La thérapie génique de Sarepta, Elenidys, sous contrôle après la mort du patient

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examiné médicalement par Carmen Pope, bpharm. Dernière mise à jour le 19 mars 2025.

par I. Edwards Healthday Reporter

Mercredi 19 mars 2025 - Un patient est décédé tout en recevant des éléments, une thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne, marquant la première mort connue liée au traitement.

La société derrière le médicament, sarpa therrapeutics blessure hépatique, un effet secondaire connu, a rapporté l'Associated Press. Cependant, la «gravité» de cette affaire n'avait pas été vue auparavant, a noté la société. Elenidys a été utilisé chez plus de 800 patients, a déclaré la société.

Sarepta n'a pas divulgué de détails sur le patient, mais a déclaré qu'une infection récente avait peut-être joué un rôle dans la lésion hépatique. La thérapie a été utilisée chez plus de 800 patients, a indiqué la société

La société prévoit de mettre à jour les informations prescrites pour Elecidys pour refléter ce cas.

Les actions de Sarepta, basées à Cambridge, Massachusetts, ont chuté de plus de 27% mardi, se terminant à environ 73 $ par action.

Elecidys, qui coûte 3,2 millions de dollars pour une perfusion unique, était le La première thérapie génique a approuvé Aux États-Unis pour la dystrophie musculaire de Duchenne, une condition rare qui provoque la faiblesse musculaire, la perte de mobilité et la mort précoce chez les mâles.

La FDA a d'abord accordé l'approbation accélérée du médicament en 2023, malgré certains scientifiques remettant en question son efficacité.

En 2024, l'agence a élargi l'approbation complète pour inclure les patients de 4 ans et plus, quel que soit le statut de mobilité.

La thérapie fonctionne en utilisant un virus handicapé pour insérer un gène qui aide le corps à produire de la dystrophine, une protéine cruciale pour la fonction musculaire. Sarepta a déclaré que plus de 800 patients ont reçu jusqu'à présent d'Elevedy

Avertissement: Les données statistiques dans les articles médicaux fournissent des tendances générales et ne concernent pas les individus. Les facteurs individuels peuvent varier considérablement. Recherchez toujours des conseils médicaux personnalisés pour les décisions de santé individuelles.

Source: Healthday

Publié : 2025-03-20 06:00

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