguna obligación de actualizar públicamente sus declaraciones prospectivas basadas en eventos o circunstancias después de la fecha del presente, excepto según lo requerido por la ley.

Fuente: Sarepta Therapeutics, Inc.

Al corriente : 2025-03-19 06:00

Leer más

Descargo de responsabilidad

Se ha hecho todo lo posible para garantizar que la información proporcionada por Drugslib.com sea precisa, hasta -fecha y completa, pero no se ofrece ninguna garantía a tal efecto. La información sobre medicamentos contenida en este documento puede ser urgente. La información de Drugslib.com ha sido compilada para uso de profesionales de la salud y consumidores en los Estados Unidos y, por lo tanto, Drugslib.com no garantiza que los usos fuera de los Estados Unidos sean apropiados, a menos que se indique específicamente lo contrario. La información sobre medicamentos de Drugslib.com no respalda medicamentos, ni diagnostica a pacientes ni recomienda terapias. La información sobre medicamentos de Drugslib.com es un recurso informativo diseñado para ayudar a los profesionales de la salud autorizados a cuidar a sus pacientes y/o para servir a los consumidores que ven este servicio como un complemento y no un sustituto de la experiencia, habilidad, conocimiento y criterio de la atención médica. practicantes.

La ausencia de una advertencia para un determinado medicamento o combinación de medicamentos de ninguna manera debe interpretarse como una indicación de que el medicamento o la combinación de medicamentos es seguro, eficaz o apropiado para un paciente determinado. Drugslib.com no asume ninguna responsabilidad por ningún aspecto de la atención médica administrada con la ayuda de la información que proporciona Drugslib.com. La información contenida en este documento no pretende cubrir todos los posibles usos, instrucciones, precauciones, advertencias, interacciones medicamentosas, reacciones alérgicas o efectos adversos. Si tiene preguntas sobre los medicamentos que está tomando, consulte con su médico, enfermera o farmacéutico.

Palabras clave populares