Sarepta Therapeutics deelt de veiligheidsupdate op Eilbidys

Volg Drugslib op

Cambridge, Mass., 18 maart 2025-Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), de leider in precisie genetische geneeskunde voor zeldzame ziekten, de volgende veiligheidsupdate gerelateerd aan Eilkidys (Delandistrogeen Moxeparvovec-ROKL), de enige goedgekeurde Gene-therapie in Patiënten met Duchenne Muscular. Vaste om te delen dat een jonge man met Duchenne spierdystrofie is overleden na de behandeling met Elevidys, die acuut leverfalen heeft geleden. Acute leverbeschadiging is een bekende mogelijke bijwerking van elevidys en andere door AAV gemedieerde gentherapieën en wordt benadrukt in de voorschrijvende informatie. Hoewel het geen nieuw veiligheidssignaal is en het batenrisico van Elevidys positief blijft, betekent acuut leverfalen (ALF) dat leidt tot overlijden een ernst van acute leverbeschadiging die niet eerder is gerapporteerd voor elevidys, die tot op heden is gebruikt om meer dan 800 patiënten te behandelen in klinische onderzoeken of als een voorgeschreven therapie.

Bovendien onthulde het testen dat deze patiënt een recente cytomegalovirus (CMV) infectie had die door de behandelend arts als een mogelijke bijdragende factor werd geïdentificeerd. CMV kan de lever infecteren en beschadigen, een aandoening die bekend staat als CMV-hepatitis.

Patiëntveiligheid en welzijn zijn de hoogste prioriteit van Sarepta. We blijven de informatie van dit evenement verzamelen en analyseren. Het evenement is gemeld aan de relevante gezondheidsautoriteiten en Sarepta is van plan de voorschrijvende informatie bij te werken om dit evenement op de juiste manier te vertegenwoordigen. We hebben ook gemeld dat het evenement de onderzoekers van de klinische studie van Elevidys en artsen voorschrijft.

over elevidys (delandistrogeen moxeparvovec-rokl)

elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) is een single-dosis, adeno-geassocieerde virus (AAV) -gebaseerde genoverdrachtstherapie voor intraveneuze infusie die de onderliggende genetische oorzaak is van duchene musculus Muscular Muscular Muscular Muscular Muscular Musculaire Muscular Muscular Muscular Muscular Muscular Muscular Muscular Muscular Muscular Muscular Muscular Muscular Musculared Mutation In het DMD-gen dat resulteert in het ontbreken van dystrofine-eiwit-door de afgifte van een transgen dat codeert voor de beoogde productie van elevidys micro-dystrophine in skeletspier.

Elevidys is aangegeven voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD) bij personen ten minste 4 jaar oud • voor patiënten die ambulant zijn en een bevestigde mutatie hebben in het DMD-gen • Voor patiënten die niet-ambulator zijn gebaseerd in het DMD-gen. Elevidys micro-dystrophine (hierna opgemerkt als "micro-dystrofine") in skeletspier. Voortdurende goedkeuring voor deze indicatie kan afhankelijk zijn van verificatie en beschrijving van klinisch voordeel in een bevestigende studie (en).

Belangrijke veiligheidsinformatie

Contra -indicatie: elevidys is gecontra -indiceerd bij patiënten met elke verwijdering in exon 8 en/of exon 9 in het DMD -gen.

Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen:

Infusiegerelateerde reacties: • Infusiegerelateerde reacties, waaronder overgevoeligheidsreacties en anafylaxie, hebben plaatsgevonden gedurende of tot enkele uren na toediening van de elevidys. Houd de patiënten nauwlettend in de gaten tijdens toediening en gedurende ten minste 3 uur na het einde van de infusie. Als symptomen van infusiegerelateerde reacties optreden, langzaam of stop de infusie en een passende behandeling geven. Zodra de symptomen zijn opgelost, kan de infusie met een lager tempo opnieuw worden gestart. • Elevidys moet worden toegediend in een instelling waar de behandeling voor infusiegerelateerde reacties onmiddellijk beschikbaar is. • Stop infusie voor anafylaxie.

Acute ernstige leverbeschadiging: • Acute ernstige leverletsel is waargenomen met elevidys en toediening kan resulteren in verhogingen van leverenzymen (zoals GGT, GLDH, ALT, AST) of totaal bilirubine, meestal binnen 8 weken gezien. • Patiënten met reeds bestaande leverstoornissen, chronische leveraandoening of acute leverziekte (bijv. Acute virale leverinfectie) kunnen een hoger risico lopen op acuut ernstig leverbeschadiging. Stel de toediening van de hoogte uit bij patiënten met acute leverziekte tot het is opgelost of gecontroleerd. • Voer voorafgaand aan de toediening van Levidys wekelijks leverzymtest uit en controleer de leverfunctie (klinisch examen, GGT en totaal bilirubine) gedurende de eerste 3 maanden na infusie van Elevidys. Blijf monitoren indien klinisch aangegeven, totdat de resultaten onopvallend zijn (normaal klinisch examen, GGT en totale bilirubine -niveaus terugkeren naar nabije basisniveaus). • Systemische behandeling met corticosteroïden wordt aanbevolen voor patiënten voor en na de infusie van Elevidys. Pas het corticosteroïde regime aan wanneer aangegeven. Als acuut ernstig leverletsel wordt vermoed, wordt overleg met een specialist aanbevolen.

Immuun-gemedieerde myositis: • In klinische proeven is immuun-gemedieerde myositis ongeveer 1 maand na elevidys-infusie waargenomen bij patiënten met deletiemutaties met exon 8 en/of exon 9 in het DMD-gen. Symptomen van ernstige spierzwakte, waaronder dysfagie, dyspneu en hypofonie, werden waargenomen. • Beperkte gegevens zijn beschikbaar voor de behandeling van Elevidys bij patiënten met mutaties in het DMD-gen in exons 1 tot 17 en/of exons 59 tot 71. Patiënten met deleties in deze regio's kunnen risico lopen op een ernstige immuun-gemedieerde myositis-reactie. • Adviseer patiënten om onmiddellijk contact op te nemen met een arts als ze onverklaarbare spierpijn, tederheid of zwakte ervaren, inclusief dysfagie, dyspneu of hypofonie, omdat dit symptomen van myositis kunnen zijn. Overweeg een aanvullende immunomodulerende behandeling (immunosuppressiva [bijv. Calcineurine-remmer] naast corticosteroïden) op basis van de klinische presentatie van de patiënt en medische geschiedenis als deze symptomen optreden.

myocarditis: • Acute ernstige myocarditis en troponine-I-verhogingen zijn waargenomen na elevidys-infusie in klinische onderzoeken. • Als een patiënt myocarditis ervaart, kunnen mensen met rejectricle-ejectiefractie (LVEF) met een reeds bestaande uitvoeringsfractie een hoger risico lopen op nadelige resultaten. Monitor troponine-I vóór de infusie van de elevidys en wekelijks gedurende de eerste maand na infusie en blijf monitoren indien klinisch aangegeven. Vaker monitoring kan gerechtvaardigd zijn in aanwezigheid van hartsymptomen, zoals pijn op de borst of kortademigheid. • Adviseer patiënten om onmiddellijk contact op te nemen met een arts als ze hartsymptomen ervaren.

reeds bestaande immuniteit tegen AAVRH74: • In AAV-vector-gebaseerde gentherapieën kunnen reeds bestaande anti-AAV-antilichamen de expressie van transgene op de gewenste therapeutische niveaus belemmeren. Na behandeling met Elevidys ontwikkelden alle patiënten anti-AAVRH74-antilichamen. • Voer baseline-testen uit voor de aanwezigheid van anti-AAVRH74 totale bindende antilichamen voorafgaand aan de toediening van de hoogte. • De toediening van de stevidys wordt niet aanbevolen bij patiënten met verhoogde anti-AAVRH74 totale bindende antilichaamtiters groter dan of gelijk aan 1: 400.

Bijwerkingen: • De meest voorkomende bijwerkingen (incidentie ≥5%) gerapporteerd in klinische studies waren braken, misselijkheid, leverletsel, pyrexie en trombocytopenie.

rapporteren negatieve bijwerkingen van geneesmiddelen voor recept voor de FDA. Bezoek www.fda.gov/medwatch of bel 1- 800-FDA-1088. U kunt ook bijwerkingen melden aan Sarepta Therapeutics op 1-888-Sarepta (1-888-727- 3782). Zie de volledige voorschrijfinformatie voor meer informatie.

Over Sarepta Therapeutics

Sarepta is op een dringende missie: Engineer Precision Genetic Medicine voor zeldzame ziekten die levens verwoesten en de toekomst kort maken. We hebben leiderschapsposities in Duchenne spierdystrofie (Duchenne) en ledematen-gordel spierdystrofieën (LGMDS) en bouwen een robuuste portfolio van programma's over spier-, centrale zenuwstelsel en hartziekten. Ga voor meer informatie naar www.sarepta.com of volg ons op LinkedIn, X, Instagram en Facebook.

Internetberichten van informatie plaatsen we routinematig informatie die belangrijk kan zijn voor beleggers in het gedeelte 'Voor beleggers' van onze website op www.sarepta.com. We moedigen beleggers en potentiële beleggers aan om onze website regelmatig te raadplegen voor belangrijke informatie over ons.

toekomstgerichte verklaringen Deze verklaring bevat "toekomstgerichte verklaringen". Alle verklaringen die geen verklaringen van historische feiten zijn, kunnen worden beschouwd als toekomstgerichte verklaringen. Woorden als "geloven", "anticiperen op" "plan", "verwacht", "wil", "may", "van plan", "voorbereiden", "kijk", "potentieel", "mogelijk" en soortgelijke uitdrukkingen zijn bedoeld om toekomstgerichte verklaringen te identificeren. Deze toekomstgerichte verklaringen omvatten, zonder beperking, verklaringen met betrekking tot onze toekomstige activiteiten, onderzoeks- en ontwikkelingsprogramma's en de potentiële voordelen en risico's van elevidys.

De werkelijke resultaten kunnen materieel verschillen van die vermeld of geïmpliceerd door deze toekomstgerichte verklaringen als gevolg van dergelijke risico's en onzekerheden. Bekende risicofactoren omvatten het volgende: verschillende methoden, veronderstellingen en toepassingen die we gebruiken om specifieke veiligheids- of werkzaamheidsparameters te beoordelen, kunnen verschillende statistische resultaten opleveren; Onze producten of productkandidaten kunnen worden gezien als onvoldoende effectief, onveilig of kunnen leiden tot onvoorziene bijwerkingen; Onze producten of productkandidaten kunnen ongewenste bijwerkingen veroorzaken die leiden tot significante negatieve gevolgen na elke marketinggoedkeuring; en die risico's die zijn geïdentificeerd onder de kop 'risicofactoren' in ons meest recente jaarverslag op formulier 10-k voor het jaar eindigend op 31 december 2024 ingediend bij de Securities and Exchange Commission (SEC), evenals andere SEC-dossiers van het bedrijf, die u wordt aangemoedigd om te beoordelen. Voor een gedetailleerde beschrijving van risico's en onzekerheden Sarepta -gezichten, wordt u aangemoedigd om de SEC -indieningen van Sarepta te bekijken. We waarschuwen beleggers om geen aanzienlijke afhankelijkheid te geven van de toekomstgerichte verklaringen die hierin zijn opgenomen. Sarepta neemt geen verplichting om haar toekomstgerichte verklaringen op basis van gebeurtenissen of omstandigheden na de datum hiervan publiekelijk bij te werken, behalve zoals wettelijk vereist.

Bron: Sarepta Therapeutics, Inc.

Geplaatst : 2025-03-19 06:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden