La terapia genica di Sarepta, Elessidys, sotto il controllo dopo la morte del paziente
di I. Edwards Healthday Reporter
Mercoledì 19 marzo 2025 - Un paziente è morto mentre riceveva Elessys, una terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne, segnando la prima morte conosciuta legata al trattamento.
La compagnia dietro il farmaco, Sarepta non ha rilasciato dettagli sul paziente, ma ha affermato che una recente infezione potrebbe aver svolto un ruolo nella lesione epatica. La terapia è stata utilizzata in oltre 800 pazienti, ha affermato la società. La società prevede di aggiornare le informazioni di prescrizione per Elessidys per riflettere questo caso. Le azioni di Sarepta, con sede a Cambridge, nel Massachusetts, sono diminuite di più del 27% martedì, chiudendo a circa $ 73 per azione. Elessidys, che costa $ 3,2 milioni per un'infusione una tantum, è stato il Prima terapia genica approvata Negli Stati Uniti per la distrofia muscolare Duchenne La FDA ha concesso per la prima volta l'approvazione accelerata dalla droga nel 2023, nonostante alcuni scienziati ne abbiano messo in discussione l'efficacia. Nel 2024, l'agenzia ha ampliato la piena approvazione per includere i pazienti e più vecchi, indipendentemente dallo stato di mobilità. La terapia funziona usando un virus disabile per inserire un gene che aiuta il corpo a produrre distrofina, una proteina cruciale per la funzione muscolare. Sarepta ha detto che più di 800 pazienti hanno ricevuto finora Elessys, ha riferito l'Associated Press. Sarepta ha ottenuto l'approvazione accelerata della FDA per altri tre farmaci Duchenne dal 2016. Ma nessuno è stato ancora confermato di essere efficaci e ulteriori studi sono ancora in corso. Disclaimer: I dati statistici negli articoli medici forniscono tendenze generali e non riguardano le persone. I singoli fattori possono variare notevolmente. Cerca sempre una consulenza medica personalizzata per le decisioni di assistenza sanitaria individuali. Fonte: Healthday Pubblicato : 2025-03-20 06:00 È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com sono una risorsa informativa progettata per assistere gli operatori sanitari autorizzati nella cura dei propri pazienti e/o per servire i consumatori che considerano questo servizio come un supplemento e non come un sostituto dell'esperienza, dell'abilità, della conoscenza e del giudizio dell'assistenza sanitaria professionisti. L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista. Fonti
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