患者の死後の精査の下で、サレプタの遺伝子治療、エレビディ

ドラッグスリブをフォローしてください

カルメン・ポープ、Bpharmによる医学的にレビュー。 2025年3月19日に最終更新。

2025年3月19日水曜日 - デュシェンヌの筋ジストロフィーの遺伝子治療であるエレビディの投与中に患者が死亡し、治療に関連した最初の既知の死をマークしています。既知の副作用である急性肝障害、AP通信は報告した。しかし、この事件の「重大度」は以前には見られなかったと同社は指摘した。 Elevidysは800人以上の患者で使用されている、と同社は述べています。

サレプタは患者に関する詳細を放出しませんでしたが、最近の感染症が肝障害に役割を果たしている可能性があると述べました。この治療は800人以上の患者で使用されている、と同社は述べた。マサチューセッツ州ケンブリッジに本拠を置くサレプタの株式は、火曜日に27％以上減少し、1株当たり約73ドルで締めくくりました。 href = "https://www.healthday.com/health-news/disabilities/muscular-dystrophy-2661718835.html"> duchenne筋肉異常の米国では、米国では筋肉の弱さを引き起こす希少症状を引き起こす希少症状、

FDAは、2023年にその有効性に疑問を呈している科学者の中には、2023年に麻薬迅速な承認を最初に付与しました。

2024年、機関は、モビリティの状態に関係なく、4歳以上の患者を含むために完全な承認を拡大しました。

治療は、身体が筋肉機能に重要なタンパク質であるジストロフィンを生成するのに役立つ遺伝子を挿入するために、障害のあるウイルスを使用して機能します。サレプタは、これまでに800人以上の患者がエレベディを受けたと述べた、とAP通信は報告した。

免責事項：医学記事の統計データは一般的な傾向を提供し、個人に関係しません。個々の要因は大きく異なる場合があります。個々のヘルスケアの決定については、常にパーソナライズされた医学的アドバイスを求めてください。

出典：HealthDay

投稿しました : 2025-03-20 06:00

続きを読む

免責事項

Drugslib.com によって提供される情報が正確であることを保証するためにあらゆる努力が払われています。 -日付、および完全ですが、その旨については保証されません。ここに含まれる医薬品情報は時間に敏感な場合があります。 Drugslib.com の情報は、米国の医療従事者および消費者による使用を目的として編集されているため、特に明記されていない限り、Drugslib.com は米国外での使用が適切であることを保証しません。 Drugslib.com の医薬品情報は、医薬品を推奨したり、患者を診断したり、治療法を推奨したりするものではありません。 Drugslib.com の医薬品情報は、認可を受けた医療従事者による患者のケアを支援すること、および/または医療の専門知識、スキル、知識、判断の代替ではなく補足としてこのサービスを閲覧している消費者にサービスを提供することを目的とした情報リソースです。

特定の薬物または薬物の組み合わせに対する警告がないことは、その薬物または薬物の組み合わせが特定の患者にとって安全、有効、または適切であることを示すものと決して解釈されるべきではありません。 Drugslib.com は、Drugslib.com が提供する情報を利用して管理される医療のいかなる側面についても責任を負いません。ここに含まれる情報は、考えられるすべての使用法、使用法、注意事項、警告、薬物相互作用、アレルギー反応、または副作用を網羅することを意図したものではありません。服用している薬について質問がある場合は、医師、看護師、または薬剤師に問い合わせてください。

人気のあるキーワード