Sarepta Therapeutics, EVERIDYS'de Güvenlik Güncellemesini Paylaşıyor

Drugslib'i takip edin

Cambridge, Mass., 18 Mart 2025-Nadir hastalıklar için hassas genetik tıpta lider olan Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), yükseltme ile ilgili aşağıdaki güvenlik güncellemesini paylaştı (Delandistrojen Moxeparvovec-Rokl), Dukenne topluluğu distroprofisi), Dukenne toplumu), PF PR> PR> PR> Duchenne kas distrofisi olan genç bir adamın, akut karaciğer yetmezliğine maruz kalan Elevidys ile tedaviden sonra vefat ettiğini paylaşmak üzereydi. Akut karaciğer hasarı, yükseltme ve diğer AAV aracılı gen terapilerinin bilinen olası bir yan etkisidir ve reçete yazma bilgilerinde vurgulanır. Yeni bir güvenlik sinyali olmasa da ve Elevidys'in fayda riski pozitif kalmasına rağmen, ölüme yol açan akut karaciğer yetmezliği (ALF), daha önce klinik çalışmalarda veya reçete edilen tedavi olarak 800'den fazla hastayı tedavi etmek için kullanılmış olan daha önce bildirilmeyen akut karaciğer hasarı şiddetini temsil eder.

.

Ek olarak, test bu hastanın tedavi eden doktor tarafından olası bir katkıda bulunan bir faktör olarak tanımlanan yakın tarihli bir sitomegalovirüs (CMV) enfeksiyonu olduğunu ortaya koydu. CMV, CMV hepatit olarak bilinen bir durum olan karaciğeri enfekte edebilir ve hasar edebilir. Bu etkinlikteki bilgileri toplamaya ve analiz etmeye devam ediyoruz. Etkinlik ilgili sağlık yetkililerine bildirildi ve Sarepta, reçete yazma bilgilerini bu olayı uygun şekilde temsil edecek şekilde güncellemeyi planlıyor. Ayrıca olayı EVERIDYS Klinik Çalışma Araştırmacıları ve Reçeteli Doktorlar için de bildirdik.

Elevidys (Delandistrojene Moxeparvovec-rokl) Hakkında

yükseltme (Delandistrojen Moxeparvovec-Rokl), tek dozda, adeno-ilişkili virüs (AAV), dükreşen dükülatör inflüzyonu için tasarlanmış, intraven infüzyon için tasarlanmış tek dozda, adeno-ilişkili virüs (AAV), intraven infüzyonu için tasarlanmış intraven infüzyonu- Distrofin proteini eksikliğiyle sonuçlanan DMD geni-iskelet kasında hedeflenen bir transgenin verilmesi yoluyla verilmesi yoluyla.

.

ELEVIDYS, en az 4 yaşında bireylerde Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisi için. • DMD geninde ambulatörü olan ve doğrulanmış bir mutasyona sahip hastalar için • DMD geninde onaylanmış olmayan hastalarda onaylanan hastalarda onaylanmış bir mutasyon olan hastalar için, ambülatlı olmayan dmd olmayan hastalar için, DMD'nin onaylanmamış olduğunu teyit etmeyen bir mutasyona sahiptir. İskelet kasında yükseltilen mikro-distrofin (bundan sonra “mikro-distrofin” olarak görülür). Bu endikasyon için sürekli onay, doğrulayıcı bir denemede klinik yararın doğrulanması ve tanımlanmasına bağlı olabilir.

Önemli Güvenlik Bilgileri

Kontrendikasyon: Exon 8 ve/veya ekson 9'da DMD geninde herhangi bir silme geçiren hastalarda kontrendike edilir.

Uyarılar ve önlemler:

İnfüzyona bağlı reaksiyonlar: • Aşırı duyarlılık reaksiyonları ve anafilaksi dahil olmak üzere infüzyonla ilişkili reaksiyonlar, yükseltme uygulamasından sonra birkaç saat boyunca veya birkaç saate kadar meydana gelmiştir. Uygulama sırasında ve infüzyonun bitiminden en az 3 saat sonra hastaları yakından izleyin. İnfüzyona bağlı reaksiyon semptomları meydana gelirse, infüzyonu yavaşlatır veya durdurur ve uygun tedavi verin. Semptomlar çözüldüğünde, infüzyon daha düşük bir oranda yeniden başlatılabilir. • İnfüzyonla ilişkili reaksiyonlar için tedavinin derhal mevcut olduğu bir ortamda ELEVIDYS uygulanmalıdır. • Anafilaksi için infüzyonu durdurun.

Akut ciddi karaciğer hasarı: • Elevidys ile akut ciddi karaciğer hasarı gözlenmiştir ve uygulama, tipik olarak 8 hafta içinde görülen karaciğer enzimlerinin (GGT, GLDH, ALT, AST gibi) veya toplam bilirubin yükselmesine neden olabilir. • Önceden var olan karaciğer bozukluğu, kronik hepatik durumu veya akut karaciğer hastalığı olan hastalar (örn. Akut hepatik viral enfeksiyon) akut ciddi karaciğer hasarı riski daha yüksek olabilir. Çözülene veya kontrol edilene kadar akut karaciğer hastalığı olan hastalarda yükseltme uygulamasını erteleyin. • EVERIDYS uygulamasından önce, Karaciğer Enzim Testi yapın ve ELEVIDYS infüzyonunu izleyen ilk 3 ay boyunca haftalık olarak karaciğer fonksiyonunu (klinik muayene, GGT ve Total Bilirubin) izleyin. Sonuçlar dikkate değer olmayana kadar klinik olarak belirtilirse izlemeye devam edin (normal klinik muayene, GGT ve toplam bilirubin seviyeleri başlangıç ​​seviyelerine dönün). • ELEVIDYS infüzyonundan önce ve sonra hastalar için sistemik kortikosteroid tedavisi önerilir. Belirtildiğinde kortikosteroid rejimini ayarlayın. Akut ciddi karaciğer hasarından şüpheleniliyorsa, bir uzmana danışma önerilir. Disfaji, dispne ve hipofoni dahil şiddetli kas zayıflığı belirtileri gözlenmiştir. • Ekzonlar 1 ila 17 ve/veya ekson 59 ila 71'de DMD genindeki mutasyonları olan hastalarda ELEVIDYS tedavisi için sınırlı veriler mevcuttur. Bu bölgelerde delesyonları olan hastalar şiddetli bağışıklık aracılı miyozit reaksiyonu için risk altında olabilir. • Hastalara, disfaji, dispne veya hipofoni de dahil olmak üzere açıklanamayan artan kas ağrısı, hassasiyet veya zayıflık yaşarlarsa, bir doktora başvurmalarını tavsiye edin, çünkü bunlar miyozit semptomları olabilir. Bu semptomlar meydana gelirse, hastanın klinik sunumuna ve tıbbi geçmişine dayanan ek immünomodülatör tedaviyi (immünosüpresanlar [örn., Kalsinörin-inhibitor] kortikosteroidlere ek olarak) düşünün.

Miyokardit: • Klinik çalışmalarda EVIDYS infüzyonundan sonra akut ciddi miyokardit ve troponin-I yükselmeleri gözlenmiştir. • Bir hasta miyokardit yaşarsa, önceden var olan sol ventrikül ejeksiyon fraksiyonu (LVEF) bozukluğu olanlar daha yüksek olumsuz sonuç riski altında olabilir. Troponin-i'yi, infüzyonu izleyen ilk ay için yükseltme infüzyonundan önce ve haftalık olarak izleyin ve klinik olarak belirtilirse izlemeye devam edin. Göğüs ağrısı veya nefes darlığı gibi kardiyak semptomların varlığında daha sık izleme garanti edilebilir. • Hastalara kardiyak semptomlar yaşarlarsa derhal bir doktora başvurmalarını tavsiye edin. ELEVIDYS ile tedavinin ardından tüm hastalar anti-AAVRH74 antikorları gelişti. • AVEIDYS uygulamasından önce anti-AAVRH74 toplam bağlanma antikorlarının varlığı için taban çizgisi testi yapın. • Yüksek anti-AAVRH74 toplam bağlayıcı antikor titreleri olan hastalarda 1: 400'e eşit veya eşit olan hastalarda ELEVIDYS uygulaması önerilmez.

Advers reaksiyonlar: • Klinik çalışmalarda bildirilen en yaygın advers reaksiyonlar (insidans ≥%5) kusma, bulantı, karaciğer hasarı, piroksi ve trombositopeni idi. Www.fda.gov/medwatch adresini ziyaret edin veya 1-800-FDA-1088'i arayın. Ayrıca 1-888-Sarepta (1-888-727-3782) 'de Sarepta Therapeutics'e yan etkileri rapor edebilirsiniz. Daha fazla bilgi için lütfen reçete yazma bilgilerine bakın.

Sarepta Therapeutics Hakkında

Sarepta acil bir görevde: Mühendis hassas genetik ilaç, yaşamları harap eden ve vadeli işlemleri kısaltan nadir hastalıklar için. Duchenne kas distrofisinde (Duchenne) ve uzuv kuşu kas distrofilerinde (LGMD'ler) liderlik pozisyonları tutuyoruz ve kas, merkezi sinir sistemi ve kalp hastalıklarında sağlam bir program portföyü oluşturuyoruz. Daha fazla bilgi için lütfen www.sarepta.com adresini ziyaret edin veya bizi LinkedIn, X, Instagram ve Facebook'ta takip edin.

İnternet Bilgilerin Gönderimi Rutin olarak, www.sarepta.com adresindeki web sitemizin 'Yatırımcılar için' bölümündeki yatırımcılar için önemli olabilecek bilgileri rutin olarak yayınlıyoruz. Yatırımcıları ve potansiyel yatırımcıları hakkında önemli bilgiler için web sitemize düzenli olarak danışmaya teşvik ediyoruz. Tarihsel gerçeğin ifadeleri olmayan herhangi bir ifadenin ileriye dönük beyanlar olduğu düşünülebilir. “İnan”, “Bekleme”, “Plan”, “Beklen”, “Will”, “Mayıs”, “Mayıs”, “Hazırlan”, “Bak”, “Potansiyel”, “Olası” ve benzer ifadeler ileriye dönük ifadeleri tanımlamaya yöneliktir. Bu ileriye dönük ifadeler, sınırlama olmaksızın, gelecekteki operasyonlarımız, araştırma ve geliştirme programlarımızla ilgili ifadeler ve Elevidys'in potansiyel faydaları ve risklerini içerir.

Gerçek sonuçlar, bu tür riskler ve belirsizlikler sonucunda bu ileriye dönük ifadeler tarafından belirtilen veya ima edilenlerden önemli ölçüde farklı olabilir. Bilinen risk faktörleri şunları içerir: belirli güvenlik veya etkinlik parametrelerini değerlendirmek için kullandığımız farklı metodolojiler, varsayımlar ve uygulamalar farklı istatistiksel sonuçlar verebilir; Ürünlerimiz veya ürün adaylarımız yeterince etkili, güvensiz olarak algılanabilir veya öngörülemeyen advers olaylarla sonuçlanabilir; Ürünlerimiz veya ürün adaylarımız, herhangi bir pazarlama onayını takiben önemli olumsuz sonuçlara yol açan istenmeyen yan etkilere neden olabilir; ve 31 Aralık 2024 tarihinde sona eren yıl için Form 10-K hakkındaki en son yıllık raporumuzda “risk faktörleri” başlığı altında tanımlanan bu riskler, Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu (SEC) ile birlikte, şirket tarafından yapılan diğer SEC dosyaları. Sarepta'nın karşılaştığı risklerin ve belirsizliklerin ayrıntılı bir açıklaması için Sarepta tarafından yapılan SEC dosyalarını gözden geçirmeniz teşvik edilir. Yatırımcılara, burada yer alan ileriye dönük beyanlara büyük ölçüde güvenmemeleri konusunda uyarıyoruz. Sarepta, yasaların gerektirdiği durumlar dışında, bu tarihten sonraki olaylara veya koşullara dayalı olarak ileriye dönük beyanlarını kamuya açıklama yükümlülüğü almaz.

Kaynak: Sarepta Therapeutics, Inc.

Gönderildi : 2025-03-19 06:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler