العلاج الجيني لـ Sarepta ، elevidys ، تحت التدقيق بعد موت المريض

اتبع Drugslib على

مراجعته طبيا من قبل كارمن بوب ، bpharm. آخر تحديث في 19 مارس ، 2025.

بواسطة I. Edwards Healthday Reporter

الأربعاء ، 19 مارس ، 2025 - توفي مريض أثناء استلامه ، وهو علاج جيني لضمور دوشين العضلية ، مما يمثل أول وفاة معروفة مرتبطة بالعلاج.

الشركة وراء المخدرات ،

لم تصدر Sarepta تفاصيل عن المريض ، لكنه قال إن العدوى الأخيرة ربما لعبت دورًا في إصابة الكبد. وقالت الشركة إن العلاج قد تم استخدامه في أكثر من 800 مريض.

أسهم Sarepta ، ومقرها في كامبريدج ، ماساتشوستس ، انخفضت أكثر من 27 ٪ يوم الثلاثاء ، حيث تم إغلاقها عند حوالي 73 دولارًا للسهم.

elevidys ، والتي تكلف 3.2 مليون دولار لسحق لمرة واحدة ، كان أول علاج للجينات واعتماده في وقت مبكر في الولايات المتحدة من أجل Duchenne Muscular Dystrophy ، وهي حالة نادرة تسبب في فقدان العضلات ، وفقدانها المبكر في Males. <

منحت إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) لأول مرة موافقة المخدرات المعجلة في عام 2023 ، على الرغم من أن بعض العلماء يشككون في فعاليته.

في عام 2024 ، وسعت الوكالة الموافقة الكاملة على تشمل المرضى 4 وما فوق ، بغض النظر عن حالة التنقل.

يعمل العلاج باستخدام فيروس معاق لإدخال جين يساعد الجسم على إنتاج ديستروفين ، وهو بروتين ضروري لوظيفة العضلات. قال ساربتيا إن أكثر من 800 مريض تلقوا elevidys حتى الآن ، حسبما ذكرت وكالة أسوشيتيد برس.

لقد حصل ساربتا على موافقة تسارع FDA لثلاثة أدوية أخرى من دوشين منذ عام 2016. لكن لم يتم تأكيد أي شيء فعال ، ولا تزال دراسات أخرى مستمرة.

إخلاء المسئولية: توفر البيانات الإحصائية في المقالات الطبية اتجاهات عامة ولا تتعلق بالأفراد. العوامل الفردية يمكن أن تختلف اختلافا كبيرا. ابحث دائمًا عن المشورة الطبية الشخصية لقرارات الرعاية الصحية الفردية.

المصدر: HealthDay

نشر : 2025-03-20 06:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

كلمات رئيسية شعبية