Sarepta Therapeutics împărtășește actualizarea siguranței pe ascensiuni

Urmăriți Drugslib pe

Cambridge, Mass., 18 martie 2025-Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), liderul în medicina genetică de precizie pentru boli rare, a împărtășit următoarea actualizare de siguranță legată de EISPIDYS (Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl), singurul terapie genei aprobată la pacienții cu Duchenne Dystrophy muscular. întristat să împărtășească faptul că un tânăr cu distrofie musculară Duchenne a murit în urma tratamentului cu Elevidys, suferind insuficiență hepatică acută. Lezarea acută a ficatului este un efect secundar cunoscut al Elevidys și al altor terapii genice mediate de AAV și este evidențiată în informațiile care prescriu. Deși nu este un nou semnal de siguranță, iar riscul de beneficiu al Elevidys rămâne pozitiv, insuficiența hepatică acută (ALF) care duce la deces reprezintă o severitate a leziunilor hepatice acute care nu au fost raportate anterior pentru ElevIdys, care până în prezent a fost utilizată pentru a trata mai mult de 800 de pacienți în studiile clinice sau ca terapie prescrisă.

În plus, testarea a relevat că acest pacient a avut o infecție recentă cu citomegalovirus (CMV), care a fost identificată de medicul care tratează ca un posibil factor care contribuie. CMV poate infecta și deteriora ficatul, o afecțiune cunoscută sub numele de hepatită CMV.

Siguranța și bunăstarea pacientului sunt prioritatea principală a lui Sarepta. Continuăm să adunăm și să analizăm informațiile de la acest eveniment. Evenimentul a fost raportat autorităților de sănătate relevante, iar Sarepta intenționează să actualizeze informațiile care prescriu pentru a reprezenta în mod corespunzător acest eveniment. De asemenea, am raportat evenimentul la investigatorii de studiu clinic EISPIDYS și medicii care prescriu.

About Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)

Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) is a single-dose, adeno-associated virus (AAV)-based gene transfer therapy for intravenous infusion designed to address the underlying genetic cause of Duchenne muscular dystrophy – mutations or Modificări ale genei DMD care au ca rezultat lipsa proteinei de distrofină-prin administrarea unui transgene care codifică producția vizată de micro-distrofină EISCIDYS în mușchiul scheletului.

ESSIDYS este indicat pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne (DMD) la indivizi cu vârsta de cel puțin 4 ani de micro-distrofină Elevidys (remarcat în continuare ca „micro-disntrofină”) în mușchiul scheletului. Aprobarea continuă pentru această indicație poate fi de contingent la verificarea și descrierea beneficiilor clinice într -un studiu de confirmare (e).

Informații importante de siguranță

Contraindicație: Elevidys este contraindicat la pacienții cu orice ștergere în exonul 8 și/sau exonul 9 în gena DMD.

avertismente și precauții:

Reacții legate de perfuzie: • Reacții legate de perfuzie, inclusiv reacții de hipersensibilitate și anafilaxie, au apărut în timpul sau până la câteva ore după administrarea EISTEDYS. Monitorizați îndeaproape pacienții în timpul administrării și cel puțin 3 ore după încheierea perfuziei. Dacă apar simptome ale reacțiilor legate de perfuzie, lent sau opriți perfuzia și dați un tratament adecvat. Odată ce simptomele se rezolvă, perfuzia poate fi repornită într -un ritm mai mic. • Elevidys trebuie administrat într-un cadru în care tratamentul pentru reacții legate de perfuzie este imediat disponibil. • Întrerupeți perfuzia pentru anafilaxie.

leziuni hepatice grave acute: • Au fost observate leziuni hepatice grave acute cu ElevIdys, iar administrarea poate duce la creșteri ale enzimelor hepatice (cum ar fi GGT, GLDH, ALT, AST) sau bilirubină totală, de obicei observată în 8 săptămâni. • Pacienții cu deficiență hepatică preexistentă, afecțiune hepatică cronică sau boli hepatice acute (de exemplu, infecție virală hepatică acută) pot avea un risc mai mare de leziuni hepatice grave acute. Administrarea postpone ElevIdys la pacienții cu boală hepatică acută până la rezolvarea sau controlată. • Înainte de administrarea EISPIDYS, efectuați testarea enzimei hepatice și monitorizează funcția hepatică (examen clinic, GGT și bilirubină totală) pentru primele 3 luni după perfuzia Espectadys. Continuați monitorizarea dacă este indicat clinic, până când rezultatele sunt de nerefuzat (examenul clinic normal, GGT și nivelurile totale de bilirubină revin la nivelurile de bază aproape). • Tratamentul cu corticosteroizi sistemici este recomandat pentru pacienții înainte și după perfuzia EISPIDYS. Reglați regimul corticosteroidului atunci când este indicat. Dacă se suspectează leziuni hepatice grave acute, se recomandă consultarea cu un specialist.

miozită mediată de imunitate: • În studiile clinice, miozita mediată de imunitate a fost observată la aproximativ 1 lună după perfuzia ElevIDYS la pacienții cu mutații de ștergere care implică exonul 8 și/sau exon 9 la genele DMD. Au fost observate simptome ale slăbiciunii musculare severe, inclusiv disfagie, dispnee și hipofonie. • Datele limitate sunt disponibile pentru tratamentul EISTEDYS la pacienții cu mutații în gena DMD în exonii 1 până la 17 și/sau exonii 59 până la 71. Pacienții cu ștergeri în aceste regiuni pot fi expuse riscului pentru o reacție severă de miozită mediată de imunitate. • Sfătuiți pacienții să contacteze imediat un medic dacă se confruntă cu dureri musculare crescute neexplicate, tandrețe sau slăbiciune, inclusiv disfagie, dispnee sau hipofonie, deoarece acestea pot fi simptome ale miozitei. Luați în considerare un tratament imunomodulator suplimentar (imunosupresoare [de exemplu, inhibitor de calcineurină] pe lângă corticosteroizi) pe baza prezentării clinice a pacientului și a istoricului medical dacă apar aceste simptome.

miocardită: • Au fost observate miocardită gravă acută și creșteri ale troponinei-I în urma perfuziei Elevidys în studiile clinice. • Dacă un pacient prezintă miocardită, cei cu o deteriorare preexistentă a fracției de ejecție a ventriculului stâng (LVEF) pot avea un risc mai mare de rezultate adverse. Monitorizați troponina-I înainte de perfuzia Elevidys și săptămânal pentru prima lună după perfuzie și continuați monitorizarea dacă este indicat clinic. Monitorizarea mai frecventă poate fi justificată în prezența simptomelor cardiace, cum ar fi durerea toracică sau scurtarea respirației. • Sfătuiți pacienții să contacteze imediat un medic dacă prezintă simptome cardiace.

imunitate preexistentă împotriva AAVRH74: • În terapii genice bazate pe vector AAV, anticorpii anti-AAV preexistenți pot împiedica expresia transgenă la nivelurile terapeutice dorite. În urma tratamentului cu ElevIdys, toți pacienții au dezvoltat anticorpi anti-AAVRH74. • Efectuați testele de bază pentru prezența anticorpilor de legare totali anti-AAVRH74 înainte de administrarea EISPIDYS. • Administrarea ElevIdys nu este recomandată la pacienții cu titluri de anticorpi de legare totale anti-Aavrh74 crescute mai mari sau egale cu 1: 400.

Reacții adverse: • Cele mai frecvente reacții adverse (incidență ≥5%) raportate în studiile clinice au fost vărsăturile, greața, leziunile hepatice, pirexia și trombocitopenie.

raportează efecte secundare negative ale medicamentelor cu prescripție medicală la FDA. Accesați www.fda.gov/medwatch sau sunați la 1- 800-FDA-1088. De asemenea, puteți raporta efecte secundare la Sarepta Therapeutics la 1-888-Sarepta (1-888-727- 3782). Pentru informații suplimentare, vă rugăm să consultați informațiile complete de prescriere.

despre Sarepta Therapeutics

Sarepta se află într -o misiune urgentă: Medicină genetică de precizie a inginerului pentru boli rare care devastați viețile și reduc futuresul scurt. Deținem poziții de conducere în distrofia musculară Duchenne (Duchenne) și distrofii musculare cu girlici (LGMD) și construim un portofoliu robust de programe din mușchi, sistem nervos central și boli cardiace. Pentru mai multe informații, vizitați www.Sarepta.com sau urmați -ne pe LinkedIn, X, Instagram și Facebook.

Postarea pe internet a informațiilor, postăm în mod obișnuit informații care pot fi importante pentru investitori în secțiunea „pentru investitori” a site -ului nostru web la www.Sarepta.com. Încurajăm investitorii și potențialii investitori să consulte în mod regulat site-ul nostru web pentru informații importante despre noi.

declarații prospective Această declarație conține „declarații prospective”. Orice declarații care nu sunt declarații de fapt istoric pot fi considerate a fi declarații prospective. Cuvinte precum „crede”, „anticipează”, „planifică”, „așteptați”, „voință”, „mai”, „intenționează”, „pregătește”, „privirea”, „potențial”, „posibilă” și expresii similare sunt destinate să identifice declarații prospective. Aceste declarații prospective includ, fără limitare, declarații referitoare la operațiunile noastre viitoare, programele noastre de cercetare și dezvoltare și beneficiile potențiale și riscurile Elevidys.

Rezultatele reale ar putea diferi semnificativ de cele menționate sau implicate de aceste declarații prospective ca urmare a acestor riscuri și incertitudini. Factorii de risc cunoscuți includ următoarele: diferite metodologii, ipoteze și aplicații pe care le utilizăm pentru a evalua parametrii particulari de siguranță sau eficacitate pot da rezultate statistice diferite; Produsele noastre sau candidații noștri de produse pot fi percepute ca fiind insuficient de eficiente, nesigure sau pot duce la evenimente adverse neprevăzute; Produsele noastre sau candidații la produse pot provoca efecte secundare nedorite care duc la consecințe negative semnificative în urma oricărei aprobări de marketing; și aceste riscuri identificate la rubrica „Factorii de risc” în cel mai recent raport anual al nostru privind formularul 10-K pentru anul încheiat la 31 decembrie 2024 depus la Securities and Exchange Commission (SEC), precum și alte înregistrări SEC, pe care compania, pe care sunteți încurajat să le revizuiți. Pentru o descriere detaliată a riscurilor și incertitudinilor cu care se confruntă Sarepta, sunteți încurajat să examinați înregistrările SEC făcute de Sarepta. Avem atenție investitorilor să nu pună o dependență considerabilă de declarațiile prospective conținute aici. Sarepta nu își asumă nicio obligație de a-și actualiza public declarațiile prospective pe baza evenimentelor sau circumstanțelor după data de prezentare, cu excepția cazului în care solicită legea.

Sursa: Sarepta Therapeutics, Inc.

Postat : 2025-03-19 06:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare