Sarepta Therapeutic enggo bareng nganyari safety ing ELEVIDYS

Tindakake Drugslib ing

Cambridge, Massa 18, 2025 - Sarepta Therapeutics, Inc. Sing sedhih banget kanggo nuduhake manawa bocah enom karo Dystrophy otot Doushenne wis tiwas karo EleVidys Elevidys, sing ngalami gagal ati akut. Cedera ati akut minangka efek samping sing bisa dingerteni saka Eurvidys lan terapi gen sing mediated AAV lan disorot ing informasi sing resep. Sanajan dudu sinyal safety anyar lan risiko mupangat ELVIVES tetep positif, gagal ati akut (Alf) sing dilaporake kanggo nambani bedo ati akut sing ora dilaporake luwih saka 800 pasien.

Kajaba iku, tes nyritakake pasien iki duwe infeksi sitomegalovirus (CMV anyar sing diidentifikasi dening nambani dokter perawatan minangka faktor kontribusi. CMV bisa nginfèksi lan ngrusak ati, kahanan sing dikenal hepatitis CMV.

prioritas sing paling dhuwur. Kita terus ngumpulake lan nganalisa informasi saka acara iki. Acara kasebut wis dilaporake menyang panguwasa kesehatan sing relevan lan Sarepta duwe tujuan kanggo nganyari informasi sing resep kanggo prelu makili acara iki. Kita uga wis nglaporake acara kasebut menyang ElevidInticator investigator komlestions klinis lan resep dokter.

About Elevidys (DANDISTROGENE MOXEPARVOVEC-ROKL) infus siji-intrapy (delandisrozenvoovec-rokl) - Mutasi utawa owah-owahan ing DMD Gene sing nyebabake protein dystrophin - liwat kiriman transgene sing kode kode kanggo produksi target sing divetipin ing otot balung.

Elevidys dituduhake kanggo perawatan doustrophy otot Duchenne (DMD) ing wong paling ora umur 4 taun. Elevidys micro-dystrophin (sambat sawise iki minangka "mikro-dystrophin") ing otot balung. Terusake persetujuan kanggo indikasi iki bisa uga kontingen nalika entuk manfaat klinis ing uji coba konfirmasi (s).

Informasi safety penting

Contraindication: Elevidys Contraindicated ing pasien kanthi penghapusan ing Exon 8 lan / P> Gene DMD.

Peringatan lan pancegahan:

Rata-macem sing ana gandhengane karo infus, kalebu reaksi hipersensitivitas lan anafilaksis, wis kedadeyan sajrone sawetara jam ing ndhuwur Elevidys Administrasi. Pasien kanthi rapet nalika administrasi lan paling ora 3 jam sawise pungkasan infus. Yen gejala reaksi sing gegandhengan karo infus dumadi, alon, utawa mungkasi infus lan menehi perawatan sing cocog. Sawise gejala mutusake, infus bisa diwiwiti maneh kanthi tingkat sing luwih murah. • Elevidys kudu ditrapake ing setelan ing ngendi perawatan kanggo infus sing gegandhengan karo infus kasedhiya kasedhiya. • Infusi Diwenehi kanggo anafilaksis.

cedera ati serius akut: • cedera ati sing serius sing wis diamati karo EleVidys, lan administrasi bisa nyebabake enzim ati (kayata bilirubin, biasane katon sajrone 8 minggu. • Pasien kanthi gangguan ati sing diekspet, kahanan hepatik sing kronis, utawa penyakit ati akut (e.g., infeksi virus hepatik hepatik akut) bisa uga ana risiko tatu ati serius. Tuduhan administrasi Elevidys ing pasien sing duwe penyakit ati akut nganti dirampungake utawa dikontrol. • Sadurunge administrasi Elevidys, nindakake tes ati ati lan monitor ati (ujian klinis, GGT, lan total bilirubin) saben minggu suwene 3 wulan sawise infus Eurvidys. Terusake pemantauan yen dituduhake, nganti asil ora bisa dipercaya (ujian klinis normal, GGT, lan total tingkat bilirubin bali menyang tingkat garis dasar). • perawatan kortikosteroik sistemik disaranake kanggo pasien sadurunge lan sawise infus ELVIDYS. Nyetel regimen kortikosteroid nalika dituduhake. Yen tatu ati serius akut diduga, konsultasi karo spesialis disaranake.

myositis medias sing wis ditemtokake ing pasien 8 lan / utawa suntik 9 ing gen DMD. Gejala kelemahane otot abot, kalebu dysphagia, dyspnea, lan hypophonia, diamati. • Data winates kasedhiya kanggo perawatan Elevidys ing pasien kanthi mutasi ing exons 19 nganti 71 nganti 71. Pasien kanthi reaksi miositis sing abot. • MENENGGALKE PASALTION kanggo ngubungi dokter kanthi langsung yen ngalami rasa nyeri otot sing ora pengalaman, utawa kelemahane, kalebu dyspogia, dyspnea, amarga iki bisa dadi gejala myositis. Coba perawatan imunomodulator tambahan (imunosupresan [e.g., inhibitor-inhibitor] Kajaba kanggo kortikosteroid) adhedhasar presentasi klinis lan sejarah medis yen gejala kasebut kedadeyan.

MyoCarditis: • MyOCARISitis serius akut lan troponin-i wis diamati infus Elevidys ing uji klinis. • Yen pasien ngalami myoCarditis, sing duwe pengaruh frasa ventricle (lvef) kiwa (lvef) kiwa (lvef) kiwa (lvef) kiwa. Monitor troponin-i sadurunge infus Elevidys lan mingguan kanggo wulan kapisan sawise infus lan terus ngawasi yen dituduhake sacara klinis. Ngawasi sing luwih asring bisa dijamin ing ngarsane gejala jantung, kayata nyeri dada utawa sesak napas. • MENENGGALKE PASALTION kanggo ngubungi dokter kanthi langsung yen ngalami gejala jantung.

Antibods gaja adhedhasar AAV-vektor marang AAVRH74: Dipuntedahaken perawatan karo ELVIVYS, kabeh pasien ngasilake antibodi anti-Aavrh74. • Nindakake tes dasaka kanggo ngarsane anti-Aavrh74 antibodi binding total sadurunge administrasi Elevidys. • Administrasi Elevidys ora disaranake ing pasien sing paling dhuwur saka anti-Aavrh74 titers titers titing luwih gedhe tinimbang utawa padha karo 1: 400.

Reaksi salabetipun: • Reaksi salabetipun (kedadeyan ≥5%) dilaporake ing pasinaon klinis sing muntah, mual, cedera ati, lan trombosito, lan trombotoptoptoptopenia. Ngunjungi www.fda.gov/medwatch utawa nelpon 1- 800-FDA-1088. Sampeyan bisa uga nglaporake efek sisih menyang terapi Sarepta ing 1-888-sarepta (1-888-727- 3782). Kanggo informasi luwih lengkap, mangga deleng informasi lengkap.

About terapi Sarepta

Sarepta ana ing misi genetik insinyur kanggo penyakit langka sing ngrusak. Kita duwe posisi kepemimpinan ing dystrophy otot Duchenne (Duchen) lan dhiuchen limbel (Lgmds) lan bangunan portfolio otot sing kuat ing kabeh otot, sistem saraf pusat, lan penyakit jantung. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak www.sarepta.com utawa tindakake kita ing LinkedIn, X, Instagram lan Facebook.

Posting Internet informasi sing kita rutinitas ngirim informasi sing bisa dadi penting kanggo para investor ing bagean 'kanggo investor' situs web ing www.sarepta.com. Kita nyengkuyung para investor lan investor potensial kanggo konsultasi situs web kita kanthi rutin kanggo informasi penting babagan kita.

Pratelan sing maju iki ngemot "pratelan maju." Sembarang pernyataan sing dudu pernyataan sejarah bisa dianggep minangka pernyataan sing maju. Tembung-tembung kayata "Percaya," "antisipasi," "Rencana," "bakal," "bakal," "bakal" lan ekspresi "lan ekspresi" sing padha kanggo ngenali pernyataan maju. Pernyataan sing maju iki kalebu, tanpa watesan, pratelan sing ana hubungane karo operasi, program riset lan pangembangan lan entuk bathi lan risiko The Elevidys.

Asil nyata bisa beda karo sing nyatakake utawa diwenehake dening pernyataan sing maju iki minangka asil saka risiko kasebut lan ora yakin. Faktor risiko sing dikenal kalebu ing ngisor iki: macem-macem metodologi, asumsi lan aplikasi sing digunakake kanggo ngevaluasi paramèter utawa paramèter tartamtu bisa ngasilake asil statistik sing beda; Calon produk utawa produk kita bisa dirasakake kanthi efektif, ora aman utawa bisa nyebabake acara sing ora dikarepake; Calon produk utawa produk kita bisa nyebabake efek sisih sing ora disenengi sing nyebabake konsekuensi negatif sing signifikan sawise persetujuan pemasaran; Lan risiko kasebut bisa ngerteni "faktor risiko" ing laporan taunan sing paling anyar ing Formulir 10-K kanggo taun kaping pisanan sing digawe saka perusahaan, sing diwenehake kanggo perusahaan liyane, sing sampeyan bakal mengaruhi bisnis lan rega dagang ing Sarepta Simpenan. Kanggo katrangan lengkap babagan risiko lan pasuryane Sarepta sing durung mesthi, sampeyan disaranake kanggo mriksa file sec sing digawe dening Sarepta. Investor sing ora ati-ati supaya ora nyelehake rasa remen ing pratelan sing maju sing ana ing kene. Sarepta ora nindakake kewajiban kanggo nganyari pernyataan sing maju adhedhasar acara utawa kahanan sawise tanggal iki, kajaba sing dibutuhake dening hukum.

Source: Sarepta terapiutics, inc.

Dikirim : 2025-03-19 06:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Kata kunci populer