Sarepta Therapeuticsは、Elevidysの安全更新を共有しています

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マサチューセッツ州ケンブリッジ、2025年3月18日 - レア疾患の精密遺伝医学のリーダーであるサレプタセラピューティクス社（NASDAQ：SRPT）は、デュケンデンの筋肉筋症の唯一の承認された遺伝子療法で唯一の承認された遺伝子療法で唯一の承認された遺伝子療法である患者患者の唯一の承認された遺伝子療法であるエレベディー（Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl）に関連する以下の安全更新を共有しました。デュシェンヌの筋ジストロフィーと若い男性が、急性肝不全に苦しんでいるエレベディによる治療後に亡くなったことを共有するために。急性肝障害は、エレベディや他のAAV媒介遺伝子療法の既知の副作用であり、処方情報で強調されています。それは新しい安全シグナルではなく、エレビディの利益リスクは肯定的なままですが、死に至る急性肝不全（ALF）は、エレベディー症について以前に報告されていない急性肝障害の重症度を表しています。

さらに、検査では、この患者が最近のサイトメガロウイルス（CMV）感染を持っていることが明らかになりました。 CMVは、CMV肝炎として知られる状態である肝臓に感染して損傷する可能性があります。

患者の安全性と幸福はサレプタの最優先事項です。このイベントの情報を収集して分析し続けています。このイベントは関連する保健当局に報告されており、サレプタはこのイベントを適切に表すために規定情報を更新する予定です。また、このイベントをElevidysの臨床研究研究者と処方医に報告しました。

elelemidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）

eleledys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）は、単一用量のアデノ関連ウイルス（AAV）ベースの遺伝子移動療法のための遺伝子吸引性のための遺伝子吸引療法のために、浸透性の浸透性に応じて栄養吸引性を促進するために、diの筋肉質の吸収性に応じて測定するための筋肉浸漬吸引性に対処するために、ジストロフィンタンパク質の不足をもたらすDMD遺伝子では、骨格筋におけるエレベディ症マイクロジストロフィンの標的産生をコードする導入遺伝子の送達を通じて。

Elevidys is indicated for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD) in individuals at least 4 years of age.• For patients who are ambulatory and have a confirmed mutation in the DMD gene • For patients who are non-ambulatory and have a confirmed mutation in the DMD gene.

The DMD indication in non-ambulatory patients is approved under accelerated approval based on expression骨格筋におけるエレベディーマイクロジストロフィン（これ以降「マイクロジストロフィン」として記載されている）。この兆候に対する継続的な承認は、確認試験での臨床的利益の検証と説明を条件とする可能性があります。

重要な安全情報

禁忌：Exon 8および/またはDMD遺伝子のエクソン9の欠失がある患者では、Elevidysは禁忌です。

警告と予防策：

注入関連反応：•エレベディー投与後または最大数時間の間に、過敏症反応やアナフィラキシーを含む注入関連反応が発生しました。投与中および注入の終了後少なくとも3時間患者を綿密に監視します。注入関連反応の症状が発生した場合は、注入を遅くするか、停止し、適切な治療を行います。症状が解決すると、注入はより低い速度で再起動することがあります。 •Elevidysは、注入関連反応の治療がすぐに利用できる設定で投与する必要があります。 •アナフィラキシーの注入を中止します。

急性重篤な肝臓損傷：•エレベディでは急性深刻な肝障害が観察されており、投与により肝臓酵素（GGT、GLDH、ALT、ASTなど）または総ビリルビンの上昇が発生する可能性があり、通常は8週間以内に見られます。 •既存の肝臓障害、慢性肝疾患、または急性肝疾患（急性肝ウイルス感染など）の患者は、急性肝障害のリスクが高い場合があります。急性肝疾患の患者におけるエレベディ科投与は、解決または制御されるまで延期します。 •Elevidys投与の前に、肝臓酵素検査を実施し、肝臓機能（臨床検査、GGT、および総ビリルビン）を毎週、エレベディス注入後最初の3か月間監視します。結果が目立たないまで臨床的に示されている場合は監視を続けます（正常な臨床検査、GGT、および総ビリルビンレベルがベースラインレベルに近い状態に戻ります）。 •Elevidys注入前後の患者には、全身性コルチコステロイド治療が推奨されます。示されている場合は、コルチコステロイドレジメンを調整します。急性肝障害が疑われる場合、専門家との協議が推奨されます。

免疫媒介筋炎：•臨床試験では、DMD遺伝子のエキソン8および/またはエクソン9を含む患者におけるエレベディー注入患者における免疫介在性筋炎が約1か月後に観察されました。嚥下障害、呼吸困難、および下fo症を含む重度の筋力低下の症状が観察されました。 •Exons 1から17および/またはExon 59〜71のDMD遺伝子の変異患者のElevidys治療には限られたデータが利用可能です。これらの領域の欠失のある患者は、重度の免疫媒介性筋炎反応のリスクがある場合があります。 •筋肉炎の症状である可能性があるため、嚥下障害、呼吸困難、または低下症など、原因不明の筋肉痛、圧痛、または脱力感を経験する場合は、すぐに医師に連絡するよう患者にアドバイスします。これらの症状が発生した場合、患者の臨床症状と病歴に基づいて、追加の免疫調節治療（コルチコステロイドに加えてコルチコステロイドに加えて）を考慮してください。

心筋炎：•臨床試験でのエレベイディス注入後、急性深刻な心筋炎とトロポニンIの上昇が観察されています。 •患者が心筋炎を経験した場合、既存の左心室駆出率（LVEF）障害を持つ患者は、有害転帰のリスクが高い場合があります。エレビディス注入の前にトロポニンIを監視し、注入後の最初の月のために毎週監視し、臨床的に示されている場合は監視を継続します。胸痛や息切れなどの心臓症状の存在下では、より頻繁な監視が必要になる場合があります。 •心臓症状を経験した場合、患者にすぐに連絡するよう患者にアドバイスします。 Elevidysによる治療後、すべての患者が抗AAVRH74抗体を発症しました。 •Elevidys投与の前に、抗AAVRH74総結合抗体の存在についてベースラインテストを実行します。 •Elevidys投与は、抗AAVRH74総結合抗体力価の上昇患者では1：400以上です。

は推奨されません。

副作用：•臨床研究で報告されている最も一般的な副作用（発生率5％以上）は、嘔吐、吐き気、肝臓損傷、パイレキシ、血小板減少症でした。 www.fda.gov/medwatchにアクセスするか、1-800-FDA-1088に電話してください。また、1-888-SAREPTA（1-888-727- 3782）でサレプタセラピューティクスに副作用を報告することもできます。詳細については、完全な処方情報を参照してください。

サレ​​プタ治療について

サレプタは緊急の使命を抱えています。生命を破壊し、未来を短くする希少疾患のエンジニア精密遺伝医学です。私たちは、デュシェンヌ筋ジストロフィー（デュシェンヌ）と四肢凝集体筋ジストロフィー（LGMD）の指導的地位を保持しており、筋肉、中枢神経系、心臓病にわたってプログラムの堅牢なポートフォリオを構築しています。詳細については、www.sarepta.comにアクセスするか、LinkedIn、X、Instagram、Facebookでフォローしてください。

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実際の結果は、このようなリスクと不確実性の結果として、これらの将来の見通しに関する記述によって述べられた、または暗示されている結果と実質的に異なる可能性があります。既知の危険因子には、以下が含まれます。さまざまな方法論、仮定、および特定の安全性または有効性パラメーターを評価するために使用するアプリケーションは、異なる統計的結果をもたらす可能性があります。当社の製品または製品候補者は、不十分に効果的、安全でないと認識されているか、予期せぬ有害事象をもたらす可能性があります。当社の製品または製品候補者は、マーケティングの承認後に重大な否定的な結果をもたらす望ましくない副作用を引き起こす可能性があります。 2024年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kに関する最新の年次報告書の見出し「リスク要因」の下で特定されたリスクは、会社が行った他のSECファイリングに提出しました。サレプタが直面しているリスクと不確実性の詳細な説明については、サレプタが行ったSEC提出を確認することをお勧めします。投資家は、ここに含まれる将来の見通しに関する記述にかなり依存しないように警告しています。サレプタは、法律で義務付けられている場合を除き、本書の日付以降のイベントまたは状況に基づいて、将来の見通しに関する記述を公に更新する義務を負いません。

出典：Sarepta Therapeutics、Inc。

投稿しました : 2025-03-19 06:00

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