Sarepta Therapeutics는 Egendys에 대한 안전 업데이트를 공유합니다

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케임브리지, 2025 년 3 월 18 일-Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ : SRPT), 희귀 질환에 대한 정밀 유전자 의학의 리더 인 엘란 스 (Delandistrogene Moxeparvevec-Rokl)와 관련된 다음 안전 업데이트를 공유했습니다. Duchenne 근이영양증을 앓고있는 젊은이가 급성 간부전으로 고통 받고 엘디스로 치료 한 후 세상을 떠났다는 것을 슬퍼했습니다. 급성 간 손상은 Ergidys 및 기타 AAV- 매개 유전자 요법의 알려진 가능한 부작용이며 처방 정보에서 강조됩니다. 새로운 안전 신호가 아니며 엘디의 이익 위험은 긍정적 인 상태로 남아 있지만, 사망으로 이어지는 급성 간부전 (ALF)은 임상 시험에서 또는 처방 된 치료법으로 800 명 이상의 환자를 치료하는 데 사용되었습니다.

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또한, 검사 결과,이 환자는 최근의 Cytomegalovirus (CMV) 감염이 있었으며, 이는 치료 의사가 가능한 기여 요인으로 확인했습니다. CMV는 CMV 간염으로 알려진 상태 인 간을 감염시키고 손상시킬 수 있습니다.

환자 안전과 복지는 Sarepta의 최우선 과제입니다. 우리는이 행사에서 정보를 계속 수집하고 분석합니다. 이 행사는 관련 보건 당국에보고되었으며 Sarepta는이 행사를 적절하게 표현하기 위해 처방 정보를 업데이트하려고합니다. 우리는 또한이 행사가 엘디스 임상 연구 조사자 및 처방 의사에게보고했습니다.

excidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)

excidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)는 단일 용량, 아데노 관련 바이러스 (AAV)-기반 유전자 전이 요법 (AAV)-기반 유전자 전달 요법 (뮤칭 유전자의 유전자 원인)을 해결하기 위해 설계된 정맥 내 유전자 전달 요법입니다. 디스트로핀 단백질의 부족을 초래하는 DMD 유전자에서-골격근에서 edvidys 마이크로-디스트로핀의 표적 생산을 코딩하는 트랜스 진의 전달을 통해

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elfidys는 적어도 4 세 이상 개인의 Duchenne 근육 영양 장애 (DMD)의 치료를 위해 표시됩니다. • DMD 유전자에서 외래 및 DMD 유전자에서 확인 된 돌연변이가있는 환자의 경우 • 비 방치제이고 DMD 유전자에서 확인 된 돌연변이를 가진 환자의 경우

중요한 안전 정보

금기 사항 : exon 8 및/또는 엑손 9에서 DMD 유전자에서 삭제 된 환자에게는 엘디가 금기 사항입니다.

경고 및 예방 조치 :

주입 관련 반응 : • 과민 반응 및 아나필락시스를 포함한 주입 관련 반응은 엘디 디스 투여 후 또는 최대 몇 시간 동안 발생했습니다. 투여 중 및 주입 종료 후 최소 3 시간 동안 환자를 면밀히 모니터링하십시오. 주입 관련 반응의 증상이 발생하면 주입이 느리거나 중단되어 적절한 치료를 제공합니다. 증상이 해결되면 주입이 더 낮은 속도로 다시 시작될 수 있습니다. • 주입 관련 반응 치료를 즉시 이용할 수있는 환경에서 엘디를 투여해야합니다. • 아나필락시스의 주입 중단.

급성 심각한 간 손상 : • 급성 심각한 간 손상은 엘디시로 관찰되었으며, 투여는 간 효소 (예 : GGT, GLDH, ALT, AST) 또는 총 빌리루빈 (일반적으로 8 주 이내에 볼 수 있습니다. • 예방 적 간 손상, 만성 간 상태 또는 급성 간 질환 (예 : 급성 간 바이러스 감염) 환자는 급성 심각한 간 손상의 위험이 높을 수 있습니다. 해결되거나 통제 될 때까지 급성 간 질환이있는 환자에서 엘디스 투여를 연기합니다. • 엘디스 투여 전, 간 효소 검사를 수행하고 간 기능을 모니터링하고 (임상 검사, GGT 및 총 빌리루빈) 매주 엘디스 주입 후 처음 3 개월 동안. 결과가 눈에 띄지 않을 때까지 임상 적으로 표시되면 계속 모니터링하십시오 (정상 임상 검사, GGT 및 총 빌리루빈 수준이 근처 기준 수준으로 돌아갑니다). • 전신 코르티코 스테로이드 치료는 엘디스 주입 전후의 환자에게 권장됩니다. 표시 될 때 코르티코 스테로이드 요법을 조정하십시오. 급성 심각한 간 손상이 의심되는 경우, 전문가와의 상담이 권장됩니다.

면역 매개 근염 : • 임상 시험에서, DMD 유전자에서 EXON 8 및/또는 엑손 9를 포함하는 결실 돌연변이가있는 환자에서 면역-매개 근염이 약 1 개월간 관찰되었습니다. 연하 곤란증, 호흡 곤란 및 저포폰을 포함한 심각한 근육 약화의 증상이 관찰되었습니다. • 엑손 1 내지 17 및/또는 엑손 59 ~ 71의 DMD 유전자에 돌연변이가있는 환자에서 엘디시 치료를위한 제한된 데이터가 이용 가능하다.이 지역에서 결실이있는 환자는 심각한 면역 매개 근육 반응의 위험에 처할 수있다. • 환자에게 근육통, 부드러움 또는 약점을 포함하여 설명 할 수없는 증가 된 근육통, 부드러움 또는 약점을 포함하여 환자에게 즉시 의사와 접촉하도록 조언하십시오. 이러한 증상이 발생하는 경우 환자의 임상 프리젠 테이션 및 병력에 기초하여 추가 면역 조절 치료 (예 : 코르티코 스테로이드 외에 면역 억제제 [예 : 칼시 뉴린 억제제])를 고려하십시오.

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심근염 : • 임상 시험에서 엘디 즈 주입 후 급성 심각한 심근염 및 트로포 닌 -I 고도가 관찰되었습니다. • 환자가 심근염을 경험하는 경우 기존 좌심실 배출 분획 (LVEF) 장애가있는 환자가 부작용의 위험이 높을 수 있습니다. 엘디스 주입 전에 트로포 닌 -I를 모니터링하고 주입 후 첫 달 동안 매주, 임상 적으로 표시된 경우 계속 모니터링하십시오. 흉통 또는 호흡 곤란과 같은 심장 증상이있을 때 더 빈번한 모니터링이 필요할 수 있습니다. • 환자가 심장 증상을 경험할 경우 즉시 의사와 접촉하도록 조언합니다.

AAVRH74에 대한 기존의 면역력 : • AAV- 벡터 기반 유전자 요법에서는 기존의 항 -AAV 항체가 원하는 치료 수준에서 트랜스 진 발현을 방해 할 수 있습니다. 웅장한 치료 후, 모든 환자는 항 -AAVRH74 항체를 발생시켰다. • AVRH74 총 결합 항체의 존재에 대한 기준선 검사를 수행합니다. • 항 -AAVRH74 상승 된 총 결합 항체 역가가 1 : 400 이상인 환자에게는 엘디스 투여가 권장되지 않습니다.

부작용 : • 임상 연구에서보고 된 가장 흔한 부작용 (발생률 ≥5%)은 구토, 메스꺼움, 간 손상, 신호성 및 혈소판 감소증이었다.

처방약의 FDA에 대한 부작용을보고한다. www.fda.gov/medwatch를 방문하거나 1-800-FDA-1088로 전화하십시오. 1-888-Sarepta (1-888-727-3782)에서 Sarepta Therapeutics에 부작용을보고 할 수도 있습니다. 자세한 내용은 전체 처방 정보를 참조하십시오.

Sarepta Therapeutics에 대한

Sarepta는 긴급한 사명에 있습니다 : 생명을 황폐화시키고 미래를 짧게하는 희귀 질병에 대한 엔지니어 정밀 유전 의학. 우리는 Duchenne Muscular Dystrophy (Duchenne)와 LGMD (Limb-Girdle Muscular Dystrophies)에서 리더십 위치를 보유하고 있으며 근육, 중추 신경계 및 심장 질환에 걸쳐 강력한 프로그램 포트폴리오를 구축하고 있습니다. 자세한 내용은 www.sarepta.com을 방문하거나 LinkedIn, X, Instagram 및 Facebook에서 팔로우하십시오.

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미래 예측 진술이 진술에는 "미래 예측 진술"이 포함되어 있습니다. 역사적 사실에 대한 진술이 아닌 진술은 미래 지향적 인 진술로 간주 될 수 있습니다. "믿음", "예상", "계획", "예상", "예상", "Will", "May", "의도", "의도", "준비", "룩", "잠재력", "가능"및 유사한 표현과 같은 단어는 미래 예측 진술을 식별하기위한 것입니다. 이러한 미래 예측 진술에는 우리의 향후 운영, 연구 개발 프로그램과 관련된 진술, 엘디의 잠재적 이점과 위험에 대한 진술이 포함됩니다.

실제 결과는 그러한 위험과 불확실성의 결과로 이러한 미래 예측 진술에 의해 언급되거나 암시 된 결과와 실질적으로 다를 수 있습니다. 알려진 위험 요소는 다음과 같습니다. 특정 안전성 또는 효능 매개 변수를 평가하는 데 사용하는 다른 방법론, 가정 및 응용 프로그램은 다른 통계적 결과를 산출 할 수 있습니다. 당사의 제품 또는 제품 후보자는 불충분하게 효과적이거나 안전하지 않거나 예상치 못한 부작용을 초래할 수 있습니다. 당사의 제품 또는 제품 후보자는 바람직하지 않은 부작용을 유발하여 마케팅 승인에 따라 중대한 부정적인 결과를 초래할 수 있습니다. 그리고 2024 년 12 월 31 일에 종료 된 연도에 대한 Form 10-K에 대한 최신 연례 보고서에서 제목으로“위험 요소”에 의해 확인 된 이러한 위험은 증권 및 교환위원회 (SEC)와 회사가 제출 한 다른 SEC 제출에 제출 한 연도의 연도에 대해 검토하는 것이 좋습니다. Sarepta가 직면 한 위험과 불확실성에 대한 자세한 설명은 Sarepta의 SEC 제출을 검토하는 것이 좋습니다. 우리는 투자자들이 여기에 포함 된 미래 예측 진술에 상당한 의존하지 않도록주의합니다. Sarepta는 법에 의해 요구되는 경우를 제외하고 본 계약 날짜 이후 사건 또는 상황에 따라 미래 예측 진술을 공개적으로 업데이트 할 의무를 수행하지 않습니다.

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출처 : Sarepta Therapeutics, Inc.

게시됨 : 2025-03-19 06:00

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