Sarepta Therapeutics partage la mise à jour de la sécurité sur des éléments

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Cambridge, Mass., 18 mars 2025 - Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), le leader en médecine génétique de précision pour les maladies rares, a partagé la mise à jour de sécurité suivante liée à des élévances (Delandistrogène Moxeparvovec-Rokl), la seule thérapie génique approuvée dans les patients atteints de dystrophys musclées de duchenne. Partagez qu'un jeune homme atteint de la dystrophie musculaire de Duchenne est décédé à la suite d'un traitement avec des sucesses, ayant subi une insuffisance hépatique aiguë. Les lésions hépatiques aiguës sont un effet secondaire possible connu d'Elénidys et d'autres thérapies géniques médiées par l'AAV et sont mises en évidence dans les informations de prescription. Bien qu'il ne s'agisse pas d'un nouveau signal de sécurité et que le risque de prestations d'Elevedys reste positif, l'insuffisance hépatique aiguë (ALF) conduisant à la mort représente une gravité des lésions hépatiques aiguës non signalées auparavant pour les élévances, qui à ce jour ont été utilisées pour traiter plus de 800 patients dans les essais cliniques ou comme thérapie prescrite.

De plus, les tests ont révélé que ce patient avait une récente infection du cytomégalovirus (CMV) qui a été identifiée par le médecin traitant comme un facteur contribuant possible. Le CMV peut infecter et endommager le foie, une condition connue sous le nom d'hépatite CMV.

La sécurité et le bien-être des patients sont la priorité absolue de Sarepta. Nous continuons à rassembler et à analyser les informations de cet événement. L'événement a été signalé aux autorités sanitaires pertinentes et Sarepta a l'intention de mettre à jour les informations de prescription pour représenter de manière appropriée cet événement. Nous avons également signalé l'événement aux chercheurs de l'étude clinique d'Elevedys et aux médecins de prescription.

About Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)

Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) is a single-dose, adeno-associated virus (AAV)-based gene transfer therapy for intravenous infusion designed to address the underlying genetic cause of Duchenne muscular dystrophy – mutations or changes in Le gène DMD qui entraîne le manque de protéine de dystrophine - par la livraison d'un transgène qui codes pour la production ciblée de micro-dystrophine d'Elevedys dans le muscle squelettique.

Elenidys est indiqué pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les individus au moins 4 ans • Pour les patients ambulatoires et qui ont une mutation confirmée dans le gène DMD • Pour les patients non ambulatoires et qui ont une mutation confirmée dans le gène DMD. Micro-dystrophine Elenidys (notée ci-après comme «micro-dystrophine») dans le muscle squelettique. L'approbation continue de cette indication peut être subordonnée à la vérification et à la description des avantages cliniques dans un ou des essais de confirmation.

Informations de sécurité importantes

Contre-indication: Elecidys est contre-indiqué chez les patients présentant une suppression dans l'exon 8 et / ou l'exon 9 dans le gène DMD.

Avertissements et précautions:

Réactions liées à la perfusion: • Les réactions liées à la perfusion, y compris les réactions d'hypersensibilité et l'anaphylaxie, se sont produites pendant ou jusqu'à plusieurs heures après l'administration d'Elécide. Surveillez de près les patients pendant l'administration et pendant au moins 3 heures après la fin de la perfusion. Si des symptômes de réactions liées à la perfusion se produisent, lent ou arrêtent la perfusion et donnez un traitement approprié. Une fois les symptômes résolus, la perfusion peut être redémarrée à un rythme inférieur. • Les élévances doivent être administrées dans un cadre où le traitement des réactions liés à la perfusion est immédiatement disponible. • Arrêt de la perfusion pour l'anaphylaxie.

Lésion hépatique grave aigu: • Les lésions hépatiques graves aiguës ont été observées avec des élévances, et l'administration peut entraîner des élévations des enzymes hépatiques (telles que GGT, GLDH, ALT, AST) ou de la bilirubine totale, généralement observée dans les 8 semaines. • Les patients atteints de troubles hépatiques préexistants, de l'état hépatique chronique ou d'une maladie hépatique aiguë (par exemple, une infection virale hépatique aiguë) peuvent être plus à risque de lésions hépatiques graves aiguës. Radrez l'administration d'Elevedys chez les patients atteints d'une maladie du foie aiguë jusqu'à résolution ou contrôlée. • Avant l'administration d'Elenidys, effectuez un test d'enzyme hépatique et surveillez la fonction hépatique (examen clinique, GGT et bilirubine totale) chaque semaine pendant les 3 premiers mois suivant la perfusion d'Elenidys. Continuez à surveiller si cliniquement indiqué, jusqu'à ce que les résultats soient banals (examen clinique normal, GGT et les niveaux totaux de bilirubine reviennent aux niveaux de base proches). • Le traitement systémique corticostéroïde est recommandé pour les patients avant et après la perfusion d'allemand. Ajustez le régime corticostéroïde lorsque cela est indiqué. Si une lésion hépatique grave aiguë est suspectée, une consultation avec un spécialiste est recommandée.

Myosite à médiation immunitaire: • Dans les essais cliniques, une myosite à médiation immunitaire a été observée environ 1 mois après une perfusion d'ascension chez les patients présentant des mutations de suppression impliquant les exon 8 et / ou l'exon 9 dans le gène DMD. Des symptômes de faiblesse musculaire sévère, notamment de dysphagie, de dyspnée et d'hypophonie, ont été observés. • Des données limitées sont disponibles pour le traitement d'Elevedys chez les patients présentant des mutations dans le gène DMD dans les exons 1 à 17 et / ou les exons 59 à 71. Les patients présentant des suppressions dans ces régions peuvent être à risque d'une réaction de myosite à médiation immunitaire sévère. • Conseiller aux patients de contacter immédiatement un médecin s'il subit une augmentation inexpliquée des douleurs musculaires, une sensibilité ou une faiblesse, y compris la dysphagie, la dyspnée ou l'hypophonie, car il peut s'agir de symptômes de la myosite. Considérons un traitement immunomodulatoire supplémentaire (immunosuppresseurs [par exemple, l'inhibiteur de la calcineurine] en plus des corticostéroïdes) sur la base de la présentation clinique et des antécédents médicaux du patient si ces symptômes se produisent.

Myocardite: • Une myocardite grave aiguë et des élévations de troponine-I ont été observées après une perfusion d'allefys dans les essais cliniques. • Si un patient éprouve une myocardite, ceux qui ont une déficience préexistante de la fraction d'éjection du ventricule gauche (LVEF) peuvent être plus à risque de résultats indésirables. Surveillez la troponine-I avant la perfusion d'Elénidys et chaque semaine pour le premier mois suivant la perfusion et continuez à surveiller si vous êtes cliniquement indiqué. Une surveillance plus fréquente peut être justifiée en présence de symptômes cardiaques, tels que des douleurs thoraciques ou un essoufflement. • Conseiller aux patients de contacter immédiatement un médecin s'ils présentent des symptômes cardiaques.

Immunité préexistante contre AAVRH74: • Dans les thérapies géniques à base de vecteur AAV, les anticorps anti-AAV préexistants peuvent entraver l'expression transgénique aux niveaux thérapeutiques souhaité. Après le traitement avec des élévases, tous les patients ont développé des anticorps anti-AAVRH74. • Effectuer des tests de base pour la présence d'anticorps de liaison totale anti-AAVRH74 avant l'administration d'Elevedys. • L'administration d'Elenidys n'est pas recommandée chez les patients présentant des titres anticorps de liaison totaux élevés élevés anti-AAVRH74 supérieurs ou égaux à 1: 400.

Réactions indésirables: • Les réactions indésirables les plus courantes (incidence ≥ 5%) rapportées dans les études cliniques étaient les vomissements, les nausées, les lésions hépatiques, la pyrexie et la thrombocytopénie.

Signalent les effets secondaires négatifs des médicaments sur ordonnance à la FDA. Visitez www.fda.gov/medwatch ou appelez le 1- 800-FDA-1088. Vous pouvez également signaler les effets secondaires à Sarepta Therapeutics au 1-888-Sarepta (1-888-727-3782). Pour plus d'informations, veuillez consulter les informations de prescription complètes.

sur la thérapeutique Sarepta

Sarepta est en mission urgente: la médecine génétique de précision de l'ingénieur pour les maladies rares qui dévastent la vie et réduisent les futurs courts. Nous occupons des positions de leadership dans la dystrophie musculaire de Duchenne (Duchenne) et les dystrophies musculaires des girles (LGMD) et construisons un portefeuille robuste de programmes à travers les muscles, le système nerveux central et les maladies cardiaques. Pour plus d'informations, veuillez visiter www.sarepta.com ou nous suivre sur LinkedIn, X, Instagram et Facebook.

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Les résultats réels pourraient différer matériellement de ceux énoncés ou implicites par ces déclarations prospectives à la suite de ces risques et incertitudes. Les facteurs de risque connus comprennent les éléments suivants: Différentes méthodologies, hypothèses et applications que nous utilisons pour évaluer des paramètres de sécurité ou d'efficacité particuliers peuvent produire des résultats statistiques différents; Nos produits ou produits candidats peuvent être perçus comme insuffisamment efficaces, dangereux ou peuvent entraîner des événements indésirables imprévus; Nos produits ou produits candidats peuvent provoquer des effets secondaires indésirables qui entraînent des conséquences négatives significatives à la suite de toute approbation marketing; et les risques identifiés dans le cadre des «facteurs de risque» de la rubrique dans notre dernier rapport annuel sur le formulaire 10-K pour l'exercice clos le 31 décembre 2024 déposé auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC) ainsi que d'autres dépôts de la SEC réalisés par la Société, que vous êtes encouragé à examiner. Pour une description détaillée des risques et des incertitudes auxquels Sarepta est encouragé, vous êtes encouragé à revoir les dépôts de la SEC faits par Sarepta. Nous avertissons les investisseurs de ne pas s'appuyer considérablement sur les déclarations prospectives contenues dans les présentes. Sarepta n'engage aucune obligation de mettre à jour publiquement ses déclarations prospectives sur la base d'événements ou de circonstances après la date des présentes, sauf si exigeant la loi.

Source: Sarepta Therapeutics, inc.

Publié : 2025-03-19 06:00

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