Sarepta Therapeutics condivide l'aggiornamento di sicurezza su Elessidys

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Cambridge, Mass., 18 marzo 2025-Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), leader nella medicina genetica di precisione per malattie rare, ha condiviso il seguente aggiornamento di sicurezza relativi a Elendistrogene Moxeparvovec-Rokl), l'unica terapia genica approvata nei pazienti con Duchenne Discular. Per condividere che un giovane con la distrofia muscolare di Duchenne è morto dopo il trattamento con Elessys, avendo subito insufficienza epatica acuta. La lesione epatica acuta è un possibile effetto collaterale possibile di Elestidys e altre terapie geniche mediate da AAV ed è evidenziato nelle informazioni di prescrizione. Sebbene non si tratti di un nuovo segnale di sicurezza e il rischio di benefici di Elessys rimane positivo, l'insufficienza epatica acuta (ALF) che porta alla morte rappresenta una gravità della lesione epatica acuta non precedentemente riportata per Elessidys, che fino ad oggi è stata utilizzata per trattare più di 800 pazienti in studi clinici o come terapia prescritta.

Inoltre, i test hanno rivelato che questo paziente aveva una recente infezione da citomegalovirus (CMV) che è stata identificata dal medico curante come possibile fattore che contribuisce. CMV può infettare e danneggiare il fegato, una condizione nota come epatite CMV.

La sicurezza e il benessere del paziente sono la massima priorità di Sarepta. Continuiamo a raccogliere e analizzare le informazioni da questo evento. L'evento è stato segnalato alle autorità sanitarie pertinenti e Sarepta intende aggiornare le informazioni di prescrizione per rappresentare in modo appropriato questo evento. Abbiamo anche riportato l'evento per gli investigatori di Study Clinical Elessicys e la prescrizione di medici.

Informazioni su Enteridys (Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl)

Elessys (Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl) è una caduta di genetica a base di manutenzione a base di dancenne a base di AAV, o cutanei a base di modifiche del genio, a causa di una dose, a base di gradi, a base di modi di trasferimento del genio, è una causa a base di geni a base di Duchenne adeno-associato Nel gene DMD che provoca la mancanza di proteina distrofina-attraverso la consegna di un transgene che codifica per la produzione mirata di micro-distrofina di Elessidys nel muscolo scheletrico.

ELEVIDYS è indicato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) negli individui di almeno 4 anni di età. • Per i pazienti che sono ambulatoriali e hanno una mutazione confermata nel gene DMD • Per i pazienti non è ambilatorio e ha una mutazione confermata nel gene DMD. di micro-distrofina di Elessys (notato in seguito come "micro-distrofina") nel muscolo scheletrico. L'approvazione continua per questa indicazione può dipendere dalla verifica e dalla descrizione dei benefici clinici in una/i di conferma.

Informazioni sulla sicurezza importanti

Controindicazione: gli eletidy sono controindicati nei pazienti con qualsiasi delezione nell'esone 8 e/o nell'esone 9 nel gene DMD.

Avvertenze e precauzioni:

Reazioni correlate all'infusione: • Reazioni correlate all'infusione, comprese le reazioni di ipersensibilità e l'anafilassi, si sono verificate durante o fino a diverse ore dopo la somministrazione di Elessys. Monitorare attentamente i pazienti durante la somministrazione e per almeno 3 ore dopo la fine dell'infusione. Se si verificano sintomi di reazioni correlate all'infusione, rallentano o fermano l'infusione e forniscono un trattamento adeguato. Una volta che i sintomi si risolvono, l'infusione può essere riavviata a un ritmo inferiore. • Gli eletidy devono essere somministrati in un ambiente in cui è immediatamente disponibile il trattamento per le reazioni correlate all'infusione. • interrompere l'infusione di anafilassi.

Lesioni epatiche gravi acute: • È stata osservata una lesione epatica grave acuta con gli elevatori e la somministrazione può provocare aumenti degli enzimi epatici (come GGT, GLDH, ALT, AST) o bilirubina totale, tipicamente osservati entro 8 settimane. • I pazienti con compromissione del fegato preesistente, condizione epatica cronica o malattia epatica acuta (ad es. Infezione virale epatica acuta) possono essere a maggior rischio di gravi lesioni epatiche acute. Rimuovere la somministrazione di Elestidys in pazienti con malattia epatica acuta fino a risolvere o controllata. • Prima della somministrazione di Elessys, eseguire test degli enzimi epatici e monitorare la funzione epatica (esame clinico, GGT e bilirubina totale) settimanalmente per i primi 3 mesi dopo l'infusione di Elessidys. Continuare il monitoraggio se indicato clinicamente, fino a quando i risultati non sono insignificanti (esame clinico normale, GGT e livelli totali di bilirubina ritornano a livelli quasi basali). • È raccomandato un trattamento sistemico di corticosteroidi per i pazienti prima e dopo l'infusione di Elessys. Regolare il regime di corticosteroidi quando indicato. Se si sospetta una grave lesione epatica acuta, si raccomanda una consultazione con uno specialista.

miosite immuno-mediata: • Negli studi clinici, la miosite immuno-mediata è stata osservata circa 1 mese dopo l'infusione di Eledys in pazienti con mutazioni di delezione che coinvolgono Exon 8 e/o Exone 9 nel gene DMD. Sono stati osservati sintomi di grave debolezza muscolare, tra cui disfagia, dispnea e ipofonia. • Sono disponibili dati limitati per il trattamento di Elessidys in pazienti con mutazioni nel gene DMD negli esoni da 1 a 17 e/o esoni da 59 a 71. I pazienti con delezioni in queste regioni possono essere a rischio di una grave reazione alla miosite immune mediata. • Consiglia ai pazienti di contattare immediatamente un medico se sperimentano un aumento del dolore muscolare, o di debolezza inspiegabili, tra cui disfagia, dispnea o ipofonia, in quanto questi possono essere sintomi di miosite. Prendi in considerazione un ulteriore trattamento immunomodulatore (immunosoppressori [ad esempio, inibitore della calcineurina] oltre ai corticosteroidi) in base alla presentazione clinica del paziente e alla storia medica se si verificano questi sintomi.

Miocardite: • Miocardite grave acuta e elevazioni di troponina-I sono stati osservati a seguito dell'infusione di Elessys negli studi clinici. • Se un paziente sperimenta miocardite, quelli con compromissione preesistente della frazione di eiezione del ventricolo sinistro (LVEF) possono essere a maggior rischio di esiti avversi. Monitorare la troponina I prima di Elessys Infusion e Weekly per il primo mese dopo l'infusione e continuare a monitorare se indicato clinicamente. Un monitoraggio più frequente può essere garantito in presenza di sintomi cardiaci, come il dolore toracico o la mancanza di respiro. • Consiglia ai pazienti di contattare immediatamente un medico se presentano sintomi cardiaci.

Immunità preesistente contro AAVRH74: • Nei terapie geniche basate sul vettore AAV, anticorpi anti-AAV preesistenti possono impedire l'espressione transgene a livelli terapeutici desiderati. Dopo il trattamento con Elessys, tutti i pazienti hanno sviluppato anticorpi anti-AAVRH74. • Eseguire test di base per la presenza di anticorpi di legame totale anti-AAVRH74 prima della somministrazione di Elessidys. • La somministrazione di Elessidys non è raccomandata in pazienti con titoli di anticorpi di legame totale anti-AAVRH74 elevati superiori o uguali a 1: 400.

Reazioni avverse: • Le reazioni avverse più comuni (incidenza ≥5%) riportate negli studi clinici sono state il vomito, la nausea, le lesioni epatiche, la piressia e la trombocitopenia.

Segnala effetti collaterali negativi dei farmaci da prescrizione alla FDA. Visita www.fda.gov/medWatch o chiama il numero 1- 800-FDA-1088. È inoltre possibile segnalare gli effetti collaterali su Sarepta Therapeutics a 1-888-Sarepta (1-888-727-3782). Per ulteriori informazioni, consultare le informazioni complete sulla prescrizione.

Informazioni su Sarepta Therapeutics

Sarepta è in missione urgente: ingegnere Precision Medicine genetica per malattie rare che devalano la vita e tagliano il futuro. Rimaniamo posizioni di leadership nella distrofia muscolare di Duchenne (Duchenne) e distrofie muscolari di girle degli arti (LGMD) e stiamo costruendo un robusto portafoglio di programmi attraverso muscoli, sistema nervoso centrale e malattie cardiache. Per ulteriori informazioni, visitare www.sarepta.com o seguici su LinkedIn, X, Instagram e Facebook.

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Fonte: Sarepta Therapeutics, Inc.

Pubblicato : 2025-03-19 06:00

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