Sarepta Therapeutics berbagi pembaruan keselamatan di Elevidys

Ikuti Drugslib di

Cambridge, Mass., 18 Maret 2025-Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), Pemimpin dalam Kedokteran Genetik Presisi untuk Penyakit Langka, berbagi pembaruan keamanan berikut terkait dengan Pasien Delandistrogene MOXEPARVEC-ROKL), satu-satunya terapi Gene yang disetujui dalam Pasien Pasien. Sedih untuk berbagi bahwa seorang pemuda dengan distrofi otot Duchenne telah meninggal dunia setelah perawatan dengan Elevidys, setelah menderita gagal hati akut. Cedera hati akut adalah efek samping yang diketahui dari Elevidys dan terapi gen yang dimediasi AAV lainnya dan disorot dalam informasi resep. Meskipun ini bukan sinyal pengaman baru dan risiko manfaat dari Elevidys tetap positif, gagal hati akut (ALF) yang menyebabkan kematian mewakili keparahan cedera hati akut yang sebelumnya tidak dilaporkan untuk Elevidys, yang hingga saat ini telah digunakan untuk mengobati lebih dari 800 pasien dalam uji klinis atau sebagai terapi yang diresepkan.

Selain itu, pengujian mengungkapkan pasien ini memiliki infeksi cytomegalovirus (CMV) baru -baru ini yang diidentifikasi oleh dokter yang merawat sebagai faktor yang mungkin berkontribusi. CMV dapat menginfeksi dan merusak hati, suatu kondisi yang dikenal sebagai Hepatitis CMV.

Keselamatan dan kesejahteraan pasien adalah prioritas utama Sarepta. Kami terus mengumpulkan dan menganalisis informasi dari acara ini. Acara ini telah dilaporkan ke otoritas kesehatan yang relevan dan Sarepta bermaksud untuk memperbarui informasi resep untuk mewakili acara ini dengan tepat. Kami juga telah melaporkan peristiwa tersebut kepada para peneliti studi klinis Elevidys dan meresepkan dokter.

tentang Elevidys (Delandistrogene moxeparvovec-rokl)

Elevidys (Delandistrogene moxeparvovec-rokl) adalah terapi transfer genetika yang dirancang oleh due-dosis yang dirancang oleh adeno. Pada gen DMD yang mengakibatkan kurangnya protein distrofin-melalui pengiriman transgen yang mengkode produksi target mikro-distrofin pada otot rangka.

Elevidys diindikasikan untuk pengobatan Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) pada individu setidaknya 4 tahun. • Untuk pasien yang bersifat rawat jalan dan memiliki mutasi yang dikonfirmasi pada gen DMD • untuk pasien yang tidak mengorbulasi dan memiliki mutasi yang tidak dikonfirmasi pada gen DMD.

P> p> p> p> p> p> p> p> p> p> p> p> p> p> p> p> p> p> p> p> p> p> p> p> p> dmdic non-ambule adalah non-ambul pada gen DMD.

p> p> p> p> dmdEning Pasien non-ambulator Elevidys mikro-distrofin (dicatat selanjutnya dari "mikro-distrofin") pada otot rangka. Persetujuan berkelanjutan untuk indikasi ini mungkin bergantung pada verifikasi dan deskripsi manfaat klinis dalam uji coba konfirmasi.

Informasi Keselamatan Penting

Kontraindikasi: Elevidys dikontraindikasikan pada pasien dengan penghapusan dalam ekson 8 dan/atau ekson 9 pada gen DMD.

Peringatan dan tindakan pencegahan:

Reaksi terkait infus: • Reaksi terkait infus, termasuk reaksi hipersensitivitas dan anafilaksis, telah terjadi selama atau hingga beberapa jam setelah pemberian Elevidys. Pantau pasien selama pemberian dan setidaknya selama 3 jam setelah akhir infus. Jika gejala reaksi terkait infus terjadi, lambat, atau hentikan infus dan berikan pengobatan yang tepat. Setelah gejala sembuh, infus dapat dimulai kembali pada tingkat yang lebih rendah. • Elevidys harus diberikan dalam pengaturan di mana pengobatan untuk reaksi terkait infus segera tersedia. • Hentikan infus untuk anafilaksis.

Cedera hati serius akut: • Cedera hati serius akut telah diamati dengan Elevidys, dan pemberian dapat mengakibatkan peningkatan enzim hati (seperti GGT, GLDH, ALT, AST) atau total bilirubin, biasanya terlihat dalam 8 minggu. • Pasien dengan gangguan hati yang sudah ada sebelumnya, kondisi hepatik kronis, atau penyakit hati akut (mis., Infeksi virus hati akut) mungkin berisiko lebih tinggi dari cedera hati serius akut. Menunda pemberian Elevidys pada pasien dengan penyakit hati akut sampai diselesaikan atau dikendalikan. • Sebelum pemberian Elevidys, lakukan uji enzim hati dan memantau fungsi hati (pemeriksaan klinis, GGT, dan total bilirubin) setiap minggu untuk 3 bulan pertama setelah infus Elevidys. Lanjutkan memantau jika diindikasikan secara klinis, sampai hasilnya biasa -biasa saja (pemeriksaan klinis normal, GGT, dan tingkat total bilirubin kembali ke tingkat dasar dekat). • Perawatan kortikosteroid sistemik direkomendasikan untuk pasien sebelum dan sesudah infus Elevidys. Sesuaikan rejimen kortikosteroid saat diindikasikan. Jika diduga cedera hati yang serius, konsultasi dengan spesialis direkomendasikan.

Myositis yang dimediasi kekebalan: • Dalam uji klinis, myositis yang dimediasi kekebalan telah diamati sekitar 1 bulan setelah infus sebelas pada pasien dengan mutasi penghapusan yang melibatkan ekson 8 dan/atau ekson 9 pada gen DMD. Gejala kelemahan otot yang parah, termasuk disfagia, dispnea, dan hipofonia, diamati. • Data terbatas tersedia untuk pengobatan Elevidys pada pasien dengan mutasi pada gen DMD dalam ekson 1 hingga 17 dan/atau ekson 59 hingga 71. Pasien dengan penghapusan di wilayah ini mungkin berisiko mengalami reaksi myositis yang dimediasi kekebalan yang parah. • Menyarankan pasien untuk menghubungi dokter segera jika mereka mengalami peningkatan nyeri otot, kelembutan, atau kelemahan yang tidak dapat dijelaskan, termasuk disfagia, dispnea, atau hipofonia, karena ini mungkin gejala myositis. Pertimbangkan pengobatan imunomodulator tambahan (imunosupresan [mis., Penghitor kalsineurin] Selain kortikosteroid) berdasarkan presentasi klinis pasien dan riwayat medis jika terjadi gejala-gejala ini.

Miokarditis: • Miokarditis serius akut dan peningkatan troponin-I telah diamati setelah infus elevidys dalam uji klinis. • Jika seorang pasien mengalami miokarditis, mereka yang memiliki penurunan fraksi ejeksi ventrikel kiri yang sudah ada sebelumnya mungkin berisiko lebih tinggi dari hasil yang merugikan. Pantau Troponin-I sebelum infus Elevidys dan mingguan untuk bulan pertama setelah infus dan terus memantau jika diindikasikan secara klinis. Pemantauan yang lebih sering dapat dijamin dengan adanya gejala jantung, seperti nyeri dada atau sesak napas. • Menyarankan pasien untuk menghubungi dokter segera jika mereka mengalami gejala jantung.

Kekebalan yang sudah ada sebelumnya terhadap AAVRH74: • Dalam terapi gen berbasis AAV-vektor, antibodi anti-AAV yang sudah ada sebelumnya dapat menghambat ekspresi transgen pada tingkat terapeutik yang diinginkan. Setelah pengobatan dengan Elevidys, semua pasien mengembangkan antibodi anti-AAVRH74. • Lakukan pengujian dasar untuk adanya antibodi pengikat total anti-AAVRH74 sebelum pemberian Elevidys. • Pemberian Elevidys tidak direkomendasikan pada pasien dengan peningkatan titer antibodi pengikat total anti-AAVRH74 yang lebih besar atau sama dengan 1: 400.

Reaksi yang merugikan: • Reaksi merugikan yang paling umum (insiden ≥5%) yang dilaporkan dalam studi klinis adalah muntah, mual, cedera hati, pireksia, dan trombositopenia.

Laporkan efek samping negatif dari obat resep ke FDA. Kunjungi www.fda.gov/medwatch atau hubungi 1- 800-FDA-1088. Anda juga dapat melaporkan efek samping ke Sarepta Therapeutics di 1-888-Sarepta (1-888-727-3782). Untuk informasi lebih lanjut, silakan lihat informasi resep lengkap.

tentang Sarepta Therapeutics

Sarepta berada dalam misi yang mendesak: Insinyur Presisi Genetika Kedokteran untuk Penyakit Langka yang menghancurkan kehidupan dan memotong masa depan. Kami memegang posisi kepemimpinan dalam distrofi otot Duchenne (Duchenne) dan datrofi otot girdle (LGMD) dan sedang membangun portofolio program yang kuat di seluruh otot, sistem saraf pusat, dan penyakit jantung. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi www.sarepta.com atau ikuti kami di LinkedIn, X, Instagram dan Facebook.

Posting Internet Informasi Kami secara rutin memposting informasi yang mungkin penting bagi investor di bagian 'untuk investor' di situs web kami di www.sarepta.com. Kami mendorong investor dan calon investor untuk berkonsultasi secara teratur untuk informasi penting tentang kami.

Pernyataan berwawasan ke depan Pernyataan ini berisi "pernyataan berwawasan ke depan." Pernyataan apa pun yang bukan pernyataan fakta historis dapat dianggap sebagai pernyataan berwawasan ke depan. Kata-kata seperti "percaya," "mengantisipasi," "rencana," "harapkan," "will," "may," "niat," "persiapan," "lihat," "potensial," "mungkin" dan ekspresi serupa dimaksudkan untuk mengidentifikasi pernyataan berwawasan ke depan. Pernyataan berwawasan ke depan ini mencakup, tanpa batasan, pernyataan yang berkaitan dengan operasi kami di masa depan, program penelitian dan pengembangan dan potensi manfaat dan risiko Elevidys.

Hasil aktual dapat secara material berbeda dari yang dinyatakan atau tersirat oleh pernyataan berwawasan ke depan ini sebagai akibat dari risiko dan ketidakpastian tersebut. Faktor risiko yang diketahui meliputi hal -hal berikut: berbagai metodologi, asumsi dan aplikasi yang kami gunakan untuk menilai parameter keamanan atau kemanjuran tertentu dapat menghasilkan hasil statistik yang berbeda; Produk atau kandidat produk kami dapat dianggap tidak cukup efektif, tidak aman atau dapat mengakibatkan efek samping yang tidak terduga; Produk atau kandidat produk kami dapat menyebabkan efek samping yang tidak diinginkan yang menghasilkan konsekuensi negatif yang signifikan setelah persetujuan pemasaran apa pun; dan risiko-risiko yang diidentifikasi di bawah judul “Faktor Risiko” dalam Laporan Tahunan Terbaru kami tentang Formulir 10-K untuk tahun yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2024 yang diajukan kepada Securities and Exchange Commission (SEC) serta pengajuan SEC lainnya yang dibuat oleh perusahaan, yang Anda dorong oleh perusahaan dan hasil yang sama-sama pada perusahaan. Untuk deskripsi terperinci tentang risiko dan ketidakpastian yang dihadapi Sarepta, Anda didorong untuk meninjau pengajuan SEC yang dibuat oleh Sarepta. Kami memperingatkan investor untuk tidak menempatkan ketergantungan yang cukup besar pada pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung di sini. Sarepta tidak melakukan kewajiban untuk memperbarui pernyataan berwawasan ke depan secara publik berdasarkan peristiwa atau keadaan setelah tanggal perjanjian ini, kecuali sebagaimana disyaratkan oleh hukum.

Sumber: Sarepta Therapeutics, Inc.

Diposting : 2025-03-19 06:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer