Terapi Gen Sarepta, Elevidys, di bawah pengawasan selepas kematian pesakit

Ikuti Drugslib di

dikaji semula secara perubatan oleh Carmen Pope, Bpharm. Terakhir dikemas kini pada 19 Mac, 2025.

oleh I. Edwards Healthday Reporter

Rabu, 19 Mac, 2025 - Seorang pesakit telah meninggal dunia ketika menerima kesepakatan, terapi gen untuk dystrophy otot Duchenne, menandakan kematian pertama yang diketahui dikaitkan dengan rawatan.

Kecederaan hati, kesan sampingan yang diketahui, The Associated Press melaporkan. Walau bagaimanapun, "keterukan" kes ini tidak pernah dilihat sebelum ini, kata syarikat itu. ELLIDYS telah digunakan dalam lebih daripada 800 pesakit, syarikat itu menyatakan.

Sarepta tidak melepaskan butiran mengenai pesakit tetapi berkata jangkitan baru -baru ini mungkin memainkan peranan dalam kecederaan hati. Terapi ini telah digunakan di lebih daripada 800 pesakit, kata syarikat itu.

saham Sarepta, yang berpangkalan di Cambridge, Massachusetts, menurun lebih daripada 27% pada hari Selasa, ditutup pada kira-kira $ 73 sesaham. href = "https://www.healthday.com/health-news/disabilities/muscular-dystrophy-2661718835.html"> Terapi gen pertama diluluskan

FDA mula -mula memberikan kelulusan ubat -ubatan pada tahun 2023, walaupun beberapa saintis mempersoalkan keberkesanannya.

Pada tahun 2024, agensi itu memperluaskan kelulusan penuh untuk memasukkan pesakit 4 dan lebih tua, tanpa mengira status mobiliti.

Terapi ini berfungsi dengan menggunakan virus kurang upaya untuk memasukkan gen yang membantu badan menghasilkan dystrophin, protein penting untuk fungsi otot. Sarepta berkata lebih daripada 800 pesakit telah menerima kesepakatan setakat ini, Associated Press melaporkan.

Sarepta telah mendapat kelulusan dipercepatkan FDA untuk tiga ubat Duchenne yang lain sejak 2016.

Penafian: Data statistik dalam artikel perubatan menyediakan trend umum dan tidak berkaitan dengan individu. Faktor individu boleh berbeza -beza. Sentiasa dapatkan nasihat perubatan yang diperibadikan untuk keputusan penjagaan kesihatan individu.

Sumber: HealthDay

Disiarkan : 2025-03-20 06:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular