Sarepta Therapeutics делится обновлением безопасности на Elevidys

Следите за Drugslib на

Кембридж, штат Массачусетс, 18 марта 2025 г.-Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), лидер в области точной генетической медицины для редких заболеваний, обменивалось следующим обновлением безопасности, связанным с эридовыми веществами (Delandistrogene MoxeParvovec-Rokl), единственная одобренная терапия гена в пациентах с дученной мускулистой мускулистой. Опечален, чтобы поделиться тем, что молодой человек с мышечной дистрофией Дюшенна скончался после лечения с помощью элидийдов, перенесли острую печеночную недостаточность. Острое повреждение печени является известным возможным побочным эффектом элидийдов и других AAV-опосредованных генной терапии и выделяется в предписывающей информации. Хотя это не новый сигнал безопасности, и риск пользы ElieDys остается положительным, острая печеночная недостаточность (ALF), приводящая к смерти, представляет собой тяжесть острого повреждения печени, ранее не сообщаемой для применения, которые до настоящего времени использовались для лечения более 800 пациентов в клинических испытаниях или в качестве предписанной терапии.

Кроме того, тестирование показало, что у этого пациента была недавняя инфекция цитомегаловируса (CMV), которая была идентифицирована врачом, лечащимся как возможный фактор. ЦМВ может заразить и повредить печень, состояние, известное как гепатит ЦМВ. Мы продолжаем собирать и анализировать информацию из этого события. Событие было сообщено соответствующим органам здравоохранения, и Sarepta намеревается обновить предписывающую информацию для надлежащего представления этого события. Мы также сообщили о событии для исследователей клинических исследователей и назначающих врачей.

о эридовых (delandistrogene moxeparvovec-rokl)

Эридидии (Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl) представляет собой однодозированную адено-ассоциированную вирусную терапию, связанную с геном Duchrations, предназначенная для устранения недооплаченной. Ген DMD, который приводит к отсутствию дистрофинного белка-посредством доставки трансгена, который кодирует целевую продукцию микродистрофина эридристрофинов в скелетных мышцах.

.

Элидийды показаны для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (DMD) у лиц, по крайней мере, 4 года. • Для пациентов, которые являются амбулаторными и имеют подтвержденную мутацию в гене DMD • Для пациентов, которые не амбулаторные и имеют подтвержденную мутацию в гене DMD. Микро-дистрофин элеидов (в дальнейшем отмечается как «микродистрофин») в скелетных мышцах. Продолжающееся утверждение для этого показания может быть зависеть от проверки и описания клинической выгоды в подтверждающем исследовании.

Важная информация о безопасности

Противопоказание: Элементы противопоказаны пациентам с любой делецией в экзоне 8 и/или экзоне 9 в гене DMD.

предупреждения и меры предосторожности:

Реакции, связанные с инфузией: • Реакции, связанные с инфузией, включая реакции гиперчувствительности и анафилаксию, произошли в течение или до нескольких часов после введения эридийдов. Тщательно следить за пациентами во время введения и в течение не менее 3 часов после окончания инфузии. Если возникают симптомы реакций, связанных с инфузией, медленная или останавливая инфузию и дают соответствующее лечение. Как только симптомы решаются, инфузия может быть перезапущена с более низкой скоростью. • Элемики следует вводить в условиях, где лечение реакций, связанных с инфузией, немедленно доступно. • Прекратить инфузию для анафилаксии.

Острое серьезное повреждение печени: • Острое серьезные повреждения печени наблюдалось при возвышенности, а введение может привести к повышению ферментов печени (таких как GGT, GLDH, ALT, AST) или общему билирубину, обычно наблюдаемому в течение 8 недель. • Пациенты с ранее существовавшими нарушениями печени, хроническим заболеванием печени или острой заболеванием печени (например, острой вирусной инфекцией печени) могут подвергаться более высокому риску острого серьезного повреждения печени. Отложить введение Expidys у пациентов с острым заболеванием печени до разрешения или контроля. • Перед введением Eleidys выполните тест на фермент печени и еженедельно контролируйте функцию печени (клиническое обследование, GGT и Total Bilirubin) в течение первых 3 месяцев после инфузии Elevidys. Продолжайте мониторинг, если клинически указано, пока результаты не станут ничем не примечательными (нормальное клиническое обследование, GGT и общий уровень билирубина вернутся к почти базовым уровням). • Системное лечение кортикостероида рекомендуется для пациентов до и после инфузии экспозиции. Отрегулируйте режим кортикостероидов, когда указано. Если подозревается острой серьезной повреждения печени, рекомендуется консультация со специалистом. Наблюдались симптомы тяжелой мышечной слабости, включая дисфагию, одышку и гипофонию. • Ограниченные данные доступны для лечения экспозиций у пациентов с мутациями в гене DMD в экзонах от 1 до 17 и/или экзонов от 59 до 71. Пациенты с делециями в этих регионах могут подвергаться риску тяжелой иммунной опосредованной реакции миозита. • Посоветуйте пациентам немедленно связаться с врачом, если они испытывают какую -либо необъяснимую увеличенную боль, нежность или слабость мышцы, включая дисфагию, одышку или гипофонию, поскольку они могут быть симптомами миозита. Рассмотрим дополнительное иммуномодулирующее лечение (иммунодепрессанты [например, ингибитор кальцинеурина] в дополнение к кортикостероидам) на основе клинической презентации пациента и истории болезни, если эти симптомы возникают.

Миокардит: • Острый серьезный миокардит и повышение тропонина-I наблюдались после инфузии элидийдов в клинических испытаниях. • Если пациент испытывает миокардит, у пациентов с ранее существовавшим нарушением выброса левого желудочка (LVEF) может быть более высокий риск неблагоприятных результатов. Следите за тропонином-I до инфузии Elevidys и еженедельно в течение первого месяца после инфузии и продолжайте мониторинг, если клинически указано. Более частый мониторинг может быть оправдан при наличии сердечных симптомов, таких как боль в груди или одыша. • Посоветуйте пациентам немедленно связаться с врачом, если они испытывают сердечные симптомы. После лечения элидийдами у всех пациентов развились антитела против AAVRH74. • Выполнить базовое тестирование на наличие анти-AAVRH74 общих связывающих антител перед введением Eleidys. • Администрация elevidys не рекомендуется у пациентов с повышенным анти-AAVRH74 Общая связывающие титры, которые больше или равны 1: 400.

Неблагоприятные реакции: • Наиболее распространенными побочными реакциями (частота ≥5%) в клинических исследованиях были рвота, тошнота, повреждение печени, пирексия и тромбоцитопения. Посетите www.fda.gov/medwatch или позвоните по телефону 1- 800-fda-1088. Вы также можете сообщить о побочных эффектах на Sarepta Therapeutics в 1-888-Sarepta (1-888-727-3782). Для получения дополнительной информации см. Полную информацию о назначении.

о Sarepta Therapeutics

Sarepta находится на срочной миссии: инженер -точная генетическая медицина для редких заболеваний, которые разрушают жизнь и сокращают фьючерсы. Мы занимаем лидерские позиции в мышечной дистрофии Дюшенна (Duchenne) и мышечной дистрофии (LGMD) и строили надежный портфель программ в области мышц, центральной нервной системы и сердечных заболеваний. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, посетите www.sarepta.com или подпишитесь на нас на LinkedIn, X, Instagram и Facebook.

В Интернете публикация информации мы регулярно публикуем информацию, которая может быть важна для инвесторов в разделе «Для инвесторов нашего веб -сайта www.sarepta.com. Мы призываем инвесторов и потенциальных инвесторов регулярно проконсультироваться с нашим веб-сайтом для важной информации о нас. Любые заявления, которые не являются заявлениями исторического факта, могут считаться прогнозными заявлениями. Такие слова, как «верь», «Предвидеть», «план», «ожидайте», «воля», «может», «намерение», «подготовьте», «посмотрите», «потенциал», «возможный» и аналогичные выражения предназначены для выявления прогнозных заявлений. Эти перспективные заявления включают, без ограничений, заявления, касающиеся наших будущих операций, программ исследований и разработок, а также потенциальных преимуществ и рисков возвышенных.

.

Фактические результаты могут существенно отличаться от тех, которые указаны или подразумевались этими прогнозными заявлениями в результате таких рисков и неопределенности. Известные факторы риска включают следующие: Различные методологии, предположения и приложения, которые мы используем для оценки конкретных параметров безопасности или эффективности, могут дать различные статистические результаты; Наши продукты или кандидаты на продукты могут восприниматься как недостаточно эффективные, небезопасные или могут привести к непредвиденным нежелательным событиям; Наши продукты или кандидаты на продукты могут вызвать нежелательные побочные эффекты, которые приводят к значительным негативным последствиям после любого одобрения маркетинга; И эти риски, выявленные в разделе «Факторы риска» в нашем последнем годовом отчете о форме 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2024 года, поданные в Комиссию по ценным бумагам и биржам (SEC), а также другие документы SEC, сделанные компанией, которые вам рекомендуется рассмотреть. Для получения подробного описания рисков и неопределенности лиц Sarepta вам рекомендуется пересмотреть заявки SEC, сделанные Sarepta. Мы предостерегаем инвесторов, чтобы они не ставят значительную зависимость от прогнозных заявлений, содержащихся в настоящем документе. Sarepta не выполняет никаких обязательств публично обновлять свои прогнозные заявления, основанные на событиях или обстоятельствах после даты настоящего Соглашения, за исключением случаев, требуемых по закону.

Источник: Sarepta Therapeutics, Inc.

Опубликовано : 2025-03-19 06:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова