Sarepta Therapeutics udostępnia aktualizację bezpieczeństwa na elewaidys

Śledź Drugslib na

Cambridge, Mass., 18 marca 2025 r.-Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), lider w precyzyjnej medycynie genetycznej dla rzadkich chorób, podzielił następującą aktualizację bezpieczeństwa związaną z elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl), jedynie zatwierdzone leczenie genowe z Duchenne Musza Muszu. Zasmucony, że młody mężczyzna z dystrofią mięśniową Duchenne zmarł po leczeniu windami, ponieważ doznał ostrej niewydolności wątroby. Ostre uszkodzenie wątroby jest znanym możliwym efektem ubocznym wind i innych terapii genowych za pośrednictwem AAV i jest podkreślona w informacjach o przepisywaniu. Chociaż nie jest to nowy sygnał bezpieczeństwa, a ryzyko korzyści z wind pozostaje dodatnie, ostra niewydolność wątroby (ALF) prowadząca do śmierci stanowi ciężkość ostrego uszkodzenia wątroby, która nie została wcześniej zgłoszona dla wind, które do tej pory były stosowane w leczeniu ponad 800 pacjentów w badaniach klinicznych lub jako przepisana terapia.

Ponadto testy ujawniły, że ten pacjent miał niedawne zakażenie cytomegalowirusem (CMV), która została zidentyfikowana przez lekarza leczenia jako możliwy czynnik przyczyniający się. CMV może infekować i uszkodzić wątrobę, stan zwany zapaleniem wątroby CMV.

Bezpieczeństwo i samopoczucie pacjenta są najwyższym priorytetem Sarepty. Nadal zbieramy i analizujemy informacje z tego wydarzenia. Wydarzenie zostało zgłoszone do odpowiednich organów zdrowia, a Sarepta zamierza zaktualizować informacje przepisujące, aby odpowiednio reprezentować to wydarzenie. Zgłaszaliśmy również, że zdarzenie do badań klinicznych Elevidys i lekarzy przepisujących.

O elewach (deandistrogen moxeparvovec-rokl)

WILDY (deandistrogen moxeparvovec-rokl) to jedna dawka, wirus DYSTROCES DYSTROCETED DUCHULNE DUCHULNE-OR AAV) oparta na pompanie DYSTrofy (AAV). Zmiany w genie DMD, które powodują brak białka dystrofiny-poprzez dostarczanie transgenu, który koduje docelową produkcję mikro-dystrofiny ELEX w mięśniach szkieletowych.

WIDYDYS są wskazane do leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne (DMD) u osób w wieku co najmniej 4 lat • W przypadku pacjentów ambulatoryjnych i potwierdzonej mutacji w genie DMD • u pacjentów, którzy nie są ambulatoryjni i mają potwierdzoną mutację w genie DMD.

wskaźnik DMD w niepodlegających ambulatorium zatwierdzony w reakcji akceptacyjnej na op. Zatwierdzony na podstawie rezultatu. Elevidys mikro-dystrofina (odnotowana później jako „mikro-dystrofina”) w mięśniach szkieletowych. Dalsze zatwierdzenie tego wskazania może być uzależnione od weryfikacji i opisu korzyści klinicznych w badaniu potwierdzającym (y).

Ważne informacje o bezpieczeństwie

Przeciwwskazania: WILDY są przeciwwskazane u pacjentów z dowolnym usunięciem w eksonu 8 i/lub eksonu 9 w genie DMD.

Ostrzeżenia i środki ostrożności:

Reakcje związane z infuzją: • Reakcje związane z infuzją, w tym reakcje nadwrażliwości i anafilaksję, wystąpiły w ciągu lub do kilku godzin po podaniu wysokości. Ścisłe monitorowanie pacjentów podczas podawania i przez co najmniej 3 godziny po zakończeniu infuzji. Jeśli wystąpią objawy reakcji związanych z infuzją, powolne lub zatrzymają infuzję i zapewnią odpowiednie leczenie. Po rozwiązaniu objawów infuzja może zostać ponownie uruchomiona w niższym tempie. • Wysłyki powinny być podawane w warunkach, w którym natychmiastowe jest leczenie reakcji związanych z infuzją. • Zakaz wlewu anafilaksji.

Ostre poważne uszkodzenie wątroby: • Zaobserwowano ostre poważne uszkodzenie wątroby w przypadku wind, a podawanie może powodować podwyższenie enzymów wątroby (takich jak GGT, GldH, ALT, AST) lub całkowitej bilirubiny, zwykle obserwowanej w ciągu 8 tygodni. • Pacjenci z istniejącymi upośledzeniem wątroby, przewlekłym stanem wątroby lub ostrą chorobą wątroby (np. Ostre zakażenie wirusem wątroby) mogą być bardziej narażeni na ostre poważne uszkodzenie wątroby. Podawanie wind odroczenia u pacjentów z ostrą chorobą wątroby do czasu ustąpienia lub kontrolowania. • Przed podaniem Elevidys wykonaj test enzymu wątroby i monitoruj funkcję wątroby (egzamin kliniczny, GGT i całkowitą bilirubinę) co tydzień przez pierwsze 3 miesiące po infuzji ELEIDY. Kontynuuj monitorowanie, jeżeli są klinicznie wskazane, dopóki wyniki nie będą niczym niezwykłym (normalne badanie kliniczne, GGT i całkowity poziom bilirubiny powrócą do poziomów bliskich poziomów wyjściowych). • U pacjentów przed i po infuzji wind i po infuzji wind i po nim zaleca się leczenie kortykosteroidami. Po wskazaniu dostosuj schemat kortykosteroidów. Jeśli podejrzewa się ostre poważne uszkodzenie wątroby, zaleca się konsultację ze specjalistą.

Zapalenie mięśniowej za pośrednictwem immunologicznego: • W badaniach klinicznych zapalenie mięśniowej zaobserwowano około 1 miesiąca po infuzji wind i infuzji wind z delecją obejmującymi ekson 8 i/lub ekson 9 w genie DMD. Objawy ciężkiej osłabienia mięśni, w tym dysfagia, duszność i hipofonia. • Dostępne są ograniczone dane do leczenia wind u pacjentów z mutacjami w genie DMD w eksonach od 1 do 17 i/lub eksonów 59 do 71. Pacjenci z delecjami w tych regionach mogą być narażeni na ciężką reakcję zapalenia mięśniowego. • Doradzaj pacjentom, aby natychmiast skontaktowali się z lekarzem, jeśli doświadczą niewyjaśnionego zwiększonego bólu mięśni, tkliwości lub osłabienia, w tym dysfagii, duszności lub hipofonii, ponieważ mogą to być objawy zapalenia mięśni. Rozważ dodatkowe leczenie immunomodulujące (immunosupresyjne [np. Inhibitor kalcyneuryny] oprócz kortykosteroidów) na podstawie prezentacji klinicznej pacjenta i historii medycznej, jeśli wystąpią te objawy.

Zapalenie mięśnia sercowego: • Ostre poważne zapalenie mięśnia sercowego i wysokości troponiny-I zaobserwowano po wlewach wind w badaniach klinicznych. • Jeśli pacjent doświadczy zapalenia mięśnia sercowego, osoby z wcześniej istniejącą upośledzeniem wyrzutu lewej komory (LVEF) mogą być bardziej narażone na ryzyko niepożądanych wyników. Monitoruj troponin-I przed infuzją Elevidys i co tydzień przez pierwszy miesiąc po infuzji i kontynuuj monitorowanie, jeśli jest to wskazane klinicznie. Częstsze monitorowanie może być uzasadnione w obecności objawów serca, takich jak ból w klatce piersiowej lub duszność. • Doradzaj pacjentom, aby natychmiast skontaktowali się z lekarzem, jeśli doświadczają objawów serca.

Wstępna odporność na AAVRH74: • W terapiach genowych opartych na wektorze AAV wcześniejsze przeciwciała anty-AAV mogą utrudniać ekspresję transgenu na pożądanych poziomach terapeutycznych. Po leczeniu windami wszyscy pacjenci rozwinęli przeciwciała anty-AAVRH74. • Wykonaj podstawowe testy obecności całkowitego przeciwciał wiązania anty-AAVRH74 przed podaniem wind. • Podawanie wind nie jest zalecane u pacjentów z podwyższonymi mianami przeciwciał wiązania anty-AAVRH74 większymi lub równymi 1: 400.

Reakcje niepożądane: • Najczęstsze reakcje niepożądane (zapadalność ≥5%) zgłoszone w badaniach klinicznych były wymioty, nudności, uszkodzenie wątroby, pirexia i małopłytkowe.

zgłaszają negatywne skutki uboczne leków na receptę na FDA. Odwiedź www.fda.gov/medwatch lub zadzwoń 1- 800-FDA-1088. Możesz także zgłosić skutki uboczne do Sarepta Therapeutics przy 1-888-Sarepta (1-888-727- 3782). Aby uzyskać więcej informacji, zobacz pełne informacje dotyczące przepisywania.

O SERPTA Therapeutics

Sarepta jest pilna misja: inżynier precyzyjna medycyna genetyczna dla rzadkich chorób, które niszczą życie i krótkie przyszłość. Pełnimy pozycje kierownicze w dystrofii mięśniowej Duchenne (Duchenne) i dystrofie mięśniowej z płaszczami kończyn (LGMDS) i budujemy solidny portfolio programów w całym mięśniach, ośrodkowym układzie nerwowym i chorobach serca. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź www.sarepta.com lub śledź nas na LinkedIn, X, Instagram i Facebook.

Publikowanie informacji w Internecie rutynowo publikujemy informacje, które mogą być ważne dla inwestorów w sekcji „For Investors” naszej strony internetowej www.sarepta.com. Zachęcamy inwestorów i potencjalnych inwestorów do regularnego konsultacji z naszą witryną w celu uzyskania ważnych informacji o nas.

Stwierdzenia dotyczące przyszłości To stwierdzenie zawiera „stwierdzenia dotyczące przyszłości”. Wszelkie oświadczenia, które nie są oświadczeniami o fakcie historycznym, można uznać za stwierdzenia dotyczące przyszłości. Słowa takie jak „uwierz”, „przewiduj”, „planuj”, „oczekiwać”, „will”, „może”, „zamierzaj”, „przygotuj”, „patrz”, „potencjał”, „możliwe” i podobne wyrażenia mają na celu identyfikację stwierdzeń dotyczących przyszłości. Te stwierdzenia dotyczące przyszłości obejmują bez ograniczeń stwierdzeń dotyczących naszych przyszłych operacji, programów badawczych i rozwojowych oraz potencjalnych korzyści i ryzyka elevidys.

Rzeczywiste wyniki mogą istotnie różnić się od tych podanych lub implikowanych przez te stwierdzenia dotyczące przyszłości w wyniku takiego ryzyka i niepewności. Znane czynniki ryzyka obejmują: różne metodologie, założenia i zastosowania, których używamy do oceny określonych parametrów bezpieczeństwa lub skuteczności mogą dawać różne wyniki statystyczne; Nasze produkty lub kandydaci na produkty mogą być postrzegane jako niewystarczająco skuteczne, niebezpieczne lub mogą skutkować nieprzewidzianymi zdarzeniami niepożądanymi; Nasze produkty lub kandydaci na produkty mogą powodować niepożądane skutki uboczne, które powodują znaczące negatywne konsekwencje po zatwierdzeniu marketingu; a te ryzyko zidentyfikowane na podstawie „czynników ryzyka” w naszym najnowszym raporcie rocznym na formularzu 10-K w roku zakończonym 31 grudnia 2024 r. Złożone do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (SEC), a także inne zgłoszenia SEC złożone przez Spółkę, które zachęca się do sprawdzenia.

Każda z niedocenianych zagrożeń może być materialna i odwrotna. Aby uzyskać szczegółowy opis ryzyka i niepewności twarzy Sarepta, zachęcamy do przeglądu zgłoszeń SEP wykonanych przez Sarepta. Ostrzegamy inwestorów, aby nie uzależniają znacznego polegania na zawartych tutaj stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Sarepta nie podejmuje żadnego obowiązku publicznego aktualizacji swoich oświadczeń dotyczących przyszłości w oparciu o zdarzenia lub okoliczności po dacie niniejszej sytuacji, z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo.

Źródło: Sarepta Therapeutics, Inc.

Wysłano : 2025-03-19 06:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe