Terapi Gen Sarepta, Elevidys, di bawah pengawasan setelah kematian pasien

Ikuti Drugslib di

ditinjau secara medis oleh Carmen Pope, Bpharm. Terakhir diperbarui pada 19 Maret 2025.

oleh I. Edwards Healthday Reporter

Rabu, 19 Maret 2025 - Seorang pasien telah meninggal saat menerima Elevidys, terapi gen untuk distrofi otot Duchenne, menandai kematian pertama yang diketahui terkait dengan pengobatan.

Perusahaan di balik obat itu,

Sarepta tidak merilis rincian tentang pasien tetapi mengatakan infeksi baru -baru ini mungkin memainkan peran dalam cedera hati. Terapi ini telah digunakan pada lebih dari 800 pasien, kata perusahaan itu.

Perusahaan berencana untuk memperbarui informasi resep untuk Elevidys untuk mencerminkan kasus ini.

Saham Sarepta, yang berbasis di Cambridge, Massachusetts, turun lebih dari 27% pada hari Selasa, ditutup sekitar $ 73 per saham.

Elevidys, yang harganya $ 3,2 juta untuk infus satu kali, adalah first gene therapy approved in the U.S. for Duchenne muscular dystrophy, a rare condition that causes muscle weakness, mobility loss and early death in males.

FDA pertama kali memberikan persetujuan yang dipercepat obat pada tahun 2023, meskipun beberapa ilmuwan mempertanyakan efektivitasnya.

Pada tahun 2024, agensi memperluas persetujuan penuh untuk memasukkan pasien 4 dan lebih tua, terlepas dari status mobilitas.

Terapi ini bekerja dengan menggunakan virus cacat untuk memasukkan gen yang membantu tubuh menghasilkan distrofin, protein yang penting untuk fungsi otot. Sarepta mengatakan lebih dari 800 pasien telah menerima Elevidys sejauh ini, Associated Press melaporkan.

Sarepta telah mendapatkan persetujuan yang dipercepat FDA untuk tiga obat Duchenne lainnya sejak 2016. Tetapi belum ada yang dikonfirmasi secara efektif dan penelitian lebih lanjut.

Penafian: Data statistik dalam artikel medis memberikan tren umum dan tidak berkaitan dengan individu. Faktor individu dapat sangat bervariasi. Selalu cari nasihat medis yang dipersonalisasi untuk keputusan perawatan kesehatan individu.

Sumber: Healthday

Diposting : 2025-03-20 06:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer