Sarepta Therapeutics поділяє оновлення безпеки на Elevidys

Підпишіться на Drugslib

Кембридж, штат Массачусетс, 18 березня 2025 р.-Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), лідер з точної генетичної медицини при рідкісних захворюваннях, поділився наступним оновленням безпеки, пов’язаною з Elevidys (Delandistrogene moxeparvovec-Rokl), єдиною схваленою терапією генів у Wi-We We We We We We We Musculous. Сумно поділитися тим, що молодий чоловік з м'язовою дистрофією Дюшенна помер після лікування з Ельдідісом, зазнавши гострої печінкової недостатності. Гостра травма печінки-це можливий побічний ефект Elevidys та інших генних терапій, опосередкованих AAV, і підкреслюється в повідомленні інформації. Незважаючи на те, що це не новий сигнал безпеки, і ризик вигоди Elevidys залишається позитивним, гостра печінкова недостатність (ALF), що призводить до смерті, являє собою тяжкість гострої травми печінки, про які раніше не повідомлялося про Evelidys, який на сьогодні застосовувався для лікування понад 800 пацієнтів у клінічних випробуваннях або як призначена терапія.

Крім того, тестування виявило, що цей пацієнт мав нещодавню інфекцію цитомегаловірусу (CMV), яка була ідентифікована лікарем, що лікує як можливим фактором, що сприяє. CMV може заразити та пошкодити печінку, стан, відомий як гепатит CMV.

Безпека та добробут пацієнтів є головним пріоритетом Сарепта. Ми продовжуємо збирати та аналізувати інформацію з цієї події. Подія повідомляється у відповідних органах охорони здоров'я, і ​​Сарепта має намір оновити інформацію про призначення, щоб належним чином представити цю подію. Ми також повідомили про подію для підвищення дослідників клінічного дослідження та призначення лікарів.

About Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)

Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) is a single-dose, adeno-associated virus (AAV)-based gene transfer therapy for intravenous infusion designed to address the underlying genetic cause of Duchenne muscular dystrophy – mutations or changes У гені DMD, що призводить до відсутності дистрофінового білка-завдяки доставці трансгену, який кодує цільове виробництво мікроідрофіну Elevidys у скелетних м’язах.

evelidys показаний для лікування м'язової дистрофії Дюшенна (ДМД) у осіб, що принаймні 4 роки. • Для пацієнтів, які є амбулаторними та мають підтверджену мутацію в гені DMD • для пацієнтів, які не є амбулаторами та мають підтверджену мутацію в гені DMD. мікро-дистрофін (відзначений далі як "мікро-дистрофін") у скелетних м’язах. Постійне схвалення цього свідчення може бути залежним від перевірки та опису клінічної вигоди у підтверджувальному випробуванні.

4

Попередження та запобіжні заходи:

Реакції, пов’язані з інфузією: • Реакції, пов'язані з інфузією, включаючи реакції гіперчутливості та анафілаксії, відбулися протягом або до декількох годин після введення Elevidys. Уважно стежити за пацієнтами під час введення та принаймні через 3 години після закінчення інфузії. Якщо виникають симптоми реакцій, пов’язаних з інфузією, повільні або зупиняють інфузію та проводять відповідне лікування. Після того, як симптоми вирішуються, інфузія може бути перезапущена з меншою швидкістю. • Evelidys слід вводити в обстановці, коли лікування реакцій, пов'язаних з інфузією, негайно доступне. • припинити інфузію для анафілактики.

Гостра серйозна травма печінки: • Гостра серйозна травма печінки спостерігається при Elevidys, а введення може призвести до підвищення рівня печінкових ферментів (таких як GGT, GLDH, ALT, AST) або загальний білірубін, як правило, спостерігається протягом 8 тижнів. • Пацієнти з попереднім порушенням печінки, хронічним печінковим станом або гострими захворюваннями печінки (наприклад, гострої вірусної інфекції печінки) можуть бути більш високим ризиком гострої серйозної травми печінки. Відкладення введення у пацієнтів із гострими захворюваннями печінки до вирішення або контролю. • Перед введенням Elevidys проведіть тест на фермент печінки та моніторинг функції печінки (клінічний іспит, GGT та загальний білірубін) щотижня протягом перших 3 місяців після інфузії Elevidys. Продовжуйте моніторинг, якщо клінічно показано, до тих пір, поки результати не стануть примітними (нормальний клінічний іспит, GGT та загальний рівень білірубіну повертаються до майже базових рівнів). • Системне лікування кортикостероїдів рекомендується пацієнтам до та після інфузії Evelidys. Налаштуйте схему кортикостероїдів, коли зазначено. Якщо підозрюється гостра серйозна травма печінки, рекомендується консультація зі спеціалістом. Спостерігалися симптоми важкої м’язової слабкості, включаючи дисфагію, задишку та гіпофонію. • Доступні обмежені дані для лікування Evelidys у пацієнтів з мутаціями гена DMD в екзонах 1 до 17 та/або екзонів 59 до 71. Пацієнти з делеціями в цих регіонах можуть загрожувати важкою імунно-опосередкованою реакцією міозиту. • Порадьте пацієнтів негайно звернутися до лікаря, якщо вони відчувають незрозумілі посилені м’язові болі, хворобливість або слабкість, включаючи дисфагію, задишку або гіпофонію, оскільки це можуть бути симптомами міозиту. Розглянемо додаткове імуномодулююче лікування (імуносупресанти [наприклад, кальциневрин-інгібітор] на додаток до кортикостероїдів) на основі клінічної презентації пацієнта та історії хвороби, якщо ці симптоми виникають.

міокардит: • Гострі серйозні підвищення міокардиту та тропонін-I спостерігаються після інфузії Evelidys у клінічних випробуваннях. • Якщо пацієнт відчуває міокардит, ті, що мають попереднє порушення фракції викиду лівого шлуночка (LVEF), можуть бути більш високим ризиком несприятливих результатів. Моніторинг тропонін-I перед інфузією Elevidys та щотижня протягом першого місяця після інфузії та продовжуйте моніторинг, якщо клінічно вказано. Частіший моніторинг може бути гарантований у присутності серцевих симптомів, таких як біль у грудях або задишка. • Порадьте пацієнтів негайно звертатися до лікаря, якщо вони відчувають серцеві симптоми.

існуючий імунітет проти AAVRH74: • У генних терапіях на основі AAV-векторів, попередні антитіла проти AAV, можуть перешкоджати експресії трансгену при бажаному терапевтичному рівні. Після лікування Evidys у всіх пацієнтів розвинулися антитіла проти AAVRH74. • Виконайте базові тестування на наявність антитіла до ANTI-AAVRH74 до введення Evelidys. • Введення Evelidys не рекомендується пацієнтам із підвищеними титками антитіл проти AAVRH74, що перевищує або дорівнює 1: 400.

побічні реакції: • Найпоширеніші побічні реакції (захворюваність ≥5%), повідомлені в клінічних дослідженнях, були блювотою, нудотою, травмами печінки, пірексією та тромбоцитопенією.

Повідомити про негативні побічні ефекти препаратів, що відпускаються за рецептом, на FDA. Відвідайте www.fda.gov/medwatch або зателефонуйте за номером 1- 800-FDA-1088. Ви також можете повідомити побічні ефекти Sarepta Therapeutics на 1-888-Сарепта (1-888-727- 3782). Для отримання додаткової інформації див. Повну інформацію про призначення.

про Sarepta Therapeutics

Сарепта перебуває на терміновій місії: інженерна точність генетичної медицини для рідкісних захворювань, що спустошують життя та скорочують майбутнє. Ми займаємо лідерські позиції в м'язовій дистрофії Дюшенна (Дюшенна) та м'язових дистрофіях кінцівки (LGMD) і будуємо надійний портфель програм у м'язах, центральній нервовій системі та серцевих захворюваннях. Для отримання додаткової інформації відвідайте www.sarepta.com або слідкуйте за нами на LinkedIn, X, Instagram та Facebook.

Інтернет -публікація інформації Ми регулярно розміщуємо інформацію, яка може бути важливою для інвесторів у розділі "Для інвесторів" нашого веб -сайту на веб -сайті www.sarepta.com. Ми заохочуємо інвесторів та потенційних інвесторів регулярно консультуватися з нашим веб-сайтом за важливою інформацією про нас.

Перспективні заяви, що ця заява містить "перспективні заяви". Будь-які твердження, які не є твердженнями історичного факту, можуть вважатися перспективними твердженнями. Такі слова, як "повірте", "передбачати", "план", "очікувати", "волю", "травень", "намір", "підготуйся", "дивись", "потенціал", "можливі" та подібні вирази покликані визначити перспективні заяви. Ці перспективні заяви включають, без обмежень, заяви, що стосуються наших майбутніх операцій, програм досліджень та розробок та потенційних переваг та ризиків Elevidys.

Фактичні результати можуть істотно відрізнятися від тих, що зазначені або позначені цими перспективними твердженнями внаслідок таких ризиків та невизначеностей. Відомі фактори ризику включають наступне: різні методології, припущення та програми, які ми використовуємо для оцінки конкретних параметрів безпеки або ефективності, можуть дати різні статистичні результати; Наші продукти або кандидати на продукцію можуть сприйматися як недостатньо ефективні, небезпечні або можуть призвести до непередбачених побічних подій; Наші продукти або кандидати на продукцію можуть спричинити небажані побічні ефекти, що призводять до значних негативних наслідків після будь -якого схвалення маркетингу; і ці ризики, визначені під заголовком "факторів ризику" в нашому останньому щорічному звіті за формою 10-К за рік, що закінчився 31 грудня 2024 року, поданий до Комісії з цінних паперів та бірж (SEC), а також інші подання SEC, зроблених компанією, яку ви заохочуєте переглянути.

будь-які з передопрямових ризиків та репутації, що стосуються ціни, що займаються суттєвою ціною. Для детального опису ризиків та невизначеностей Сарепта вам рекомендується переглянути подання SEC, зроблені Сарептою. Ми застерігаємо інвесторів не покладатися на перспективні заяви, що містяться в цьому документі. Сарепта не бере на себе жодного зобов'язання публічно оновлювати свої перспективні заяви на основі подій чи обставин після дати цього Договору, за винятком випадків.

Джерело: Sarepta Therapeutics, INC.

Опубліковано : 2025-03-19 06:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова