Sarepta Therapeutics berkongsi kemas kini keselamatan di Lifidys

Ikuti Drugslib di

Cambridge, Mass., 18 Mac, 2025-Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), Pemimpin dalam Perubatan Genetik Ketepatan untuk Penyakit Langka, berkongsi kemas kini keselamatan berikut yang berkaitan dengan ketinggian (delandistrogene moxeparvovec-rokl) Berkongsi bahawa seorang lelaki muda dengan distrofi otot Duchenne telah meninggal dunia berikutan rawatan dengan ketinggian, setelah mengalami kegagalan hati akut. Kecederaan hati akut adalah kesan sampingan yang mungkin diketahui oleh Elevidys dan terapi gen AAV-mediated lain dan diserlahkan dalam maklumat yang ditetapkan. Walaupun ia bukan isyarat keselamatan baru dan risiko berisiko tinggi masih positif, kegagalan hati akut (ALF) yang membawa kepada kematian mewakili keterukan kecederaan hati akut yang tidak dilaporkan sebelum ini untuk kesepakatan, yang setakat ini telah digunakan untuk merawat lebih daripada 800 pesakit dalam ujian klinikal atau sebagai terapi yang ditetapkan.

Di samping itu, ujian mendedahkan pesakit ini mempunyai jangkitan sitomegalovirus (CMV) baru -baru ini yang dikenal pasti oleh doktor yang merawat sebagai faktor penyumbang yang mungkin. CMV boleh menjangkiti dan merosakkan hati, keadaan yang dikenali sebagai Hepatitis CMV.

Keselamatan dan kesejahteraan pesakit adalah keutamaan Sarepta. Kami terus mengumpulkan dan menganalisis maklumat dari acara ini. Acara ini telah dilaporkan kepada pihak berkuasa kesihatan yang berkaitan dan Sarepta berhasrat untuk mengemas kini maklumat yang ditetapkan untuk mewakili acara ini dengan sewajarnya. Kami juga telah melaporkan acara itu kepada penyiasat kajian klinikal dan menetapkan doktor.

Mengenai ELLIDYS (Delandistrogene moxeparvovec-rokl)

kesederhanaan (delandistrogene moxeparvovec-rokl) adalah satu dosis yang berkaitan dengan duitren (AAV) Gen DMD yang mengakibatkan kekurangan protein dystrophin-melalui penghantaran transgene yang kod untuk pengeluaran sasaran mikro-dystrophin yang disasarkan dalam otot rangka.

kesederhanaan ditunjukkan untuk rawatan dystrophy otot Duchenne (DMD) pada individu sekurang-kurangnya 4 tahun. daripada mikro-dystrophin (yang dinyatakan selepas ini sebagai "mikro-dystrophin") dalam otot rangka. Kelulusan yang berterusan untuk petunjuk ini mungkin bergantung kepada pengesahan dan perihalan manfaat klinikal dalam percubaan pengesahan.

Maklumat Keselamatan Penting

Contraindication: Elevidys dikontraindikasikan pada pesakit dengan sebarang penghapusan dalam exon 8 dan/atau exon 9 dalam gen DMD.

Amaran dan langkah berjaga-jaga:

Reaksi yang berkaitan dengan infusi: • Reaksi yang berkaitan dengan infusi, termasuk tindak balas hipersensitiviti dan anafilaksis, telah berlaku selama atau sehingga beberapa jam berikutan pentadbiran ketinggian. Memantau pesakit secara rapat semasa pentadbiran dan sekurang -kurangnya 3 jam selepas penghujung infusi. Jika gejala tindak balas yang berkaitan dengan infusi berlaku, lambat, atau hentikan infusi dan memberikan rawatan yang sesuai. Sebaik sahaja gejala diselesaikan, infusi boleh dimulakan semula pada kadar yang lebih rendah. • Ketinggian harus ditadbir dalam tetapan di mana rawatan untuk tindak balas yang berkaitan dengan infusi segera tersedia. • Hentikan infusi untuk anafilaksis.

Kecederaan hati yang serius: • Kecederaan hati yang serius telah diperhatikan dengan ketinggian, dan pentadbiran boleh mengakibatkan ketinggian enzim hati (seperti GGT, GLDH, ALT, AST) atau jumlah bilirubin, biasanya dilihat dalam masa 8 minggu. • Pesakit dengan gangguan hati yang sedia ada, keadaan hepatik kronik, atau penyakit hati akut (mis., Jangkitan virus hepatik akut) mungkin berisiko tinggi kecederaan hati yang serius. Menunda pentadbiran kesepakatan pada pesakit dengan penyakit hati akut sehingga diselesaikan atau dikawal. • Sebelum pentadbiran Elevidys, lakukan ujian enzim hati dan memantau fungsi hati (peperiksaan klinikal, GGT, dan jumlah bilirubin) mingguan untuk 3 bulan pertama selepas infusi ELLIDYS. Teruskan pemantauan jika ditunjukkan secara klinikal, sehingga hasilnya tidak biasa (peperiksaan klinikal normal, GGT, dan tahap bilirubin kembali ke tahap asas berhampiran). • Rawatan kortikosteroid sistemik disyorkan untuk pesakit sebelum dan selepas infusi kesepian. Laraskan rejimen kortikosteroid apabila ditunjukkan. Sekiranya kecederaan hati yang serius disyaki, berunding dengan pakar adalah disyorkan. Gejala kelemahan otot yang teruk, termasuk dysphagia, dyspnea, dan hypophonia, diperhatikan. • Data terhad disediakan untuk rawatan ketinggian pada pesakit dengan mutasi dalam gen DMD dalam exon 1 hingga 17 dan/atau exon 59 hingga 71. Pesakit yang mempunyai penghapusan di kawasan ini mungkin berisiko untuk tindak balas myositis yang dimediasi imun. • Nasihat pesakit untuk menghubungi doktor dengan serta -merta jika mereka mengalami sebarang kesakitan otot yang tidak dapat dijelaskan, kelembutan, atau kelemahan, termasuk disfagia, dyspnea, atau hypophonia, kerana ini mungkin gejala myositis. Pertimbangkan rawatan imunomodulator tambahan (imunosupresan [mis., Calcineurin-inhibitor] sebagai tambahan kepada kortikosteroid) berdasarkan persembahan klinikal pesakit dan sejarah perubatan jika gejala-gejala ini berlaku.

Myocarditis: • Myocarditis yang serius dan ketinggian troponin-I telah diperhatikan berikutan infusi kesepian dalam ujian klinikal. • Jika pesakit mengalami miokarditis, mereka yang mengalami gangguan pecahan ventrikel kiri (LVEF) yang sedia ada mungkin berisiko tinggi terhadap hasil yang buruk. Pantau troponin-I sebelum infusi dan mingguan untuk bulan pertama selepas infusi dan terus memantau jika ditunjukkan secara klinikal. Pemantauan yang lebih kerap mungkin dibenarkan di hadapan gejala jantung, seperti sakit dada atau sesak nafas. • Nasihatkan pesakit untuk menghubungi doktor dengan segera jika mereka mengalami gejala jantung.

Kekebalan sebelumnya terhadap AAVRH74: • Dalam terapi gen berasaskan vektor AAV, antibodi anti-AAV yang sudah ada boleh menghalang ekspresi transgene pada tahap terapeutik yang dikehendaki. Berikutan rawatan dengan ketinggian, semua pesakit mengembangkan antibodi anti-AAVRH74. • Melaksanakan ujian asas untuk kehadiran anti-AAVRH74 total antibodi mengikat sebelum pentadbiran Elevidys. • Pentadbiran Elevidy tidak disyorkan pada pesakit yang mempunyai titer antibodi anti-AAVRH74 yang lebih tinggi daripada atau sama dengan 1: 400.

Reaksi buruk: • Reaksi buruk yang paling biasa (kejadian ≥5%) yang dilaporkan dalam kajian klinikal adalah muntah, loya, kecederaan hati, pyrexia, dan thrombocytopenia. Lawati www.fda.gov/medwatch atau hubungi 1- 800-FDA-1088. Anda juga boleh melaporkan kesan sampingan kepada Sarepta Therapeutics di 1-888-Sarepta (1-888-727- 3782). Untuk maklumat lanjut, sila lihat maklumat preskripsi penuh.

Mengenai Sarepta Therapeutics

Sarepta adalah misi segera: Jurutera Ketepatan Perubatan Genetik untuk Penyakit Rare yang menghancurkan kehidupan dan memotong niaga hadapan pendek. Kami memegang jawatan kepimpinan di Duchenne Muscular Dystrophy (Duchenne) dan dystrophies otot-girdle (LGMDs) dan membina portfolio program yang mantap di seluruh otot, sistem saraf pusat, dan penyakit jantung. Untuk maklumat lanjut, sila layari www.sarepta.com atau ikuti kami di LinkedIn, X, Instagram dan Facebook.

Pengeposan Internet maklumat kami secara rutin menyiarkan maklumat yang mungkin penting kepada pelabur di bahagian 'untuk pelabur' laman web kami di www.sarepta.com. Kami menggalakkan pelabur dan pelabur berpotensi untuk berunding dengan laman web kami secara teratur untuk maklumat penting mengenai kami. Sebarang kenyataan yang bukan pernyataan fakta sejarah boleh dianggap sebagai kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Kata-kata seperti "percaya," "menjangkakan," "merancang," "mengharapkan," "akan," "Mei," "berniat," "mempersiapkan," "lihat," "potensi," "mungkin" dan ungkapan yang serupa dimaksudkan untuk mengenal pasti kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini termasuk, tanpa batasan, pernyataan yang berkaitan dengan operasi masa depan, program penyelidikan dan pembangunan dan potensi manfaat dan risiko kesepakatan.

Hasil sebenar mungkin berbeza dari yang dinyatakan atau tersirat oleh pernyataan yang berpandangan ke hadapan ini akibat risiko dan ketidakpastian tersebut. Faktor risiko yang diketahui termasuk yang berikut: metodologi, andaian dan aplikasi yang berbeza yang kami gunakan untuk menilai parameter keselamatan atau keberkesanan tertentu boleh menghasilkan hasil statistik yang berbeza; Produk atau calon produk kami mungkin dianggap tidak mencukupi, tidak selamat atau mungkin mengakibatkan kejadian buruk yang tidak diduga; Produk atau calon produk kami boleh menyebabkan kesan sampingan yang tidak diingini yang mengakibatkan akibat negatif yang signifikan berikutan kelulusan pemasaran; dan risiko-risiko yang dikenal pasti di bawah tajuk "faktor risiko" dalam laporan tahunan kami yang paling baru-baru ini pada Borang 10-K bagi tahun yang berakhir pada 31 Disember, 2024 yang difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa Suruhanjaya dan Pengertian yang Diperolehi oleh Syarikat-syarikat yang berpengaruh, Stok biasa. Untuk penerangan terperinci tentang risiko dan ketidakpastian yang dihadapi oleh Sarepta, anda digalakkan untuk mengkaji semula pemfailan SEC yang dibuat oleh Sarepta. Kami memberi amaran kepada para pelabur untuk tidak meletakkan pergantungan yang besar pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang terkandung di sini. Sarepta tidak melaksanakan sebarang kewajipan untuk mengemas kini kenyataan yang berpandangan ke hadapan berdasarkan peristiwa atau keadaan selepas tarikh di sini, kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang.

Sumber: Sarepta Therapeutics, Inc.

Disiarkan : 2025-03-19 06:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular