Η γονιδιακή θεραπεία της Sarepta, eLedys, υπό έλεγχο μετά τον θάνατο του ασθενούς

Ακολουθήστε το Drugslib

που αναθεωρήθηκε από την Carmen Pope, Bpharm. Τελευταία ενημέρωση στις 19 Μαρτίου 2025.

Τετάρτη, 19 Μαρτίου 2025 - Ένας ασθενής πέθανε ενώ έλαβε το Evidys, μια γονιδιακή θεραπεία για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne, που σηματοδοτεί τον πρώτο γνωστό θάνατο που συνδέεται με τη θεραπεία. Οξεία ηπατική βλάβη, γνωστή παρενέργεια, ανέφερε το Associated Press. Ωστόσο, η "σοβαρότητα" αυτής της υπόθεσης δεν είχε δει προηγουμένως, σημείωσε η εταιρεία. Το Evidys έχει χρησιμοποιηθεί σε περισσότερους από 800 ασθενείς, δήλωσε η εταιρεία

Η Sarepta δεν απελευθέρωσε λεπτομέρειες σχετικά με τον ασθενή, αλλά είπε ότι μια πρόσφατη μόλυνση μπορεί να έχει παίξει ρόλο στον τραυματισμό του ήπατος. Η θεραπεία έχει χρησιμοποιηθεί σε περισσότερους από 800 ασθενείς, ανέφερε η εταιρεία.

Οι μετοχές της Sarepta, με έδρα το Cambridge της Μασαχουσέτης, μειώθηκαν περισσότερο από 27% την Τρίτη, κλείνοντας σε περίπου 73 δολάρια ανά μετοχή. href = "https://www.healthday.com/health-news/disabilities/muscular-dystrophy-2661718835.html"> Πρώτη γονιδιακή θεραπεία εγκριθεί Στις ΗΠΑ για τη μυϊκή δυστροφία της Duchenne, μια σπάνια κατάσταση που προκαλεί μυϊκές αδυναμίες, απώλεια κινήσεων και χέρια σε μυκήτο.

Το FDA χορήγησε για πρώτη φορά την έγκριση του φαρμάκου το 2023, παρά το γεγονός ότι ορισμένοι επιστήμονες αμφισβητούν την αποτελεσματικότητά του.

Η θεραπεία λειτουργεί χρησιμοποιώντας έναν ιό με ειδικές ανάγκες για να εισαγάγει ένα γονίδιο που βοηθά το σώμα να παράγει δυστροφίνη, μια πρωτεΐνη κρίσιμη για τη μυϊκή λειτουργία. Η Sarepta δήλωσε ότι περισσότεροι από 800 ασθενείς έχουν λάβει μέχρι στιγμής το eLepidys, ανέφερε το Associated Press.

Sarepta έχει εξασφαλίσει την επιτάχυνση του FDA για τρία άλλα φάρμακα Duchenne από το 2016.

Αποποίηση ευθυνών: Στατιστικά δεδομένα σε ιατρικά άρθρα παρέχουν γενικές τάσεις και δεν αφορούν τα άτομα. Οι μεμονωμένοι παράγοντες μπορεί να διαφέρουν σε μεγάλο βαθμό. Αναζητήστε πάντα εξατομικευμένες ιατρικές συμβουλές για μεμονωμένες αποφάσεις υγειονομικής περίθαλψης.

Πηγή: Healthday

Δημοσιεύτηκε : 2025-03-20 06:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά