Terapia génica de Sarepta, Elevidys, bajo escrutinio después de la muerte del paciente
por I. Edwards Healthday Reporter
Miércoles 19 de marzo de 2025 - Un paciente murió mientras recibe Elevidys, una terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne, marcando la primera muerte conocida vinculada al tratamiento.
La compañía detrás del medicamento, sarepta -therapeutics , según el paciente Sarepta no divulgó detalles sobre el paciente, pero dijo que una infección reciente puede haber jugado un papel en la lesión hepática. La terapia se ha utilizado en más de 800 pacientes, dijo la compañía. La compañía planea actualizar la información de prescripción de Elevidys para reflejar este caso. Las acciones de Sarepta, con sede en Cambridge, Massachusetts, cayeron más del 27% el martes, cerrando a aproximadamente $ 73 por acción. Elevidys, que cuesta $ 3.2 millones para una infusión única, fue el Primera terapia genética aprobada En los EE. UU. Para la distrofia muscular de Duchenne, una rareza raras que causa la débil muscular, la pérdida de la mobiliedad y la muerte primaria en los hombres. La FDA otorgó por primera vez la aprobación acelerada del medicamento en 2023, a pesar de que algunos científicos cuestionaron su efectividad. En 2024, la agencia amplió la aprobación total para incluir pacientes de 4 años o más, independientemente de su estado de movilidad. La terapia funciona mediante el uso de un virus discapacitado para insertar un gen que ayuda al cuerpo a producir distrofina, una proteína crucial para la función muscular. Sarepta said more than 800 patients have received Elevidys so far, The Associated Press reported. Sarepta has secured FDA accelerated approval for three other Duchenne drugs since 2016. But none have yet been confirmed to be effective and further studies are still ongoing. Descargo de responsabilidad: Los datos estadísticos en artículos médicos proporcionan tendencias generales y no pertenecen a las personas. Los factores individuales pueden variar mucho. Siempre busque asesoramiento médico personalizado para decisiones de atención médica individuales. Fuente: HealthDay Al corriente : 2025-03-20 06:00 Se ha hecho todo lo posible para garantizar que la información proporcionada por Drugslib.com sea precisa, hasta -fecha y completa, pero no se ofrece ninguna garantía a tal efecto. La información sobre medicamentos contenida en este documento puede ser urgente. La información de Drugslib.com ha sido compilada para uso de profesionales de la salud y consumidores en los Estados Unidos y, por lo tanto, Drugslib.com no garantiza que los usos fuera de los Estados Unidos sean apropiados, a menos que se indique específicamente lo contrario. La información sobre medicamentos de Drugslib.com no respalda medicamentos, ni diagnostica a pacientes ni recomienda terapias. La información sobre medicamentos de Drugslib.com es un recurso informativo diseñado para ayudar a los profesionales de la salud autorizados a cuidar a sus pacientes y/o para servir a los consumidores que ven este servicio como un complemento y no un sustituto de la experiencia, habilidad, conocimiento y criterio de la atención médica. practicantes. La ausencia de una advertencia para un determinado medicamento o combinación de medicamentos de ninguna manera debe interpretarse como una indicación de que el medicamento o la combinación de medicamentos es seguro, eficaz o apropiado para un paciente determinado. Drugslib.com no asume ninguna responsabilidad por ningún aspecto de la atención médica administrada con la ayuda de la información que proporciona Drugslib.com. La información contenida en este documento no pretende cubrir todos los posibles usos, instrucciones, precauciones, advertencias, interacciones medicamentosas, reacciones alérgicas o efectos adversos. Si tiene preguntas sobre los medicamentos que está tomando, consulte con su médico, enfermera o farmacéutico.Sources
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