Sarepta Therapeutics compartilha atualização de segurança em elevados

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Cambridge, Massachusetts, 18 de março de 2025-Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), líder em medicina genética de precisão para doenças raras, compartilhou a seguinte atualização de segurança relacionada a elevadores (DeLandistrogene Moxeparvovec-Rokl), o único geneteio de poço em putos com putos com putos de ponteno em pó em putos de ponteno em pó em putos de ponteno em pó de poxenen-dys-poxenen. Compartilhar que um jovem com distrofia muscular de Duchenne faleceu após o tratamento com elevadores, tendo sofrido insuficiência hepática aguda. A lesão hepática aguda é um possível efeito colateral conhecido dos elevadores e outras terapias genéticas mediadas por AAV e é destacado nas informações de prescrição. Embora não seja um novo sinal de segurança e o risco de benefícios de elevadores permaneça positivo, a insuficiência hepática aguda (ALF) que leva à morte representa uma gravidade de lesão hepática aguda não relatada anteriormente para elevadores, que até o momento foi usado para tratar mais de 800 pacientes em estudos clínicos ou como terapia prescrita.

Além disso, os testes revelaram que esse paciente teve uma infecção recente sobre citomegalovírus (CMV), que foi identificada pelo médico como um possível fator contribuinte. O CMV pode infectar e danificar o fígado, uma condição conhecida como hepatite por CMV. Continuamos a reunir e analisar as informações deste evento. O evento foi relatado às autoridades de saúde relevantes e Sarepta pretende atualizar as informações de prescrição para representar adequadamente esse evento. Também relatamos o evento aos investigadores de estudo clínico da Elevidys e médicos prescritores.

About Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)

Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) is a single-dose, adeno-associated virus (AAV)-based gene transfer therapy for intravenous infusion designed to address the underlying genetic cause of Duchenne muscular dystrophy – mutations or changes in O gene DMD que resulta na falta de proteína distrofina-através da entrega de um transgene que codifica a produção direcionada de micro-distrofina elevada no músculo esquelético.

Elevidys é indicado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) em indivíduos com pelo menos 4 anos de idade. A micro-distrofina elevidys (observada a seguir como "micro-distrofina") no músculo esquelético. A aprovação contínua para essa indicação pode depender da verificação e descrição do benefício clínico em um (s) ensaio (s) confirmatório (s).

Informações importantes sobre segurança

Contrandication: elevidys é contra -indicado em pacientes com qualquer exclusão no exão 8 e/ou exon 9 no gene DMD.

AVISOS E PREPAUÇÕES:

Reações relacionadas à infusão: • Reações relacionadas à infusão, incluindo reações de hipersensibilidade e anafilaxia, ocorreram durante ou até várias horas após a administração da Elevidys. Monitore de perto os pacientes durante a administração e pelo menos 3 horas após o final da infusão. Se ocorrerem sintomas de reações relacionadas à infusão, lentamente ou param a infusão e dão tratamento apropriado. Uma vez que os sintomas resolvam, a infusão pode ser reiniciada a uma taxa mais baixa. • A elevidys deve ser administrada em um ambiente em que o tratamento para reações relacionadas à infusão esteja disponível imediatamente. • Interrompa a infusão de anafilaxia.

Lesão hepática grave e aguda: • Lesão grave aguda foi observada com elevadores, e a administração pode resultar em elevações de enzimas hepáticas (como GGT, GLDH, ALT, AST) ou bilirrubina total, tipicamente vistas em 8 semanas. • Pacientes com comprometimento hepático preexistente, condição hepática crônica ou doença hepática aguda (por exemplo, infecção viral hepática aguda) podem estar em maior risco de lesão hepática grave aguda. Aprecie a administração da Elevidys em pacientes com doença hepática aguda até resolver ou controlar. • Antes da administração da Elevidys, realize o teste de enzimas hepáticas e monitore a função hepática (Exame Clínico, GGT e Bilirrubina Total) semanalmente nos primeiros 3 meses após a infusão de elevadores. Continue monitorando se indicado clinicamente, até que os resultados não sejam notáveis ​​(o exame clínico normal, GGT e níveis totais de bilirrubina retornam aos níveis de linha de base próximos). • O tratamento sistêmico de corticosteróide é recomendado para pacientes antes e depois da infusão de elevidys. Ajuste o regime de corticosteróide quando indicado. Se houver suspeita de lesão hepática grave aguda, é recomendada uma consulta com um especialista. Foram observados sintomas de fraqueza muscular grave, incluindo disfagia, dispnéia e hipofonia. • Dados limitados estão disponíveis para o tratamento da Elevidys em pacientes com mutações no gene DMD nos exons 1 a 17 e/ou exons 59 a 71. Pacientes com deleções nessas regiões podem estar em risco de uma reação grave de miosite imune mediada por imunomática. • Aconselhar os pacientes a entrar em contato com um médico imediatamente se sofrerem algum aumento inexplicável de dor muscular, sensibilidade ou fraqueza, incluindo disfagia, dispnéia ou hipofonia, pois podem ser sintomas de miosite. Considere o tratamento imunomodulador adicional (imunossupressores [por exemplo, inibidor de calcineurina], além de corticosteróides) com base na apresentação clínica e histórico médico do paciente se esses sintomas ocorrerem.

Miocardite: • Miocardite grave aguda e elevações de troponina-I foram observadas após a infusão de Elevidys em ensaios clínicos. • Se um paciente sofrer miocardite, aqueles com fração de ejeção do ventrículo esquerdo pré-existente (FEVE) pode estar em maior risco de resultados adversos. Monitore a troponina-I antes da infusão de elevidys e semanalmente pelo primeiro mês após a infusão e continue monitorando se indicado clinicamente. O monitoramento mais frequente pode ser justificado na presença de sintomas cardíacos, como dor no peito ou falta de ar. • Aconselhar os pacientes a entrar em contato com um médico imediatamente se houver sintomas cardíacos. Após o tratamento com elevões, todos os pacientes desenvolveram anticorpos anti-AAVRH74. • Realizar testes de linha de base para a presença de anticorpos totais de ligação anti-AAVRH74 antes da administração da Elevidys. • A administração da Elevidys não é recomendada em pacientes com títulos de anticorpos de ligação total anti-AAVRH74 elevados maiores ou iguais a 1: 400.

Reações adversas: • As reações adversas mais comuns (incidência ≥5%) relatadas em estudos clínicos foram vômitos, náusea, lesão hepática, pirexia e trombocitopenia.

relatam efeitos colaterais negativos dos medicamentos prescritos ao FDA. Visite www.fda.gov/medwatch ou ligue para 1- 800-FDA-1088. Você também pode relatar efeitos colaterais à Sarepta Therapeutics em 1-888-SAREPTA (1-888-727- 3782). Para mais informações, consulte as informações completas de prescrição.

Sobre Sarepta Therapeutics

Sarepta está em uma missão urgente: projetar a medicina genética de precisão para doenças raras que devastarem vidas e diminuir o futuro. Mantemos posições de liderança na distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) e distrofias musculares da girdim dos membros (LGMDs) e estamos construindo um portfólio robusto de programas entre músculos, sistema nervoso central e doenças cardíacas. Para mais informações, visite www.sarepta.com ou siga -nos no LinkedIn, X, Instagram e Facebook.

Publicação na Internet de informações, rotineiramente publicamos informações que podem ser importantes para os investidores na seção 'para investidores' do nosso site em www.sarepta.com. Incentivamos investidores e investidores em potencial a consultar nosso site regularmente para obter informações importantes sobre nós.

declarações prospectivas Esta declaração contém "declarações prospectivas". Quaisquer declarações que não sejam declarações de fato histórico possam ser consideradas declarações prospectivas. Palavras como "acreditar", "antecipar", "plano", "esperar", "ir", "may", "pretender", "preparar", "olhar", "potencial", "expressar expressões possíveis e semelhantes destinam-se a identificar declarações prospectivas. Essas declarações prospectivas incluem, sem limitação, declarações relacionadas às nossas operações futuras, programas de pesquisa e desenvolvimento e os benefícios e riscos potenciais dos elevadores.

Os resultados reais podem diferir materialmente daqueles declarados ou implícitos por essas declarações prospectivas como resultado de tais riscos e incertezas. Os fatores de risco conhecidos incluem o seguinte: diferentes metodologias, suposições e aplicações que usamos para avaliar parâmetros específicos de segurança ou eficácia podem produzir diferentes resultados estatísticos; Nossos produtos ou candidatos a produtos podem ser percebidos como insuficientemente eficazes, inseguros ou podem resultar em eventos adversos imprevistos; Nossos produtos ou candidatos a produtos podem causar efeitos colaterais indesejáveis ​​que resultam em consequências negativas significativas após qualquer aprovação de marketing; e os riscos identificados no título "Fatores de risco" em nosso relatório anual mais recente no Formulário 10-K para o exercício encerrado em 31 de dezembro de 2024 arquivados na Comissão de Valores Mobiliários (SEC), bem como outros registros da SEC feitos pela empresa, que você é incentivado a afetar a empresa. Para uma descrição detalhada dos riscos e incertezas dos rostos de Sarepta, você é incentivado a revisar os registros da SEC feitos pela Sarepta. Advertimos os investidores a não confiarem considerável as declarações prospectivas contidas aqui. Sarepta não assume nenhuma obrigação de atualizar publicamente suas declarações prospectivas com base em eventos ou circunstâncias após a data deste documento, exceto conforme exigido por lei.

Fonte: Sarepta Therapeutics, Inc.

Postou : 2025-03-19 06:00

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